Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Hematopoetisk stamcellstransplantation (HCT) för medfödda metabolismfel

3 december 2017 uppdaterad av: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Behandling av lysosomala och peroxisomala medfödda metabolismfel genom hematopoetisk celltransplantation

Det primära syftet med denna kliniska prövning är att utvärdera förmågan att uppnå och upprätthålla donatortransplantation hos patienter med lysosomala och peroxisomala medfödda metabolismfel som genomgår hematopoetisk stamcellstransplantation (HCT).

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Detta har varit ett pågående intresseområde av vår grupp vid Univ. i Minnesota, men detta är ett nytt protokoll som ersätter flera äldre protokoll. Medan överlevnaden har varit mycket bra på de tidigare protokollen under det senaste decenniet, har ofullständig engraftment förblivit något problematisk. Därför har vi modifierat den preparativa regimen något för att öka engraftment genom att ersätta anti-tymocytglobulin (ATG) med Campath-1H, ett läkemedel som är mer immundämpande. Dessutom har vi modifierat stödbehandlingsregimen. Baserat på detta kommer vi att övervaka nivåerna av en antioxidantterapi (N-acetylcystein) och biomarkörer för inflammation och oxidativ stress för de familjer som samtycker till dessa forskningsstudier.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
18

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 21 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Mukopolysackaridos (MPS) sjukdomar:

    • MPS IH (Hurler syndrom)
    • MPS-VI (Maroteaux-Lamys syndrom)
    • MPS VII (Sly syndrom).

  • Glykoprotein metaboliska störningar:

    • Alfa mannosidos
    • Fukosidos
    • Aspartylglucosaminuri
  • Sfingolipidoser och recessiva leukodystrofier: Presymptomatiska patienter med globoid cellleukodystrofi (GLD, även känd som Krabbes sjukdom) och metakromatisk leukodystrofi (MLD) kommer att vara berättigade till behandling enligt detta protokoll. Vitsubstanssjukdom genom magnetisk resonanstomografi (MRT) enbart är inte ett undantag om patienten är asymtomatisk.
  • Peroxisomala störningar: Presymptomatiska patienter med ärftliga peroxisomala störningar associerade med förhöjda fettsyror med mycket långa kedja (VLCFA), identifierade genom familjehistoria eller laboratorietester (inklusive neonatal screening), är berättigade till detta protokoll. Vitsubstanssjukdom genom enbart MRT är inte ett undantag om patienten är asymtomatisk.

  • Andra ärftliga metabolismsjukdomar:

    • Wolmans syndrom (brist på surt lipas)
    • Niemann-Pick B-patienter (sfingomyelinbrist)
    • Niemann-Pick C subtyp 2
  • Donatortillgänglighet: Patienter som övervägs för transplantation måste ha ett tillräckligt transplantat baserat på nuvarande kriterier för University of Minnesota Blood and Marrow Transplantation Program: Prioritet kommer att vara enligt följande, även om navelsträngsblodtransplantat kan vara av avgörande betydelse under omständigheter där tidpunkten är avgörande. valts framför ett icke-relaterat transplantat, trots den prioritet som anges ovan.
  • Tvärvetenskaplig utvärdering: Patienter kommer att vara berättigade till transplantation först efter att de har setts och utvärderats av medlemmar i IMSD-teamet (Inherited Metabolic and Storage Disease Program), och teamet har erbjudit transplantation till patienten/familjen.

Exklusions kriterier:

  • Symtomatiska patienter med peroxisomala eller lysosomala störningar är uteslutna men kan övervägas för andra behandlingsprotokoll.

  • Stor organdysfunktion. Bevis på allvarlig organnedsättning, inklusive:

    • Hjärta: vänster kammare ejektionsfraktion <40 %
    • Njure: serumkreatinin >2,5 x normalt för ålder
    • Lever: totalt bilirubin >3 x normalt, eller alanintransaminas (ALT) > 3 x normalt
    • Lung: behov av kontinuerlig syrgastillskott
  • Graviditet
  • Bevis på infektion med humant immunbristvirus (HIV) eller känd HIV-positiv serologi
  • Patienter >21 år.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
EXPERIMENTELL: Intent-to-Treat
Alla patienter behandlade med studieregimen.
Procedur: Stamcellstransplantation
Syftet med hematopoetisk stamcellstransplantation är att introducera blodproducerande celler från en normal givare. Dessa celler kan antingen ge det som saknas i kroppen till de andra cellerna, eller kan förändra kroppens immunsvar mot de ämnen som har samlats i kroppen. Dessa normala hematopoetiska stamceller kan komma från benmärg, perifert blod (d.v.s. blodet som cirkulerar i vår kropps blodkärl) eller navelsträngsblod (dvs blod som tas från navelsträngen efter att ett barn har fötts och navelsträngen klippts). De nya donatorcellerna återbefolkar blod- och benmärgssystemet och kommer in i kroppens organ, inklusive hjärnan. Vart dessa celler än går kommer de att producera det enzym som behövs.
Andra namn:
  • Benmärgstransplantation, navelsträngsblodtransplantation
Läkemedel: Cyklofosfamid

Dagar före transplantationsläkemedelsfrekvens

  • 4 Cyklofosfamid En gång, givet under 2 timmar
  • 3 Cyklofosfamid En gång, givet under 2 timmar
  • 2 Cyklofosfamid En gång, givet under 2 timmar
  • 1 Cyklofosfamid En gång, givet under 2 timmar
Andra namn:
  • Cytoxan
Läkemedel: Campath-1H

Dagar före transplantationsläkemedelsfrekvens

12 Campath-1H En gång, ges under 2 timmar

11 Campath-1H En gång, ges under 2 timmar

10 Campath-1H En gång, ges under 2 timmar

Andra namn:
  • Alemtuzamab
Läkemedel: Busulfan

Dagar före transplantationsläkemedelsfrekvens

9 Busulfan Fyra gånger per dag

8 Busulfan Fyra gånger per dag

7 Busulfan Fyra gånger per dag

6 Busulfan Fyra gånger per dag

Andra namn:
  • Busulfex

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal patienter som uppnår engraftment
Tidsram: Dag 100
Frekvens för framgångsrik engraftment - patienter som uppnådde och upprätthöll donatorengraftment; donatorchimerism vid dag 100 på minst 90 % efter att ha genomgått hematopoetisk stamcellstransplantation.
Dag 100

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total överlevnad
Tidsram: Dag 100, 1 år, 3 år
Antal patienter som lever vid tidpunkter.
Dag 100, 1 år, 3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
1 mars 2008

Primärt slutförande (FAKTISK)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
1 februari 2010

Avslutad studie (FAKTISK)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
1 februari 2010

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
25 april 2008

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
28 april 2008

Första postat (UPPSKATTA)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
29 april 2008

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
28 december 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
3 december 2017

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 december 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • MT2008-02
  • 0801M25202 (ÖVRIG: IRB, University of Minnesota)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Stamcellstransplantation

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar