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Avaliação dose-resposta do produto Cellavita HD em pacientes com doença de Huntington (ADORE-DH)

1 de setembro de 2025 atualizado por: Azidus Brasil

Avaliação Dose-Resposta do Produto Experimental Cellavita HD Após Administração Intravenosa em Pacientes com Doença de Huntington

Cellavita HD é uma terapia com células-tronco para a doença de Huntington. Este é um estudo prospectivo, de fase II, unicêntrico, randomizado (2:2:1), triplo-cego, controlado por placebo, com duas doses de teste do produto Cellavita HD.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um estudo dose-resposta de fase II no qual os participantes com DH receberão três injeções intravenosas do produto experimental ou placebo (uma a cada mês durante três meses) em um total de três ciclos. Os sujeitos serão randomizados na proporção 2:2:1 para os grupos G1: menor dose (1x10^6 células/faixa de peso), G2: maior dose (2x10^6 células/faixa de peso) ou G3: placebo. Para identificar a dose do produto que proporcionará a melhor resposta clínica, a avaliação motora será realizada com a escala UHDRS e a melhora será avaliada por meio da correlação dos escores antes e depois do tratamento. Adicionalmente, também será realizado o escore combinado por meio do cUHDRS. Evidências secundárias de eficácia serão avaliadas através dos dados de estado funcional, capacidade funcional total, independência funcional, sintomas psiquiátricos e cognição da escala UHDRS. Adicionalmente, serão avaliados dados relacionados à piora clínica, alteração do Índice de Massa Corporal (IMC), risco de tentativa de suicídio e melhora da imagem neurológica. A avaliação de segurança incluirá a incidência e classificação dos eventos adversos experimentados pelos sujeitos durante o estudo.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
49

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Brasil
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, Brasil, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

17 anos a 61 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Fornecer um Termo de Consentimento Livre e Esclarecido por escrito, assinado e datado;
  2. Indivíduos do sexo masculino e feminino com idade ≥ 21 e ≤ 65 anos;
  3. Possuir laudo de diagnóstico confirmatório (PCR) de doença de Huntington com número de repetições CAG no cromossomo 4 maior ou igual a 40 e menor ou igual a 50 (se o sujeito não realizou o exame e/ou se não tiver resultado disponível para este exame, um novo exame deverá ser realizado);
  4. Uma pontuação de 5 pontos ou mais para a avaliação motora da escala UHDRS (Escala Unificada de Avaliação da Doença de Huntington) no momento da inscrição;
  5. Escore de 8 a 11 pontos para a capacidade funcional da escala UHDRS no momento da inscrição.

Critério de exclusão:

  1. Sujeito que participou de protocolos de ensaios clínicos nos últimos 12 (doze) meses (Resolução CNS 251, de 07 de agosto de 1997, inciso III, subitem J), a menos que, a critério do investigador, o sujeito tenha benefício direto com isso;
  2. Diagnóstico da doença de Huntington juvenil;
  3. Diagnóstico de epilepsia;
  4. Diagnóstico de distúrbio cognitivo maior;
  5. Doença psiquiátrica descompensada ativa;
  6. História atual ou pregressa de neoplasia;
  7. História atual de patologia gastrointestinal, hepática, renal, endócrina, pulmonar, hematológica, imunológica, metabólica ou doenças cardiovasculares graves não controladas;
  8. Diagnóstico de qualquer infecção ativa, seja ela viral, bacteriana, fúngica ou causada por outro patógeno;
  9. Sujeito com contraindicação aos exames realizados neste estudo, por exemplo, com marca-passo ou clipe cirúrgico; Uso abusivo de álcool e drogas (previamente diagnosticado de acordo com os critérios do Manual Diagnóstico e Estatístico de Transtornos Mentais - DSM V);
  10. Uso de drogas ilícitas;
  11. Tabagismo;
  12. Fumante ou parou de fumar há menos de 6 meses;
  13. Resultado positivo em um dos testes sorológicos: HIV 1 e 2 (Anti-HIV-1,2), HTLV I e II, HBV (HBsAg, Anti-HBc), HCV (anti-HCV-Ab) e FTA-ABS ( Treponema pallidum);
  14. História de alergia a medicamentos, inclusive a agentes de contraste usados ​​em exames de imagem ou derivados de bovinos;
  15. Usou ou pretende usar drogas imunossupressoras ou drogas proibidas (item 5.3) durante os primeiros três meses após a primeira administração do produto experimental;
  16. Qualquer alteração clínica que o investigador considere um risco para a inscrição do sujeito no estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Dose inferior de Cellavita HD
Os participantes randomizados para este grupo receberão um total de 9 administrações intravenosas de 1x10^6 células/faixa de peso divididas em três administrações por ciclo. Cada administração ocorrerá a cada 30 dias e ciclos a cada 120 dias (total de 3 ciclos).
Biológico: Cellavita HD dose mais baixa
Os participantes receberão um total de 9 administrações intravenosas de 1x10^6 células/faixa de peso divididas em três administrações por ciclo. Cada administração ocorrerá a cada 30 dias e ciclos a cada 120 dias (total de 3 ciclos).
Outros nomes:
  • terapia celular, células-tronco mesenquimais
Experimental: Dose mais alta de Cellavita HD
Os participantes randomizados para este grupo receberão um total de 9 administrações intravenosas de 2x10^6 células/faixa de peso divididas em três administrações por ciclo. Cada administração ocorrerá a cada 30 dias e ciclos a cada 120 dias (total de 3 ciclos).
Biológico: Cellavita HD dose mais alta
Os participantes receberão um total de 9 administrações intravenosas de 2x10^6 células/faixa de peso divididas em três administrações por ciclo. Cada administração ocorrerá a cada 30 dias e ciclos a cada 120 dias (total de 3 ciclos).
Outros nomes:
  • terapia celular, células-tronco mesenquimais
Comparador de Placebo: Grupo Placebo
Os participantes randomizados para este grupo receberão um total de 9 administrações intravenosas divididas em três administrações por ciclo. Cada administração ocorrerá a cada 30 dias e ciclos a cada 120 dias (total de 3 ciclos).
Outro: Placebo
Os participantes receberão um total de 9 administrações intravenosas de placebo divididas em três administrações por ciclo. Cada administração ocorrerá a cada 30 dias e ciclos a cada 120 dias (total de 3 ciclos).
Outros nomes:
  • solução fisiológica sem células

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia por UHDRS-TMS
Prazo: mensalmente por onze meses
O endpoint primário foi a taxa de mudança (inclinação) na escala de classificação da doença de Huntington unificada - pontuação total do motor de V0 a V11 (mínimo 0, o melhor; e o máximo 124, o pior). Para cada participante, foi montada uma linha de regressão (y = a + bx), onde B representa a inclinação individual, refletindo a taxa anualizada de progressão motora. Uma inclinação negativa sugere melhora ou declínio mais lento; Uma inclinação positiva indica piora. Para comparar a eficácia do tratamento, as inclinações foram analisadas usando um modelo misto para medidas repetidas (MMRM), que são responsáveis ​​pela variabilidade intra-sujeito e dados ausentes. Essa abordagem permitiu a estimativa e a comparação de inclinações médias entre cada grupo tratado e placebo, fornecendo uma medida robusta da trajetória da função motora ao longo do tempo.
mensalmente por onze meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eficácia por UHDRS-TFC
Prazo: mensalmente por onze meses

Avaliado pela taxa de mudança (inclinação) de V0 para V11 no UHDRS-TFC.

A resposta de cada participante ou meios de todos os participantes foi avaliada pelas inclinações de cada linha de regressão de UHDRS-TFC determinada da seguinte forma:

A equação descreve a linha de regressão: y = a + bx, onde:

  • "Y" é a variável dependente.
  • "A" é a constante que representa a interseção da linha com o eixo vertical.
  • "B" é o coeficiente angular, ou seja, a inclinação.
  • "X" é a variável independente. Portanto, o valor 'B' representa a inclinação da linha reta que melhor se encaixa nos valores coletados da linha de base (V0) ao valor de V11, usando o método de mínimos quadrados. Essa inclinação corresponde à variação individual anualizada estimada de UHDRS-TFC durante o período fornecido.
mensalmente por onze meses

Outras medidas de resultado

Outras medidas de resultado

Para ensaios clínicos, uma medida planejada descrita no protocolo que é usada para determinar o efeito de uma intervenção/tratamento nos participantes. Para estudos observacionais, uma medida ou observação usada para descrever padrões de doenças ou características, ou associações com exposições, fatores de risco ou tratamento. Os tipos de medidas de resultados incluem medidas de resultados primários e medidas de resultados secundários.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Exposição ao produto Nestacell (antigo Cellavita HD)
Prazo: Onze meses
Número de administrações de Nestacell (ex -Cellavita HD) e placebo
Onze meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Azidus Brasil

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Cellavita Pesquisa Científica Ltda

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Joyce Macedo da Silva, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
15 de janeiro de 2018

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
23 de março de 2021

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
30 de abril de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
15 de agosto de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
16 de agosto de 2017

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
17 de agosto de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
19 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
1 de setembro de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • ADORE-DH
  • 52375916.1.0000.5412 (Outro identificador: CAAE)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Descrição do plano IPD

Acredita-se que após a análise dos dados e apresentação à Comissão Nacional de Ética em Pesquisa, todos os dados se tornarão públicos.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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