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Evaluación de dosis-respuesta del producto Cellavita HD en pacientes con enfermedad de Huntington (ADORE-DH)

1 de septiembre de 2025 actualizado por: Azidus Brasil

Evaluación de dosis-respuesta del producto en investigación Cellavita HD después de la administración intravenosa en pacientes con enfermedad de Huntington

Cellavita HD es una terapia de células madre para la enfermedad de Huntington. Este es un estudio prospectivo, de fase II, de un solo centro, aleatorizado (2:2:1), triple ciego, controlado con placebo, con dos dosis de prueba del producto Cellavita HD.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este es un estudio de dosis-respuesta de fase II en el que los participantes con HD recibirán tres inyecciones intravenosas del producto en investigación o placebo (una cada mes durante tres meses) un total de tres ciclos. Los sujetos serán aleatorizados en proporción 2: 2: 1 para los grupos G1: dosis más baja (1x10^6 células/rango de peso), G2: dosis más alta (2x10^6 células/rango de peso) o G3: placebo. Para identificar la dosis del producto que brindará la mejor respuesta clínica, se realizará una evaluación motora con la escala UHDRS y se evaluará la mejoría correlacionando las puntuaciones antes y después del tratamiento. Adicionalmente, también se realizará la puntuación combinada a través del cUHDRS. Las evidencias secundarias de eficacia se evaluarán a través de los datos de estado funcional, capacidad funcional total, independencia funcional, síntomas psiquiátricos y cognición de la escala UHDRS. Además, se evaluarán datos relacionados con el empeoramiento clínico, cambio del Índice de Masa Corporal (IMC), riesgo de intento de suicidio y mejora de la imagen neurológica. La evaluación de seguridad incluirá la incidencia y clasificación de los eventos adversos experimentados por los sujetos durante el estudio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
49

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Brasil
    • São Paulo
      • Valinhos, São Paulo, Brasil, 13271-130
        • Azidus Brasil Pesquisa Científica e Desenvolvimento Ltda.

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

17 años a 61 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Proporcionar un formulario de consentimiento informado por escrito, firmado y fechado;
  2. Sujetos masculinos y femeninos de ≥ 21 y ≤ 65 años;
  3. Tener un informe de diagnóstico confirmatorio (PCR) de la enfermedad de Huntington con un número de repeticiones CAG en el cromosoma 4 mayor o igual a 40, y menor o igual a 50 (si el sujeto no realizó el examen y/o si no tiene un resultado disponible para este examen, se debe realizar un nuevo examen);
  4. Una puntuación de 5 puntos o más para la evaluación motora de la escala UHDRS (Escala de calificación de la enfermedad de Huntington unificada) en el momento de la inscripción;
  5. Puntuación de 8 a 11 puntos para la capacidad funcional de la escala UHDRS al momento de la inscripción.

Criterio de exclusión:

  1. Sujeto que participó en protocolos de ensayos clínicos en los últimos doce (12) meses (Resolución CNS 251, 7 de agosto de 1997, inciso III, subinciso J), salvo que, a juicio del investigador, el sujeto obtenga un beneficio directo de ello;
  2. Diagnóstico de la enfermedad de Huntington juvenil;
  3. Diagnóstico de epilepsia;
  4. Diagnóstico de trastorno cognitivo mayor;
  5. enfermedad psiquiátrica activa descompensada;
  6. Antecedentes actuales o previos de neoplasia;
  7. Antecedentes actuales de patología gastrointestinal, hepática, renal, endocrina, pulmonar, hematológica, inmunológica, metabólica o enfermedades cardiovasculares graves no controladas;
  8. Diagnóstico de cualquier infección activa, ya sea viral, bacteriana, fúngica o causada por otro patógeno;
  9. Sujeto con contraindicación para los exámenes realizados en este estudio, por ejemplo, con marcapasos o clip quirúrgico; Abuso de alcohol y drogas (previamente diagnosticado según el Manual Diagnóstico y Estadístico de los Trastornos Mentales - criterios DSM V);
  10. Uso de drogas ilegales;
  11. tabaquismo;
  12. Fumador o dejado de fumar por menos de 6 meses;
  13. Resultado positivo en una de las pruebas de suero: HIV 1 y 2 (Anti-HIV-1,2), HTLV I y II, HBV (HBsAg, Anti-HBc), HCV (anti-HCV-Ab) y FTA-ABS ( Treponema pallidum);
  14. Antecedentes de alergia a medicamentos, incluidos los agentes de contraste utilizados en pruebas de imagen o productos derivados de bovinos;
  15. Usar o espera usar medicamentos inmunosupresores o medicamentos prohibidos (ítem 5.3) durante los primeros tres meses después de la primera administración del producto en investigación;
  16. Cualquier cambio clínico que el investigador considere un riesgo para la inscripción del sujeto en el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Cellavita HD Dosis Baja
Los participantes aleatorizados a este grupo recibirán un total de 9 administraciones intravenosas de 1x10^6 células/rango de peso divididas en tres administraciones por ciclo. Cada administración ocurrirá cada 30 días y ciclos cada 120 días (total de 3 ciclos).
Biológico: Cellavita HD dosis más baja
Los participantes recibirán un total de 9 administraciones intravenosas de 1x10^6 células/rango de peso divididas en tres administraciones por ciclo. Cada administración ocurrirá cada 30 días y ciclos cada 120 días (total de 3 ciclos).
Otros nombres:
  • terapia celular, células madre mesenquimales
Experimental: Cellavita HD Dosis más alta
Los participantes aleatorizados a este grupo recibirán un total de 9 administraciones intravenosas de 2x10^6 células/rango de peso divididas en tres administraciones por ciclo. Cada administración ocurrirá cada 30 días y ciclos cada 120 días (total de 3 ciclos).
Biológico: Cellavita HD dosis más alta
Los participantes recibirán un total de 9 administraciones intravenosas de 2x10^6 células/rango de peso divididas en tres administraciones por ciclo. Cada administración ocurrirá cada 30 días y ciclos cada 120 días (total de 3 ciclos).
Otros nombres:
  • terapia celular, células madre mesenquimales
Comparador de placebos: Grupo placebo
Los participantes aleatorizados a este grupo recibirán un total de 9 administraciones intravenosas divididas en tres administraciones por ciclo. Cada administración ocurrirá cada 30 días y ciclos cada 120 días (total de 3 ciclos).
Otro: Placebo
Los participantes recibirán un total de 9 administraciones intravenosas de placebo divididas en tres administraciones por ciclo. Cada administración ocurrirá cada 30 días y ciclos cada 120 días (total de 3 ciclos).
Otros nombres:
  • solución fisiológica sin células

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia de UHDRS-TMS
Periodo de tiempo: mensualmente por once meses
El punto final primario fue la tasa de cambio (pendiente) en la escala de calificación de la enfermedad de Huntington unificada: puntaje motor total de V0 a V11 (mínimo 0, el mejor; y máximo 124, el peor). Para cada participante, se instaló una línea de regresión (y = a + bx), donde B representa la pendiente individual, lo que refleja la tasa anualizada de progresión motora. Una pendiente negativa sugiere una mejora o una disminución más lenta; Una pendiente positiva indica empeoramiento. Para comparar la eficacia del tratamiento, las pendientes se analizaron utilizando un modelo mixto para medidas repetidas (MMRM), que explica la variabilidad intra-sujeto y los datos faltantes. Este enfoque permitió la estimación y la comparación de pendientes promedio entre cada grupo tratado y placebo, proporcionando una medida robusta de la trayectoria de la función motora con el tiempo.
mensualmente por once meses

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia de UHDRS-TFC
Periodo de tiempo: mensualmente por once meses

Evaluado por la tasa de cambio (pendiente) de V0 a V11 en el UHDRS-TFC.

La respuesta de cada participante o medios de todos los participantes fue evaluada por las pendientes de cada línea de regresión de UHDRS-TFC determinada de la siguiente manera:

La ecuación describe la línea de regresión: y = a + bx, donde:

  • "Y" es la variable dependiente.
  • "A" es la constante que representa la intersección de la línea con el eje vertical.
  • "B" es el coeficiente angular, es decir, la pendiente.
  • "X" es la variable independiente. Por lo tanto, el valor 'B' representa la pendiente de la línea recta que mejor se ajusta a los valores recopilados de la línea de base (V0) al valor de V11, utilizando el método de mínimos cuadrados. Esta pendiente corresponde a la variación individual anualizada estimada de UHDRS-TFC durante el período dado.
mensualmente por once meses

Otras medidas de resultado

Otras medidas de resultado

Para ensayos clínicos, una medida planificada descrita en el protocolo que se utiliza para determinar el efecto de una intervención/tratamiento en los participantes. Para estudios de observación, una medida u observación que se utiliza para describir patrones de enfermedades o rasgos, o asociaciones con exposiciones, factores de riesgo o tratamiento. Los tipos de medidas de resultado incluyen la medida de resultado primaria y la medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Exposición al producto Nestacell (antiguo Cellavita HD)
Periodo de tiempo: once meses
Número de administraciones de Nestacell (antiguo Cellavita HD) y placebo
once meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Azidus Brasil

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Cellavita Pesquisa Científica Ltda

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Joyce Macedo da Silva, MD, Azidus Brasil Scientific Research and Development Ltda

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
15 de enero de 2018

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
23 de marzo de 2021

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
30 de abril de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
15 de agosto de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
16 de agosto de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
17 de agosto de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
19 de septiembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
1 de septiembre de 2025

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • ADORE-DH
  • 52375916.1.0000.5412 (Otro identificador: CAAE)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Descripción del plan IPD

Se cree que después del análisis de datos y presentación a la Comisión Nacional de Ética en Investigación, todos los datos se harán públicos.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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