Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení odpovědi na dávku přípravku Cellavita HD u pacientů s Huntingtonovou chorobou (ADORE-DH)

1. září 2025 aktualizováno: Azidus Brasil

Hodnocení závislosti odpovědi na dávce u zkoumaného přípravku Cellavita HD po intravenózním podání u pacientů s Huntingtonovou chorobou

Cellavita HD je léčba kmenovými buňkami pro Huntingtonovu chorobu. Toto je prospektivní, fáze II, jednocentrová, randomizovaná (2:2:1), trojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie se dvěma testovacími dávkami přípravku Cellavita HD.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Toto je studie fáze II dávka-odpověď, ve které účastníci s HD dostanou tři intravenózní injekce hodnoceného produktu nebo placeba (jedna každý měsíc po dobu tří měsíců), celkem tři cykly. Subjekty budou randomizovány v poměru 2:2:1 pro skupiny G1: nižší dávka (1x10^6 buněk/rozsah hmotnosti), G2: vyšší dávka (2x10^6 buněk/rozsah hmotnosti) nebo G3: placebo. K identifikaci dávky produktu, která poskytne nejlepší klinickou odpověď, bude provedeno motorické hodnocení pomocí stupnice UHDRS a zlepšení bude hodnoceno korelací skóre před a po léčbě. Kromě toho bude také provedeno kombinované skóre prostřednictvím cUHDRS. Sekundární důkazy účinnosti budou hodnoceny prostřednictvím údajů o funkčním stavu, celkové funkční kapacitě, funkční nezávislosti, psychiatrických symptomech a kognici ze škály UHDRS. Dále budou vyhodnocena data související s klinickým zhoršením, změnou indexu tělesné hmotnosti (BMI), rizikem pokusu o sebevraždu a zlepšením neurologického obrazu. Hodnocení bezpečnosti bude zahrnovat výskyt a klasifikaci nežádoucích účinků, které subjekty během studie zažívaly.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
49

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, Brazílie, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

17 let až 61 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Poskytněte písemný, podepsaný a datovaný formulář informovaného souhlasu;
  2. Mužské a ženské subjekty ve věku ≥ 21 a ≤ 65 let;
  3. mít potvrzení o diagnóze (PCR) Huntingtonovy choroby s počtem opakování CAG na chromozomu 4 vyšším nebo rovným 40 a nižším než nebo rovným 50 (pokud subjekt neprovedl zkoušku a/nebo pokud nemá k dispozici výsledek této zkoušky, je třeba provést novou zkoušku);
  4. Skóre 5 bodů nebo vyšší za hodnocení motoru podle stupnice UHDRS (Unified Huntington's Disease Rating Scale) při registraci;
  5. Skóre 8 až 11 bodů za funkční kapacitu škály UHDRS při zápisu.

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekt, který se účastnil protokolů klinických zkoušek v posledních dvanácti (12) měsících (Rezoluce CNS 251, 7. srpna 1997, položka III, podpoložka J), pokud by z toho podle názoru zkoušejícího neměl subjekt přímý prospěch;
  2. Diagnóza juvenilní Huntingtonovy choroby;
  3. Diagnóza epilepsie;
  4. Diagnóza velké kognitivní poruchy;
  5. Aktivní dekompenzované psychiatrické onemocnění;
  6. Současná nebo předchozí anamnéza novotvaru;
  7. Současná anamnéza gastrointestinálních, jaterních, renálních, endokrinních, plicních, hematologických, imunologických, metabolických patologií nebo závažných nekontrolovaných kardiovaskulárních onemocnění;
  8. Diagnostika jakékoli aktivní infekce, ať už virové, bakteriální, plísňové nebo způsobené jiným patogenem;
  9. Subjekt s kontraindikací k vyšetřením prováděným v této studii, například s kardiostimulátorem nebo chirurgickou svorkou; Zneužívání alkoholu a drog (dříve diagnostikované podle Diagnostického a statistického manuálu duševních poruch – kritéria DSM V);
  10. Užívání nelegálních drog;
  11. tabagismus;
  12. kuřák nebo přestat kouřit na méně než 6 měsíců;
  13. Pozitivní výsledek v jednom ze sérových testů: HIV 1 a 2 (Anti-HIV-1,2), HTLV I a II, HBV (HBsAg, Anti-HBc), HCV (anti-HCV-Ab) a FTA-ABS ( Treponema pallidum);
  14. Anamnéza alergie na léky, včetně kontrastních látek používaných v zobrazovacích testech nebo produktů získaných z hovězího dobytka;
  15. užívání nebo předpokládané užívání imunosupresiv nebo zakázaných léků (bod 5.3) během prvních tří měsíců po prvním podání hodnoceného přípravku;
  16. Jakákoli klinická změna, kterou zkoušející považuje za riziko pro zařazení subjektu do studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Cellavita HD nižší dávka
Účastníci randomizovaní do této skupiny obdrží celkem 9 intravenózních podání 1x10^6 buněk/rozsah hmotnosti rozdělených do tří podání na cyklus. Každé podání bude probíhat každých 30 dní a cykly každých 120 dní (celkem 3 cykly).
Biologický: Cellavita HD nižší dávka
Účastníci obdrží celkem 9 intravenózních podání 1x10^6 buněk/rozsah hmotnosti rozdělených do tří podání na cyklus. Každé podání bude probíhat každých 30 dní a cykly každých 120 dní (celkem 3 cykly).
Ostatní jména:
  • buněčná terapie, mezenchymální kmenové buňky
Experimentální: Cellavita HD Vyšší dávka
Účastníci randomizovaní do této skupiny obdrží celkem 9 intravenózních podání 2x10^6 buněk/rozsah hmotnosti rozdělených do tří podání na cyklus. Každé podání bude probíhat každých 30 dní a cykly každých 120 dní (celkem 3 cykly).
Biologický: Cellavita HD vyšší dávka
Účastníci obdrží celkem 9 intravenózních podání 2x10^6 buněk/rozsah hmotnosti rozdělených do tří podání na cyklus. Každé podání bude probíhat každých 30 dní a cykly každých 120 dní (celkem 3 cykly).
Ostatní jména:
  • buněčná terapie, mezenchymální kmenové buňky
Komparátor placeba: Placebo skupina
Účastníci randomizovaní do této skupiny obdrží celkem 9 intravenózních podání rozdělených do tří podání na cyklus. Každé podání bude probíhat každých 30 dní a cykly každých 120 dní (celkem 3 cykly).
Jiný: Placebo
Účastníci obdrží celkem 9 intravenózních podání placeba rozdělených do tří podání na cyklus. Každé podání bude probíhat každých 30 dní a cykly každých 120 dní (celkem 3 cykly).
Ostatní jména:
  • fyziologický roztok bez buněk

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost UHDRS-TMS
Časové okno: měsíčně po dobu jedenácti měsíců
Primárním koncovým bodem byla míra změny (svahu) v stupnici sjednoceného Huntingtonova hodnocení nemoci - celkové skóre motoru z V0 na V11 (minimum 0, nejlepší; a maximum 124, nejhorší). U každého účastníka byla namontována regresní linie (y = a + bx), kde B představuje jednotlivý svah, což odráží anualizovanou míru progrese motoru. Negativní svah naznačuje zlepšení nebo pomalejší pokles; Pozitivní svah naznačuje zhoršení. Pro porovnání účinnosti léčby byly svahy analyzovány pomocí smíšeného modelu pro opakovaná opatření (MMRM), který odpovídá za variabilitu uvnitř subjektu a chybějící údaje. Tento přístup umožnil odhad a srovnání průměrných svahů mezi každou ošetřenou skupinou a placebem a poskytoval robustní míru trajektorie motorické funkce v průběhu času.
měsíčně po dobu jedenácti měsíců

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost UHDRS-TFC
Časové okno: měsíčně po dobu jedenácti měsíců

Posouzeno mírou změny (sklon) z V0 na V11 v UHDRS-TFC.

Reakce každého účastníka nebo prostředků všech účastníků byla vyhodnocena svahy každé regresní linie UHDRS-TFC určených následovně:

Rovnice popisuje regresní linii: y = a + bx, kde:

  • „Y“ je závislá proměnná.
  • „A“ je konstanta, která představuje průsečík linie s vertikální osou.
  • „B“ je úhlový koeficient, tj. Sklon.
  • „X“ je nezávislá proměnná. Hodnota „B“ proto představuje sklon přímky, která nejlépe vyhovuje hodnotám shromážděným z základní linie (v0) k hodnotě V11 pomocí metody nejmenších čtverců. Tento svah odpovídá odhadované anualizované individuální variantě UHDRS-TFC během daného období.
měsíčně po dobu jedenácti měsíců

Další výstupní opatření

Další výstupní opatření

U klinických studií plánované měření popsané v protokolu, které se používá ke stanovení účinku intervence/léčby na účastníky. U pozorovacích studií měření nebo pozorování, které se používá k popisu vzorců nemocí nebo rysů nebo souvislostí s expozicemi, rizikovými faktory nebo léčbou. Typy měření výsledku zahrnují primární měření výsledku a sekundární měření výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Expozice Nestacell (bývalý produkt Cellavita HD)
Časové okno: Jedenáct měsíců
Počet správ Nestacell (bývalý Cellavita HD) a placeba
Jedenáct měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Azidus Brasil

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Cellavita Pesquisa Científica Ltda

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Joyce Macedo da Silva, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
15. ledna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
23. března 2021

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. dubna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
15. srpna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. srpna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. srpna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
19. září 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
1. září 2025

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ADORE-DH
  • 52375916.1.0000.5412 (Jiný identifikátor: CAAE)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Popis plánu IPD

Předpokládá se, že po analýze dat a jejich předložení Národní komisi pro etiku výzkumu budou všechna data zveřejněna.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Huntingtonova nemoc

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení