Fludarabin fosfát a celkové ozáření těla s následnou transplantací dárcovských periferních kmenových buněk při léčbě pacientů s myelodysplastickým syndromem nebo myeloproliferativními poruchami
Eskalace nízkých dávek TBI ke snížení rizik progrese a rejekce štěpu po transplantaci hematopoetických buněk s nemyeloablativním stavem jako léčba neléčeného myelodysplastického syndromu nebo myeloproliferativních poruch – multicentrická studie
Přehled studie
Postavení
Podmínky
- Primární myelofibróza
- Polycythemia Vera
- Esenciální trombocytémie
- Chronická myelomonocytární leukémie
- Myeloproliferativní novotvar
- Paroxysmální noční hemoglobinurie
- de Novo myelodysplastický syndrom
- Atypická chronická myeloidní leukémie, BCR-ABL1 negativní
- Refrakterní anémie
- Refrakterní Anémie S Nadměrnými Výbuchy
- Refrakterní Anémie S Kruhovými Sideroblasty
- Refrakterní Cytopenie S Multilineage Dysplazie
- Refrakterní cytopenie s multilineární dysplazií a prstencovými sideroblasty
- Polycythemia Vera, fáze post-polycytemické myelofibrózy
Detailní popis
PRIMÁRNÍ CÍLE:
I. Snížit výskyt selhání transplantace krvetvorných buněk (HCT) ve 200. dni na < 20 % u pacientů s MDS-refrakterní anémií (RA)-(ringed sideroblasts [RS])/MPD au pacientů s chronickou myelomonocytární leukémií (CMML) /refrakterní anémie s nadměrnými blasty (RAEB).
DRUHÉ CÍLE:
I. Míra relapsu/progrese u pacientů s MPD nebo MDS-RA au pacientů s CMML nebo MDS-RAEB.
II. Pravděpodobnost přežití bez progrese (PFS) u pacientů s MPD nebo MDS-RA au pacientů s CMML nebo MDS-RAEB.
III. Kinetika přihojení dárce.
IV. Výskyt infekcí.
PŘEHLED: Toto je studie s eskalací dávky celkového ozáření těla (TBI).
NEMYELOABLATIVNÍ KONDIČNÍ REŽIM: Pacienti dostávají fludarabin fosfát intravenózně (IV) ve dnech -4 až -2 a podstoupí TBI v den 0.
TRANSPLANTACE PERIFERNÍCH KMENOVÝCH BUNĚK (PBSC): Pacienti podstoupí infuzi PBSC mobilizovaného filgrastimu (G-CSF) po TBI v den 0.
IMUNOSUPRESE:
Odpovídající dárce: Pacienti dostávají cyklosporin perorálně (PO) dvakrát denně (BID) ve dnech -3 až 56, po kterém následuje snižování dávky do 180. dne. Pacienti také dostávají mykofenolát mofetil (MMF) PO BID začínající 4-6 hodin po transplantaci v den 0 a pokračují až do dne 27.
Nepříbuzný dárce: Pacienti dostávají cyklosporin PO BID ve dnech -3 až 100, po kterém následuje snižování dávky až do dne 180. Pacienti také dostávají MMF PO třikrát denně počínaje 4-6 hodinami po transplantaci v den 0 a pokračují až do dne 40, s následným snižováním až do dne 96.
Po dokončení studijní léčby jsou pacienti pravidelně sledováni.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84143
- LDS Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
- Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98108
- Veterans Administration Center-Seattle
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti ve věku >= 50 a < 75 let (roků) s CMML nebo dříve neléčeným MDS nebo MPD
- Pacienti ve věku < 50 let s vysokým rizikem toxicity související s režimem používající standardní režimy s vysokými dávkami; faktory považované za vysoké riziko zahrnují již existující onemocnění, jako je chronické onemocnění postihující ledviny, játra, plíce nebo srdce nebo předchozí selhání HCT
- K dispozici je identický příbuzný lidský leukocytární antigen (HLA) nebo nepříbuzný dárce se shodou s HLA (povolená shoda Centra pro výzkum rakoviny Freda Hutchinsona [FHCRC] bude stupně 1,0 až 2,1)
- Zotavení z účinků předchozí chemoterapie s minimálně 21 dny od zahájení poslední terapie; hydroxymočovina nebo anagrelid mohou být použity k léčbě zvýšeného počtu buněk u pacientů až do doby, kdy zahájí léčbu podle tohoto protokolu
- Pacienti mladší 12 let musí být před registrací projednáni případ od případu s primárním zkoušejícím (PI) protokolu
- Podepsaný formulář informovaného souhlasu nebo formulář menšího souhlasu
- MDS: MDS klasifikovatelné systémem Světové zdravotnické organizace (WHO) jako RA, RARS, refrakterní cytopenie s multilineární dysplazií (RCMD), RCMD a prstencové sideroblasty (RCMD-RS) nebo RAEB
- MDS: Žádná předchozí myelosupresivní terapie; pro účely tohoto protokolu bude myelosupresivní chemoterapie definována jako chemoterapie podávaná se záměrem navodit kompletní remisi (např. standardní 7+3, vysoká dávka intermitentního ARA-C [HIDAC] nebo Mylotarg)
- MDS: Pacienti musí mít < 10 % blastů v kostní dřeni; méně než 10 % blastů v kostní dřeni musí být dokumentováno vyšetřením kostní dřeně do 3 týdnů od zahájení kondicionování
- CMML: Pacienti s CMML1, kteří nepodstoupili myelosupresivní léčbu, musí mít < 10 % blastů v kostní dřeni; méně než 10 % blastů kostní dřeně musí být dokumentováno vyšetřením kostní dřeně do 3 týdnů od zahájení kondicionování; OR pacienti s CMML, kteří progredovali za CMML1 a podstoupili myelosupresivní chemoterapii, musí mít < 5 % blastů v kostní dřeni; méně než 5 % blastů v kostní dřeni musí být dokumentováno vyšetřením kostní dřeně do 3 týdnů od zahájení kondicionování
- MPD: Pacienti s polycythemia vera s přetrvávajícími trombotickými nebo hemoragickými komplikacemi navzdory konvenční léčbě nebo kteří progredovali do postpolycytemické fibrózy dřeně
- MPD: Pacienti s esenciální trombocytémií s přetrvávajícími trombotickými nebo hemoragickými komplikacemi navzdory konvenční léčbě nebo kteří progredovali do myelofibrózy
- MPD: Chronická idiopatická myelofibróza s cytopeniemi periferní krve
- MPD: Pacienti musí mít < 10 % blastů v kostní dřeni; méně než 10 % blastů v kostní dřeni musí být dokumentováno vyšetřením kostní dřeně do 3 týdnů od zahájení kondicionování
- MPD: Žádná předchozí myelosupresivní terapie; pro účely tohoto protokolu bude myelosupresivní chemoterapie definována jako chemoterapie podávaná se záměrem navodit kompletní remisi (např. standardní 7+3, HIDAC nebo Mylotarg)
- Atypická chronická myeloidní leukémie (CML): pacienti s negativním chromozomem Philadelphia s diagnózou atypické CML
- Atypická CML: Pacienti musí mít < 10 % blastů v kostní dřeni; méně než 10 % blastů v kostní dřeni musí být dokumentováno vyšetřením kostní dřeně do 3 týdnů od zahájení kondicionování
- Atypická CML: Žádná předchozí myelosupresivní léčba; pro účely tohoto protokolu bude myelosupresivní chemoterapie definována jako chemoterapie podávaná se záměrem navodit kompletní remisi (např. standardní 7+3, HIDAC nebo Mylotarg)
- Paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH): Vhodné jsou pacienti s neaplastickou formou PNH (buněčná kostní dřeň), kteří měli v anamnéze život ohrožující komplikace svého onemocnění včetně trombotických příhod, těžké hemolýzy nebo syndromu Budda Chiariho; další pacienti mohou být zvažováni po schválení v PCC a schválení hlavním zkoušejícím
- Matched Related Donor: Souvisí s pacientem a je genotypově nebo fenotypově HLA-identický
- Související dárce: Věk dárce < 75 let, pokud není schválen institucionálním PI
- Přidružený dárce: Schopný dát písemný informovaný souhlas
- Přidružený dárce: Dárce musí souhlasit s mobilizací PBSC pomocí G-CSF a aferézou
Nepříbuzní dárci: Povolená shoda FHCRC bude mít stupně 1,0 až 2,1: Nepříbuzní dárci, kteří jsou prospektivně:
- Vhodné pro HLA-A, B, C, DRB1 a DQB1 psaním s vysokým rozlišením;
- Pro HLA-A, B nebo C bude povolena pouze jediná alelová disparita, jak je definováno typizací s vysokým rozlišením
- Nepříbuzný dárce: Páry pacienta a dárce homozygotní na neshodné alele ve vektoru pro odmítnutí štěpu jsou považovány za nesoulad dvou alel, tj. pacient je A*0101 a dárce je A*0102 a tento typ neshody není povolen
- HLA Matched Related Donor: G-CSF mobilizované mononukleární buňky periferní krve (PBMC) budou v tomto protokolu povoleny pouze jako zdroj hematopoetických kmenových buněk (HSC).
- HLA spárovaný nepříbuzný dárce: Dárce musí souhlasit s mobilizací PBSC pomocí G-CSF a aferézou; nepříbuzní dárci kostní dřeně nejsou způsobilí pro tento protokol
Kritéria vyloučení:
Orgánová dysfunkce definovaná následovně:
- Symptomatické onemocnění koronárních tepen nebo srdeční ejekční frakce < 35 % (nebo, není-li možné získat ejekční frakci, zkrácení frakce < 26 %); pokud je frakce zkrácení < 26 % je nutná kardiologická konzultace s hlavním zkoušejícím (PI), který má konečné schválení způsobilosti; ejekční frakce je vyžadována, pokud je věk > 50 let nebo je v anamnéze antracyklinová expozice nebo v anamnéze srdeční onemocnění
- Difuzní kapacita plic pro oxid uhelnatý (DLCO) < 35 %, TLC < 35 %, objem usilovného výdechu (FEV)1 < 35 % a/nebo příjem doplňkového kontinuálního kyslíku; FHCRC PI studie musí schválit zařazení všech pacientů s plicními noduly
- Abnormality jaterních funkcí: U pacienta s klinickým nebo laboratorním průkazem jaterního onemocnění bude vyšetřena příčina jaterního onemocnění, jeho klinická závažnost ve smyslu jaterních funkcí, přemosťující fibrózy a stupně portální hypertenze; pacient bude vyloučen, pokud u něj bude zjištěno fulminantní jaterní selhání, cirhóza jater s prokázanou portální hypertenzí, alkoholická hepatitida, jícnové varixy, anamnéza krvácení z jícnových varixů, jaterní encefalopatie, neopravitelná syntetická jaterní dysfunkce prokázaná prodloužením protrombinového času, ascites související s portální hypertenzí, bakteriální nebo plísňový jaterní absces, biliární obstrukce, chronická virová hepatitida s celkovým sérovým bilirubinem > 3 mg/dl nebo symptomatické žlučové onemocnění
- Kostní dřeň dokumentující počet blastů >= 10 % nebo >= 5 % u pacientů s CMML, kteří progredovali za CMML1 a dostali myelosupresivní chemoterapii
- Pacienti s aktivními nehematologickými malignitami (kromě nemelanomových kožních nádorů); toto vyloučení se nevztahuje na pacienty s nehematologickými malignitami, které nevyžadují terapii
- Pacienti s anamnézou nehematologických malignit (kromě nemelanomových kožních karcinomů) aktuálně v kompletní remisi, kteří jsou méně než 5 let od doby kompletní remise a mají > 20% riziko recidivy onemocnění
- Přítomnost >= 5 % cirkulujících leukemických blastů (v periferní krvi) detekovaných standardní patologií
- Aktivní postižení centrálního nervového systému (CNS) onemocnění
- Karnofského výkonnostní skóre < 70 % nebo Lansky-Play výkonnostní skóre < 70 u dětských pacientů
- Očekávaná délka života je výrazně omezena jinými nemocemi než zhoubným
- Plísňové infekce s radiologickou progresí po podání amfotericinu nebo aktivního triazolu po dobu > 1 měsíce
- Aktivní bakteriální infekce
- Pacientky ve fertilním věku, které odmítají antikoncepci dvanáct měsíců po transplantaci
- Ženy, které jsou těhotné nebo kojící
- Séropozitivita viru lidské imunodeficience (HIV).
- Závažné psychické onemocnění, jako je velká psychóza (např. schizofrenie), velká bipolární deprese nebo sebevražedná situační deprese
- Související dárce: Identické dvojče
- Matched Related Donor: Jakákoli kontraindikace podání subkutánního G-CSF v dávce 16 mg/kg/d po dobu pěti po sobě jdoucích dnů
- Související dárce: Závažné zdravotní nebo psychické onemocnění
- Odpovídající příbuzný dárce: Těhotné nebo kojící samice
- Odpovídající dárce: Předchozí malignita během předchozích pěti let, s výjimkou nemelanomové rakoviny kůže
- Související dárce: HIV séropozitivita
- Nepříbuzný dárce: Pozitivní protidárcovská cytotoxická křížová zkouška je absolutní vyloučení dárce; dárci jsou vyloučeni, když je identifikována již existující imunoreaktivita, která by ohrozila přihojení dárcovských hematopoetických buněk; toto určení vychází ze standardní praxe jednotlivé instituce; doporučeným postupem pro pacienty s 10 z 10 shodných úrovní alel HLA (fenotypové) je získání panelového reaktivního screeningu protilátek (PRA) na antigeny třídy I a třídy II u všech pacientů před HCT; pokud PRA vykazuje > 10% aktivitu, pak by měly být získány zkřížené shody s průtokovou cytometrií nebo cytotoxickou cytotoxicitou B a T buněk; dárce by měl být vyloučen, pokud je některý z cytotoxických testů křížové shody pozitivní; u pacientů s neshodou alel HLA třídy I by měly být získány zkřížené shody průtokové cytometrie nebo cytotoxické cytotoxické shody B a T buněk bez ohledu na výsledky PRA
- Nepříbuzný dárce: Dárci dřeně
- Nepříbuzný dárce: Dárci, kteří jsou HIV pozitivní a/nebo zdravotní stavy, které by vedly ke zvýšenému riziku mobilizace G-CSF dárce a odběry G-PBMC
- Nepříbuzný dárce: Vážné zdravotní nebo psychické onemocnění
- Nepříbuzný dárce: Těhotné nebo kojící ženy
- Nepříbuzný dárce: Předchozí malignita během předchozích pěti let, s výjimkou nemelanomové rakoviny kůže
- Nepříbuzný dárce: HIV séropozitivita
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Rameno A – Úroveň dávky 1
Rameno A – pacienti s MPD nebo MDS-RA/RARS Úroveň dávky 1 – 300 cGy TBI NEMYELOABLATIVNÍ KONDIČNÍ REŽIM: Pacienti dostávají fludarabin fosfát IV ve dnech -4 až -2 a podstoupí TBI v den 0. TRANSPLANTACE PBSC: Pacienti podstoupí infuzi PBSC mobilizovanou filgrastimem po TBI v den 0. IMUNOSUPRESE: Odpovídající dárce: Pacienti dostávají cyklosporin PO BID ve dnech -3 až 56, s následným snižováním dávky do 180. dne. Pacienti také dostávají MMF PO BID začínající 4-6 hodin po transplantaci v den 0 a pokračují až do dne 27. Nepříbuzný dárce: Pacienti dostávají cyklosporin PO BID ve dnech -3 až 100, po kterém následuje snižování dávky až do dne 180. Pacienti také dostávají MMF PO třikrát denně počínaje 4-6 hodinami po transplantaci v den 0 a pokračují až do dne 40, s následným snižováním až do dne 96. |
Korelační studie
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
Podstoupit TBI
Ostatní jména:
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
Podstoupit transplantaci PBSC
Ostatní jména:
Podstoupit transplantaci
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Rameno A – Úroveň dávky 2
Rameno A – pacienti s MPD nebo MDS-RA/RARS Úroveň dávky 2 – 400 cGy TBI NEMYELOABLATIVNÍ KONDIČNÍ REŽIM: Pacienti dostávají fludarabin fosfát IV ve dnech -4 až -2 a podstoupí TBI v den 0. TRANSPLANTACE PBSC: Pacienti podstoupí infuzi PBSC mobilizovanou filgrastimem po TBI v den 0. IMUNOSUPRESE: Odpovídající dárce: Pacienti dostávají cyklosporin PO BID ve dnech -3 až 56, s následným snižováním dávky do 180. dne. Pacienti také dostávají MMF PO BID začínající 4-6 hodin po transplantaci v den 0 a pokračují až do dne 27. Nepříbuzný dárce: Pacienti dostávají cyklosporin PO BID ve dnech -3 až 100, po kterém následuje snižování dávky až do dne 180. Pacienti také dostávají MMF PO třikrát denně počínaje 4-6 hodinami po transplantaci v den 0 a pokračují až do dne 40, s následným snižováním až do dne 96. |
Korelační studie
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
Podstoupit TBI
Ostatní jména:
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
Podstoupit transplantaci PBSC
Ostatní jména:
Podstoupit transplantaci
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Rameno A – Úroveň dávky 3
Rameno A – pacienti s MPD nebo MDS-RA/RARS Úroveň dávky 3 – 450 cGy TBI NEMYELOABLATIVNÍ KONDIČNÍ REŽIM: Pacienti dostávají fludarabin fosfát IV ve dnech -4 až -2 a podstoupí TBI v den 0. TRANSPLANTACE PBSC: Pacienti podstoupí infuzi PBSC mobilizovanou filgrastimem po TBI v den 0. IMUNOSUPRESE: Odpovídající dárce: Pacienti dostávají cyklosporin PO BID ve dnech -3 až 56, s následným snižováním dávky do 180. dne. Pacienti také dostávají MMF PO BID začínající 4-6 hodin po transplantaci v den 0 a pokračují až do dne 27. Nepříbuzný dárce: Pacienti dostávají cyklosporin PO BID ve dnech -3 až 100, po kterém následuje snižování dávky až do dne 180. Pacienti také dostávají MMF PO třikrát denně počínaje 4-6 hodinami po transplantaci v den 0 a pokračují až do dne 40, s následným snižováním až do dne 96. |
Korelační studie
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
Podstoupit TBI
Ostatní jména:
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
Podstoupit transplantaci PBSC
Ostatní jména:
Podstoupit transplantaci
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Rameno B – úroveň dávky 1
Rameno B – pacienti s MDS-RAEB nebo CMML Úroveň dávky 1 – 300 cGy TBI NEMYELOABLATIVNÍ KONDIČNÍ REŽIM: Pacienti dostávají fludarabin fosfát IV ve dnech -4 až -2 a podstoupí TBI v den 0. TRANSPLANTACE PBSC: Pacienti podstoupí infuzi PBSC mobilizovanou filgrastimem po TBI v den 0. IMUNOSUPRESE: Odpovídající dárce: Pacienti dostávají cyklosporin PO BID ve dnech -3 až 56, s následným snižováním dávky do 180. dne. Pacienti také dostávají MMF PO BID začínající 4-6 hodin po transplantaci v den 0 a pokračují až do dne 27. Nepříbuzný dárce: Pacienti dostávají cyklosporin PO BID ve dnech -3 až 100, po kterém následuje snižování dávky až do dne 180. Pacienti také dostávají MMF PO třikrát denně počínaje 4-6 hodinami po transplantaci v den 0 a pokračují až do dne 40, s následným snižováním až do dne 96. |
Korelační studie
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
Podstoupit TBI
Ostatní jména:
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
Podstoupit transplantaci PBSC
Ostatní jména:
Podstoupit transplantaci
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Rameno B – úroveň dávky 2
Rameno B – pacienti s MDS-RAEB nebo CMML Úroveň dávky 2 – 400 cGy TBI NEMYELOABLATIVNÍ KONDIČNÍ REŽIM: Pacienti dostávají fludarabin fosfát IV ve dnech -4 až -2 a podstoupí TBI v den 0. TRANSPLANTACE PBSC: Pacienti podstoupí infuzi PBSC mobilizovanou filgrastimem po TBI v den 0. IMUNOSUPRESE: Odpovídající dárce: Pacienti dostávají cyklosporin PO BID ve dnech -3 až 56, s následným snižováním dávky do 180. dne. Pacienti také dostávají MMF PO BID začínající 4-6 hodin po transplantaci v den 0 a pokračují až do dne 27. Nepříbuzný dárce: Pacienti dostávají cyklosporin PO BID ve dnech -3 až 100, po kterém následuje snižování dávky až do dne 180. Pacienti také dostávají MMF PO třikrát denně počínaje 4-6 hodinami po transplantaci v den 0 a pokračují až do dne 40, s následným snižováním až do dne 96. |
Korelační studie
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
Podstoupit TBI
Ostatní jména:
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
Podstoupit transplantaci PBSC
Ostatní jména:
Podstoupit transplantaci
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Rameno B – úroveň dávky 3
Rameno B – pacienti s MDS-RAEB nebo CMML Úroveň dávky 3 – 450 cGy TBI NEMYELOABLATIVNÍ KONDIČNÍ REŽIM: Pacienti dostávají fludarabin fosfát IV ve dnech -4 až -2 a podstoupí TBI v den 0. TRANSPLANTACE PBSC: Pacienti podstoupí infuzi PBSC mobilizovanou filgrastimem po TBI v den 0. IMUNOSUPRESE: Odpovídající dárce: Pacienti dostávají cyklosporin PO BID ve dnech -3 až 56, s následným snižováním dávky do 180. dne. Pacienti také dostávají MMF PO BID začínající 4-6 hodin po transplantaci v den 0 a pokračují až do dne 27. Nepříbuzný dárce: Pacienti dostávají cyklosporin PO BID ve dnech -3 až 100, po kterém následuje snižování dávky až do dne 180. Pacienti také dostávají MMF PO třikrát denně počínaje 4-6 hodinami po transplantaci v den 0 a pokračují až do dne 40, s následným snižováním až do dne 96. |
Korelační studie
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
Podstoupit TBI
Ostatní jména:
Vzhledem k tomu, IV
Ostatní jména:
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
Podstoupit transplantaci PBSC
Ostatní jména:
Podstoupit transplantaci
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet pacientů se selháním HCT.
Časové okno: 200 dní
|
Selhání HCT bude definováno jako odmítnutí štěpu (definováno jako < 5% dárcovský T-buněčný chimerismus) nebo progrese onemocnění během 200 dnů po transplantaci.
|
200 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet pacientů, kteří měli infekce
Časové okno: 1 rok
|
Počet pacientů, kteří prodělali bakteriální, plísňové nebo virové infekce.
|
1 rok
|
|
Počet pacientů, kteří provedli transplantaci
Časové okno: 1 rok
|
Pokračující přihojení bude definováno jako detekce dárcovských T-buněk (CD3+) jako podíl z celkového počtu T-buněk větší než 5 %.
|
1 rok
|
|
Počet pacientů s přežitím bez progrese
Časové okno: 1 rok
|
Důkaz progrese onemocnění bude indikací k terapeutické intervenci.
Definováno jako jakýkoli důkaz morfologického nebo průtokového cytometrického hodnocení aspirátu kostní dřeně inkrementálního nárůstu 5% blastů u MDS/CMML; definován jako jakýkoli důkaz blastické transformace u agnogenní myeloidní metaplazie/atypické CML; a definované jako progresivní erytrocytóza, trombocytóza nebo důkaz leukemické transformace v polycythemia vera a esenciální trombocytémie.
|
1 rok
|
|
Počet pacientů s relapsem/progresí
Časové okno: 1 rok
|
Důkaz progrese onemocnění bude indikací k terapeutické intervenci.
Definováno jako jakýkoli důkaz morfologického nebo průtokového cytometrického hodnocení aspirátu kostní dřeně inkrementálního nárůstu 5% blastů u MDS/CMML; definován jako jakýkoli důkaz blastické transformace u agnogenní myeloidní metaplazie/atypické CML; a definované jako progresivní erytrocytóza, trombocytóza nebo důkaz leukemické transformace v polycythemia vera a esenciální trombocytémie.
|
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Cooper JP, Storer BE, Granot N, Gyurkocza B, Sorror ML, Chauncey TR, Shizuru J, Franke GN, Maris MB, Boyer M, Bruno B, Sahebi F, Langston AA, Hari P, Agura ED, Lykke Petersen S, Maziarz RT, Bethge W, Asch J, Gutman JA, Olesen G, Yeager AM, Hubel K, Hogan WJ, Maloney DG, Mielcarek M, Martin PJ, Flowers MED, Georges GE, Woolfrey AE, Deeg JH, Scott BL, McDonald GB, Storb R, Sandmaier BM. Allogeneic hematopoietic cell transplantation with non-myeloablative conditioning for patients with hematologic malignancies: Improved outcomes over two decades. Haematologica. 2021 Jun 1;106(6):1599-1607. doi: 10.3324/haematol.2020.248187.
- Monaco F, Scott BL, Chauncey TR, Petersen FB, Storer BE, Baron F, Flowers ME, Deeg HJ, Maloney DG, Storb R, Sandmaier BM. Total body irradiation dose escalation decreases risk of progression and graft rejection after hematopoietic cell transplantation for myelodysplastic syndromes or myeloproliferative neoplasms. Haematologica. 2019 Jun;104(6):1221-1229. doi: 10.3324/haematol.2018.199398. Epub 2019 Jan 10.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary
- Novotvary podle místa
- Urologická onemocnění
- Urologické projevy
- Choroba
- Nemoci kostní dřeně
- Hematologická onemocnění
- Hemoragické poruchy
- Poruchy močení
- Poruchy srážení krve
- Poruchy krevních destiček
- Prekancerózní stavy
- Myelodysplastická-myeloproliferativní onemocnění
- Proteinurie
- Anémie, hemolytika
- Novotvary kostní dřeně
- Hematologické novotvary
- Leukémie, myeloidní
- Syndrom
- Myelodysplastické syndromy
- Primární myelofibróza
- Leukémie
- Preleukémie
- Leukémie, myelomonocytární, chronická
- Leukémie, myelomonocytární, juvenilní
- Trombocytóza
- Trombocytémie, esenciální
- Anémie
- Leukémie, myeloidní, chronická, BCR-ABL pozitivní
- Myeloproliferativní poruchy
- Polycythemia Vera
- Polycytémie
- Anémie, refrakterní, s nadměrnými výbuchy
- Hemoglobinurie
- Hemoglobinurie, paroxysmální
- Leukémie, myeloidní, chronická, atypická, BCR-ABL negativní
- Anémie, refrakterní
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antiinfekční látky
- Inhibitory enzymů
- Antirevmatika
- Antimetabolity, Antineoplastika
- Antimetabolity
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Dermatologická činidla
- Antibakteriální látky
- Antibiotika, antineoplastika
- Antifungální látky
- Antituberkulární látky
- Antibiotika, antituberkulo
- Inhibitory kalcineurinu
- Fludarabin
- Fludarabin fosfát
- Kyselina mykofenolová
- Cyklosporin
- Cyklosporiny
Další identifikační čísla studie
- 2056.00 (Jiný identifikátor: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
- P30CA015704 (Grant/smlouva NIH USA)
- P01CA018029 (Grant/smlouva NIH USA)
- NCI-2010-00237 (Identifikátor registru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Primární myelofibróza
-
Suzhou Zelgen Biopharmaceuticals Co.,LtdDokončenoPrimární myelofibróza (PMF) | Post-polycythemia Vera Myelofibrosis (Post-PV MF) | Post-esenciální trombocytémie Myelofibróza (Post-ET MF)Čína
-
Imago BioSciences, Inc., a subsidiary of Merck...DokončenoMyelofibróza | Primární myelofibróza (PMF) | Post-polycythemia Vera Myelofibrosis (PPV-MF) | Postesenciální trombocytémie myelofibróza (PET-MF)Německo, Spojené státy, Austrálie, Itálie, Spojené království
-
GlaxoSmithKlineAktivní, ne náborNovotvary | Primární myelofibróza (PMF) | Post-polycythemia Vera Myelofibrosis (Post-PV MF) | Post-esenciální trombocytémie myelofibróza (Post-ET MF)Spojené státy, Maďarsko, Izrael, Španělsko, Tchaj-wan, Francie, Austrálie, Německo, Belgie, Kanada, Singapur, Korejská republika, Spojené království, Dánsko, Rakousko, Rumunsko, Itálie, Bulharsko, Polsko, Holandsko
Klinické studie na Laboratorní analýza biomarkerů
-
Istituto per la Ricerca e l'Innovazione BiomedicaNábor
-
University of VirginiaNeznámý
-
IRCCS Eugenio MedeaNáborPoruchou autistického spektra | Včasná intervenceItálie
-
Chang Gung Memorial HospitalNeznámýNosní onemocněníTchaj-wan
-
Rio de Janeiro State UniversityCoordenação de Aperfeiçoamento de Pessoal de Nível Superior.; Conselho Nacional... a další spolupracovníciDokončenoKardiovaskulární choroby | Nedostatek vitaminu D | Stavy související s menopauzouBrazílie
-
Gynecologic Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)Zatím nenabírámeRakovina děložního tělíska ve stádiu I | Rakovina děložního tělíska II | Rakovina děložního tělíska ve stádiu III | Rakovina děložního těla ve stádiu IV | Endometriální serózní adenokarcinomSpojené státy