Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Alogenní transplantace kostní dřeně pro léčbu genetických poruch erytropoézy

10. září 2008 aktualizováno: Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Účelem této studie je určit a potvrdit roli transplantace kostní dřeně v léčbě poruch červených krvinek a hemoglobinu včetně srpkovité anémie, talasémie a anémie diamantových černých vějířů.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Navrhovaná studie je jednoramenný léčebný protokol fáze II určený ke zkoumání přihojení, toxicity a reakce štěpu proti hostiteli po novém cytoredukčním režimu zahrnujícím cyklofosfamid a busulfan pro léčbu pacientů s těžkou srpkovitou anémií, thalasémií a Diamond Blackfan Anémie s použitím transplantací kmenových buněk odvozených od HLA-genotypicky identických sourozenců.

Pacienti budou připraveni k transplantaci cyklofosfamidem (50 mg/kg/den x 4 dny) a busulfanem [(pokud jsou < 4 roky 1 mg/kg 4krát denně x 4 dny), (pokud jsou > 4 roky věku 0,8 mg/kg 4krát denně x 4 dny)]. Pacienti dostanou methotrexát a cyklosporin-A k profylaxi proti GvHD a GCSF k podpoře přihojení.

Preferovaným zdrojem kmenových buněk od příbuzných HLA-shodných příbuzných dárců budou nemodifikované kmenové buňky kostní dřeně.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

25

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti se závažnou HOMOZYGOTNÍ SRPEPKOVOU ANÉMIÍ nebo Srpkovitou/BETA TALASÉMÍ
  • Neurologická příhoda (mrtvice nebo krvácení).
  • Abnormální cerebrální MRI sken a cerebrální arteriogram nebo MRI angiografická studie (MRA) a zhoršené neuropsychologické testování.
  • Recidivující akutní hrudní syndrom (> 2 epizody)
  • Srpkovité chronické plicní onemocnění stadia I-II
  • Srpkovitá nefropatie (střední nebo těžká proteinurie nebo GFR 30–50 % předpokládané pro věk.
  • Závažné poškození zraku alespoň na jednom oku s oboustrannou proliferativní retinopatií.
  • Osteonekróza více kostí
  • Chronická vysilující bolest sekundární k vazookluzivní krizi (>= 3 epizody ročně po dobu >= 3 let) Recidivující priapismus
  • Aloimunizace s vývojem protilátek po chronické transfuzní terapii
  • Pacienti s HOMOZYGOTNÍ SRPEPKOVOU ANÉMIÍ nebo Srpkovitou/BETA THALASSEMII s následujícími kritérii budou zvažováni pro načítání podle tohoto protokolu
  • Pacienti < 2 roky s vysokým počtem bílých krvinek a/nebo >1 epizodou daktylitidy a/nebo Hgb < 7 g/dl
  • Anamnéza úmrtí na srpkovitou anémii v sourozenectví pacienta
  • Pacienti s BETA-THALASSEMIA MAJOR s rizikovým stavem Lucarelli třídy 1 nebo 2, tj. pouze s 0-2 z následujících faktorů: hepatomegalie, portální fibróza nebo špatná chelatační terapie
  • Pacienti s DIAMANTOVO-BLACKFANOVOU ANÉMÍ, u kterých selhala konvenční léčba.
  • Pacienti musí mít příbuzného dárce kompatibilního s HLA. Dárce musí být zdravý a schopný podstoupit celkovou anestezii. Přípustnými dárci jsou dárci s heterozygotní srpkovitou anémií (hemoglobin AS) nebo s heterozygotní talasémií.
  • V době doporučení k transplantaci musí být pacienti v dobrém klinickém stavu bez jakýchkoliv známek infekcí a Karnofského nebo Lansky pediatrická škála výkonu > 70 %
  • Každý pacient a dárce musí být ochoten zúčastnit se jako subjekt výzkumu a musí podepsat informovaný souhlas poté, co byl poučen o povaze a riziku studie před vstupem do protokolu. Rodiče nebo zákonní zástupci nezletilých pacientů podepíší formulář souhlasu poté, co byli informováni o povaze a rizicích studie

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti, jejichž očekávaná délka života je kratší než 8 týdnů. Pacienti s výkonnostním skóre podle Karnofského nebo Lanského < 70 %
  • Pacienti s těžkou dysfunkcí hlavních orgánů:
  • Pacienti s těžkou poruchou funkce ledvin. To bude určeno clearance kreatininu < 70 ml/min/1,73 m2 (nebo sérový kreatinin > 1,5 x normální) nebo rychlostí glomerulární filtrace < 30 % předpokládaného normálu pro věk
  • Neadekvátní srdeční funkce zjištěná frakčním zkrácením < 28 % na echokardiogramu a/nebo ejekční frakcí < 50 % na echokardiogramu nebo RNCA.
  • Vhodné jsou pacienti s FS 23–28 %, kteří vykazují zvýšení FS v reakci na zátěž na cyklistickém ergometru vleže
  • Závažná jaterní dysfunkce: SGOT > 3 x horní hranice normy. Hyperbilirubinémie nebude použita jako vylučovací kritérium kvůli hemolytické složce bilirubinu. Pacienti s aktivní hepatitidou nebo těžkou fibrózou jater budou rovněž vyloučeni
  • Těžká reziduální funkční neurologická porucha
  • Stupeň III-IV srpkovité chronické plicní onemocnění
  • Vyloučeny jsou těhotné nebo kojící ženy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Definujte roli transplantace kostní dřeně pro léčbu srpkovité anémie a reverzibilitu srpkovité vaskulopatie a poškození orgánů, thalassemia major s dobrým rizikem a Diamond-Blackfanova anémie.
Časové okno: 2 roky
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 1994

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2008

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2008

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. prosince 2007

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. prosince 2007

První zveřejněno (Odhad)

21. prosince 2007

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

12. září 2008

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. září 2008

Naposledy ověřeno

1. září 2008

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 94-005

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na Busulfan, cyklofosfamid, BMD

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit