Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti perorálního roztoku syntetického kanabidiolu farmaceutické kvality u pacientů se syndromem Prader-Willi

26. května 2023 aktualizováno: Radius Pharmaceuticals, Inc.

Multicentrická otevřená studie k posouzení dlouhodobé bezpečnosti syntetického perorálního roztoku kanabidiolu farmaceutické kvality u pacientů se syndromem Prader-Willi

Cílem této studie je posoudit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost perorálního roztoku kanabidiolu (CBD) u pacientů s Prader-Williho syndromem.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

2

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405
        • Institute for Research and Innovation | MultiCare Health System

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 13 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dokončené aktivity až do návštěvy 10 (Dokončení studie) INS011-16-085 včetně.
  2. Pacient a/nebo rodiče/pečovatelé plně rozumí formuláři informovaného souhlasu (ICF) a formuláři souhlasu, rozumí všem postupům studie a může uspokojivě komunikovat se zkoušejícím a koordinátorem studie v souladu s platnými zákony, předpisy, a místní požadavky.
  3. Pokud je žena, buď nemá potenciál otěhotnět, nebo používá lékařsky přijatelné metody kontroly porodnosti.
  4. Psychotropní léčba bude povolena, pokud subjekt byl na stabilní dávce během INS011-16-085 a neočekává změnu dávky v průběhu studie.
  5. Léčba růstovým hormonem bude povolena, pokud byl subjekt během INS01-16-085 na stabilní dávce.
  6. Jakákoli jiná léčba včetně hormonů štítné žlázy by měla být před vstupem do studie INS011-17-115 stabilní.
  7. Podle názoru zkoušejícího je rodič (rodiče)/pečovatel (pečovatelé) ochoten a schopen dodržovat studijní postupy a rozvrhy návštěv, včetně venepunkce, a rozvrhy návštěv.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient nebo rodič (rodiče)/pečovatel (pečovatelé) mají během trvání studie závazky, které by narušovaly účast na všech studijních návštěvách.
  2. Během předchozí studie prodělal anoxickou epizodu související se studovaným lékem vyžadující resuscitaci.
  3. Nekontrolovaný diabetes typu I a typu II.
  4. V předchozí studii se vyvinula nežádoucí příhoda, která se domnívala, že souvisí s CBD, a výzkumník rozhodl, že pokračování léčby CBD by nebylo v nejlepším zájmu pacienta.
  5. Anamnéza klinicky významného gastrointestinálního, renálního, jaterního, neurologického, hematologického, endokrinního, onkologického, plicního, imunologického, psychiatrického nebo kardiovaskulárního onemocnění nebo jiného stavu, který by ohrozil bezpečnost nebo validitu výsledků (na zkoušejícího).
  6. V současné době užívá felbamát.
  7. Oslabená funkce dýchání nebo těžká respirační insuficience.
  8. Těhotná nebo kojící žena..
  9. Podle názoru zkoušejícího je pacient jakýmkoli jiným způsobem nevhodný pro účast v této studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kanabidiol perorální roztok: 20-40 mg/kg/den
Účastníci obdrží celkové denní dávky mezi 20 miligramy na kilogram za den (mg/kg/den), 30 mg/kg/den a 40 mg/kg/den. Dvě ekvivalentní dávky budou podávány dvakrát denně se standardním jídlem přibližně každých 12 hodin.
Lék: Kanabidiol perorální roztok
Perorální roztok obsahující kanabidiol farmaceutické kvality (nerostlinný).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE) spojených s perorálním roztokem kanabidiolu
Časové okno: Až do 52. týdne
AE je definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka, kterému byl podán farmaceutický produkt, který nemusí mít nutně kauzální vztah s léčbou. SAE je definována jako jakákoli událost, která má za následek smrt, ohrožení života, vyžaduje hospitalizaci v nemocnici nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost nebo vrozenou anomálii/vrozenou vadu. Souhrn ostatních nezávažných AE a všech závažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v části Hlášená AE.
Až do 52. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Radius Pharmaceuticals, Inc.

Spolupracovníci

Benuvia Therapeutics Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Ahmed Elkashef, MD, INSYS Therapeutics Inc

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. září 2018

Primární dokončení (Aktuální)

31. července 2019

Dokončení studie (Aktuální)

31. července 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. března 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. března 2018

První zveřejněno (Aktuální)

8. března 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. května 2023

Naposledy ověřeno

1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • INS011-17-115

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Prader-Willi syndrom

Klinické studie na Kanabidiol perorální roztok

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ethiopia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit