Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie AT1001 (hydrochlorid migalastatu) u účastníků s Fabryho chorobou

1. října 2018 aktualizováno: Amicus Therapeutics

Fáze 2, otevřená, multicentrická, 12týdenní studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky AT1001 u pacientů s Fabryho chorobou

Studie hodnotící bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku a farmakodynamiku migalastat hydrochloridu (HCl) (migalastat) u účastníků s Fabryho chorobou.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jednalo se o fázi 2, otevřenou studii u mužských účastníků s Fabryho chorobou. Všichni účastníci, kteří splnili počáteční kritéria způsobilosti, prošli 28denním screeningovým obdobím, včetně 14denního záběhu s migalastatem (150 miligramů [mg] migalastatu jednou denně [QD] od -28. do -15. dnů) k posouzení způsobilosti pro vstup do léčebného období studie. Účastníci, kteří vstoupili do léčebného období, museli mít aktivitu a-galaktosidázy A (a-Gal A) reagující na migalastat.

Patnáct účastníků dostalo alespoň 1 dávku studovaného léku, avšak 6 z těchto účastníků neprokázalo aktivitu α-Gal A reagující na migalastat, a proto selhal screening (tito účastníci jsou dále označováni jako „selhání dávkování“), protože splňující všechna kritéria pro zařazení do léčby. Proto bylo do léčebného období zařazeno 9 účastníků (tito účastníci jsou dále označováni jako „způsobilí-zapsaní“).

Způsobilí zařazení účastníci (ti, kteří splnili kritéria pro zařazení do studie) dostávali stupňující se dávky migalastatu dvakrát denně (BID) po dobu 6 týdnů (dny 1 až 42), po kterých následovalo 6 týdnů při 1 dávce BID (dny 43 až 43). 84) během léčebného období. Účastníci se pak mohli rozhodnout pro účast v prodlouženém období. Studie sestávala ze 2 volitelných prodloužení, první do týdne 48 a druhá do týdne 96. Pro účastníky, kteří nepokračovali v volitelném prodloužení léčby, studie zahrnovala 2týdenní období sledování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 55 let (DOSPĚLÝ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži ve věku 18 až 55 let (včetně)
  • Hemizygotní pro Fabryho chorobu
  • Měl potvrzenou diagnózu Fabryho choroby s dokumentovanou mutací missense genu (individuální nebo familiární)
  • Měl zvýšenou enzymatickou aktivitu
  • Podle úsudku výzkumníka byli buď schopni bezpečně pozastavit ERT v průběhu studie, nebo byli ERT naivní
  • Souhlasíte s tím, že budete sexuálně abstinovat nebo budete používat kondom se spermicidem při sexuální aktivitě v průběhu studie a po dobu 30 dnů po dokončení studie
  • Byli ochotni a schopni podepsat informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza významného onemocnění jiného než Fabryho choroba (například konečné stádium onemocnění ledvin; onemocnění srdce třídy III nebo IV [podle klasifikace New York Heart Association]; současná diagnóza rakoviny, s výjimkou bazaliomu kůže; diabetes [ ledaže by hemoglobin A1c ≤8]; nebo neurologické onemocnění, které by narušilo schopnost účastníka účastnit se studie)
  • Historie transplantace orgánů
  • Sérový kreatinin >2 mg na decilitr v den -2
  • Screeningový 12svodový elektrokardiogram demonstrující korigovaný QT interval > 450 milisekund před podáním dávky
  • Užívání léků zakázaných protokolem: Fabrazyme® (agalsidáza beta), Replagal™ (agalsidáza alfa), Glyset® (miglitol), Zavesca® (miglustat) nebo jakákoli experimentální terapie pro jakoukoli indikaci
  • Účast na předchozí klinické studii v posledních 30 dnech
  • Jakákoli jiná podmínka, která by podle názoru zkoušejícího ohrozila bezpečnost účastníka nebo ovlivnila platnost výsledků studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Migalastat

Migalastat byl podáván perorálně během 12týdenního období léčby a poté během volitelných 2 období prodloužení léčby.

Období léčby:

  • Migalastat 25 mg dvakrát denně pro 1. a 2. týden (od 1. do ranní dávky 14. den).
  • Migalastat 100 mg dvakrát denně po 3. a 4. týden (od 15. dne do ranní dávky 28. dne).
  • Migalastat 250 mg dvakrát denně pro 5. a 6. týden (29. den až ranní dávka 42. den).
  • Migalastat 25 mg dvakrát denně pro týdny 6 až 12 (dny 43 až 84).

Období prodloužení:

  • Migalastat 25 mg BID pro týdny 12 až 48.
  • Migalastat 50 mg QD pro týdny 48 až 96.
Lék: migalastat HCl
Ostatní jména:
  • AT1001
  • Galafold
  • migalastat

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří zaznamenali závažné nežádoucí účinky související s léčbou (TEAE)
Časové okno: Den 1 (po dávkování) až do týdne 96
TEAE byly definovány jako jakákoli nepříznivá událost s datem začátku při nebo po podání studovaného léčiva nebo preexistující stavy, které se zhoršily při nebo po začátku prvního podání studovaného léčiva (v den 1). Závažná nežádoucí příhoda byla definována jako nežádoucí příhoda, která způsobila nezpůsobilost a vyžadovala lékařský zásah. Je uveden počet účastníků, kteří prodělali jednu nebo více závažných TEAE po dávkování v den 1 až týden 96. Souhrn závažných a všech ostatních nezávažných nežádoucích příhod bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody.
Den 1 (po dávkování) až do týdne 96

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
PK: Oblast pod křivkou koncentrace versus čas (AUC) po podání migalastatu
Časové okno: 0 (před dávkou), 0,5, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 a 10 hodin (po dávce)
AUC od času nula do 12 hodin (hod) po dávce (AUC0-12) byla hodnocena v plazmě po jedné dávce migalastatu 25, 100 a 250 mg ve dnech 1, 15 a 29, v tomto pořadí. Kromě toho byla AUC0-12 hodnocena po opakovaných dávkách (14 dní) migalastatu 25, 100 a 250 mg ve dnech 14, 28 a 42, v tomto pořadí.
0 (před dávkou), 0,5, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 a 10 hodin (po dávce)
Aktivita α-galaktosidázy A (α-Gal A) v leukocytech na začátku, 12. týden a 96. týden
Časové okno: Výchozí stav, týden 12 (konec období léčby), týden 96 (konec období prodloužení)
Leukocyty byly izolovány z plné krve a lyžovány a aktivita a-Gal A byla měřena pomocí validovaného fluorometrického testu, s katalýzou na fluorescenční 4-methylumbeliferon (4-MU) jako mírou aktivity. Získané hodnoty aktivity byly normalizovány na protein (měřeno pomocí kolorimetrického testu) a uvedeny jako aktivita enzymu (nanomol [nmol] 4-MU/h) na mg proteinu. V den 1 první návštěvy a při každé další návštěvě byly vzorky odebrány před dávkováním migalastatu. Aktivitu α-Gal A v leukocytech prezentují jednotliví účastníci.
Výchozí stav, týden 12 (konec období léčby), týden 96 (konec období prodloužení)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amicus Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

2. ledna 2006

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

29. ledna 2008

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

29. ledna 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. září 2005

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. září 2005

První zveřejněno (ODHAD)

22. září 2005

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

30. října 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. října 2018

Naposledy ověřeno

1. října 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FAB-CL-201 (AA1565520)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na migalastat HCl

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit