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Trasplante de células madre hematopoyéticas (HCT) para errores congénitos del metabolismo

3 de diciembre de 2017 actualizado por: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Tratamiento de errores congénitos lisosómicos y peroxisomales del metabolismo mediante trasplante de células hematopoyéticas

El objetivo principal de este ensayo clínico es evaluar la capacidad para lograr y mantener el injerto del donante en pacientes con errores congénitos del metabolismo lisosomal y peroxisomal que se someten a un trasplante de células madre hematopoyéticas (HCT).

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Esta ha sido un área de interés permanente de nuestro grupo en la Univ. de Minnesota, pero este es un nuevo protocolo que reemplaza a varios protocolos anteriores. Si bien la supervivencia ha sido muy buena en los protocolos anteriores durante la última década, el injerto incompleto sigue siendo algo problemático. Por lo tanto, hemos modificado un poco el régimen preparatorio para aumentar el injerto reemplazando la globulina antitimocito (ATG) con Campath-1H, un fármaco que es más inmunosupresor. Además, hemos modificado el régimen de atención de apoyo. Con base en esto, monitorearemos los niveles de una terapia antioxidante (N-acetilcisteína) y biomarcadores de inflamación y estrés oxidativo para las familias que consientan en estos estudios de investigación.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
18

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 21 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Trastornos de la mucopolisacaridosis (MPS):

    • MPS IH (síndrome de Hurler)
    • MPS-VI (síndrome de Maroteaux-Lamy)
    • MPS VII (síndrome de Sly).

  • Trastornos metabólicos de las glucoproteínas:

    • manosidosis alfa
    • fucosidosis
    • aspartilglucosaminuria
  • Esfingolipidosis y leucodistrofias recesivas: los pacientes presintomáticos con leucodistrofia de células globoides (GLD, también conocida como enfermedad de Krabbe) y leucodistrofia metacromática (MLD) serán elegibles para el tratamiento en este protocolo. La enfermedad de la sustancia blanca por imagen de resonancia magnética (MRI) sola no es una exclusión si el paciente está asintomático.
  • Trastornos peroxisomales: los pacientes presintomáticos con trastornos peroxisomales hereditarios asociados con una elevación de los ácidos grasos de cadena muy larga (VLCFA), identificados por antecedentes familiares o pruebas de laboratorio (incluida la detección neonatal), son elegibles para este protocolo. La enfermedad de la sustancia blanca por resonancia magnética sola no es una exclusión si el paciente está asintomático.

  • Otras Enfermedades Hereditarias del Metabolismo:

    • Síndrome de Wolman (deficiencia de lipasa ácida)
    • Pacientes Niemann-Pick B (deficiencia de esfingomielina)
    • Niemann-Pick C subtipo 2
  • Disponibilidad de donantes: los pacientes considerados para el trasplante deben tener un injerto suficiente según los criterios actuales del Programa de trasplante de sangre y médula ósea de la Universidad de Minnesota: La prioridad será la siguiente, aunque en circunstancias en las que el momento es esencial, los injertos de sangre del cordón umbilical pueden ser elegido sobre un injerto no relacionado, a pesar de la prioridad mencionada anteriormente.
  • Evaluación multidisciplinaria: los pacientes serán elegibles para el trasplante solo después de que los miembros del equipo del Programa de Enfermedades Metabólicas y de Almacenamiento Hereditarias (IMSD, por sus siglas en inglés) los vean y evalúen, y el equipo haya ofrecido el trasplante al paciente/la familia.

Criterio de exclusión:

  • Se excluyen los pacientes sintomáticos con trastornos peroxisomales o lisosomales, pero se pueden considerar para otros protocolos de tratamiento.

  • Disfunción de órganos importantes. Evidencia de deterioro de un órgano importante, que incluye:

    • Cardíaco: fracción de eyección del ventrículo izquierdo <40%
    • Renal: creatinina sérica >2,5 x normal para la edad
    • Hepático: bilirrubina total > 3 veces lo normal o alanina transaminasa (ALT) > 3 veces lo normal
    • Pulmonar: requerimiento de suplementación continua de oxígeno
  • El embarazo
  • Evidencia de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o serología VIH positiva conocida
  • Pacientes > 21 años de edad.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
EXPERIMENTAL: Intención de tratar
Todos los pacientes tratados con el régimen del estudio.
Procedimiento: Trasplante de células madre
El propósito del trasplante de células madre hematopoyéticas es introducir células productoras de sangre de un donante normal. Estas células pueden proporcionar lo que falta en el cuerpo a las otras células o pueden cambiar la respuesta inmunitaria del cuerpo a las sustancias que se han acumulado en el cuerpo. Estas células madre hematopoyéticas normales pueden provenir de la médula ósea, la sangre periférica (es decir, la sangre que circula en los vasos sanguíneos de nuestro cuerpo) o la sangre del cordón umbilical (es decir, la sangre extraída del cordón umbilical después de que nace un bebé y se corta el cordón umbilical). Las nuevas células del donante repoblan el sistema de la sangre y la médula ósea y entran en los órganos del cuerpo, incluido el cerebro. Dondequiera que vayan estas células, producirán la enzima necesaria.
Otros nombres:
  • Trasplante de médula ósea, trasplante de sangre de cordón
Droga: Ciclofosfamida

Días antes del trasplante Fármaco Frecuencia

  • 4 Ciclofosfamida Una vez, administrada durante 2 horas
  • 3 Ciclofosfamida Una vez, administrada durante 2 horas
  • 2 Ciclofosfamida Una vez, administrada durante 2 horas
  • 1 ciclofosfamida una vez, administrada durante 2 horas
Otros nombres:
  • Citoxano
Droga: Campath-1H

Días antes del trasplante Fármaco Frecuencia

12 Campath-1H Una vez, administrado durante 2 horas

11 Campath-1H Una vez, administrado durante 2 horas

10 Campath-1H Una vez, administrado durante 2 horas

Otros nombres:
  • Alemtuzumab
Droga: Busulfán

Días antes del trasplante Fármaco Frecuencia

9 Busulfán Cuatro veces al día

8 Busulfán Cuatro veces al día

7 busulfán cuatro veces al día

6 busulfán cuatro veces al día

Otros nombres:
  • Busulfex

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de pacientes que lograron el injerto
Periodo de tiempo: Día 100
Tasa de injerto exitoso: pacientes que lograron y mantuvieron el injerto del donante; quimerismo del donante al día 100 de al menos el 90 % después de someterse a un trasplante de células madre hematopoyéticas.
Día 100

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: Día 100, 1 año, 3 años
Número de pacientes vivos en los puntos de tiempo.
Día 100, 1 año, 3 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de marzo de 2008

Finalización primaria (ACTUAL)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de febrero de 2010

Finalización del estudio (ACTUAL)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de febrero de 2010

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
25 de abril de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
28 de abril de 2008

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
29 de abril de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
28 de diciembre de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
3 de diciembre de 2017

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de diciembre de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • MT2008-02
  • 0801M25202 (OTRO: IRB, University of Minnesota)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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