Pediatrická otevřená rozšiřující studie etanerceptu u pacientů s plakovou psoriázou

Experimentální: Etanercept

Účastníci dostávali etanercept 0,8 mg/kg (až do maximální dávky 50 mg) jednou týdně subkutánní injekcí po dobu až 264 týdnů.

Lék: Etanercept

Otevřená léčba v dávce 0,8 mg/kg (až do zamýšlené dávky 50 mg) podávaná jednou týdně subkutánní injekcí

Ostatní jména:

• Enbrel®

Počet účastníků s nežádoucími příhodami

Závažným nežádoucím účinkem je jakákoli AE, která

• je fatální
• je život ohrožující
• vyžaduje hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace
• vede k trvalé nebo významné invaliditě/nezpůsobilosti
• je vrozená anomálie/vrozená vada
• jiné závažné zdravotní riziko. Hodnocení závažnosti nežádoucích účinků a infekcí (kromě reakcí v místě vpichu) bylo provedeno pomocí Common Toxicity Criteria (CTC) verze 2.0, kde stupeň 3 označuje závažnou toxicitu (zneschopnění s neschopností pracovat nebo vykonávat obvyklou aktivitu).

Infekční událost je událost, která byla zkoušejícím považována za infekční epizodu. Reakce v místě vpichu je reakce v místě subkutánní injekce, běžně charakterizovaná, ale neomezená na příznaky erytému (zarudnutí, obvykle zvýšené), svědění (svědění), otoku nebo bolesti, která přetrvává po dobu 4 hodin nebo déle.

Počet účastníků s reakcemi v místě vpichu

Reakce v místě vpichu je reakce v místě subkutánní injekce, běžně charakterizovaná, ale neomezená na příznaky erytému (zarudnutí, obvykle zvýšené), svědění (svědění), otoku nebo bolesti, která přetrvává po dobu 4 hodin nebo déle.

Míra nežádoucích událostí upravená o expozici

Četnost událostí upravených o expozici pro danou událost v daném časovém období je definována jako počet událostí hlášených v daném časovém období vydělený celkovým počtem pacientoroků na hodnoceném produktu během tohoto období.

Četnost událostí upravených o expozici na 100 pacientoroků = celkový počet událostí / pacientorok * 100.

Vícenásobné výskyty stejné události u účastníka byly počítány jako vícenásobné události.

Počet účastníků s klinicky významnými změnami vitálních funkcí

Počet účastníků s laboratorní toxicitou 3. a 4. stupně

Hodnocení závažnosti nežádoucích účinků a infekcí (bez reakce v místě vpichu) použilo Common Toxicity Criteria (CTC) verze 2.0, kde stupeň 1 = mírný – vědom si příznaků nebo symptomů, ale snadno tolerován; Stupeň 2 = Střední – nepohodlí natolik, že způsobí narušení obvyklé činnosti; Stupeň 3 = Těžký - nezpůsobilý s neschopností pracovat nebo vykonávat obvyklou činnost; Stupeň 4 = Život ohrožující – týká se události, při které byl pacient podle názoru zkoušejícího v době události ohrožen bezprostřední smrtí; 5. stupeň = fatální.

Počet účastníků, kteří vyvinuli protilátky proti etanerceptu

Vazebné protilátky na etanercept byly detekovány pomocí anti-etanerceptového imunotestu. Pozitivní vzorky v imunotestu byly dále analyzovány na přítomnost neutralizačních protilátek pomocí biologického testu.

Účastníci, u kterých se vytvořily protilátky proti etanerceptu, jsou ti, kteří byli pozitivní na protilátky po výchozím stavu s negativním nebo žádným výsledkem na začátku.

Procento účastníků s psoriatickou oblastí a odpovědí indexu závažnosti 50 (PASI 50)

Odpověď PASI 50 je 50% nebo větší zlepšení (snížení) od výchozí hodnoty ve skóre PASI.

PASI měří průměrné zarudnutí (erytém), tloušťku (indurace) a šupinatost (každé hodnocené na stupnici 0 až 4) lézí lupénky, vážené oblastí postižení ve čtyřech hlavních oblastech těla (tj. hlava a krk, trup, horní končetiny a dolní končetiny). Skóre PASI se může pohybovat od 0,0 do 72,0, přičemž vyšší skóre naznačuje větší závažnost a/nebo rozsáhlejší psoriázu.

Procento účastníků s odpovědí PASI 75

Odpověď PASI 75 je 75% nebo větší zlepšení (snížení) od výchozí hodnoty ve skóre PASI.

PASI měří průměrné zarudnutí (erytém), tloušťku (indurace) a šupinatost (každé hodnocené na stupnici 0 až 4) lézí lupénky, vážené oblastí postižení ve čtyřech hlavních oblastech těla (tj. hlava a krk, trup, horní končetiny a dolní končetiny). Skóre PASI se může pohybovat od 0,0 do 72,0, přičemž vyšší skóre naznačuje větší závažnost a/nebo rozsáhlejší psoriázu.

Procento účastníků s odpovědí PASI 90

Odpověď PASI 90 je 90% nebo větší zlepšení (snížení) od výchozí hodnoty ve skóre PASI.

PASI měří průměrné zarudnutí (erytém), tloušťku (indurace) a šupinatost (každé hodnocené na stupnici 0 až 4) lézí lupénky, vážené oblastí postižení ve čtyřech hlavních oblastech těla (tj. hlava a krk, trup, horní končetiny a dolní končetiny). Skóre PASI se může pohybovat od 0,0 do 72,0, přičemž vyšší skóre naznačuje větší závažnost a/nebo rozsáhlejší psoriázu.

Procentuální zlepšení ze studie 20030211 základní linie ve skóre PASI

PASI měří průměrné zarudnutí (erytém), tloušťku (indurace) a šupinatost (každé hodnocené na stupnici 0 až 4) lézí lupénky, vážené oblastí postižení ve čtyřech hlavních oblastech těla (tj. hlava a krk, trup, horní končetiny a dolní končetiny). Skóre PASI se může pohybovat od 0,0 do 72,0, přičemž vyšší skóre naznačuje větší závažnost a/nebo rozsáhlejší psoriázu.

Procentuální zlepšení oproti výchozí hodnotě = (Výchozí hodnota – Hodnota po výchozím stavu) / Výchozí hodnota * 100.

Procento účastníků s globálním hodnocením statického lékaře (sPGA) jasným (0) nebo téměř jasným (1)

SPGA je 6bodová stupnice v rozsahu od 0 (jasná) do 5 (velmi závažná) používaná k měření závažnosti onemocnění (indurace, šupinatění a erytém). Odpověď sPGA je definována jako hodnota sPGA jasná (skóre 0) nebo téměř čistá (skóre 1).

Procento zlepšení ze studie 20030211 Základní hodnota indexu kvality života dětské dermatologie (CDLQI) Celkové skóre

K hodnocení dopadu psoriázy na kvalitu života související se zdravím subjektu byl použit index kvality života dětské dermatologie (CDLQI). CDLQI má 10 položek hodnotících kvalitu života související se zdravím (HRQOL) u pacientů s kožním onemocněním, každou měřenou na stupnici od 0 (vůbec ne) do 3 (velmi mnoho). Celkové skóre se pohybuje od 0 do 30, přičemž nižší skóre ukazuje na lepší kvalitu života. Pokud bylo účastníkům ≥ 13 let, textový nástroj vyplnili sami účastníci. Účastníci ≥ 8, ale < 13 let používali kreslenou verzi nástroje a účastníci ≤ 7 let používali kreslenou verzi nástroje dokončenou s pomocí rodičů nebo pečovatelů.

Procentuální zlepšení oproti výchozí hodnotě = (Výchozí hodnota – Hodnota po výchozím stavu) / Výchozí hodnota * 100.

Procentuální zlepšení ze studie 20030211 Výchozí stav ve skóre CDLQI symptomů a pocitů

K hodnocení dopadu psoriázy na kvalitu života související se zdravím subjektu byl použit index kvality života dětské dermatologie (CDLQI). CDLQI má 10 položek hodnotících kvalitu života související se zdravím (HRQOL) u pacientů s kožním onemocněním, každou měřenou na stupnici od 0 (vůbec ne) do 3 (velmi mnoho). Skóre symptomů a pocitů CDLQI zahrnuje 2 otázky a má rozsah od 0 do 6, přičemž nižší skóre ukazuje na lepší kvalitu života.

Procentuální zlepšení oproti výchozí hodnotě = (Výchozí hodnota – Hodnota po výchozím stavu) / Výchozí hodnota * 100.

Procento zlepšení ze studie 20030211 základního stavu ve skóre volného času CDLQI

K hodnocení dopadu psoriázy na kvalitu života související se zdravím subjektu byl použit index kvality života dětské dermatologie (CDLQI). CDLQI má 10 položek hodnotících kvalitu života související se zdravím (HRQOL) u pacientů s kožním onemocněním, každou měřenou na stupnici od 0 (vůbec ne) do 3 (velmi mnoho). Skóre volného času CDLQI obsahuje 3 otázky a má rozsah od 0 do 9, přičemž nižší skóre ukazuje na lepší kvalitu života.

Procentuální zlepšení oproti výchozí hodnotě = (Výchozí hodnota – Hodnota po výchozím stavu) / Výchozí hodnota * 100.

Procento zlepšení ze studie 20030211 základního stavu v CDLQI školním nebo prázdninovém skóre

K hodnocení dopadu psoriázy na kvalitu života související se zdravím subjektu byl použit index kvality života dětské dermatologie (CDLQI). CDLQI má 10 položek hodnotících kvalitu života související se zdravím (HRQOL) u pacientů s kožním onemocněním, každou měřenou na stupnici od 0 (vůbec ne) do 3 (velmi mnoho). Skóre CDLQI School or Holidays obsahuje 1 otázku (Jak moc váš kožní problém ovlivnil vaši školní práci/plány na dovolenou za poslední týden?) a pohybuje se od 0 do 3, přičemž nižší skóre ukazuje na lepší kvalitu života.

Procentuální zlepšení oproti výchozí hodnotě = (Výchozí hodnota – Hodnota po výchozím stavu) / Výchozí hodnota * 100.

Procentuální zlepšení od studie 20030211 základního stavu ve skóre CDLQI osobních vztahů

K hodnocení dopadu psoriázy na kvalitu života související se zdravím subjektu byl použit index kvality života dětské dermatologie (CDLQI). CDLQI má 10 položek hodnotících kvalitu života související se zdravím (HRQOL) u pacientů s kožním onemocněním, každou měřenou na stupnici od 0 (vůbec ne) do 3 (velmi mnoho). Skóre osobních vztahů CDLQI obsahuje 2 otázky a má rozsah od 0 do 6, přičemž nižší skóre ukazuje na lepší kvalitu života.

Procentuální zlepšení oproti výchozí hodnotě = (Výchozí hodnota – Hodnota po výchozím stavu) / Výchozí hodnota * 100.

Procentuální zlepšení ze studie 20030211 základní linie ve skóre CDLQI spánku

K hodnocení dopadu psoriázy na kvalitu života související se zdravím subjektu byl použit index kvality života dětské dermatologie (CDLQI). CDLQI má 10 položek hodnotících kvalitu života související se zdravím (HRQOL) u pacientů s kožním onemocněním, každou měřenou na stupnici od 0 (vůbec ne) do 3 (velmi mnoho). Skóre spánku CDLQI obsahuje 1 otázku (Jak moc byl váš spánek ovlivněn vašimi kožními problémy za poslední týden?) a pohybuje se od 0 do 3, přičemž nižší skóre ukazuje na lepší kvalitu života.

Procentuální zlepšení oproti výchozí hodnotě = (Výchozí hodnota – Hodnota po výchozím stavu) / Výchozí hodnota * 100.

Procento zlepšení ze studie 20030211 výchozího skóre ve skóre spokojenosti léčby CDLQI

K hodnocení dopadu psoriázy na kvalitu života související se zdravím subjektu byl použit index kvality života dětské dermatologie (CDLQI). CDLQI má 10 položek hodnotících kvalitu života související se zdravím (HRQOL) u pacientů s kožním onemocněním, každou měřenou na stupnici od 0 (vůbec ne) do 3 (velmi mnoho). Skóre spokojenosti s léčbou CDLQI zahrnuje 1 otázku (Jak velký problém měla léčba vaší pleti za poslední týden?) a pohybuje se od 0 do 3, přičemž nižší skóre ukazuje na lepší kvalitu života.

Procentuální zlepšení oproti výchozí hodnotě = (Výchozí hodnota – Hodnota po výchozím stavu) / Výchozí hodnota * 100.

Zlepšení ze studie 20030211 Výchozí stav bolesti kloubů

Účastníci byli požádáni, aby uvedli, jakou bolest kloubů zažili za posledních 7 dní na vizuální analogové stupnici (VAS) od žádné bolesti na levém konci čáry (skóre = 0) po silnou bolest na pravé straně čáry. (skóre = 10).

Zlepšení oproti výchozí hodnotě = (hodnota výchozí hodnoty – hodnota po výchozí hodnotě).