Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Transplantacja hematopoetycznych komórek macierzystych (HCT) w przypadku wrodzonych błędów metabolizmu

3 grudnia 2017 zaktualizowane przez: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Leczenie wrodzonych błędów metabolizmu lizosomów i peroksysomów za pomocą przeszczepu komórek krwiotwórczych

Głównym celem tego badania klinicznego jest ocena zdolności do uzyskania i utrzymania wszczepienia dawcy u pacjentów z wrodzonymi błędami metabolizmu lizosomów i peroksysomów poddawanych przeszczepowi hematopoetycznych komórek macierzystych (HCT).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

To był ciągły obszar zainteresowania naszej grupy na Univ. Minnesoty, ale jest to nowy protokół, który ma zastąpić kilka starszych protokołów. Podczas gdy przeżywalność była bardzo dobra w poprzednich protokołach w ciągu ostatniej dekady, niepełne wszczepienie pozostawało nieco problematyczne. Dlatego zmodyfikowaliśmy nieco schemat preparatywny, aby zwiększyć wszczepienie, zastępując globulinę antytymocytową (ATG) Campath-1H, lekiem, który jest bardziej immunosupresyjny. Ponadto zmodyfikowaliśmy schemat opieki podtrzymującej. Na tej podstawie będziemy monitorować poziomy terapii przeciwutleniającej (N-acetylocysteiny) oraz biomarkery stanu zapalnego i stresu oksydacyjnego dla rodzin, które wyrażą zgodę na te badania naukowe.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
18

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of MInnesota, Fairview

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 21 lat (DOROSŁY, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Zaburzenia mukopolisacharydozy (MPS):

    • MPS IH (zespół Hurlera)
    • MPS-VI (zespół Maroteaux-Lamy'ego)
    • MPS VII (zespół Sly'a).

  • Zaburzenia metabolizmu glikoprotein:

    • Mannozydoza alfa
    • Fukozydoza
    • Aspartyloglukozaminuria
  • Sfingolipidozy i leukodystrofie recesywne: Pacjenci z przedobjawowymi leukodystrofiami z komórek globoidalnych (GLD, znany również jako choroba Krabbego) i leukodystrofią metachromatyczną (MLD) będą kwalifikować się do leczenia według tego protokołu. Choroba istoty białej stwierdzona sama metodą rezonansu magnetycznego (MRI) nie wyklucza wykluczenia, jeśli pacjent nie wykazuje żadnych objawów.
  • Zaburzenia peroksysomalne: Do tego protokołu kwalifikują się pacjenci przedobjawowi z dziedzicznymi zaburzeniami peroksysomalnymi związanymi ze zwiększeniem stężenia kwasów tłuszczowych o bardzo długich łańcuchach (VLCFA), stwierdzonymi na podstawie wywiadu rodzinnego lub badań laboratoryjnych (w tym badań przesiewowych noworodków). Choroba istoty białej na podstawie samego rezonansu magnetycznego nie jest wykluczeniem, jeśli pacjent nie ma objawów.

  • Inne dziedziczne choroby metabolizmu:

    • Zespół Wolmana (niedobór kwaśnej lipazy)
    • Pacjenci Niemanna-Picka B (niedobór sfingomieliny)
    • Podtyp Niemanna-Picka C 2
  • Dostępność dawców: Pacjenci kwalifikowani do przeszczepu muszą mieć wystarczającą liczbę przeszczepów, zgodnie z aktualnymi kryteriami Programu Transplantacji Krwi i Szpiku Uniwersytetu w Minnesocie: Priorytet będzie następujący, chociaż w okolicznościach, w których czas ma kluczowe znaczenie, przeszczepy krwi pępowinowej mogą być wybrany zamiast niespokrewnionego przeszczepu, pomimo priorytetu wymienionego powyżej.
  • Ocena multidyscyplinarna: Pacjenci będą kwalifikować się do przeszczepu dopiero po obejrzeniu i ocenie przez członków zespołu programu dziedzicznych chorób metabolicznych i spichrzeniowych (IMSD), a zespół zaoferuje pacjentowi/rodzinie przeszczep.

Kryteria wyłączenia:

  • Objawowi pacjenci z zaburzeniami peroksysomalnymi lub lizosomalnymi są wykluczeni, ale można rozważyć inne protokoły leczenia.

  • Dysfunkcja głównych narządów. Dowody poważnego upośledzenia narządów, w tym:

    • Serce: frakcja wyrzutowa lewej komory <40%
    • Nerki: kreatynina w surowicy >2,5 x normy dla wieku
    • Wątroba: bilirubina całkowita >3 x norma lub transaminaza alaninowa (ALT) >3 x norma
    • Płuc: konieczność ciągłej suplementacji tlenem
  • Ciąża
  • Dowody na zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) lub potwierdzoną serologię HIV
  • Pacjenci w wieku >21 lat.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
EKSPERYMENTALNY: Zamiar leczyć
Wszyscy pacjenci leczeni zgodnie z badanym schematem.
Procedura: Transplantacja Komórek Macierzystych
Celem przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych jest wprowadzenie komórek produkujących krew od normalnego dawcy. Komórki te mogą albo dostarczyć to, czego brakuje w organizmie innym komórkom, albo mogą zmienić odpowiedź immunologiczną organizmu na substancje, które nagromadziły się w organizmie. Te normalne hematopoetyczne komórki macierzyste mogą pochodzić ze szpiku kostnego, krwi obwodowej (tj. krwi krążącej w naczyniach krwionośnych naszego organizmu) lub krwi pępowinowej (tj. krwi pobranej z pępowiny po urodzeniu dziecka i przecięciu pępowiny). Nowe komórki dawcy ponownie wypełniają układ krwi i szpiku kostnego i dostają się do narządów ciała, w tym do mózgu. Gdziekolwiek te komórki się udają, będą produkować potrzebny enzym.
Inne nazwy:
  • Przeszczep szpiku kostnego, przeszczep krwi pępowinowej
Lek: Cyklofosfamid

Dni przed przeszczepem Częstotliwość podawania leków

  • 4 Cyklofosfamid Raz, podawany przez 2 godziny
  • 3 Cyklofosfamid Raz, podawany przez 2 godziny
  • 2 Cyklofosfamid Raz, podawany przez 2 godziny
  • 1 Cyklofosfamid Jednorazowo, podawany przez 2 godziny
Inne nazwy:
  • Cytoksan
Lek: Campath-1H

Dni przed przeszczepem Częstotliwość podawania leków

12 Campath-1H Jednorazowo, w ciągu 2 godzin

11 Campath-1H Jednorazowo, w ciągu 2 godzin

10 Campath-1H Jednorazowo, w ciągu 2 godzin

Inne nazwy:
  • Alemtuzamab
Lek: Busulfan

Dni przed przeszczepem Częstotliwość podawania leków

9 Busulfan Cztery razy dziennie

8 Busulfan Cztery razy dziennie

7 Busulfan Cztery razy dziennie

6 Busulfan Cztery razy dziennie

Inne nazwy:
  • Busulfex

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów uzyskujących wszczepienie
Ramy czasowe: Dzień 100
Wskaźnik pomyślnego wszczepienia – pacjenci, którzy osiągnęli i utrzymali wszczepienie dawcy; chimeryzm dawcy do 100 dnia o co najmniej 90% po przejściu hematopoetycznych komórek macierzystych.
Dzień 100

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: Dzień 100, 1 rok, 3 lata
Liczba pacjentów żyjących w punktach czasowych.
Dzień 100, 1 rok, 3 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 marca 2008

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 lutego 2010

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 lutego 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
25 kwietnia 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
28 kwietnia 2008

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
29 kwietnia 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
28 grudnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 grudnia 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • MT2008-02
  • 0801M25202 (INNY: IRB, University of Minnesota)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Transplantacja Komórek Macierzystych

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami