Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Dosis-responsevaluatie van het Cellavita HD-product bij patiënten met de ziekte van Huntington (ADORE-DH)

1 september 2025 bijgewerkt door: Azidus Brasil

Dosis-responsevaluatie van het onderzoeksproduct Cellavita HD na intraveneuze toediening bij patiënten met de ziekte van Huntington

Cellavita HD is een stamceltherapie voor de ziekte van Huntington. Dit is een prospectieve, fase II, single-center, gerandomiseerde (2:2:1), triple-blind, placebo-gecontroleerde studie, met twee testdoses Cellavita HD-product.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase II dosis-responsonderzoek waarin deelnemers met de ZvH drie intraveneuze injecties van het onderzoeksproduct of placebo krijgen (één per maand gedurende drie maanden), in totaal drie cycli. De proefpersonen worden gerandomiseerd in een verhouding van 2:2:1 voor de groepen G1: lagere dosis (1x10^6 cellen/gewichtsbereik), G2: hogere dosis (2x10^6 cellen/gewichtsbereik) of G3: placebo. Om de dosis van het product te bepalen die de beste klinische respons geeft, wordt een motorische beoordeling uitgevoerd met de UHDRS-schaal en wordt de verbetering geëvalueerd door de scores voor en na de behandeling te correleren. Daarnaast wordt ook de gecombineerde score uitgevoerd via de cUHDRS. Secundaire bewijzen van werkzaamheid zullen worden geëvalueerd door middel van de gegevens van functionele toestand, totale functionele capaciteit, functionele onafhankelijkheid, psychiatrische symptomen en cognitie van de UHDRS-schaal. Daarnaast zullen gerelateerde gegevens over klinische verslechtering, verandering van Body Mass Index (BMI), risico op zelfmoordpoging en neurologische beeldverbetering worden geëvalueerd. De veiligheidsevaluatie omvat de incidentie en classificatie van de bijwerkingen die de proefpersonen tijdens het onderzoek hebben ondervonden.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
49

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Brazilië
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, Brazilië, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

17 jaar tot 61 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Een schriftelijk, ondertekend en gedateerd Informed Consent-formulier verstrekken;
  2. Mannelijke en vrouwelijke proefpersonen van ≥ 21 en ≤ 65 jaar;
  3. Een bevestigend diagnoserapport (PCR) hebben van de ziekte van Huntington met een aantal CAG-herhalingen in chromosoom 4 hoger dan of gelijk aan 40, en lager dan of gelijk aan 50 (als de proefpersoon het onderzoek niet heeft uitgevoerd en/of als hij/zij voor dit examen geen resultaat beschikbaar heeft, moet een nieuw examen worden afgenomen);
  4. Een score van 5 punten of hoger voor de motorische evaluatie van de UHDRS-schaal (Unified Huntington's Disease Rating Scale) bij inschrijving;
  5. Score van 8 tot 11 punten voor de functionele capaciteit van de UHDRS-schaal bij inschrijving.

Uitsluitingscriteria:

  1. Proefpersoon die in de afgelopen twaalf (12) maanden heeft deelgenomen aan protocollen voor klinische onderzoeken (Resolutie CNS 251, 7 augustus 1997, item III, subitem J), tenzij de proefpersoon er naar het oordeel van de onderzoeker direct baat bij zou hebben;
  2. Diagnose van de ziekte van Huntington bij jongeren;
  3. Diagnose van epilepsie;
  4. Diagnose van ernstige cognitieve stoornis;
  5. Actieve gedecompenseerde psychiatrische ziekte;
  6. Huidige of eerdere geschiedenis van neoplasmata;
  7. Huidige geschiedenis van gastro-intestinale, hepatische, renale, endocriene, pulmonale, hematologische, immunologische, metabolische pathologie of ernstige ongecontroleerde hart- en vaatziekten;
  8. Diagnose van elke actieve infectie, hetzij viraal, bacterieel, schimmel of veroorzaakt door een andere ziekteverwekker;
  9. Proefpersoon met contra-indicatie voor de onderzoeken uitgevoerd in dit onderzoek, bijvoorbeeld met pacemaker of chirurgische clip; Alcohol- en drugsmisbruik (eerder gediagnosticeerd volgens de Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders - DSM V-criteria);
  10. Gebruik van illegale drugs;
  11. tabagisme;
  12. Roker of gestopt met roken voor minder dan 6 maanden;
  13. Positief resultaat in een van de serumtesten: HIV 1 en 2 (Anti-HIV-1,2), HTLV I en II, HBV (HBsAg, Anti-HBc), HCV (anti-HCV-Ab) en FTA-ABS ( Treponema pallidum);
  14. Geschiedenis van geneesmiddelenallergie, inclusief contrastmiddelen die worden gebruikt bij beeldvormingstests of van runderen afgeleide producten;
  15. Afweeronderdrukkende middelen of verboden middelen (rubriek 5.3) gebruikt of verwacht te gaan gebruiken gedurende de eerste drie maanden na de eerste toediening van het onderzoeksproduct;
  16. Elke klinische verandering die de onderzoeker als een risico beschouwt voor de inschrijving van de proefpersoon in het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Cellavita HD lagere dosis
De deelnemers die naar deze groep zijn gerandomiseerd, krijgen in totaal 9 intraveneuze toedieningen van 1x10^6 cellen/gewichtsbereik verdeeld over drie toedieningen per cyclus. Elke toediening vindt elke 30 dagen plaats en cycli elke 120 dagen (in totaal 3 cycli).
Biologisch: Cellavita HD lagere dosis
De deelnemers krijgen in totaal 9 intraveneuze toedieningen van 1x10^6 cellen/gewichtsbereik verdeeld over drie toedieningen per cyclus. Elke toediening vindt elke 30 dagen plaats en cycli elke 120 dagen (in totaal 3 cycli).
Andere namen:
  • cellulaire therapie, mesenchymale stamcellen
Experimenteel: Cellavita HD hogere dosis
De deelnemers die naar deze groep zijn gerandomiseerd, krijgen in totaal 9 intraveneuze toedieningen van 2x10^6 cellen/gewichtsbereik verdeeld over drie toedieningen per cyclus. Elke toediening vindt elke 30 dagen plaats en cycli elke 120 dagen (in totaal 3 cycli).
Biologisch: Cellavita HD hogere dosis
De deelnemers krijgen in totaal 9 intraveneuze toedieningen van 2x10^6 cellen/gewichtsbereik verdeeld over drie toedieningen per cyclus. Elke toediening vindt elke 30 dagen plaats en cycli elke 120 dagen (in totaal 3 cycli).
Andere namen:
  • cellulaire therapie, mesenchymale stamcellen
Placebo-vergelijker: Placebo-groep
De deelnemers die naar deze groep zijn gerandomiseerd, krijgen in totaal 9 intraveneuze toedieningen verdeeld over drie toedieningen per cyclus. Elke toediening vindt elke 30 dagen plaats en cycli elke 120 dagen (in totaal 3 cycli).
Ander: Placebo
De deelnemers krijgen in totaal 9 intraveneuze toedieningen van placebo verdeeld over drie toedieningen per cyclus. Elke toediening vindt elke 30 dagen plaats en cycli elke 120 dagen (in totaal 3 cycli).
Andere namen:
  • fysiologische oplossing zonder cellen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Werkzaamheid door UHDRS-TMS
Tijdsspanne: Maandelijks voor elf maanden
Het primaire eindpunt was de snelheid van veranderingen (helling) in de schaal van de Unified Huntington's Disease Rating Scale - totale motorische score van V0 tot V11 (minimaal 0, de beste; en maximaal 124, het ergste). Voor elke deelnemer werd een regressielijn gemonteerd (y = a + bx), waarbij b de individuele helling vertegenwoordigt, die het jaarlijkse percentage motorprogressie weerspiegelt. Een negatieve helling suggereert verbetering of langzamere achteruitgang; Een positieve helling duidt op verslechtering. Om de effectiviteit van de behandeling te vergelijken, werden de hellingen geanalyseerd met behulp van een gemengd model voor herhaalde metingen (MMRM), die rekening houden met intra-subject variabiliteit en ontbrekende gegevens. Deze benadering maakte schatting en vergelijking van gemiddelde hellingen tussen elke behandelde groep en placebo mogelijk, waardoor in de loop van de tijd een robuuste maat voor motorfunctietraject opleverde.
Maandelijks voor elf maanden

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Werkzaamheid door UHDRS-TFC
Tijdsspanne: Maandelijks voor elf maanden

Beoordeeld door de snelheid van verandering (helling) van V0 tot V11 in de UHDRS-TFC.

De respons van elke deelnemer of middelen van alle deelnemers werd geëvalueerd door de hellingen van elke regressielijn van UHDRS-TFC als volgt bepaald:

De vergelijking beschrijft de regressielijn: y = a + bx, waarbij:

  • "Y" is de afhankelijke variabele.
  • "A" is de constante die de kruising van de lijn weergeeft met de verticale as.
  • "B" is de hoekcoëfficiënt, dat wil zeggen de helling.
  • "X" is de onafhankelijke variabele. Daarom vertegenwoordigt de 'B' -waarde de helling van de rechte lijn die het beste past bij de waarden die zijn verzameld uit de basislijn (v0) naar de waarde van v11, met behulp van de kleinste kwadratenmethode. Deze helling komt overeen met de geschatte jaarlijkse individuele variatie van UHDRS-TFC tijdens de gegeven periode.
Maandelijks voor elf maanden

Andere uitkomstmaten

Andere uitkomstmaten

Voor klinische proeven, een geplande meting beschreven in het protocol die wordt gebruikt om het effect van een interventie/behandeling op deelnemers te bepalen. Voor observationele studies, een meting of observatie die wordt gebruikt om patronen van ziekten of eigenschappen, of associaties met blootstellingen, risicofactoren of behandeling te beschrijven. Soorten uitkomstmaten zijn onder meer primaire uitkomstmaat en secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Blootstelling aan Nestacell (voormalig Cellavita HD) product
Tijdsspanne: elf maanden
Aantal administraties van Nestacell (voormalig Cellavita HD) en Placebo
elf maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Azidus Brasil

Medewerkers

Medewerkers

Een andere organisatie dan de sponsor die een klinische studie ondersteunt. Deze ondersteuning kan bestaan ​​uit activiteiten op het gebied van financiering, ontwerp, implementatie, data-analyse of rapportage.
Cellavita Pesquisa Científica Ltda

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Hoofdonderzoeker: Joyce Macedo da Silva, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
15 januari 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
23 maart 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
30 april 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
15 augustus 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
16 augustus 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
17 augustus 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
19 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
1 september 2025

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • ADORE-DH
  • 52375916.1.0000.5412 (Andere identificatie: CAAE)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Beschrijving IPD-plan

Aangenomen wordt dat na de data-analyse en presentatie aan de National Commission on Research Ethics, alle data openbaar zullen worden.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Huntington

Klinische onderzoeken op Cellavita HD lagere dosis

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen