Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i czynność mózgu 2 dawek PF-0254920 u osób z wczesną postacią choroby Huntingtona

8 maja 2017 zaktualizowane przez: Pfizer

Faza 2, podwójnie ślepa, randomizowana, sekwencyjna grupa leczona, badanie kontrolowane placebo w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i funkcji korowo-prążkowiowej mózgu 2 dawek Pf-02545920 u pacjentów z wczesną chorobą Huntingtona

To badanie oceni bezpieczeństwo, tolerancję i funkcjonowanie mózgu 2 dawek PF-0254920 u pacjentów z wczesną chorobą Huntingtona.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

37

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris Cedex 13, Francja, 75651
        • Centre d'Investigation Clinique (CIC)/ Institut du Cerveau et de la Möelle Epinière (ICM)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Musi mieć zdiagnozowaną chorobę Huntingtona
  • ekspansja powtórzeń CAG równa lub większa niż 39
  • a Ujednolicona Skala Oceny Choroby Huntingtona (UHDRS) Całkowity wynik motoryczny równy lub większy niż 5 i mniejszy niż 60
  • a Całkowita pojemność funkcjonalna UHDRS równa lub większa niż 9

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z dowodami lub historią ciężkiego ostrego lub przewlekłego stanu medycznego lub nieprawidłowościami laboratoryjnymi lub poważnymi zaburzeniami neurologicznymi innymi niż HD.
  • Leczenie dowolnymi lekami przeciwpsychotycznymi w ciągu 5 tygodni od włączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 20 mg Ramię Kohorta A
Lek: PF-02545920
  • Dawka będzie zwiększana co 2 dni o 5 mg: 5 mg w dniach 1-2, 10 mg w dniach 3-4, 15 mg w dniach 5-6 i osiągnie 20 mg od dnia 7 do dnia 28.
  • Doustnie ok. Q12H (zakres 10-14 godzin), podawany co najmniej godzinę przed posiłkiem lub dwie godziny po posiłku.
  • Leczenie przez 28 dni.
Lek: PF-02545920
  • dawka 5 mg
  • Doustnie ok. Q12H (zakres 10-14 godzin), podawany co najmniej godzinę przed posiłkiem lub dwie godziny po posiłku.
  • Dawkowanie przez 28 dni.
Komparator placebo: Kohorta ramienia placebo A
Lek: Placebo

- doustnie ok. Q12H (zakres 10-14 godzin), podawany co najmniej godzinę przed posiłkiem lub dwie godziny po posiłku.

Dawkowanie przez 28 dni.

Lek: Placebo
  • Doustnie ok. Q12H (zakres 10-14 godzin), podawany co najmniej godzinę przed posiłkiem lub dwie godziny po posiłku.
  • Dawkowanie przez 28 dni.
Eksperymentalny: 5 mg Ramię Kohorta B
Lek: PF-02545920
  • Dawka będzie zwiększana co 2 dni o 5 mg: 5 mg w dniach 1-2, 10 mg w dniach 3-4, 15 mg w dniach 5-6 i osiągnie 20 mg od dnia 7 do dnia 28.
  • Doustnie ok. Q12H (zakres 10-14 godzin), podawany co najmniej godzinę przed posiłkiem lub dwie godziny po posiłku.
  • Leczenie przez 28 dni.
Lek: PF-02545920
  • dawka 5 mg
  • Doustnie ok. Q12H (zakres 10-14 godzin), podawany co najmniej godzinę przed posiłkiem lub dwie godziny po posiłku.
  • Dawkowanie przez 28 dni.
Komparator placebo: Kohorta ramienia placebo B
Lek: Placebo

- doustnie ok. Q12H (zakres 10-14 godzin), podawany co najmniej godzinę przed posiłkiem lub dwie godziny po posiłku.

Dawkowanie przez 28 dni.

Lek: Placebo
  • Doustnie ok. Q12H (zakres 10-14 godzin), podawany co najmniej godzinę przed posiłkiem lub dwie godziny po posiłku.
  • Dawkowanie przez 28 dni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE) lub poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 38
AE było jakimkolwiek niepożądanym zdarzeniem medycznym bez względu na związek przyczynowy u uczestnika, który otrzymał badany lek. SAE było zdarzeniem niepożądanym powodującym którykolwiek z poniższych skutków lub uznanym za istotny z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; wstępna lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; przeżycie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia. Zdarzenia związane z leczeniem to zdarzenia występujące między podaniem pierwszej dawki leku a okresem obserwacji, które nie występowały przed leczeniem lub które uległy pogorszeniu w stosunku do stanu sprzed leczenia. AE obejmowały zarówno SAE, jak i inne niż poważne AE.
Linia bazowa do dnia 38
Liczba uczestników z nieprawidłowościami laboratoryjnymi spełniającymi kryteria potencjalnego problemu klinicznego (bez uwzględnienia nieprawidłowości w punkcie wyjściowym)
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 38
Analizie poddano następujące parametry laboratoryjne: hematologia (hemoglobina, hematokryt, liczba krwinek czerwonych [RBC], liczba płytek krwi, liczba krwinek białych [WBC], neutrofile ogółem, eozynofile, monocyty, bazofile, limfocyty); biochemia krwi (azot mocznikowy we krwi [BUN], kreatynina, glukoza, wapń, sód, potas, chlorki, wodorowęglany całkowite, aminotransferaza asparaginianowa [AST], aminotransferaza alaninowa [ALT], bilirubina całkowita i bezpośrednia, fosfataza alkaliczna, kwas moczowy, albumina, i białka całkowitego; analiza moczu (pH, glukoza, białko/albumina, hemoglobina/krew, ketony/aceton, azotyny, esteraza leukocytarna, badanie mikroskopowe [jeśli wynik testu paskowego moczu był pozytywny na obecność krwi, białka, azotynów lub esterazy leukocytarnej]); inne (mocz/ test ciążowy z surowicy, hemoglobina glikozylowana [HbA1c, jeśli choruje na cukrzycę]).
Linia bazowa do dnia 38
Liczba uczestników z potencjalnie klinicznie istotnymi objawami funkcji życiowych
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 38
Ocena parametrów życiowych obejmowała tętno i ciśnienie krwi. Kryteria wartości parametrów życiowych spełniające potencjalne wymagania kliniczne obejmowały: tętno w pozycji leżącej/siedzącej mniejsze niż (<)40 lub większe niż (>)120 uderzeń na minutę (bpm), tętno w pozycji stojącej <40 lub >140 bpm; skurczowe ciśnienie krwi (SBP) większe lub równe (>=)30 milimetrów słupa rtęci (mmHg) od wartości początkowej lub SBP <90 mmHg, rozkurczowe ciśnienie krwi (DBP) >=20 mmHg od wartości wyjściowej lub DBP <50 mmHg .
Linia bazowa do dnia 38
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie wynikami elektrokardiogramu (EKG).
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 38
Parametry EKG obejmowały odstęp PR, zespół QRS i skorygowany odstęp QT za pomocą wzoru Fridericia (QTcF). Kryteria zmian w zapisie EKG spełniające potencjalne znaczenie kliniczne obejmowały: odstęp PR ≥200 milisekund (ms) lub wzrost o ≥25%, gdy wartość wyjściowa wynosi >100 ms; Odstęp QRS ≥50% wzrost od wartości wyjściowej, gdy wartość wyjściowa jest mniejsza lub równa (<=)200 ms; i wydłużenie odstępu QTcF ≥450 ms lub ≥30 ms względem wartości wyjściowych.
Linia bazowa do dnia 38
Liczba uczestników ze zmianą masy ciała w stosunku do wartości początkowej >=7%
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 38
Ocena wagi została przeprowadzona przez lekarza prowadzącego badanie lub przeszkoloną pielęgniarkę badawczą i została uwzględniona w badaniu fizykalnym.
Linia bazowa do dnia 38
Kategoryczne podsumowanie uczestników spełniających kryteria zatrzymania
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 38
Bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) i leukocyty były monitorowane pod kątem bezpieczeństwa. Uczestników z WBC <3000, ale >=2000 komórek/mm^3 lub ANC <1500, ale >=1000 komórek/mm^3 zawieszono podawanie badanego leku. Uczestnicy z WBC <2000 lub ANC <1000 komórek/mm^3 mieli zostać wykluczeni z udziału w badaniu.
Linia bazowa do dnia 38
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w całkowitej punktacji motorycznej ujednoliconej skali oceny choroby Huntingtona (UHDRS) w dniu 28
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 28
UHDRS to kliniczna skala oceny zapewniająca jednolitą ocenę cech klinicznych i przebiegu choroby Huntingtona. Total Motor Score (TMS) to 1 z 6 składowych UHDRS, obejmuje 31 pozycji i mieści się w skali od 0 do 124 (wyższe wyniki wskazują na cięższą chorobę).
Wartość bazowa, dzień 28
Liczba uczestników z tendencjami samobójczymi (C-SSRS odwzorowane na C-CASA) na początku badania
Ramy czasowe: Wartość bazowa (dzień 1)
C-SSRS to kwestionariusz oceniany przez uczestników, służący do oceny myśli samobójczych, zachowań samobójczych, faktycznych prób (odpowiedzi tak lub nie) oraz intensywności myśli (ocena od 1 = niska dotkliwość do 5 = wysoka dotkliwość). Odpowiedzi Tak/Nie są mapowane na kategorie algorytmu klasyfikacji samobójstwa Columbia (C-CASA): dokonane samobójstwo, próba samobójcza, działania przygotowawcze do zbliżającego się zachowania samobójczego, myśli samobójcze i zachowania samookaleczające lub brak zamiarów samobójczych. Uczestnik mógł udzielić odpowiedzi tak lub nie w więcej niż 1 kategorii.
Wartość bazowa (dzień 1)
Liczba uczestników z tendencjami samobójczymi (C-SSRS odwzorowane na C-CASA) w dniu 7
Ramy czasowe: Dzień 7
C-SSRS to kwestionariusz oceniany przez uczestników, służący do oceny myśli samobójczych, zachowań samobójczych, faktycznych prób (odpowiedzi tak lub nie) oraz intensywności myśli (ocena od 1 = niska dotkliwość do 5 = wysoka dotkliwość). Odpowiedzi Tak/Nie są mapowane na kategorie algorytmu klasyfikacji samobójstwa Columbia (C-CASA): dokonane samobójstwo, próba samobójcza, działania przygotowawcze do zbliżającego się zachowania samobójczego, myśli samobójcze i zachowania samookaleczające lub brak zamiarów samobójczych. Uczestnik mógł udzielić odpowiedzi tak lub nie w więcej niż 1 kategorii.
Dzień 7
Liczba uczestników z tendencjami samobójczymi (C-SSRS odwzorowane na C-CASA) w dniu 28
Ramy czasowe: Dzień 28
C-SSRS to kwestionariusz oceniany przez uczestników, służący do oceny myśli samobójczych, zachowań samobójczych, faktycznych prób (odpowiedzi tak lub nie) oraz intensywności myśli (ocena od 1 = niska dotkliwość do 5 = wysoka dotkliwość). Odpowiedzi Tak/Nie są mapowane na kategorie algorytmu klasyfikacji samobójstwa Columbia (C-CASA): dokonane samobójstwo, próba samobójcza, działania przygotowawcze do zbliżającego się zachowania samobójczego, myśli samobójcze i zachowania samookaleczające lub brak zamiarów samobójczych. Uczestnik mógł udzielić odpowiedzi tak lub nie w więcej niż 1 kategorii.
Dzień 28

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w funkcjonalnym obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego (fMRI) w zadaniu MID (Monetary Incentive Delay) w dniu 28
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1), dzień 28
Zadanie opóźnienia zachęty pieniężnej (MID) zostało ustalone jako niezawodna metoda wywoływania aktywności prążkowia brzusznego (VS) w odniesieniu do przewidywania nagrody / kary i śledzone z dysfunkcjami w szeregu warunków, w których uważa się, że motywacja motywacyjna jest nienormalna (schizofrenia, depresja, nadużywanie substancji i patologiczny hazard). Interwencja farmakologiczna wykazała odwrócenie obserwowanego deficytu. Wartość kontrastu beta „REW” służy do analizy aktywności związanej z nagrodą w VS w ramach związanej z zadaniem „sieci nagród” podczas warunku wzmocnienia (w stosunku do neutralnego) zadania MID. Podane zmiany w kontrastach beta (fMRI) są zmianami szacunków parametrów i nie mają jednostki miary.
Linia bazowa (dzień 1), dzień 28
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w zadaniu motywacyjnym siły chwytu w dniu 28: procent maksymalnego dobrowolnego skurczu (MVC)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 28
To zadanie siły motywacyjnej zostało opracowane w celu niezależnego oddzielenia stopnia, w jakim uczestnik reaguje na motywację nagrody w porównaniu z motywacją emocjonalną. Samo zadanie obejmowało 12 powtórzeń 9 rodzajów prób, w sumie 108 prób, zgrupowanych w jednej sesji trwającej około 20 minut. Typy prób zostały wygenerowane zgodnie z kombinacją 3 kategorii emocjonalnych (prezentowane zdjęcia negatywne, neutralne i pozytywne) oraz 3 bodźców pieniężnych (0,01, 0,1 i 1 €). Kategorie emocjonalne i bodźce pieniężne zostały losowo rozdzielone w próbach, a kolejność została ustalona w taki sposób, że wszyscy badani byli oceniani za dokładnie to samo zadanie. W każdej próbie badanemu najpierw prezentowano emocjonalny obraz wyświetlany na ekranie przez 3000 milisekund (ms).
Wartość bazowa, dzień 28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 marca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 marca 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

7 marca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 grudnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 maja 2017

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • A8241016
  • 2012-004432-31 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Huntingtona

Badania kliniczne na PF-02545920

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Nigeria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj