Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid op lange termijn te beoordelen van synthetische cannabidiol orale oplossing van farmaceutische kwaliteit bij patiënten met het Prader-Willi-syndroom

26 mei 2023 bijgewerkt door: Radius Pharmaceuticals, Inc.

Een open-label onderzoek in meerdere centra om de veiligheid op lange termijn te beoordelen van synthetische cannabidiol-dranken van farmaceutische kwaliteit bij patiënten met het Prader-Willi-syndroom

Het doel van deze studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid van cannabidiol orale oplossing (CBD) op lange termijn te beoordelen bij patiënten met het Prader-Willi-syndroom.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

2

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • Institute for Research and Innovation | MultiCare Health System

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 13 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Voltooide activiteiten tot en met Visit 10 (Study Completion) van INS011-16-085.
  2. Patiënt en/of ouder(s)/verzorger(s) begrijpen het formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF) en toestemmingsformulier volledig, begrijpen alle onderzoeksprocedures en kunnen op bevredigende wijze communiceren met de onderzoeker en studiecoördinator, in overeenstemming met toepasselijke wet- en regelgeving, en lokale vereisten.
  3. Indien vrouw, ofwel niet in de vruchtbare leeftijd of medisch aanvaardbare anticonceptiemethodes toepassen.
  4. Psychotrope behandeling is toegestaan ​​als de proefpersoon een stabiele dosis heeft gehad tijdens de INS011-16-085 en geen dosisverandering verwacht in de loop van het onderzoek.
  5. Behandeling met groeihormoon is toegestaan ​​als de proefpersoon gedurende INS01-16-085 een stabiele dosis heeft gehad.
  6. Elke andere behandeling, waaronder schildklierhormonen, moet stabiel zijn voordat aan de INS011-17-115-studie wordt begonnen.
  7. Naar het oordeel van de onderzoeker is (zijn) de ouder(s)/verzorger(s) bereid en in staat om zich te houden aan de onderzoeksprocedures en de bezoekschema's, waaronder venapunctie, en de bezoekschema's.

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënt of ouder(s)/verzorger(s) hebben tijdens de duur van het onderzoek verplichtingen die het bijwonen van alle studiebezoeken zouden belemmeren.
  2. Tijdens de vorige studie een anoxische episode gehad gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel waarvoor reanimatie nodig was.
  3. Ongecontroleerde diabetes type I en type II.
  4. In de vorige studie een bijwerking ontwikkeld waarvan gedacht werd dat deze verband hield met CBD en de onderzoeker stelt vast dat voortzetting van de behandeling met CBD niet in het belang van de patiënt is.
  5. Voorgeschiedenis van klinisch significante gastro-intestinale, nier-, lever-, neurologische, hematologische, endocriene, oncologische, pulmonale, immunologische, psychiatrische of cardiovasculaire aandoeningen, of andere aandoeningen die de veiligheid in gevaar brengen of de validiteit van de resultaten beïnvloeden (per onderzoeker).
  6. Gebruik momenteel felbamaat.
  7. Gecompromitteerde ademhalingsfunctie of ernstige ademhalingsinsufficiëntie.
  8. Zwangere of zogende vrouwelijke..
  9. Patiënt is naar het oordeel van de onderzoeker anderszins ongeschikt voor deelname aan dit onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cannabidiol orale oplossing: 20-40 mg/kg/dag
Deelnemers krijgen totale dagelijkse doses tussen 20 milligram per kilogram per dag (mg/kg/dag), 30 mg/kg/dag en 40 mg/kg/dag. De twee equivalente doses worden tweemaal per dag toegediend bij een standaardmaaltijd, ongeveer om de 12 uur.
Geneesmiddel: Cannabidiol orale oplossing
Een orale oplossing die cannabidiol van farmaceutische kwaliteit bevat (niet plantaardig).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's) geassocieerd met cannabidiol orale oplossing
Tijdsspanne: Tot week 52
AE wordt gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer die een farmaceutisch product krijgt toegediend dat niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met de behandeling. Een SAE wordt gedefinieerd als elke gebeurtenis die resulteert in de dood, levensbedreigend is, intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist, resulteert in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, of een aangeboren afwijking/geboorteafwijking. Een samenvatting van andere niet-ernstige bijwerkingen en alle ernstige bijwerkingen, ongeacht de causaliteit, bevindt zich in de sectie Gerapporteerde bijwerkingen.
Tot week 52

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Radius Pharmaceuticals, Inc.

Medewerkers

Benuvia Therapeutics Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Ahmed Elkashef, MD, INSYS Therapeutics Inc

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 september 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 juli 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 juli 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 maart 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 maart 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 maart 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 juni 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 mei 2023

Laatst geverifieerd

1 mei 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • INS011-17-115

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Prader-Willi-syndroom

Klinische onderzoeken op Cannabidiol orale oplossing

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Tunisia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren