Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Dos-respons-utvärdering av Cellavita HD-produkten hos patienter med Huntingtons sjukdom (ADORE-DH)

1 september 2025 uppdaterad av: Azidus Brasil

Dos-responsutvärdering av undersökningsprodukten Cellavita HD efter intravenös administrering hos patienter med Huntingtons sjukdom

Cellavita HD är en stamcellsterapi för Huntingtons sjukdom. Detta är en prospektiv, fas II, singelcenter, randomiserad (2:2:1), trippelblind, placebokontrollerad studie, med två testdoser av Cellavita HD-produkten.

Studieöversikt

Status

Status

Indikerar aktuell rekryteringsstatus eller utökad åtkomststatus.
Avslutad

Betingelser

Betingelser

Sjukdomen, störningen, syndromet, sjukdomen eller skadan som studeras. På ClinicalTrials.gov kan tillstånd även innefatta andra hälsorelaterade frågor, såsom livslängd, livskvalitet och hälsorisker.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.

Detaljerad beskrivning

Detta är en fas II dos-respons-studie där deltagare med HD kommer att få tre intravenösa injektioner av prövningsprodukten eller placebo (en varje månad i tre månader) totalt tre cykler. Försökspersonerna kommer att randomiseras i förhållandet 2:2:1 för grupperna G1: lägre dos (1x10^6 celler/viktintervall), G2: högre dos (2x10^6 celler/viktintervall) eller G3: placebo. För att identifiera den dos av produkten som ger det bästa kliniska svaret, kommer motorisk bedömning att utföras med UHDRS-skalan och förbättring kommer att utvärderas genom att korrelera före och efter behandlingspoäng. Dessutom kommer också att utföras den kombinerade poängen genom cUHDRS. Sekundära bevis på effekt kommer att utvärderas genom data om funktionellt tillstånd, total funktionell kapacitet, funktionellt oberoende, psykiatriska symtom och kognition från UHDRS-skalan. Dessutom kommer relaterade data om klinisk försämring, förändring av Body Mass Index (BMI), risk för självmordsförsök och neurologisk bildförbättring att utvärderas. Säkerhetsutvärdering kommer att inkludera förekomsten och klassificeringen av de biverkningar som försökspersonerna upplevt under studien.

Studietyp

Studietyp

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderar interventionsstudier (även kallade kliniska prövningar), observationsstudier (inklusive patientregister) och utökad tillgång.
Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

Inskrivning

Antalet deltagare i en klinisk studie. Den "förväntade" registreringen är det antal deltagare som forskarna behöver för studien.
49

Fas

Fas

Stadiet av en klinisk prövning som studerar ett läkemedel eller en biologisk produkt, baserat på definitioner utvecklade av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen baseras på studiens syfte, antal deltagare och andra egenskaper. Det finns fem faser: tidig fas 1 (tidigare listad som fas 0), fas 1, fas 2, fas 3 och fas 4. Ej tillämpligt används för att beskriva prövningar utan FDA-definierade faser, inklusive prövningar av enheter eller beteendeinterventioner.
  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Brasilien
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, Brasilien, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Urvalskriterier

De nyckelkrav som personer som vill delta i en klinisk studie måste uppfylla eller de egenskaper de måste ha. Behörighetskriterier består av både inklusionskriterier (som krävs för att en person ska delta i studien) och uteslutningskriterier (som hindrar en person från att delta). Typer av behörighetskriterier inkluderar om en studie accepterar friska frivilliga, har ålders- eller åldersgruppskrav eller är begränsad av kön.

Åldrar som är berättigade till studier

17 år till 61 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Tillhandahålla ett skriftligt, undertecknat och daterat formulär för informerat samtycke;
  2. Manliga och kvinnliga försökspersoner i åldern ≥ 21 och ≤ 65 år;
  3. Ha en bekräftande diagnosrapport (PCR) av Huntingtons sjukdom med ett antal CAG-repetitioner i kromosom 4 högre än eller lika med 40, och lägre än eller lika med 50 (om försökspersonen inte utförde undersökningen och/eller om han/hon inte har något tillgängligt resultat för denna examen, måste en ny undersökning utföras);
  4. En poäng på 5 poäng eller högre för den motoriska utvärderingen av UHDRS-skalan (Unified Huntington's Disease Rating Scale) vid inskrivningen;
  5. Poäng på 8 till 11 poäng för UHDRS-skalans funktionella kapacitet vid inskrivning.

Exklusions kriterier:

  1. Försöksperson som deltagit i protokoll för kliniska prövningar under de senaste tolv (12) månaderna (Resolution CNS 251, 7 augusti 1997, punkt III, underpunkt J), såvida inte, enligt utredarens uppfattning, försökspersonen skulle ha en direkt nytta av det;
  2. Diagnos av juvenil Huntingtons sjukdom;
  3. Diagnos av epilepsi;
  4. Diagnos av allvarlig kognitiv störning;
  5. Aktiv dekompenserad psykiatrisk sjukdom;
  6. Nuvarande eller tidigare historia av neoplasm;
  7. Aktuell historia av gastrointestinala, lever-, njur-, endokrina, pulmonella, hematologiska, immunologiska, metaboliska patologier eller allvarliga okontrollerade kardiovaskulära sjukdomar;
  8. Diagnos av aktiv infektion, oavsett om den är viral, bakteriell, svamp eller orsakad av en annan patogen;
  9. Föremål med kontraindikation för de undersökningar som utförs i denna studie, till exempel med pacemaker eller kirurgisk klämma; Alkohol- och drogmissbruk (tidigare diagnostiserad enligt Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders - DSM V-kriterier);
  10. Användning av illegala droger;
  11. tabagism;
  12. Rökare eller sluta röka i mindre än 6 månader;
  13. Positivt resultat i ett av serumtesterna: HIV 1 och 2 (Anti-HIV-1,2), HTLV I och II, HBV (HBsAg, Anti-HBc), HCV (anti-HCV-Ab) och FTA-ABS ( Treponema pallidum);
  14. Historik av läkemedelsallergi, inklusive mot kontrastmedel som används i bildbehandlingstester eller nötkreatursbaserade produkter;
  15. Använder eller förväntar sig att använda immunsuppressiva läkemedel eller förbjudna läkemedel (punkt 5.3) under de första tre månaderna efter den första administreringen av prövningsprodukten;
  16. Varje klinisk förändring som utredaren anser vara en risk för försökspersonens inskrivning i studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm

Deltagargrupp / Arm

En grupp eller undergrupp av deltagare i en klinisk prövning som får en specifik intervention/behandling, eller ingen intervention, enligt prövningens protokoll.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En process eller handling som är i fokus för en klinisk studie. Interventioner inkluderar läkemedel, medicinsk utrustning, procedurer, vacciner och andra produkter som antingen är undersökta eller redan tillgängliga. Interventioner kan också innefatta icke-invasiva tillvägagångssätt, såsom utbildning eller modifiering av kost och träning.
Experimentell: Cellavita HD Lägre dos
Deltagarna som randomiserats till denna grupp kommer att få totalt 9 intravenösa administreringar av 1x10^6 celler/viktintervall uppdelat i tre administreringar per cykel. Varje administrering kommer att ske var 30:e dag och cykler var 120:e dag (totalt 3 cykler).
Biologisk: Cellavita HD lägre dos
Deltagarna kommer att få totalt 9 intravenösa administreringar av 1x10^6 celler/viktintervall uppdelat på tre administreringar per cykel. Varje administrering kommer att ske var 30:e dag och cykler var 120:e dag (totalt 3 cykler).
Andra namn:
  • cellterapi, mesenkymala stamceller
Experimentell: Cellavita HD Högre Dos
Deltagarna som randomiserats till denna grupp kommer att få totalt 9 intravenösa administreringar av 2x10^6 celler/viktintervall uppdelat i tre administreringar per cykel. Varje administrering kommer att ske var 30:e dag och cykler var 120:e dag (totalt 3 cykler).
Biologisk: Cellavita HD högre dos
Deltagarna kommer att få totalt 9 intravenösa administreringar av 2x10^6 celler/viktintervall uppdelat på tre administreringar per cykel. Varje administrering kommer att ske var 30:e dag och cykler var 120:e dag (totalt 3 cykler).
Andra namn:
  • cellterapi, mesenkymala stamceller
Placebo-jämförare: Placebogruppen
Deltagarna som randomiserats till denna grupp kommer att få totalt 9 intravenösa administreringar uppdelade på tre administreringar per cykel. Varje administrering kommer att ske var 30:e dag och cykler var 120:e dag (totalt 3 cykler).
Övrig: Placebo
Deltagarna kommer att få totalt 9 intravenösa administreringar av placebo uppdelat på tre administreringar per cykel. Varje administrering kommer att ske var 30:e dag och cykler var 120:e dag (totalt 3 cykler).
Andra namn:
  • fysiologisk lösning utan celler

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Primära resultatmått

I en klinisk studies protokoll är det planerade utfallsmått som är det viktigaste för att utvärdera effekten av en intervention/behandling. De flesta kliniska studier har ett primärt utfallsmått, men vissa har mer än ett.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effektivitet av UHDRS-TMS
Tidsram: varje månad i elva månader
Den primära slutpunkten var förändringshastigheten (lutningen) i Unified Huntingtons sjukdomsgraderingsskala - total motorpoäng från V0 till V11 (minst 0, det bästa och maximalt 124, det värsta). För varje deltagare monterades en regressionslinje (Y = A + Bx), där B representerar den enskilda lutningen, vilket återspeglar den årliga motorprogressionens hastighet. En negativ lutning antyder förbättring eller långsammare nedgång; En positiv lutning indikerar förvärring. För att jämföra behandlingseffektiviteten analyserades sluttningarna med användning av en blandad modell för upprepade mått (MMRM), som står för variation mellan ämnen och saknad data. Detta tillvägagångssätt möjliggjorde uppskattning och jämförelse av genomsnittliga sluttningar mellan varje behandlad grupp och placebo, vilket gav ett robust mått på motorfunktionsbanan över tid.
varje månad i elva månader

Sekundära resultatmått

Sekundära resultatmått

I en klinisk studies protokoll, ett planerat utfallsmått som inte är lika viktigt som det primära utfallsmåttet för att utvärdera effekten av en intervention men som ändå är av intresse. De flesta kliniska studier har mer än ett sekundärt utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effektivitet av UHDRS-TFC
Tidsram: varje månad i elva månader

Utvärderad med förändringshastigheten (lutning) från V0 till V11 i UHDRS-TFC.

Svaret från varje deltagare eller medel för alla deltagare utvärderades av sluttningarna för varje regressionslinje av UHDRS-TFC bestämd enligt följande:

Ekvationen beskriver regressionslinjen: y = a + bx, där:

  • "Y" är den beroende variabeln.
  • "A" är konstanten som representerar skärningspunkten mellan linjen med den vertikala axeln.
  • "B" är den vinkelkoefficienten, det vill säga lutningen.
  • "X" är den oberoende variabeln. Därför representerar "B" -värdet lutningen för den raka linjen som bäst passar de värden som samlas in från baslinjen (V0) till värdet på V11, med hjälp av metoden med minsta kvadrat. Denna lutning motsvarar den uppskattade årliga individuella variationen av UHDRS-TFC under den givna perioden.
varje månad i elva månader

Andra resultatmått

Andra resultatmått

För kliniska prövningar, en planerad mätning beskriven i protokollet som används för att bestämma effekten av en intervention/behandling på deltagarna. För observationsstudier, en mätning eller observation som används för att beskriva mönster av sjukdomar eller egenskaper, eller samband med exponeringar, riskfaktorer eller behandling. Typer av utfallsmått inkluderar primära utfallsmått och sekundära utfallsmått.
Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Exponering för Nestacell (tidigare Cellavita HD) -produkt
Tidsram: elva månader
Antal administrationer av Nestacell (tidigare Cellavita HD) och placebo
elva månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person som initierar studien och som har auktoritet och kontroll över studien.
Azidus Brasil

Samarbetspartners

Samarbetspartners

En annan organisation än sponsorn som ger stöd till en klinisk studie. Detta stöd kan innefatta aktiviteter relaterade till finansiering, design, implementering, dataanalys eller rapportering.
Cellavita Pesquisa Científica Ltda

Utredare

Utredare

En forskare involverad i en klinisk studie. Relaterade termer inkluderar platsens huvudutredare, platsundersökaren, studieordföranden, studieledaren och studiens huvudutredare.
  • Huvudutredare: Joyce Macedo da Silva, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

Studiestart

Det faktiska datumet då den första deltagaren registrerades i en klinisk studie. Det "förväntade" studiestartdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens startdatum.
15 januari 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

Primärt slutförande

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention för att samla in slutliga data för det primära utfallsmåttet. Huruvida den kliniska studien avslutades enligt protokollet eller avslutades påverkar inte detta datum. För kliniska studier med mer än ett primärt utfallsmått med olika slutdatum avser denna term det datum då datainsamlingen är slutförd för alla primära utfallsmått. Det "förväntade" primära slutdatumet är det datum som forskarna tror kommer att vara det primära slutdatumet för studien.
23 mars 2021

Avslutad studie (Faktisk)

Avslutad studie

Det datum då den sista deltagaren i en klinisk studie undersöktes eller fick en intervention/behandling för att samla in slutliga data för de primära utfallsmåtten, sekundära utfallsmåtten och biverkningar (det vill säga den senaste deltagarens senaste besök). Det "förväntade" studiens slutdatum är det datum som forskarna tror kommer att vara studiens slutdatum.
30 april 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

Först inskickad

Datumet då studiesponsorn eller utredaren först skickade in en studiepost till ClinicalTrials.gov. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det första inlämningsdatumet och postens tillgänglighet på ClinicalTrials.gov (det första publicerade datumet).
15 augusti 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

Det datum då studiesponsorn eller utredaren först skickar in en studiepost som överensstämmer med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) granskningskriterier. Sponsorn eller utredaren kan behöva revidera och skicka in en studiepost en eller flera gånger innan NLM kvalitetskontrollkriterier uppfylls. Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
16 augusti 2017

Första postat (Faktisk)

Första postat

Datumet då studieposten först var tillgänglig på ClinicalTrials.gov efter granskning av National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) har avslutats. Det är vanligtvis en fördröjning på några dagar mellan det datum då studiens sponsor eller utredare skickade in studieposten och det första publicerade datumet.
17 augusti 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

Senaste uppdatering publicerad

Det senaste datumet då ändringar i en studiepost gjordes tillgänglig på ClinicalTrials.gov. Det kan förekomma en fördröjning mellan när ändringarna skickades till ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller utredare (det senaste inlämningsdatumet för uppdateringen) och den senaste uppdateringen som publicerades.
19 september 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren lämnade in ändringar i en studiepost som överensstämmer med kvalitetskontrollkriterierna för National Library of Medicine (NLM). Det är sponsorns eller utredarens ansvar att se till att studieposten överensstämmer med NLM QC-granskningskriterierna.
1 september 2025

Senast verifierad

Senast verifierad

Det senaste datumet då studiesponsorn eller utredaren bekräftade att informationen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var korrekt och aktuell. Om en studie med rekryteringsstatus av rekrytering; inte rekryterar ännu; eller aktiv, inte rekrytering har inte bekräftats under de senaste 2 åren, studiens rekryteringsstatus visas som okänd.
1 september 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

Andra studie-ID-nummer

Identifierare eller ID-nummer andra än NCT-numret som tilldelats en klinisk studie av studiens sponsor, finansiärer eller andra. Dessa nummer kan innehålla unika identifierare från andra försöksregister och National Institutes of Health-bidragsnummer.
  • ADORE-DH
  • 52375916.1.0000.5412 (Annan identifierare: CAAE)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

IPD-planbeskrivning

Man tror att efter dataanalysen och presentationen för National Commission on Research Ethics kommer all data att bli offentlig.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Huntingtons sjukdom

Kliniska prövningar på Cellavita HD lägre dos

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Cookie-inställningar

Vi använder cookies för att säkerställa att vi ger dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. För mer information läs noggrant vår policy för sekretess och kakor. ...>>>Du kan när som helst ändra dina preferenser eller dra tillbaka ditt samtycke genom att radera kakorna från din webbplats eller dator enligt beskrivningen i policyn. Acceptera det och välj dina preferenser genom att markera motsvarande rutor i avsnittet "Hantera inställningar" nedan. Läs våra användarvillkor noga innan du fortsätter att använda någon del av denna webbplats.
«Hantera inställningar