Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hematopoieettisten kantasolujen siirto (HCT) synnynnäisten aineenvaihduntavirheiden varalta

sunnuntai 3. joulukuuta 2017 päivittänyt: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Lysosomaalisten ja peroksisomaalisten synnynnäisten aineenvaihduntavirheiden hoito hematopoieettisten solujen siirrolla

Tämän kliinisen tutkimuksen ensisijainen tavoite on arvioida kykyä saavuttaa ja ylläpitää luovuttajan siirtämistä potilailla, joilla on synnynnäisiä lysosomaalisia ja peroksisomaalisia aineenvaihduntavirheitä, joille tehdään hematopoieettinen kantasolusiirto (HCT).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Lopetettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on jatkuvasti kiinnostanut ryhmämme yliopistossa. Minnesotassa, mutta tämä on uusi protokolla useiden vanhempien protokollien tilalle. Vaikka eloonjääminen on ollut erittäin hyvä aikaisemmissa protokollissa viimeisen vuosikymmenen aikana, epätäydellinen siirtäminen on pysynyt jonkin verran ongelmallisena. Siksi olemme modifioineet preparatiivista hoito-ohjelmaa jonkin verran lisätäksemme siirtoa korvaamalla anti-tymosyyttiglobuliinin (ATG) Campath-1H:lla, lääkkeellä, joka on immuunivastetta heikentävämpi. Lisäksi olemme muuttaneet tukihoito-ohjelmaa. Tämän perusteella seuraamme näihin tutkimuksiin suostuvien perheiden antioksidanttihoitoa (N-asetyylikysteiini) sekä tulehduksen ja oksidatiivisen stressin biomarkkereita.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
18

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 21 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mukopolysakkaridoosi (MPS) -sairaudet:

    • MPS IH (Hurlerin oireyhtymä)
    • MPS-VI (Maroteaux-Lamyn oireyhtymä)
    • MPS VII (Sly-oireyhtymä).

  • Glykoproteiinien aineenvaihduntahäiriöt:

    • Alfa-mannosidoosi
    • Fukosidoosi
    • Aspartyyliglukosaminuria
  • Sfingolipidoosit ja resessiiviset leukodystrofiat: Pre-oireiset potilaat, joilla on globoidisoluleukodystrofia (GLD, joka tunnetaan myös nimellä Krabben tauti) ja metakromaattinen leukodystrofia (MLD), ovat kelvollisia tämän protokollan hoitoon. Valkoisen aineen sairaus pelkällä magneettikuvauksella (MRI) ei ole poissulkeminen, jos potilas on oireeton.
  • Peroksisomaaliset häiriöt: Oireiset potilaat, joilla on perinnöllisiä peroksisomaalisia häiriöitä, jotka liittyvät erittäin pitkäketjuisten rasvahappojen (VLCFA) nousuun ja jotka on tunnistettu suvussa tai laboratoriotesteissä (mukaan lukien vastasyntyneiden seulonta), ovat kelvollisia tähän protokollaan. Valkoisen aineen tauti yksinään MRI:llä ei ole poissulkeminen, jos potilas on oireeton.

  • Muut perinnölliset aineenvaihduntataudit:

    • Wolmanin oireyhtymä (happolipaasin puutos)
    • Niemann-Pick B -potilaat (sfingomyeliinin puutos)
    • Niemann-Pick C -alatyyppi 2
  • Luovuttajien saatavuus: Potilailla, joille siirtoa harkitaan, tulee olla Minnesotan yliopiston veri- ja luuytimensiirtoohjelman nykyisten kriteerien mukaan riittävä siirrännäinen: Prioriteetti on seuraava, vaikkakin tilanteissa, joissa ajoitus on olennaista, napanuoraverisiirteitä voidaan käyttää valittu etuyhteydettömän siirteen sijaan yllä mainitusta prioriteetista huolimatta.
  • Monitieteinen arviointi: Potilaat ovat oikeutettuja siirtoon vasta, kun IMSD-ryhmän jäsenet ovat nähneet ja arvioineet heidät ja kun ryhmä on tarjonnut siirtoa potilaalle/perheelle.

Poissulkemiskriteerit:

  • Oireiset potilaat, joilla on peroksisomaalisia tai lysosomaalisia sairauksia, eivät sisälly, mutta niitä voidaan harkita muiden hoitomenetelmien käyttämiseksi.

  • Suurin elinten toimintahäiriö. Todisteet merkittävistä elinten vajaatoiminnasta, mukaan lukien:

    • Sydän: vasemman kammion ejektiofraktio <40 %
    • Munuaiset: seerumin kreatiniini > 2,5 x iän normaali
    • Maksa: kokonaisbilirubiini > 3 x normaali tai alaniinitransaminaasi (ALT) > 3 x normaali
    • Keuhkot: jatkuvan hapen lisäyksen tarve
  • Raskaus
  • Todisteet ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektiosta tai tunnetusta HIV-positiivisesta serologiasta
  • Yli 21-vuotiaat potilaat.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
KOKEELLISTA: Intent-to-Treat
Kaikki potilaat, joita hoidettiin tutkimusohjelmalla.
Menettely: Kantasolujen siirto
Hematopoieettisen kantasolusiirron tarkoituksena on tuoda verta tuottavia soluja normaalilta luovuttajalta. Nämä solut voivat joko tarjota muille soluille sen, mitä kehosta puuttuu, tai muuttaa kehon immuunivastetta kehoon kertyneelle aineelle. Nämä normaalit hematopoieettiset kantasolut voivat olla peräisin luuytimestä, ääreisverestä (eli kehomme verisuonissa kiertävästä verestä) tai napanuorasta (eli napanuorasta otettu veri, kun vauva on syntynyt ja napanuora on katkaistu). Uudet luovuttajasolut asettavat uudelleen veri- ja luuydinjärjestelmän ja pääsevät kehon elimiin, mukaan lukien aivot. Minne nämä solut menevätkin, ne tuottavat tarvittavaa entsyymiä.
Muut nimet:
  • Luuydinsiirto, napanuoraverensiirto
Lääke: Syklofosfamidi

Päiviä ennen siirtolääkkeiden tiheyttä

  • 4 Syklofosfamidi Kerran, annettu 2 tunnin aikana
  • 3 Syklofosfamidi Kerran, 2 tunnin aikana
  • 2 Syklofosfamidi Kerran, annettu 2 tunnin aikana
  • 1 Syklofosfamidi Kerran, annettu 2 tunnin aikana
Muut nimet:
  • Cytoxan
Lääke: Camppath-1H

Päiviä ennen siirtolääkkeiden tiheyttä

12 Camppath-1H Kerran, annettu 2 tunnin aikana

11 Camppath-1H Kerran, annettu 2 tunnin aikana

10 Camppath-1H Kerran, annettu 2 tunnin aikana

Muut nimet:
  • Alemtuzamabi
Lääke: Busulfaani

Päiviä ennen siirtolääkkeiden tiheyttä

9 Busulfaani Neljä kertaa päivässä

8 Busulfaani Neljä kertaa päivässä

7 Busulfaani Neljä kertaa päivässä

6 Busulfaani Neljä kertaa päivässä

Muut nimet:
  • Busulfex

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Siirrännäisen saavuttaneiden potilaiden määrä
Aikaikkuna: Päivä 100
Onnistuneiden siirrännäisten määrä – potilaat, jotka saavuttivat ja säilyttivät luovuttajan; luovuttajan kimerismi 100. päivään mennessä vähintään 90 % hematopoieettisen kantasolusiirron jälkeen.
Päivä 100

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: Päivä 100, 1 vuosi, 3 vuotta
Elossa olevien potilaiden määrä ajankohtina.
Päivä 100, 1 vuosi, 3 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Lauantai 1. maaliskuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Maanantai 1. helmikuuta 2010

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Maanantai 1. helmikuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Perjantai 25. huhtikuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 28. huhtikuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 29. huhtikuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 28. joulukuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Sunnuntai 3. joulukuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Perjantai 1. joulukuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • MT2008-02
  • 0801M25202 (MUUTA: IRB, University of Minnesota)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kantasolujen siirto

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia