Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HCT) for medfødte metabolismefeil

3. desember 2017 oppdatert av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Behandling av lysosomale og peroksisomale medfødte metabolismefeil ved hematopoetisk celletransplantasjon

Hovedmålet med denne kliniske studien er å evaluere evnen til å oppnå og opprettholde donortransplantasjon hos pasienter med lysosomale og peroksisomale medfødte metabolismefeil som gjennomgår hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HCT).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Detaljert beskrivelse

Dette har vært et pågående interesseområde for vår gruppe ved Univ. of Minnesota, men dette er en ny protokoll som skal erstatte flere eldre protokoller. Mens overlevelsen har vært veldig god på de tidligere protokollene det siste tiåret, har ufullstendig engraftment forblitt noe problematisk. Derfor har vi modifisert det preparative regimet noe for å øke engraftment ved å erstatte anti-tymocyttglobulin (ATG) med Campath-1H, et medikament som er mer immunundertrykkende. I tillegg har vi modifisert støttebehandlingsregimet. Basert på dette vil vi overvåke nivåer av en antioksidantbehandling (N-acetylcystein) og biomarkører for betennelse og oksidativt stress for familiene som samtykker til disse forskningsstudiene.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
18

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 21 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mukopolysakkaridose (MPS) lidelser:

    • MPS IH (Hurler syndrom)
    • MPS-VI (Maroteaux-Lamy syndrom)
    • MPS VII (Sly syndrom).

  • Glykoprotein metabolske forstyrrelser:

    • Alfa mannosidose
    • Fucosidosis
    • Aspartylglucosaminuri
  • Sfingolipidoser og recessive leukodystrofier: Presymptomatiske pasienter med globoid celle leukodystrofi (GLD, også kjent som Krabbe sykdom) og metakromatisk leukodystrofi (MLD) vil være kvalifisert for behandling på denne protokollen. Hvitstoffsykdom ved magnetisk resonanstomografi (MRI) alene er ikke en utelukkelse dersom pasienten er asymptomatisk.
  • Peroksisomale lidelser: Presymptomatiske pasienter med arvelige peroksisomale lidelser assosiert med forhøyelse av svært langkjedede fettsyrer (VLCFA), identifisert ved familiehistorie eller laboratorietesting (inkludert neonatal screening), er kvalifisert for denne protokollen. Hvitstoffsykdom ved MR alene er ikke en utelukkelse hvis pasienten er asymptomatisk.

  • Andre arvelige sykdommer av metabolisme:

    • Wolman syndrom (syre lipase-mangel)
    • Niemann-Pick B-pasienter (sfingomyelinmangel)
    • Niemann-Pick C subtype 2
  • Donortilgjengelighet: Pasienter som vurderes for transplantasjon må ha et tilstrekkelig transplantat basert på gjeldende kriterier for University of Minnesota Blood and Marrow Transplantation Program: Prioritet vil være som følger, men i omstendigheter der timing er avgjørende, kan navlestrengsblodtransplantasjoner være valgt fremfor et ikke-relatert transplantat, til tross for prioriteringen som er oppført ovenfor.
  • Tverrfaglig evaluering: Pasienter vil være kvalifisert for transplantasjon først etter at de er sett og evaluert av medlemmer av teamet for Inherited Metabolic and Storage Disease Program (IMSD), og teamet har tilbudt transplantasjon til pasienten/familien.

Ekskluderingskriterier:

  • Symptomatiske pasienter med peroksisomale eller lysosomale lidelser er ekskludert, men kan vurderes for andre behandlingsprotokoller.

  • Stor organdysfunksjon. Bevis på alvorlig organsvikt, inkludert:

    • Hjerte: venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon <40 %
    • Nyre: serumkreatinin >2,5 x normalt for alder
    • Lever: total bilirubin >3 x normal, eller alanintransaminase (ALT) > 3 x normal
    • Lunge: behov for kontinuerlig oksygentilskudd
  • Svangerskap
  • Bevis på infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV) eller kjent HIV-positiv serologi
  • Pasienter >21 år.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: Intent-to-Treat
Alle pasienter behandlet med studieregime.
Fremgangsmåte: Stamcelletransplantasjon
Hensikten med hematopoetisk stamcelletransplantasjon er å introdusere blodproduserende celler fra en normal donor. Disse cellene kan enten gi det som mangler i kroppen til de andre cellene, eller kan endre kroppens immunrespons mot stoffene som har samlet seg i kroppen. Disse normale hematopoietiske stamcellene kan komme fra benmarg, perifert blod (dvs. blodet som sirkulerer i kroppens blodårer) eller navlestrengsblod (dvs. blod tatt fra navlestrengen etter at en baby er født og navlestrengen er kuttet). De nye donorcellene repopulerer blod- og benmargssystemet og går inn i kroppens organer, inkludert hjernen. Uansett hvor disse cellene går, vil de produsere det nødvendige enzymet.
Andre navn:
  • Benmargstransplantasjon, navlestrengsblodtransplantasjon
Legemiddel: Cyklofosfamid

Dager før transplantasjonsmedikamentfrekvens

  • 4 Cyklofosfamid En gang, gitt over 2 timer
  • 3 Cyklofosfamid En gang, gitt over 2 timer
  • 2 cyklofosfamid én gang, gitt over 2 timer
  • 1 cyklofosfamid én gang, gitt over 2 timer
Andre navn:
  • Cytoksan
Legemiddel: Campath-1H

Dager før transplantasjonsmedikamentfrekvens

12 Campath-1H En gang, gitt over 2 timer

11 Campath-1H En gang, gitt over 2 timer

10 Campath-1H En gang, gitt over 2 timer

Andre navn:
  • Alemtuzamab
Legemiddel: Busulfan

Dager før transplantasjonsmedikamentfrekvens

9 Busulfan Fire ganger per dag

8 Busulfan Fire ganger per dag

7 Busulfan Fire ganger per dag

6 Busulfan Fire ganger om dagen

Andre navn:
  • Busulfex

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall pasienter som oppnår engraftment
Tidsramme: Dag 100
Frekvens for vellykket engraftment - pasienter som oppnådde og vedvarende donorengraftment; donorkimerisme etter dag 100 på minst 90 % etter å ha gjennomgått hematopoetisk stamcelletransplantasjon.
Dag 100

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: Dag 100, 1 år, 3 år
Antall pasienter i live på tidspunkter.
Dag 100, 1 år, 3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. mars 2008

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. februar 2010

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. februar 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
25. april 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
28. april 2008

Først lagt ut (ANSLAG)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
29. april 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
28. desember 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
3. desember 2017

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. desember 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • MT2008-02
  • 0801M25202 (ANNEN: IRB, University of Minnesota)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Stamcelletransplantasjon

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger