ファブリー病の参加者におけるAT1001（ミガラスタット塩酸塩）の研究

これは、ファブリー病の男性参加者を対象とした第 2 相非盲検試験でした。 最初の適格基準を満たしたすべての参加者は、適格性を評価するために、ミガラスタット (150 ミリグラム [mg] ミガラスタットを 1 日 1 回 [QD] -28 日目から -15 日目まで) での 14 日間の慣らし運転を含む 28 日間のスクリーニング期間を受けました。研究の治療期間に入る。 治療期間に入った参加者は、ミガラスタットに応答するα-ガラクトシダーゼA（α-Gal A）活性を持っている必要がありました。

15 人の参加者が少なくとも 1 回の治験薬の投与を受けましたが、これらの参加者のうち 6 人はミガラスタットに応答する α-Gal A 活性を示さず、したがってスクリーニング不合格でした (これらの参加者は以下、「投与されたスクリーニング不合格」と呼びます)。治療のためのすべての包含基準を満たしています。 したがって、9 人の参加者が治療期間に登録されました (これらの参加者は、以降、「適格な登録者」と呼ばれます)。

適格に登録された参加者 (研究に含めるための基準を満たした参加者) は、6 週間 (1 日目から 42 日目) の間、1 日 2 回 (BID) 漸増用量のミガラスタットを受け、続いて 1 用量レベルの BID で 6 週間 (43 日目から 43 日目から84) 治療期間中。 その後、参加者は延長期間に参加することを選択できます。 この試験は、1 回目から 48 週目まで、2 回目から 96 週目までの 2 つの任意の延長期間で構成されていました。 オプションの治療延長を継続しなかった参加者の場合、この研究には2週間のフォローアップ期間が含まれていました。