Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba Gravesovy orbitopatie ke snížení proptózy pomocí infuzí Teprotumumab v otevřené klinické rozšiřující studii (OPTIC-X)

18. června 2024 aktualizováno: Amgen

Multicentrická, bezpečnost a účinnost, otevřená rozšířená studie hodnotící léčbu teprotumumabem (HZN-001) u subjektů s onemocněním štítné žlázy

Celkovým cílem je vyhodnotit bezpečnost a účinnost teprotumumabu při léčbě onemocnění štítné žlázy (TED) u účastníků, kteří se zúčastnili úvodní studie HZNP-TEP-301 (NCT03298867; OPTIC) a kteří buď nereagovali na proptózu v týdnu 24 HZNP-TEP-301 nebo byli reagujícími na proptózu v týdnu 24, ale splnili kritéria pro přeléčení kvůli relapsu během období sledování HZNP-TEP-301.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je multicentrická, otevřená rozšířená studie HZNP-TEP-301 (NCT03298867), která zkoumá bezpečnost a účinnost teprotumumabu při léčbě TED u dospělých účastníků. Účastníci, kteří dokončí 24týdenní dvojitě maskované léčebné období ve studii HZNP-TEP-301 a nereagují na proptózu nebo reagují na proptózu v týdnu 24, ale splňují kritéria pro opakovanou léčbu z důvodu relapsu během následného období HZNP-TEP-301 bude způsobilý k zápisu.

Všichni účastníci, kteří se rozhodnou zúčastnit, obdrží 8 infuzí teprotumumabu (10 mg/kg pro první infuzi a následně 20 mg/kg pro zbývajících 7 infuzí) otevřeným způsobem. Základní návštěva (den 1) této prodloužené studie se uskuteční do 14 dnů po poslední návštěvě studie HZNP-TEP-301 (24. týden pro pacienty nereagující na proptózu a až do 72. týdne pro účastníky, u kterých došlo k relapsu). Během otevřeného léčebného období jsou infuze studovaného léku naplánovány na den 1 (základní stav) a na týdny 3, 6, 9, 12, 15, 18 a 21 (s poslední návštěvou v týdnu 24). Po dokončení léčebného období subjekty, které ve studii HZNP-TEP-301 nereagovaly na proptózu, vstoupí do 24týdenního období sledování, během kterého nebude studovaný lék podáván a klinické návštěvy jsou naplánovány na 1., 3. a 6 měsíců (návštěvy v měsíci 7, 9 a 12) po návštěvě v týdnu 24. Subjekty budou kontaktovány o 6 a 12 měsíců později telefonicky nebo e-mailem, aby se zeptali, zda od posledního kontaktu studie obdrželi nějakou léčbu TED.

Účastníci, u kterých dojde k relapsu během následného období HZNP-TEP-301 a rozhodnou se vstoupit do této prodloužené studie, se nebudou účastnit následného období této studie, ale budou kontaktováni telefonicky nebo e-mailem 6 a 12 měsíců po týdnu 24 návštěva.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

51

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20122
        • Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
      • Pisa, Itálie, 56124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Pisa, Itálie, 56100
        • University of Pisa, Department of Clinical and Experimental Medicine
  • Německo
      • Essen, Německo, 45147
        • University Hospital Essen, Department of Ophthalmology
      • Mainz, Německo, 55131
        • Johannes Gutenberg University Medical Center
  • Spojené státy
    • California
      • Beverly Hills, California, Spojené státy, 90212
        • Macro, Llc
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90078
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33135
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48105
        • Kellogg Eye Center at University of Michigan
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Casey Eye Institute at Oregon Health and Science
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38163
        • Hamilton Eye Institute at University of Tennessee Health
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77005
        • Eye Wellness Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin, The Eye Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 76 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Písemný informovaný souhlas.
  • Dokončili 24týdenní dvojitě maskované léčebné období ve studii HZNP-TEP-301 (NCT03298867).
  • Nereagující na proptózu (< 2 mm snížení proptózy ve studovaném oku) v týdnu 24 studie HZNP-TEP-301 NEBO osoba reagující na proptózu v týdnu 24, která relabuje během období sledování studie HZNP-TEP-301.
  • Účastník musí být euthyroidní s výchozím onemocněním pod kontrolou nebo mít mírný hypo- nebo hypertyreoidismus (definovaný jako hladiny volného tyroxinu [FT4] a volného trijodtyroninu [FT3] < 50 % nad nebo pod normálními limity) při poslední návštěvě kliniky. Mělo by být vynaloženo veškeré úsilí k rychlé nápravě mírné hypo- nebo hypertyreózy a k udržení euthyroidního stavu po celou dobu trvání klinické studie.
  • Alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) ≤3násobek horní hranice normy (ULN) nebo sérového kreatininu
  • Diabetičtí účastníci musí mít dobře kontrolované onemocnění (definované jako hemoglobin A1C [HbA1c] < 9,0 % při poslední klinické návštěvě).
  • Nevyžaduje okamžitou chirurgickou oftalmologickou intervenci a neplánuje korekční operaci/ozáření v průběhu studie.
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test z moči na začátku/1. dnu. Účastníci, kteří jsou sexuálně aktivní s mužským partnerem bez vazektomie, musí souhlasit s používáním 2 spolehlivých forem antikoncepce během studie a pokračovat 180 dní po poslední dávce studovaného léku. Doporučuje se, aby jedna ze 2 forem antikoncepce byla hormonální, jako je perorální antikoncepce. Hormonální antikoncepce musí být používána alespoň jeden celý cyklus před výchozí hodnotou. Mezi vysoce účinné antikoncepční metody (s mírou selhání menší než 1 % ročně), pokud jsou používány důsledně a správně, patří implantáty, injekční přípravky, kombinovaná perorální antikoncepce, některá nitroděložní tělíska (IUD), sexuální abstinence nebo vazektomie partnera.
  • Mužští účastníci musí být chirurgicky sterilní nebo, pokud jsou sexuálně aktivní s partnerkou ve fertilním věku, musí souhlasit s používáním metody bariérové ​​antikoncepce od výchozího stavu do 180 dnů po poslední dávce studovaného léku.
  • Účastník je ochoten a schopen dodržovat předepsaný léčebný protokol a hodnocení po dobu trvání studie.
  • Od 24. týdne studie HZNP-TEP-301 nepodstoupil žádnou léčbu TED.

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci budou nezpůsobilí, pokud je podle názoru zkoušejícího nepravděpodobné, že by dodrželi protokol studie nebo měli souběžné onemocnění nebo stav, který by mohl narušit provádění studie nebo potenciálně vystavit účastníka nepřijatelnému riziku.
  • Kritéria vyloučení (kromě těch, která se týkají screeningu) protokolu HZNP-TEP-301 (NCT03298867) platí také pro tuto otevřenou rozšířenou studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Teprotumumab
Osm infuzí teprotumumabu každé 3 týdny (q3W) po dobu celkem 21 týdnů: Teprotumumab 10 mg/kg podávaný 1. den a teprotumumab 20 mg/kg podávaný q3W pro zbývajících 7 infuzí.
Biologický: Teprotumumab
Teprotumumab je plně lidská anti-IGF-1R mAb. Teprotumumab bude poskytován v jednodávkových 20ml skleněných lahvičkách jako lyofilizovaný prášek. Každá lahvička s teprotumumabem musí být rekonstituována 10 ml vody na injekci. Rekonstituovaný roztok teprotumumabu musí být před podáním dále naředěn v 0,9% (w/v) roztoku chloridu sodného (NaCl). Teprotumumab bude podáván ve 100 ml nebo 250 ml infuzních vacích (100 ml infuzní vaky pro dávky do 1800 mg a 250 ml infuzní vaky pro dávky > 1800 mg).
Ostatní jména:
  • HZN-001

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s ≥ 2 mm redukcí od výchozí hodnoty ve studovaném oku bez zhoršení proptózy u druhého oka ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Respondenti na proptózu byli definováni jako účastníci s ≥ 2 mm snížením proptózy ve studovaném oku od výchozí hodnoty studie, bez zhoršení (zvýšení o ≥ 2 mm) proptózy ve druhém oku v týdnu 24. Účastníci, kterým chyběly hodnoty pro 24. týden, byli považováni za nereagující, kromě těch, kterým chyběly údaje týkající se pandemie COVID-19.
Výchozí stav, týden 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s Evropskou skupinou pro Gravesovu oftalmopatii (EUGOGO) Pozměněné skóre klinické aktivity (CAS) Celkové skóre 0 nebo 1 ve studijním oku ve 24. týdnu
Časové okno: 24. týden

Respondenti CAS byli definováni jako účastníci s redukcí na CAS 0 nebo 1 (žádné nebo minimální zánětlivé symptomy) jako kategorická proměnná odpovědi v týdnu 24.

7-položkový CAS přiděluje 1 bod za každou z následujících položek přítomných ve studovaném oku: spontánní orbitální bolest; pohled vyvolal orbitální bolest; otok očních víček, který je považován za důsledek aktivní (zánětlivé fáze) onemocnění štítné žlázy / Gravesova oftalmopatie (TED/GO); erytém očních víček; zarudnutí spojivek, které je považováno za důsledek aktivní (zánětlivé fáze) TED/GO (ignorujte „nejednoznačné“ zarudnutí); chemóza; zánět karuncle nebo plica. Součet těchto bodů je celkové skóre (0 až 7), přičemž vyšší skóre znamená horší příznaky.
24. týden
Změna proptózy od výchozího stavu do týdne 24
Časové okno: Základní linie studie, týden 24
Průměrná změna od výchozí hodnoty studie do týdne 24 v měření proptózy (mm) ve studovaném oku v týdnu 24.
Základní linie studie, týden 24
Procento účastníků, kteří reagovali na diplopii ve 24. týdnu
Časové okno: 24. týden

Respondenti na diplopii byli definováni jako účastníci s 1 stupněm nebo větším snížením skóre diplopie ve studovaném oku bez zhoršení alespoň o 1 stupeň u druhého oka v týdnu 24.

Subjektivní skóre diplopie (0=žádná diplopie; 1=přerušovaná, tj. diplopie v primární poloze pohledu, při únavě nebo při prvním probuzení; 2=nekonstantní, tj. diplopie při extrémních pohledech; 3=konstantní, tj. kontinuální diplopie v primární, resp. poloha čtení) byla zaznamenána pro každé oko. Účastník byl považován za účastníka s diplopií, pokud bylo na oku studie na počátku studie pozorováno skóre > 0.
24. týden
Průměrná změna od výchozího stavu do 24. týdne v dotazníku Graves' Ophthalmopathy Quality of Life (GO-QoL) Celkové skóre
Časové okno: Základní linie studie, týden 24
GO-QoL je 16-položkový dotazník, který si sami spravují, rozdělený do 2 podskupin a používaný k hodnocení vnímaných účinků TED účastníky na (i) jejich každodenní fyzickou aktivitu, pokud jde o zrakové funkce, a (ii) psychosociální fungování . Byl vypočítán součet skóre z každé sady 8 otázek a převeden na stupnici od 0 (nejhorší) do 100 (nejlepší) – jedna pro vizuální funkce (VF), jedna pro vzhled (A) a jedna pro celkovou kombinaci ( VF + A) skóre. Skóre byla transformována následovně: Transformované skóre = [(součet každého skóre - počet dokončených položek) / (2 * počet dokončených položek)] * 100. "Celkové kombinované skóre (VF + A)" je také 0 až 100, přičemž vyšší skóre znamená lepší výsledek.
Základní linie studie, týden 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Amgen

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: MD, Amgen

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. dubna 2018

Primární dokončení (Aktuální)

8. června 2020

Dokončení studie (Aktuální)

17. února 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. března 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. března 2018

První zveřejněno (Aktuální)

9. března 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. června 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. června 2024

Naposledy ověřeno

1. června 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HZNP-TEP-302
  • 2017-002713-58 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Ve schválené žádosti o sdílení dat byly odstraněny údaje o jednotlivých pacientech pro proměnné nezbytné k řešení konkrétní výzkumné otázky.

Časový rámec sdílení IPD

Žádosti o sdílení údajů související s touto studií budou zvažovány počínaje 18 měsíci po ukončení studie a buď 1) produktu a indikaci bylo uděleno povolení k uvedení na trh v USA i Evropě, nebo 2) klinický vývoj produktu a/nebo indikace bude ukončen a údaje nebudou předloženy regulačním orgánům. Neexistuje žádné konečné datum pro způsobilost k odeslání žádosti o sdílení údajů pro tuto studii.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou předložit žádost obsahující cíle výzkumu, produkt(y) Amgen a studii/studie Amgen v rozsahu, sledované sledované cíle/výsledky, plán statistické analýzy, požadavky na data, plán publikace a kvalifikaci výzkumného pracovníka(ů). Obecně platí, že společnost Amgen neschvaluje externí žádosti o údaje o jednotlivých pacientech za účelem přehodnocení otázek bezpečnosti a účinnosti, které již byly uvedeny v označení produktu. Žádosti posuzuje výbor interních poradců. Pokud nebude schválen, rozhodne nezávislý kontrolní panel sdílení dat a učiní konečné rozhodnutí. Po schválení budou poskytnuty informace nezbytné k řešení výzkumné otázky za podmínek dohody o sdílení dat. To může zahrnovat anonymizované údaje o jednotlivých pacientech a/nebo dostupné podpůrné dokumenty obsahující fragmenty kódu analýzy, pokud jsou uvedeny ve specifikacích analýzy. Další podrobnosti jsou k dispozici na níže uvedené adrese URL.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Onemocnění štítné žlázy

Klinické studie na Teprotumumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Angola

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit