Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie AT1001 (chlorowodorek migalastatu) u uczestników z chorobą Fabry'ego

1 października 2018 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics

Otwarte, wieloośrodkowe, 12-tygodniowe badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę AT1001 u pacjentów z chorobą Fabry'ego

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę chlorowodorku migalastatu (HCl) (migalastat) u uczestników z chorobą Fabry'ego.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Było to otwarte badanie fazy 2 z udziałem mężczyzn z chorobą Fabry'ego. Wszyscy uczestnicy, którzy spełnili wstępne kryteria kwalifikacyjne, przeszli 28-dniowy okres przesiewowy, w tym 14-dniowy okres wstępny z migalastatem (150 miligramów [mg] migalastatu raz dziennie [QD] od dni -28 do -15) w celu oceny kwalifikowalności do wejście w okres leczenia w ramach badania. Uczestnicy, którzy weszli w okres leczenia, musieli wykazywać aktywność α-galaktozydazy A (α-Gal A) reagującą na migalastat.

Piętnastu uczestników otrzymało co najmniej 1 dawkę badanego leku, jednak 6 z tych uczestników nie wykazało aktywności α-Gal A reagującej na migalastat, a zatem byli to awarie przesiewowe (ci uczestnicy są dalej określani jako „porażki przesiewowe dozowane”) z powodu nie spełniające wszystkie kryteria włączenia do leczenia. W związku z tym 9 uczestników zostało zapisanych na okres leczenia (uczestnicy ci są dalej określani jako „uprawnieni do rejestracji”).

Kwalifikujący się zarejestrowani uczestnicy (ci, którzy spełnili kryteria włączenia do badania) otrzymywali zwiększające się dawki migalastatu dwa razy dziennie (BID) przez 6 tygodni (dni od 1 do 42), a następnie przez 6 tygodni przy 1 poziomie dawki BID (dni 43 do 84) w okresie leczenia. Uczestnicy mogli następnie zdecydować się na udział w okresie przedłużenia. Badanie składało się z 2 opcjonalnych okresów przedłużenia, pierwszego do 48. tygodnia i drugiego do 96. tygodnia. W przypadku uczestników, którzy nie kontynuowali opcjonalnego przedłużenia leczenia, badanie obejmowało 2-tygodniowy okres obserwacji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 55 lat (DOROSŁY)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni w wieku od 18 do 55 lat (włącznie)
  • Hemizygota na chorobę Fabry'ego
  • Miał potwierdzone rozpoznanie choroby Fabry'ego z udokumentowaną mutacją genu zmiany sensu (indywidualną lub rodzinną)
  • Miał zwiększoną aktywność enzymatyczną
  • W ocenie badacza byli albo w stanie bezpiecznie zawiesić ERT na czas trwania badania, albo byli naiwni w ERT
  • Zgoda na abstynencję seksualną lub używanie prezerwatywy ze środkiem plemnikobójczym podczas aktywności seksualnej w trakcie trwania badania i przez okres 30 dni po zakończeniu badania
  • Byli chętni i zdolni do podpisania formularza świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Historia istotnej choroby innej niż choroba Fabry'ego (na przykład schyłkowa niewydolność nerek; choroba serca klasy III lub IV [według klasyfikacji New York Heart Association]; aktualna diagnoza raka, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego skóry; cukrzyca [ chyba że hemoglobina A1c ≤8]; lub choroba neurologiczna, która zaburzyłaby zdolność uczestnika do udziału w badaniu)
  • Historia przeszczepów narządów
  • Stężenie kreatyniny w surowicy >2 mg na decylitr w dniu -2
  • Przesiewowy elektrokardiogram z 12 odprowadzeń wykazujący skorygowany odstęp QT >450 milisekund przed podaniem dawki
  • Przyjmowanie leku zabronionego przez protokół: Fabrazyme® (agalzydaza beta), Replagal™ (agalzydaza alfa), Glyset® (miglitol), Zavesca® (miglustat) lub jakakolwiek terapia eksperymentalna z dowolnego wskazania
  • Uczestniczył w poprzednim badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
  • Wszelkie inne warunki, które w opinii badacza mogłyby zagrozić bezpieczeństwu uczestnika lub wpłynąć na ważność wyników badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Migalastat

Migalastat podawano doustnie podczas 12-tygodniowego okresu leczenia, a następnie podczas opcjonalnych 2 okresów przedłużenia leczenia.

Okres leczenia:

  • Migalastat 25 mg BID przez tydzień 1 i 2 (od dnia 1 do dawki porannej w dniu 14).
  • Migalastat 100 mg dwa razy na dobę przez tydzień 3 i 4 (od dnia 15 do dawki porannej w dniu 28).
  • Migalastat 250 mg dwa razy na dobę przez tydzień 5 i 6 (od dnia 29 do dawki porannej w dniu 42).
  • Migalastat 25 mg BID przez tygodnie od 6 do 12 (dni od 43 do 84).

Okres przedłużenia:

  • Migalastat 25 mg BID przez tygodnie od 12 do 48.
  • Migalastat 50 mg QD przez tygodnie 48 do 96.
Lek: migalastat HCl
Inne nazwy:
  • AT1001
  • Galafold
  • migalastat

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły ciężkie zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 (po podaniu) do tygodnia 96
TEAE zdefiniowano jako dowolne zdarzenie niepożądane z datą rozpoczęcia w dniu lub po podaniu badanego leku lub wcześniej istniejącymi stanami, które pogorszyły się w dniu lub po rozpoczęciu pierwszego podania badanego leku (w dniu 1). Ciężkie zdarzenie niepożądane zdefiniowano jako zdarzenie niepożądane, które było obezwładniające i wymagało interwencji medycznej. Przedstawiono liczbę uczestników, u których wystąpił jeden lub więcej ciężkich TEAE po podaniu dawki w dniach od 1 do 96 tygodnia. Podsumowanie poważnych i wszystkich innych mniej poważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od związku przyczynowego, znajduje się w module Zgłoszone zdarzenia niepożądane.
Dzień 1 (po podaniu) do tygodnia 96

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
PK: pole pod krzywą stężenia w funkcji czasu (AUC) po podaniu migalastatu
Ramy czasowe: 0 (przed podaniem), 0,5, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 i 10 godzin (po podaniu)
AUC od czasu zero do 12 godzin (godz.) po podaniu dawki (AUC0-12) oceniano w osoczu po podaniu pojedynczej dawki migalastatu 25, 100 i 250 mg odpowiednio w dniach 1, 15 i 29. Ponadto AUC0-12 oceniano po wielokrotnych dawkach (14 dni) migalastatu 25, 100 i 250 mg odpowiednio w dniach 14, 28 i 42.
0 (przed podaniem), 0,5, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 i 10 godzin (po podaniu)
Aktywność α-galaktozydazy A (α-Gal A) w leukocytach na początku badania, w 12. i 96. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12 (koniec okresu leczenia), tydzień 96 (koniec okresu przedłużenia)
Leukocyty wyizolowano z pełnej krwi i poddano lizie, a aktywność α-Gal A zmierzono stosując zwalidowany test fluorometryczny, z katalizą do fluorescencyjnego 4-metyloumbeliferonu (4-MU) jako miarą aktywności. Otrzymane wartości aktywności znormalizowano do białka (zmierzono za pomocą testu kolorymetrycznego) i podano jako aktywność enzymu (nanomol [nmol] 4-MU/godz.) na mg białka. W dniu 1 pierwszej wizyty i podczas każdej kolejnej wizyty próbki pobierano przed podaniem dawki migalastatu. Aktywność α-Gal A w leukocytach przedstawiają poszczególni uczestnicy.
Wartość wyjściowa, tydzień 12 (koniec okresu leczenia), tydzień 96 (koniec okresu przedłużenia)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

2 stycznia 2006

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

29 stycznia 2008

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

29 stycznia 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 września 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 września 2005

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

22 września 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

30 października 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 października 2018

Ostatnia weryfikacja

1 października 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FAB-CL-201 (AA1565520)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na migalastat HCl

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj