Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dosis-respons evaluering af Cellavita HD-produktet hos patienter med Huntingtons sygdom (ADORE-DH)

1. september 2025 opdateret af: Azidus Brasil

Dosis-respons evaluering af undersøgelsesproduktet Cellavita HD efter intravenøs administration hos patienter med Huntingtons sygdom

Cellavita HD er en stamcelleterapi mod Huntingtons sygdom. Dette er et prospektivt, fase II, enkeltcenter, randomiseret (2:2:1), tredobbeltblindt, placebokontrolleret studie med to testdoser af Cellavita HD-produkt.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase II dosis-respons studie, hvor deltagere med HS vil modtage tre intravenøse injektioner af forsøgsproduktet eller placebo (en hver måned i tre måneder) i alt tre cyklusser. Forsøgspersonerne vil blive randomiseret i forholdet 2:2:1 for grupperne G1: lavere dosis (1x10^6 celler/vægtområde), G2: højere dosis (2x10^6 celler/vægtområde) eller G3: placebo. For at identificere den dosis af produktet, der vil give den bedste kliniske respons, vil motorisk vurdering blive udført med UHDRS-skala, og forbedring vil blive evalueret ved at korrelere før og efter behandlingsscore. Derudover vil den kombinerede score også blive udført gennem cUHDRS. Sekundære beviser for effektivitet vil blive evalueret gennem data for funktionel tilstand, total funktionel kapacitet, funktionel uafhængighed, psykiatriske symptomer og kognition fra UHDRS-skalaen. Derudover vil relaterede data til klinisk forværring, ændring af Body Mass Index (BMI), risiko for selvmordsforsøg og neurologisk billedforbedring blive evalueret. Sikkerhedsevaluering vil omfatte forekomsten og klassificeringen af ​​de uønskede hændelser, som forsøgspersonerne oplevede under undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
49

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, Brasilien, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

17 år til 61 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Giv en skriftlig, underskrevet og dateret informeret samtykkeformular;
  2. Mandlige og kvindelige forsøgspersoner i alderen ≥ 21 og ≤ 65 år;
  3. Har en bekræftende diagnoserapport (PCR) af Huntingtons sygdom med et antal CAG-gentagelser i kromosom 4 højere end eller lig med 40 og lavere end eller lig med 50 (hvis forsøgspersonen ikke udførte undersøgelsen og/eller hvis han/hun ikke har et tilgængeligt resultat for denne eksamen, skal en ny eksamen udføres);
  4. En score på 5 point eller højere for den motoriske evaluering af UHDRS-skalaen (Unified Huntington's Disease Rating Scale) ved tilmelding;
  5. Score på 8 til 11 point for UHDRS-skalaens funktionelle kapacitet ved tilmelding.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgsperson, der har deltaget i kliniske forsøgsprotokoller inden for de sidste tolv (12) måneder (Resolution CNS 251, 7. august 1997, punkt III, underpunkt J), medmindre forsøgspersonen efter investigatorens mening ville have en direkte fordel af det;
  2. Diagnose af juvenil Huntingtons sygdom;
  3. Diagnose af epilepsi;
  4. Diagnose af større kognitiv lidelse;
  5. Aktiv dekompenseret psykiatrisk sygdom;
  6. Nuværende eller tidligere historie med neoplasmer;
  7. Aktuel historie med gastrointestinale, lever-, nyre-, endokrine, pulmonale, hæmatologiske, immunologiske, metaboliske patologier eller alvorlige ukontrollerede hjerte-kar-sygdomme;
  8. Diagnose af enhver aktiv infektion, uanset om den er viral, bakteriel, svampe eller forårsaget af et andet patogen;
  9. Genstand med kontraindikation til undersøgelserne udført i denne undersøgelse, for eksempel med pacemaker eller kirurgisk klip; Alkohol- og narkotikamisbrug (tidligere diagnosticeret i henhold til Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders - DSM V-kriterier);
  10. Brug af ulovlige stoffer;
  11. tabagisme;
  12. Ryger eller holder op med at ryge i mindre end 6 måneder;
  13. Positivt resultat i en af ​​serumtestene: HIV 1 og 2 (Anti-HIV-1,2), HTLV I og II, HBV (HBsAg, Anti-HBc), HCV (anti-HCV-Ab) og FTA-ABS ( Treponema pallidum);
  14. Anamnese med lægemiddelallergi, herunder over for kontrastmidler anvendt i billeddiagnostiske tests eller bovint afledte produkter;
  15. Brug af eller forventer at bruge immunsuppressive lægemidler eller forbudte lægemidler (punkt 5.3) i løbet af de første tre måneder efter den første administration af forsøgsproduktet;
  16. Enhver klinisk ændring, som investigator betragter som en risiko for forsøgspersonens optagelse i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Cellavita HD Lavere dosis
Deltagerne randomiseret til denne gruppe vil modtage i alt 9 intravenøse administrationer af 1x10^6 celler/vægtområde opdelt i tre administrationer pr. cyklus. Hver administration vil finde sted hver 30. dag og cyklusser hver 120. dag (i alt 3 cyklusser).
Biologisk: Cellavita HD lavere dosis
Deltagerne vil modtage i alt 9 intravenøse administrationer af 1x10^6 celler/vægtområde opdelt i tre administrationer pr. cyklus. Hver administration vil finde sted hver 30. dag og cyklusser hver 120. dag (i alt 3 cyklusser).
Andre navne:
  • cellulær terapi, mesenkymale stamceller
Eksperimentel: Cellavita HD Højere dosis
Deltagerne randomiseret til denne gruppe vil modtage i alt 9 intravenøse administrationer af 2x10^6 celler/vægtområde opdelt i tre administrationer pr. cyklus. Hver administration vil finde sted hver 30. dag og cyklusser hver 120. dag (i alt 3 cyklusser).
Biologisk: Cellavita HD højere dosis
Deltagerne vil modtage i alt 9 intravenøse administrationer af 2x10^6 celler/vægtområde opdelt i tre administrationer pr. cyklus. Hver administration vil finde sted hver 30. dag og cyklusser hver 120. dag (i alt 3 cyklusser).
Andre navne:
  • cellulær terapi, mesenkymale stamceller
Placebo komparator: Placebo gruppe
Deltagerne randomiseret til denne gruppe vil modtage i alt 9 intravenøse administrationer fordelt på tre administrationer pr. cyklus. Hver administration vil finde sted hver 30. dag og cyklusser hver 120. dag (i alt 3 cyklusser).
Andet: Placebo
Deltagerne vil modtage i alt 9 intravenøse administrationer af placebo fordelt på tre administrationer pr. cyklus. Hver administration vil finde sted hver 30. dag og cyklusser hver 120. dag (i alt 3 cyklusser).
Andre navne:
  • fysiologisk opløsning uden celler

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet af UHDRS-TMS
Tidsramme: månedligt i elleve måneder
Det primære slutpunkt var ændringshastigheden (hældning) i Unified Huntingtons sygdomsvurderingsskala - total motorisk score fra V0 til V11 (mindst 0, den bedste; og maks. 124, den værste). For hver deltager blev en regressionslinje monteret (Y = A + BX), hvor B repræsenterer den individuelle hældning, hvilket afspejler den årlige motoriske progression. En negativ hældning antyder forbedring eller langsommere tilbagegang; En positiv hældning indikerer forværring. For at sammenligne behandlingseffektiviteten blev skråningerne analyseret under anvendelse af en blandet model til gentagne mål (MMRM), der tegner sig for intra-emnet variabilitet og manglende data. Denne tilgang muliggjorde estimering og sammenligning af gennemsnitlige skråninger mellem hver behandlet gruppe og placebo, hvilket gav et robust mål for motorisk funktionsbane over tid.
månedligt i elleve måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet af UHDRS-TFC
Tidsramme: månedligt i elleve måneder

Vurderet ved ændringshastighed (hældning) fra V0 til V11 i UHDRS-TFC.

Responsen for hver deltager eller middel for alle deltagere blev evalueret ved skråningerne af hver regressionslinie af UHDRS-TFC bestemt som følger:

Ligningen beskriver regressionslinjen: y = a + bx, hvor:

  • "Y" er den afhængige variabel.
  • "A" er den konstante, der repræsenterer skæringspunktet mellem linjen med den lodrette akse.
  • "B" er den kantede koefficient, det vil sige skråningen.
  • "X" er den uafhængige variabel. Derfor repræsenterer 'B' -værdien hældningen af ​​den lige linje, der bedst passer til værdierne indsamlet fra baseline (V0) til værdien af ​​V11 ved hjælp af den mindste kvadratmetode. Denne hældning svarer til den estimerede årlige individuelle variation af UHDRS-TFC i den givne periode.
månedligt i elleve måneder

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Eksponering for Nestacell (tidligere Cellavita HD) produkt
Tidsramme: Elleve måneder
Antal administrationer af Nestacell (tidligere Cellavita HD) og placebo
Elleve måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Azidus Brasil

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Cellavita Pesquisa Científica Ltda

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Joyce Macedo da Silva, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
15. januar 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
23. marts 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. april 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
15. august 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. august 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. august 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
19. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. september 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ADORE-DH
  • 52375916.1.0000.5412 (Anden identifikator: CAAE)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

IPD-planbeskrivelse

Det menes, at alle data efter dataanalysen og præsentationen for den nationale forskningsetiske kommission vil blive offentlige.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Huntingtons sygdom

Kliniske forsøg med Cellavita HD lavere dosis

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger