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Évaluation dose-réponse du produit Cellavita HD chez les patients atteints de la maladie de Huntington (ADORE-DH)

1 septembre 2025 mis à jour par: Azidus Brasil

Évaluation dose-réponse du produit expérimental Cellavita HD après administration intraveineuse chez des patients atteints de la maladie de Huntington

Cellavita HD est une thérapie par cellules souches pour la maladie de Huntington. Il s'agit d'une étude prospective, de phase II, monocentrique, randomisée (2:2:1), en triple aveugle, contrôlée par placebo, avec deux doses test du produit Cellavita HD.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Il s'agit d'une étude dose-réponse de phase II dans laquelle les participants atteints de MH recevront trois injections intraveineuses du produit expérimental ou du placebo (une par mois pendant trois mois), soit un total de trois cycles. Les sujets seront randomisés en ratio 2 : 2 : 1 pour les groupes G1 : dose plus faible (1x10^6 cellules/gamme de poids), G2 : dose plus élevée (2x10^6 cellules/gamme de poids) ou G3 : placebo. Pour identifier la dose de produit qui fournira la meilleure réponse clinique, une évaluation motrice sera effectuée avec l'échelle UHDRS et l'amélioration sera évaluée en corrélant les scores avant et après traitement. De plus, sera également effectué le score combiné via le cUHDRS. Les preuves secondaires d'efficacité seront évaluées à travers les données de l'état fonctionnel, de la capacité fonctionnelle totale, de l'indépendance fonctionnelle, des symptômes psychiatriques et de la cognition de l'échelle UHDRS. De plus, les données liées à l'aggravation clinique, au changement de l'indice de masse corporelle (IMC), au risque de tentative de suicide et à l'amélioration de l'image neurologique seront évaluées. L'évaluation de l'innocuité comprendra l'incidence et la classification des événements indésirables subis par les sujets au cours de l'étude.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
49

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Brésil
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, Brésil, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

17 ans à 61 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Fournir un formulaire de consentement éclairé écrit, signé et daté ;
  2. Sujets masculins et féminins âgés de ≥ 21 ans et ≤ 65 ans ;
  3. Avoir un rapport de diagnostic confirmatoire (PCR) de la maladie de Huntington avec un nombre de répétitions CAG sur le chromosome 4 supérieur ou égal à 40, et inférieur ou égal à 50 (si le sujet n'a pas réalisé l'examen et/ou s'il n'a pas de résultat disponible pour cet examen, un nouvel examen doit être effectué) ;
  4. Un score de 5 points ou plus pour l'évaluation motrice de l'échelle UHDRS (Unified Huntington's Disease Rating Scale) à l'inscription ;
  5. Note de 8 à 11 points pour la capacité fonctionnelle de l'échelle UHDRS à l'inscription.

Critère d'exclusion:

  1. Sujet ayant participé à des protocoles d'essais cliniques au cours des douze (12) derniers mois (Résolution CNS 251, 7 août 1997, point III, sous-point J), sauf si, de l'avis de l'investigateur, le sujet en retirerait un bénéfice direct ;
  2. Diagnostic de la maladie de Huntington juvénile ;
  3. Diagnostic d'épilepsie;
  4. Diagnostic de trouble cognitif majeur ;
  5. Maladie psychiatrique active décompensée ;
  6. Antécédents actuels ou antérieurs de néoplasme ;
  7. Antécédents actuels de pathologies gastro-intestinales, hépatiques, rénales, endocriniennes, pulmonaires, hématologiques, immunologiques, métaboliques ou de maladies cardiovasculaires graves non contrôlées ;
  8. Diagnostic de toute infection active, qu'elle soit virale, bactérienne, fongique ou causée par un autre agent pathogène ;
  9. Sujet présentant une contre-indication aux examens pratiqués dans cette étude, par exemple, avec stimulateur cardiaque ou clip chirurgical ; Abus d'alcool et de drogues (précédemment diagnostiqué selon les critères du Manuel diagnostique et statistique des troubles mentaux - DSM V);
  10. Consommation de drogues illicites ;
  11. Le tabagisme;
  12. Fumeur ou arrêt du tabac depuis moins de 6 mois ;
  13. Résultat positif à l'un des tests sériques : HIV 1 et 2 (Anti-HIV-1,2), HTLV I et II, HBV (HBsAg, Anti-HBc), HCV (anti-HCV-Ab) et FTA-ABS ( Treponema pallidum);
  14. Antécédents d'allergie aux médicaments, y compris aux agents de contraste utilisés dans les tests d'imagerie ou aux produits d'origine bovine ;
  15. Utilisation ou prévision d'utilisation de médicaments immunosuppresseurs ou de médicaments interdits (point 5.3) au cours des trois premiers mois suivant la première administration du produit expérimental ;
  16. Tout changement clinique que l'investigateur considère comme un risque pour l'inscription du sujet à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Cellavita HD à faible dose
Les participants randomisés dans ce groupe recevront un total de 9 administrations intraveineuses de 1x10^6 cellules/gamme de poids réparties en trois administrations par cycle. Chaque administration aura lieu tous les 30 jours et des cycles tous les 120 jours (total de 3 cycles).
Biologique: Cellavita HD faible dose
Les participants recevront un total de 9 administrations intraveineuses de 1x10^6 cellules/gamme de poids réparties en trois administrations par cycle. Chaque administration aura lieu tous les 30 jours et des cycles tous les 120 jours (total de 3 cycles).
Autres noms:
  • thérapie cellulaire, cellules souches mésenchymateuses
Expérimental: Cellavita HD dose plus élevée
Les participants randomisés dans ce groupe recevront un total de 9 administrations intraveineuses de 2x10^6 cellules/gamme de poids réparties en trois administrations par cycle. Chaque administration aura lieu tous les 30 jours et des cycles tous les 120 jours (total de 3 cycles).
Biologique: Cellavita HD dose plus élevée
Les participants recevront un total de 9 administrations intraveineuses de 2x10^6 cellules/gamme de poids réparties en trois administrations par cycle. Chaque administration aura lieu tous les 30 jours et des cycles tous les 120 jours (total de 3 cycles).
Autres noms:
  • thérapie cellulaire, cellules souches mésenchymateuses
Comparateur placebo: Groupe placebo
Les participants randomisés dans ce groupe recevront un total de 9 administrations intraveineuses réparties en trois administrations par cycle. Chaque administration aura lieu tous les 30 jours et des cycles tous les 120 jours (total de 3 cycles).
Autre: Placebo
Les participants recevront un total de 9 administrations intraveineuses de placebo réparties en trois administrations par cycle. Chaque administration aura lieu tous les 30 jours et des cycles tous les 120 jours (total de 3 cycles).
Autres noms:
  • solution physiologique sans cellules

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité par UHDRS-TMS
Délai: mensuellement pendant onze mois
Le critère d'évaluation principal était le taux de changement (pente) dans l'échelle de notation de la maladie de Huntington unifiée - score moteur total de V0 à V11 (minimum 0, le meilleur; et maximum 124, le pire). Pour chaque participant, une ligne de régression a été ajustée (y = a + bx), où B représente la pente individuelle, reflétant le taux annualisé de progression motrice. Une pente négative suggère une amélioration ou un déclin plus lent; Une pente positive indique une aggravation. Pour comparer l'efficacité du traitement, les pentes ont été analysées à l'aide d'un modèle mixte pour des mesures répétées (MMRM), qui tient compte de la variabilité intra-sujet et des données manquantes. Cette approche a permis une estimation et une comparaison des pentes moyennes entre chaque groupe traité et placebo, fournissant une mesure robuste de la trajectoire de la fonction motrice au fil du temps.
mensuellement pendant onze mois

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité par UHDRS-TFC
Délai: mensuellement pendant onze mois

Évalué par le taux de changement (pente) de V0 à V11 dans l'UHDRS-TFC.

La réponse de chaque participant ou moyen de tous les participants a été évaluée par les pentes de chaque ligne de régression de UHDRS-TFC déterminée comme suit:

L'équation décrit la ligne de régression: y = a + bx, où:

  • "Y" est la variable dépendante.
  • "A" est la constante qui représente l'intersection de la ligne avec l'axe vertical.
  • "B" est le coefficient angulaire, c'est-à-dire la pente.
  • "x" est la variable indépendante. Par conséquent, la valeur «B» représente la pente de la ligne droite qui correspond le mieux aux valeurs collectées de la ligne de base (V0) à la valeur de V11, en utilisant la méthode des moindres carrés. Cette pente correspond à la variation individuelle annualisée estimée de l'UHDRS-TFC au cours de la période donnée.
mensuellement pendant onze mois

Autres mesures de résultats

Autres mesures de résultats

Pour les essais cliniques, une mesure planifiée décrite dans le protocole qui est utilisée pour déterminer l'effet d'une intervention/d'un traitement sur les participants. Pour les études d'observation, une mesure ou une observation qui est utilisée pour décrire des modèles de maladies ou de traits, ou des associations avec des expositions, des facteurs de risque ou un traitement. Les types de mesures de résultats comprennent la mesure de résultat primaire et la mesure de résultat secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Exposition au produit Nestacell (ancien Cellavita HD)
Délai: onze mois
Nombre d'administrations de Nestacell (ancienne Cellavita HD) et de placebo
onze mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Azidus Brasil

Collaborateurs

Collaborateurs

Une organisation autre que le promoteur qui apporte son soutien à une étude clinique. Ce soutien peut inclure des activités liées au financement, à la conception, à la mise en œuvre, à l'analyse des données ou à la production de rapports.
Cellavita Pesquisa Científica Ltda

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Joyce Macedo da Silva, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
15 janvier 2018

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
23 mars 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
30 avril 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
15 août 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
16 août 2017

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
17 août 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
19 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
1 septembre 2025

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • ADORE-DH
  • 52375916.1.0000.5412 (Autre identifiant: CAAE)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Description du régime IPD

On pense qu'après l'analyse des données et leur présentation à la Commission nationale d'éthique de la recherche, toutes les données deviendront publiques.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Maladie de Huntington

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