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Um estudo de AT1001 (cloridrato de migalastat) em participantes com doença de Fabry

1 de outubro de 2018 atualizado por: Amicus Therapeutics

Um estudo de fase 2, aberto, multicêntrico, de 12 semanas para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do AT1001 em pacientes com doença de Fabry

Estudo para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do cloridrato de migalastat (HCl) (migalastat) em participantes com doença de Fabry.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este foi um estudo aberto de Fase 2 em participantes do sexo masculino com doença de Fabry. Todos os participantes que atenderam aos critérios iniciais de elegibilidade foram submetidos a um período de triagem de 28 dias, incluindo uma avaliação de 14 dias com migalastat (150 miligramas [mg] de migalastat uma vez ao dia [QD] dos dias -28 a -15) para avaliar a elegibilidade para entrando no período de tratamento do estudo. Os participantes que entraram no período de tratamento foram obrigados a ter atividade de α-galactosidase A (α-Gal A) responsiva ao migalastat.

Quinze participantes receberam pelo menos 1 dose do medicamento do estudo, no entanto, 6 desses participantes não demonstraram atividade de α-Gal A responsiva ao migalastat e, portanto, falharam na triagem (esses participantes são doravante referidos como "falhas na triagem dosada") devido a não preenchendo todos os critérios de inclusão para o tratamento. Portanto, 9 participantes foram inscritos no período de tratamento (esses participantes são doravante referidos como "inscritos elegíveis").

Os participantes inscritos elegíveis (aqueles que satisfizeram os critérios de inclusão no estudo) receberam doses crescentes de migalastat duas vezes ao dia (BID) por 6 semanas (dias 1 a 42), seguidas por 6 semanas em nível de dose 1 BID (dias 43 a 84) durante o período de tratamento. Os participantes poderiam então optar por participar do período de extensão. O estudo consistiu em 2 períodos de extensão opcionais, o primeiro até a semana 48 e o segundo até a semana 96. Para os participantes que não continuaram na extensão opcional do tratamento, o estudo incluiu um período de acompanhamento de 2 semanas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

9

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 55 anos (ADULTO)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens entre 18 e 55 anos (inclusive)
  • Hemizigoto para doença de Fabry
  • Teve um diagnóstico confirmado de doença de Fabry com uma mutação documentada do gene missense (individual ou familiar)
  • Teve atividade enzimática melhorável
  • No julgamento do investigador, foram capazes de suspender a TRE com segurança durante todo o estudo ou não usaram ERT
  • Concordou em ser sexualmente abstinente ou usar preservativo com espermicida ao se envolver em atividade sexual durante o estudo e por um período de 30 dias após a conclusão do estudo
  • Estava disposto e capaz de assinar um formulário de consentimento informado

Critério de exclusão:

  • História de doença significativa diferente da doença de Fabry (por exemplo, doença renal em estágio terminal; doença cardíaca Classe III ou IV [de acordo com a classificação da New York Heart Association]; diagnóstico atual de câncer, exceto carcinoma basocelular da pele; diabetes [ a menos que hemoglobina A1c ≤8]; ou doença neurológica que teria prejudicado a capacidade do participante de participar do estudo)
  • História do transplante de órgãos
  • Creatinina sérica >2 mg por decilitro no Dia -2
  • Eletrocardiograma de triagem de 12 derivações demonstrando intervalo QT corrigido >450 milissegundos antes da dosagem
  • Tomar um medicamento proibido pelo protocolo: Fabrazyme® (agalsidase beta), Replagal™ (agalsidase alfa), Glyset® (miglitol), Zavesca® (miglustat) ou qualquer terapia experimental para qualquer indicação
  • Participou de um ensaio clínico anterior nos últimos 30 dias
  • Qualquer outra condição que, na opinião do investigador, possa comprometer a segurança do participante ou afetar a validade dos resultados do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Migalastat

O migalastat foi administrado por via oral durante o período de tratamento de 12 semanas e depois durante os 2 períodos opcionais de extensão do tratamento.

Período de Tratamento:

  • Migalastat 25 mg BID nas Semanas 1 e 2 (Dia 1 até a dose matinal no Dia 14).
  • Migalastat 100 mg BID nas Semanas 3 e 4 (Dia 15 até a dose matinal no Dia 28).
  • Migalastat 250 mg BID nas semanas 5 e 6 (dia 29 até a dose matinal no dia 42).
  • Migalastat 25 mg BID nas semanas 6 a 12 (dias 43 a 84).

Período de Extensão:

  • Migalastat 25 mg BID para as semanas 12 a 48.
  • Migalastat 50 mg QD para semanas 48 a 96.
Medicamento: migalastat HCl
Outros nomes:
  • AT1001
  • Galafold
  • migalastat

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes que experimentaram eventos adversos graves emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Dia 1 (após a administração) até a Semana 96
Os TEAEs foram definidos como qualquer evento adverso com data de início na ou após a administração do medicamento do estudo ou condições pré-existentes que pioraram durante ou após o início da primeira administração do medicamento do estudo (no Dia 1). Um evento adverso grave foi definido como um evento adverso incapacitante e que requer intervenção médica. É apresentado o número de participantes que experimentaram um ou mais TEAEs graves após a administração no Dia 1 até a Semana 96. Um resumo de eventos adversos graves e não graves, independentemente da causalidade, está localizado no módulo de Eventos adversos relatados.
Dia 1 (após a administração) até a Semana 96

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
PK: Área sob a curva de concentração versus tempo (AUC) após a administração de migalastat
Prazo: 0 (pré-dose), 0,5, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 e 10 h (pós-dose)
A AUC do tempo zero a 12 horas (h) pós-dose (AUC0-12) foi avaliada no plasma após uma dose única de migalastat 25, 100 e 250 mg nos Dias 1, 15 e 29, respectivamente. Além disso, a AUC0-12 foi avaliada após doses múltiplas (14 dias) de migalastat 25, 100 e 250 mg nos dias 14, 28 e 42, respectivamente.
0 (pré-dose), 0,5, 1, 2, 3, 4, 5, 6, 8 e 10 h (pós-dose)
Atividade de α-galactosidase A (α-Gal A) em leucócitos na linha de base, semana 12 e semana 96
Prazo: Linha de base, Semana 12 (fim do período de tratamento), Semana 96 (fim do período de extensão)
Os leucócitos foram isolados do sangue total e lisados, e a atividade de α-Gal A foi medida usando um ensaio fluorométrico validado, com catálise para 4-metilumbeliferona fluorescente (4-MU) como medida de atividade. Os valores de atividade obtidos foram normalizados para proteína (medidos usando um ensaio colorimétrico) e relatados como atividade enzimática (nanomol [nmol] 4-MU/h) por mg de proteína. No Dia 1 da primeira visita e em todas as visitas subsequentes, as amostras foram coletadas antes da dosagem com migalastat. A atividade de α-Gal A em leucócitos é apresentada por participantes individuais.
Linha de base, Semana 12 (fim do período de tratamento), Semana 96 (fim do período de extensão)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Amicus Therapeutics

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

2 de janeiro de 2006

Conclusão Primária (REAL)

29 de janeiro de 2008

Conclusão do estudo (REAL)

29 de janeiro de 2008

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de setembro de 2005

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de setembro de 2005

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

22 de setembro de 2005

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

30 de outubro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de outubro de 2018

Última verificação

1 de outubro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • FAB-CL-201 (AA1565520)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Doença de Fabry

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