Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena odpowiedzi na dawkę produktu Cellavita HD u pacjentów z chorobą Huntingtona (ADORE-DH)

1 września 2025 zaktualizowane przez: Azidus Brasil

Ocena zależności dawka-odpowiedź badanego produktu Cellavita HD po podaniu dożylnym pacjentom z chorobą Huntingtona

Cellavita HD to terapia komórkami macierzystymi w chorobie Huntingtona. Jest to prospektywne badanie fazy II, jednoośrodkowe, randomizowane (2:2:1), z potrójną ślepą próbą, kontrolowane placebo, z zastosowaniem dwóch testowych dawek produktu Cellavita HD.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Jest to badanie fazy II dawka-odpowiedź, w którym uczestnicy z HD otrzymają trzy dożylne wstrzyknięcia badanego produktu lub placebo (jedno co miesiąc przez trzy miesiące), łącznie w trzech cyklach. Osoby badane zostaną losowo przydzielone w stosunku 2:2:1 do grup G1: niższa dawka (1x10^6 komórek/zakres wagowy), G2: wyższa dawka (2x10^6 komórek/zakres wagowy) lub G3: placebo. Aby określić dawkę produktu, która zapewni najlepszą odpowiedź kliniczną, ocena motoryczna zostanie przeprowadzona za pomocą skali UHDRS, a poprawa zostanie oceniona poprzez skorelowanie wyników przed i po leczeniu. Dodatkowo zostanie również przeprowadzona łączna partytura poprzez cUHDRS. Wtórne dowody skuteczności zostaną ocenione na podstawie danych dotyczących stanu funkcjonalnego, całkowitej zdolności funkcjonalnej, niezależności funkcjonalnej, objawów psychiatrycznych i funkcji poznawczych ze skali UHDRS. Dodatkowo oceniane będą dane związane z pogorszeniem stanu klinicznego, zmianą wskaźnika masy ciała (BMI), ryzykiem próby samobójczej oraz poprawą obrazu neurologicznego. Ocena bezpieczeństwa będzie obejmowała częstość występowania i klasyfikację zdarzeń niepożądanych, których doświadczali uczestnicy podczas badania.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
49

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, Brazylia, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

17 lat do 61 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. dostarczyć pisemny, podpisany i opatrzony datą formularz świadomej zgody;
  2. Mężczyźni i kobiety w wieku ≥ 21 i ≤ 65 lat;
  3. Mieć potwierdzenie diagnozy (PCR) choroby Huntingtona z liczbą powtórzeń CAG w chromosomie 4 większą lub równą 40 i mniejszą lub równą 50 (jeśli pacjent nie wykonał badania i/lub jeśli nie ma dostępnego wyniku dla tego egzaminu, należy przeprowadzić nowy egzamin);
  4. Wynik 5 punktów lub wyższy za ocenę motoryczną w skali UHDRS (Ujednolicona Skala Oceny Choroby Huntingtona) przy rejestracji;
  5. Ocena od 8 do 11 punktów za wydolność funkcjonalną skali UHDRS przy rejestracji.

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnik, który uczestniczył w protokołach badań klinicznych w ciągu ostatnich dwunastu (12) miesięcy (Rezolucja CNS 251, 7 sierpnia 1997, poz. III, podpunkt J), chyba że w opinii badacza podmiot odniósłby z tego bezpośrednią korzyść;
  2. Rozpoznanie młodzieńczej choroby Huntingtona;
  3. Rozpoznanie padaczki;
  4. Diagnoza poważnych zaburzeń poznawczych;
  5. Aktywna zdekompensowana choroba psychiczna;
  6. Obecna lub przebyta historia nowotworu;
  7. Aktualna historia chorób przewodu pokarmowego, wątroby, nerek, endokrynologicznych, płucnych, hematologicznych, immunologicznych, metabolicznych lub ciężkich niekontrolowanych chorób sercowo-naczyniowych;
  8. Rozpoznanie jakiejkolwiek aktywnej infekcji, czy to wirusowej, bakteryjnej, grzybiczej lub spowodowanej przez inny patogen;
  9. Pacjent z przeciwwskazaniami do badań wykonywanych w tym badaniu, na przykład z rozrusznikiem serca lub klipsem chirurgicznym; Nadużywanie alkoholu i narkotyków (wcześniej zdiagnozowane według Podręcznika diagnostyczno-statystycznego zaburzeń psychicznych - kryteria DSM V);
  10. Używanie nielegalnych narkotyków;
  11. tabaizm;
  12. palić lub rzucić palenie krócej niż 6 miesięcy;
  13. Dodatni wynik jednego z testów surowicy: HIV 1 i 2 (Anti-HIV-1,2), HTLV I i II, HBV (HBsAg, Anty-HBc), HCV (anty-HCV-Ab) i FTA-ABS ( Treponema pallidum);
  14. Historia alergii na leki, w tym na środki kontrastowe stosowane w badaniach obrazowych lub produkty pochodzenia bydlęcego;
  15. Używa lub planuje stosować leki immunosupresyjne lub leki zabronione (pkt 5.3) w ciągu pierwszych trzech miesięcy po pierwszym podaniu badanego produktu;
  16. Każda zmiana kliniczna, którą badacz uzna za ryzyko dla włączenia uczestnika do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Niższa dawka Cellavita HD
Uczestnicy przydzieleni losowo do tej grupy otrzymają w sumie 9 podań dożylnych 1x10^6 komórek/zakres masy, podzielonych na trzy podania na cykl. Każde podanie będzie następować co 30 dni, a cykle co 120 dni (łącznie 3 cykle).
Biologiczny: Niższa dawka Cellavity HD
Uczestnicy otrzymają w sumie 9 podań dożylnych 1x10^6 komórek/zakres masy, podzielonych na trzy podania na cykl. Każde podanie będzie następować co 30 dni, a cykle co 120 dni (łącznie 3 cykle).
Inne nazwy:
  • terapia komórkowa, mezenchymalne komórki macierzyste
Eksperymentalny: Wyższa dawka Cellavita HD
Uczestnicy przydzieleni losowo do tej grupy otrzymają w sumie 9 dożylnych podań 2x10^6 komórek/zakres masy, podzielonych na trzy podania na cykl. Każde podanie będzie następować co 30 dni, a cykle co 120 dni (łącznie 3 cykle).
Biologiczny: Wyższa dawka Cellavity HD
Uczestnicy otrzymają w sumie 9 podań dożylnych 2x10^6 komórek/zakres wagowy podzielonych na trzy podania na cykl. Każde podanie będzie następować co 30 dni, a cykle co 120 dni (łącznie 3 cykle).
Inne nazwy:
  • terapia komórkowa, mezenchymalne komórki macierzyste
Komparator placebo: Grupa placebo
Uczestnicy przydzieleni losowo do tej grupy otrzymają w sumie 9 podań dożylnych podzielonych na trzy podania na cykl. Każde podanie będzie następować co 30 dni, a cykle co 120 dni (łącznie 3 cykle).
Inny: Placebo
Uczestnicy otrzymają w sumie 9 dożylnych podań placebo podzielonych na trzy podania na cykl. Każde podanie będzie następować co 30 dni, a cykle co 120 dni (łącznie 3 cykle).
Inne nazwy:
  • roztwór fizjologiczny bez komórek

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność przez UHDRS-TMS
Ramy czasowe: Co miesiąc przez jedenaście miesięcy
Podstawowym punktem końcowym była szybkość zmiany (nachylenie) w zunifikowanej skali oceny choroby Huntingtona - całkowity wynik motoryczny od V0 do V11 (minimum 0, najlepszy; i maksymalnie 124, najgorsze). Dla każdego uczestnika zamontowano linię regresji (Y = A + Bx), gdzie B reprezentuje poszczególne nachylenie, odzwierciedlając roczną szybkość progresji motorycznej. Negatywne nachylenie sugeruje poprawę lub wolniejszy spadek; Pozytywne nachylenie wskazuje na pogorszenie. Aby porównać skuteczność leczenia, zbocza analizowano przy użyciu modelu mieszanego dla powtarzanych miar (MMRM), który uwzględnia zmienność wewnątrz podmiotu i brakujące dane. Takie podejście pozwoliło na oszacowanie i porównanie średnich nachyleń między każdą potraktowaną grupą a placebo, zapewniając solidną miarę trajektorii funkcji motorycznej w czasie.
Co miesiąc przez jedenaście miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność przez UHDRS-TFC
Ramy czasowe: Co miesiąc przez jedenaście miesięcy

Oceniona według tempa zmiany (nachylenia) z V0 do V11 w UHDRS-TFC.

Odpowiedź każdego uczestnika lub środki wszystkich uczestników oceniono przez zbocza każdej linii regresji UHDRS-TFC określona w następujący sposób:

Równanie opisuje linię regresji: y = a + bx, gdzie:

  • „Y” jest zmienną zależną.
  • „A” jest stałą reprezentującą przecięcie linii z osą pionową.
  • „B” jest współczynnikiem kątowym, to znaczy nachyleniem.
  • „X” jest niezależną zmienną. Dlatego wartość „B” reprezentuje nachylenie linii prostej, która najlepiej pasuje do wartości zebranych ze wartości wyjściowej (v0) do wartości V11, przy użyciu metody najmniejszych kwadratów. To nachylenie odpowiada szacowanej rocznej indywidualnej zmienności UHDRS-TFC w danym okresie.
Co miesiąc przez jedenaście miesięcy

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ekspozycja na produkt Nestacell (dawne CellaVita HD)
Ramy czasowe: Jedenaście miesięcy
Liczba administracji Nestacell (dawna Cellavita HD) i placebo
Jedenaście miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Azidus Brasil

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Cellavita Pesquisa Científica Ltda

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Joyce Macedo da Silva, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
15 stycznia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
23 marca 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 kwietnia 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
15 sierpnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
16 sierpnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
17 sierpnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
19 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
1 września 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ADORE-DH
  • 52375916.1.0000.5412 (Inny identyfikator: CAAE)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Opis planu IPD

Uważa się, że po analizie danych i przedstawieniu ich Krajowej Komisji Etyki Badań wszystkie dane zostaną upublicznione.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Huntingtona

Badania kliniczne na Niższa dawka Cellavity HD

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami