Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (HCT) при врожденных нарушениях обмена веществ

3 декабря 2017 г. обновлено: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Лечение лизосомных и пероксисомальных врожденных нарушений метаболизма с помощью трансплантации гемопоэтических клеток

Основная цель этого клинического исследования — оценить способность достичь и поддерживать приживление донорского трансплантата у пациентов с лизосомными и пероксисомальными врожденными нарушениями метаболизма, подвергающихся трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК).

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Прекращено

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Это была постоянная область интересов нашей группы в Univ. Миннесоты, но это новый протокол, который заменит несколько старых протоколов. В то время как выживаемость при предыдущих протоколах за последнее десятилетие была очень хорошей, неполное приживление оставалось несколько проблематичным. Поэтому мы несколько модифицировали подготовительный режим, чтобы увеличить приживление трансплантата, заменив антитимоцитарный глобулин (ATG) на Campath-1H, препарат, обладающий более сильным иммуносупрессивным действием. Кроме того, мы изменили режим поддерживающей терапии. Исходя из этого, мы будем контролировать уровни антиоксидантной терапии (N-ацетилцистеин) и биомаркеры воспаления и окислительного стресса для семей, давших согласие на эти исследования.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
18

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 21 год (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Мукополисахаридоз (МПС) Заболевания:

    • MPS IH (синдром Гурлера)
    • MPS-VI (синдром Марото-Лами)
    • МПС VII (синдром Слая).

  • Нарушения обмена гликопротеинов:

    • Альфа-маннозидоз
    • Фукозидоз
    • Аспартилглюкозаминурия
  • Сфинголипидозы и рецессивные лейкодистрофии. Пресимптоматические пациенты с глобоидно-клеточной лейкодистрофией (ГЛД, также известной как болезнь Краббе) и метахроматической лейкодистрофией (МЛД) будут иметь право на лечение по этому протоколу. Заболевание белого вещества только при магнитно-резонансной томографии (МРТ) не является исключением, если у пациента нет симптомов.
  • Пероксисомальные расстройства: Пресимптоматические пациенты с наследственными пероксисомальными расстройствами, связанными с повышением уровня очень длинноцепочечных жирных кислот (ОДЦЖК), выявленным семейным анамнезом или лабораторными исследованиями (включая неонатальный скрининг), имеют право на участие в этом протоколе. Заболевание белого вещества только на МРТ не является исключением, если у пациента нет симптомов.

  • Другие наследственные заболевания обмена веществ:

    • Синдром Вольмана (дефицит кислой липазы)
    • Пациенты Niemann-Pick B (дефицит сфингомиелина)
    • Ниманн-Пик C подтип 2
  • Доступность донора: пациенты, рассматриваемые для трансплантации, должны иметь достаточное количество трансплантата в соответствии с текущими критериями программы трансплантации крови и костного мозга Университета Миннесоты: предпочтительнее неродственного трансплантата, несмотря на приоритет, указанный выше.
  • Междисциплинарная оценка: пациенты будут иметь право на трансплантацию только после того, как они будут осмотрены и оценены членами команды Программы наследственных заболеваний обмена веществ и накопления (IMSD), и команда предложит трансплантацию пациенту/семье.

Критерий исключения:

  • Симптоматические пациенты с пероксисомными или лизосомными нарушениями исключаются, но могут быть рассмотрены другие протоколы лечения.

  • Дисфункция основных органов. Признаки поражения основных органов, в том числе:

    • Сердечная: фракция выброса левого желудочка <40%
    • Почки: креатинин сыворотки >2,5 от нормы для возраста
    • Печень: общий билирубин > 3 раз выше нормы или аланинтрансаминаза (АЛТ) > 3 раза выше нормы.
    • Легочный: потребность в непрерывной кислородной поддержке
  • Беременность
  • Признаки заражения вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ) или известные ВИЧ-позитивные серологические исследования
  • Пациенты старше 21 года.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Намерение лечить
Все пациенты получали лечение по схеме исследования.
Процедура: Трансплантация стволовых клеток
Целью трансплантации гемопоэтических стволовых клеток является введение кроветворных клеток от нормального донора. Эти клетки могут либо обеспечить недостающее в организме другим клеткам, либо могут изменить иммунный ответ организма на вещества, накопившиеся в организме. Эти нормальные гемопоэтические стволовые клетки могут происходить из костного мозга, периферической крови (т. е. крови, циркулирующей в кровеносных сосудах нашего тела) или пуповинной крови (т. е. крови, взятой из пуповины после рождения ребенка и перерезания пуповины). Новые донорские клетки повторно заселяют систему крови и костного мозга и попадают в органы тела, в том числе в головной мозг. Куда бы ни пошли эти клетки, они будут производить необходимый фермент.
Другие имена:
  • Пересадка костного мозга, пересадка пуповинной крови
Лекарство: Циклофосфамид

За несколько дней до трансплантации Частота приема лекарств

  • 4 Циклофосфамид Однократно в течение 2 часов
  • 3 Циклофосфамид Однократно в течение 2 часов
  • 2 Циклофосфамид Однократно в течение 2 часов
  • 1 Циклофосфамид Однократно в течение 2 часов
Другие имена:
  • Цитоксан
Лекарство: Кампат-1Н

За несколько дней до трансплантации Частота приема лекарств

12 Campath-1H Однократно в течение 2 часов

11 Campath-1H Однократно в течение 2 часов

10 Campath-1H Однократно в течение 2 часов

Другие имена:
  • Алемтузамаб
Лекарство: Бусульфан

За несколько дней до трансплантации Частота приема лекарств

9 Бусульфан Четыре раза в день

8 Бусульфан 4 раза в день

7 Бусульфан 4 раза в день

6 Бусульфан 4 раза в день

Другие имена:
  • Бусульфекс

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество пациентов, достигших приживления
Временное ограничение: День 100
Коэффициент успешного приживления - пациенты, достигшие и сохранившие приживление донорского трансплантата; донорский химеризм к 100 дню не менее 90% после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
День 100

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общая выживаемость
Временное ограничение: День 100, 1 год, 3 года
Количество пациентов, живущих в моменты времени.
День 100, 1 год, 3 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 марта 2008 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 февраля 2010 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 февраля 2010 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
25 апреля 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
28 апреля 2008 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
29 апреля 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
28 декабря 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
3 декабря 2017 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 декабря 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • MT2008-02
  • 0801M25202 (ДРУГОЙ: IRB, University of Minnesota)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Трансплантация стволовых клеток

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками