Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Hematopoëtische stamceltransplantatie (HCT) voor aangeboren stofwisselingsfouten

3 december 2017 bijgewerkt door: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Behandeling van lysosomale en peroxisomale aangeboren stofwisselingsfouten door hematopoietische celtransplantatie

Het primaire doel van deze klinische studie is het evalueren van het vermogen om donortransplantatie te bereiken en te behouden bij patiënten met lysosomale en peroxisomale aangeboren stofwisselingsstoornissen die een hematopoëtische stamceltransplantatie (HCT) ondergaan.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Beëindigd

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een doorlopend interessegebied van onze groep aan de Univ. van Minnesota, maar dit is een nieuw protocol dat de plaats inneemt van verschillende oudere protocollen. Hoewel de overleving de afgelopen tien jaar erg goed was met de eerdere protocollen, is onvolledige enting enigszins problematisch gebleven. Daarom hebben we het voorbereidende regime enigszins aangepast om de enting te vergroten door anti-thymocytglobuline (ATG) te vervangen door Campath-1H, een medicijn dat meer immuunonderdrukkend is. Daarnaast hebben we het ondersteunende zorgregime aangepast. Op basis hiervan zullen we de niveaus van een antioxidanttherapie (N-acetylcysteïne) en biomarkers van ontsteking en oxidatieve stress monitoren voor de families die instemmen met deze onderzoeken.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
18

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 21 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mucopolysaccharidose (MPS) aandoeningen:

    • MPS IH (Hurler-syndroom)
    • MPS-VI (Maroteaux-Lamy-syndroom)
    • MPS VII (Sly-syndroom).

  • Glycoproteïne stofwisselingsstoornissen:

    • Alfa mannosidose
    • Fucosidose
    • Aspartylglucosaminurie
  • Sfingolipidosen en recessieve leukodystrofieën: Presymptomatische patiënten met globoïdecelleukodystrofie (GLD, ook bekend als de ziekte van Krabbe) en metachromatische leukodystrofie (MLD) komen in aanmerking voor behandeling volgens dit protocol. Witte stofziekte door magnetische resonantie beeldvorming (MRI) alleen is geen uitsluiting als de patiënt asymptomatisch is.
  • Peroxisomale aandoeningen: presymptomatische patiënten met erfelijke peroxisomale aandoeningen geassocieerd met een verhoging van zeer lange keten vetzuren (VLCFA), geïdentificeerd door familieanamnese of laboratoriumonderzoek (inclusief neonatale screening), komen in aanmerking voor dit protocol. Witte stofziekte door MRI alleen is geen uitsluiting als de patiënt asymptomatisch is.

  • Andere erfelijke ziekten van het metabolisme:

    • Wolman-syndroom (zure lipase-deficiëntie)
    • Niemann-Pick B-patiënten (sfingomyelinedeficiëntie)
    • Niemann-Pick C subtype 2
  • Donorbeschikbaarheid: Patiënten die in aanmerking komen voor transplantatie moeten voldoende transplantaat hebben volgens de huidige criteria van het Blood and Marrow Transplantation Program van de University of Minnesota: Prioriteit zal als volgt zijn, hoewel in omstandigheden waarin timing van essentieel belang is, navelstrengbloedtransplantaten kunnen zijn verkozen boven een niet-verwant transplantaat, ondanks de hierboven genoemde prioriteit.
  • Multidisciplinaire evaluatie: Patiënten komen pas in aanmerking voor transplantatie nadat ze zijn gezien en geëvalueerd door leden van het Inherited Metabolic and Storage Disease Program (IMSD)-team en het team transplantatie heeft aangeboden aan de patiënt/familie.

Uitsluitingscriteria:

  • Symptomatische patiënten met peroxisomale of lysosomale aandoeningen zijn uitgesloten, maar kunnen in aanmerking komen voor andere behandelingsprotocollen.

  • Ernstige orgaandisfunctie. Bewijs van ernstige orgaanstoornissen, waaronder:

    • Cardiaal: linkerventrikelejectiefractie <40%
    • Nier: serumcreatinine >2,5 x normaal voor leeftijd
    • Lever: totaal bilirubine >3 x normaal, of alaninetransaminase (ALAT) >3 x normaal
    • Pulmonair: vereiste voor continue zuurstofsuppletie
  • Zwangerschap
  • Bewijs van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (hiv) of bekende hiv-positieve serologie
  • Patiënten ouder dan 21 jaar.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
EXPERIMENTEEL: Intent-to-Treat
Alle patiënten behandeld met studieregime.
Procedure: Stamceltransplantatie
Het doel van hematopoëtische stamceltransplantatie is het inbrengen van bloedproducerende cellen van een normale donor. Deze cellen kunnen de andere cellen leveren wat er in het lichaam ontbreekt, of ze kunnen de immuunrespons van het lichaam op de stoffen die zich in het lichaam hebben opgehoopt veranderen. Deze normale hematopoëtische stamcellen kunnen afkomstig zijn van beenmerg, perifeer bloed (d.w.z. het bloed dat in de bloedvaten van ons lichaam circuleert) of navelstrengbloed (d.w.z. bloed dat uit de navelstreng wordt genomen nadat een baby is geboren en de navelstreng is doorgesneden). De nieuwe donorcellen herbevolken het bloed- en beenmergsysteem en dringen de organen van het lichaam binnen, inclusief de hersenen. Waar deze cellen ook heen gaan, ze zullen het benodigde enzym produceren.
Andere namen:
  • Beenmergtransplantatie, navelstrengbloedtransplantatie
Geneesmiddel: Cyclofosfamide

Dagen vóór transplantatie Geneesmiddelenfrequentie

  • 4 Cyclofosfamide Eenmalig, gegeven gedurende 2 uur
  • 3 Cyclofosfamide Eenmalig, gegeven gedurende 2 uur
  • 2 Cyclofosfamide Eenmalig, gegeven gedurende 2 uur
  • 1 Cyclofosfamide Eenmalig, gegeven gedurende 2 uur
Andere namen:
  • Cytoxaan
Geneesmiddel: Campath-1H

Dagen vóór transplantatie Geneesmiddelenfrequentie

12 Campath-1H Eenmalig, gegeven gedurende 2 uur

11 Campath-1H Eenmalig, gegeven gedurende 2 uur

10 Campath-1H Eenmalig, verdeeld over 2 uur

Andere namen:
  • Alemtuzamab
Geneesmiddel: Busulfan

Dagen vóór transplantatie Geneesmiddelenfrequentie

9 Busulfan Vier keer per dag

8 Busulfan Vier keer per dag

7 Busulfan Vier keer per dag

6 Busulfan Vier keer per dag

Andere namen:
  • Busulfex

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal patiënten dat innesteling bereikt
Tijdsspanne: Dag 100
Percentage succesvolle implantatie - patiënten die donorimplantatie bereikten en volhielden; donorchimerisme op dag 100 van ten minste 90% na een hematopoëtische stamceltransplantatie.
Dag 100

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algemeen overleven
Tijdsspanne: Dag 100, 1 jaar, 3 jaar
Aantal patiënten in leven op tijdstippen.
Dag 100, 1 jaar, 3 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 maart 2008

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 februari 2010

Studie voltooiing (WERKELIJK)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 februari 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
25 april 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
28 april 2008

Eerst geplaatst (SCHATTING)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
29 april 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
28 december 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
3 december 2017

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 december 2017

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • MT2008-02
  • 0801M25202 (ANDER: IRB, University of Minnesota)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Stamceltransplantatie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen