Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Gravesin orbitopatian hoito proptoosin vähentämiseksi teprotumumabi-infuusioilla avoimessa kliinisessä jatkotutkimuksessa (OPTIC-X)

torstai 9. joulukuuta 2021 päivittänyt: Horizon Pharma USA, Inc.

Monikeskus, turvallisuus ja tehokkuus, avoin laajennustutkimus, jossa arvioidaan teprotumumabi (HZN-001) hoitoa kilpirauhasen silmäsairautta sairastavilla potilailla

Yleisenä tavoitteena on arvioida teprotumumabin turvallisuutta ja tehoa kilpirauhasen silmäsairauden (TED) hoidossa osallistujilla, jotka osallistuivat aloitustutkimukseen HZNP-TEP-301 (NCT03298867; OPTIC) ja jotka olivat joko proptoosiin reagoimattomia. HZNP-TEP-301:n viikolla 24 tai olivat proptoosivastaavia viikolla 24, mutta täyttivät uusintahoidon kriteerit HZNP-TEP-301:n seurantajakson aikana tapahtuneen uusiutumisen vuoksi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on HZNP-TEP-301:n (NCT03298867) monikeskustutkimus, jossa tutkitaan teprotumumabin turvallisuutta ja tehoa TED:n hoidossa aikuisilla osallistujilla. Osallistujat, jotka suorittavat 24 viikon kaksoisnaamiohoitojakson tutkimuksessa HZNP-TEP-301 ja jotka eivät reagoi proptoosiin tai ovat proptoosiresponsiivisia viikolla 24, mutta täyttävät uusintahoidon kriteerit relapsin vuoksi seurantajakson aikana HZNP-TEP-301 voidaan rekisteröidä.

Kaikki osallistujat, jotka haluavat osallistua, saavat 8 teprotumumabi-infuusiota (10 mg/kg ensimmäinen infuusio ja 20 mg/kg loput 7 infuusiota) avoimesti. Tämän jatkotutkimuksen lähtötilanteen (päivä 1) käynti tapahtuu 14 päivän kuluessa tutkimuksen HZNP-TEP-301 viimeisen käynnin jälkeen (viikko 24 proptoosiin reagoimattomille ja viikko 72 asti uusiutuneille). Avoimen hoitojakson aikana tutkimuslääkeinfuusiot ajoitetaan päivälle 1 (perustilanne) ja viikoille 3, 6, 9, 12, 15, 18 ja 21 (viimeinen käynti viikolla 24). Hoitojakson päätyttyä koehenkilöt, jotka eivät reagoineet proptoosiin tutkimuksessa HZNP-TEP-301, siirtyvät 24 viikon seurantajaksoon, jonka aikana tutkimuslääkettä ei anneta ja klinikkakäynnit on suunniteltu 1., 3. 6 kuukautta (käyntikuukausi 7, 9 ja 12) viikon 24 käynnin jälkeen. Koehenkilöihin otetaan yhteyttä 6 ja 12 kuukautta myöhemmin puhelimitse tai sähköpostitse tiedustellakseen, onko TED-hoitoa saatu viimeisen tutkimuskontaktin jälkeen.

Osallistujat, jotka uusiutuvat HZNP-TEP-301-seurantajakson aikana ja päättävät osallistua tähän jatkotutkimukseen, eivät osallistu tämän tutkimuksen seurantajaksoon, mutta heihin otetaan yhteyttä puhelimitse tai sähköpostitse 6 ja 12 kuukautta viikon 24 jälkeen. vierailla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

51

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Milan, Italia, 20122
        • Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
      • Pisa, Italia, 56124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Pisa, Italia, 56100
        • University of Pisa, Department of Clinical and Experimental Medicine
  • Saksa
      • Essen, Saksa, 45147
        • University Hospital Essen, Department of Ophthalmology
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Johannes Gutenberg University Medical Center
  • Yhdysvallat
    • California
      • Beverly Hills, California, Yhdysvallat, 90212
        • Macro, Llc
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90078
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33135
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48105
        • Kellogg Eye Center at University of Michigan
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Casey Eye Institute at Oregon Health and Science
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38163
        • Hamilton Eye Institute at University of Tennessee Health
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77005
        • Eye Wellness Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Medical College of Wisconsin, The Eye Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 78 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kirjallinen tietoinen suostumus.
  • Saatiin päätökseen 24 viikon kaksoisnaamiohoitojakso tutkimuksessa HZNP-TEP-301 (NCT03298867).
  • Proptoosi ei-vaste (< 2 mm:n pieneneminen tutkimussilmän proptoosissa) tutkimuksen HZNP-TEP-301 viikolla 24 TAI proptoosivastaaja viikolla 24, joka uusiutuu tutkimuksen HZNP-TEP-301 seurantajakson aikana.
  • Osallistujan tulee olla eutyreoosi ja perussairaus hallinnassa tai hänellä on oltava lievä kilpirauhasen vajaatoiminta tai liikatoiminta (määritelty vapaan tyroksiinin [FT4] ja vapaan trijodityroniinin [FT3] pitoisuuksiksi < 50 % normaalirajan ylä- tai alapuolella) viimeisimmällä klinikkakäynnillä. On pyrittävä kaikin keinoin korjaamaan lievä hypo- tai hypertyreoosi nopeasti ja ylläpitämään eutyreoositila koko kliinisen tutkimuksen ajan.
  • Alaniiniaminotransferaasi (ALT) tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) ≤3 kertaa normaalin yläraja (ULN) tai seerumin kreatiniini
  • Diabeetikoilla on oltava hyvin hallinnassa oleva sairaus (määritelty hemoglobiini A1C [HbA1c] < 9,0 % viimeisimmällä klinikkakäynnillä).
  • Ei vaadi välitöntä kirurgista oftalmologista toimenpidettä eikä suunnittele korjaavaa leikkausta/säteilytystä tutkimuksen aikana.
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen virtsaraskaustesti lähtötilanteessa/päivänä 1. Osallistujien, jotka ovat seksuaalisesti aktiivisia kumppanin kanssa, jolla ei ole vasektomoitua miespuolista kumppania, on suostuttava käyttämään kahta luotettavaa ehkäisymenetelmää kokeen aikana ja jatkettava 180 päivää viimeisen annoksen jälkeen. tutkimuslääkkeestä. Toisen kahdesta ehkäisymuodosta suositellaan olevan hormonaalinen, kuten suun kautta otettava ehkäisy. Hormonaalista ehkäisyä on käytettävä vähintään yhden täyden syklin ajan ennen lähtötasoa. Erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä (epäonnistumisprosentti alle 1 % vuodessa), kun niitä käytetään johdonmukaisesti ja oikein, ovat implantit, ruiskeet, yhdistelmäehkäisyvalmisteet, jotkin kohdunsisäiset välineet (IUD), seksuaalinen pidättyvyys tai kumppani, jolle on tehty vasektomia.
  • Miesosallistujien on oltava kirurgisesti steriilejä tai, jos he ovat seksuaalisesti aktiivisia hedelmällisessä iässä olevan naiskumppanin kanssa, heidän on suostuttava käyttämään esteehkäisymenetelmää lähtötasosta 180 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
  • Osallistuja on halukas ja kykenevä noudattamaan määrättyä hoitosuunnitelmaa ja arviointeja tutkimuksen ajan.
  • Ei ole saanut TED-hoitoa HZNP-TEP-301-tutkimuksen viikon 24 jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujat eivät kelpaa, jos tutkijan mielestä he eivät todennäköisesti noudata tutkimussuunnitelmaa tai heillä on samanaikainen sairaus tai tila, joka voi häiritä tutkimuksen suorittamista tai mahdollisesti saattaa osallistujan kohtuuttoman riskin.
  • Protokollan HZNP-TEP-301 (NCT03298867) poissulkemiskriteerit (paitsi ne, jotka liittyvät seulomiseen) pätevät myös tähän avoimeen jatkotutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Teprotumumabi
Kahdeksan teprotumumabi-infuusiota joka 3. viikko (q3W) yhteensä 21 viikon ajan: teprotumumabi 10 mg/kg annettuna päivänä 1 ja teprotumumabi 20 mg/kg joka kolmas viikko loput 7 infuusiota.
Biologinen: Teprotumumabi
Teprotumumabi on täysin ihmisen anti-IGF-1R-mAb. Teprotumumabi toimitetaan kerta-annoksena 20 ml:n lasisissa injektiopulloissa pakastekuivattuna jauheena. Jokainen teprotumumabi-injektiopullo on saatettava käyttövalmiiksi 10 ml:aan injektionesteisiin käytettävää vettä. Käyttövalmiiksi valmistettu teprotumumabiliuos on laimennettava edelleen 0,9 % (w/v) natriumkloridiliuoksella (NaCl) ennen antoa. Teprotumumabi annetaan 100 ml:n tai 250 ml:n infuusiopusseissa (100 ml:n infuusiopussit enintään 1800 mg:n annoksille ja 250 ml:n infuusiopussit > 1800 mg:n annoksille).
Muut nimet:
  • HZN-001

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden tutkimussilmän lähtötasosta on ≥ 2 mm:n lasku ilman proptoosin heikkenemistä toissilmässä viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
Proptoosiresponsiiviset määriteltiin osallistujiksi, joilla tutkimussilmän proptoosi vähentyi ≥ 2 mm tutkimuksen lähtötasosta ilman, että toisen silmän proptoosi heikkeni (≥ 2 mm:n kasvu) viikolla 24. Osallistujat, jotka puuttuivat viikon 24 arvoista, katsottiin ei-vastaajiksi, lukuun ottamatta niitä, joilta puuttui COVID-19-pandemiaan liittyviä tietoja.
Lähtötilanne, viikko 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on eurooppalaisen Gravesin oftalmopatian ryhmän (EUGOGO) muutettu kliinisen aktiivisuuspisteen (CAS) kokonaispistemäärä 0 tai 1 tutkimussilmässä viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24

CAS-responsiiviset määriteltiin osallistujiksi, joiden CAS-arvo oli laskenut arvoon 0 tai 1 (ei tulehduksellisia oireita tai minimaalinen) kategorisena vastemuuttujana viikolla 24.

Seitsemän kohdan CAS antaa 1 pisteen jokaisesta seuraavista tutkittavassa silmässä esiintyvistä seikoista: spontaani orbitaalinen kipu; katse herättää kiertoradan kipua; silmäluomen turvotus, jonka katsotaan johtuvan aktiivisesta (tulehdusvaihe) kilpirauhasen silmäsairaudesta/Gravesin oftalmopatiasta (TED/GO); silmäluomen punoitus; sidekalvon punoitus, jonka katsotaan johtuvan aktiivisesta (tulehdusvaiheesta) TED/GO:sta (jätä huomioimatta "selvä" punoitus); kemoosi; karunkelin tai plican tulehdus. Näiden pisteiden summa on kokonaispistemäärä (0-7), ja korkeammat pisteet osoittavat pahempia oireita.
Viikko 24
Proptoosin muutos lähtötilanteesta viikkoon 24
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötaso, viikko 24
Proptoosin mittauksen (mm) keskimääräinen muutos tutkimuksen lähtötasosta viikkoon 24 viikolla 24.
Tutkimuksen lähtötaso, viikko 24
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka vastasivat diplomiaan viikolla 24
Aikaikkuna: Viikko 24

Diplopiaan reagoineet määriteltiin osallistujiksi, joiden kaksoispistepistemäärä laski 1 asteen tai enemmän tutkimussilmään ilman, että se oli pahentunut vähintään 1 asteen verran toisessa silmässä viikolla 24.

Subjektiivinen kaksoispiste (0 = ei kaksinaisuutta; 1 = ajoittainen, ts. kaksinaamaisuus katseen ensisijaisessa asennossa, väsyneenä tai ensimmäisen heräämisen yhteydessä; 2 = epävakaa, ts. kaksinaamaisuus katseen äärimmäisissä kohdissa; 3 = jatkuva, eli jatkuva diplopia ensisijaisessa tai lukuasento) kirjattiin jokaiselle silmälle. Osallistujalla katsottiin olevan diplopia, jos tutkimussilmässä havaittiin pistemäärä > 0 tutkimuksen lähtötilanteessa.
Viikko 24
Gravesin oftalmopatian elämänlaatukyselyn (GO-QoL) kokonaispistemäärän keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 24
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötaso, viikko 24
GO-QoL on 16-kohdan itsetehtävä kyselylomake, joka on jaettu kahteen osaryhmään ja jota käytetään arvioimaan osallistujien havaitsemia TED-vaikutuksia (i) heidän päivittäiseen fyysiseen toimintaansa, koska se liittyy näkötoimintoihin, ja (ii) psykososiaaliseen toimintaan. . Jokaisen 8 kysymyksen sarjan pisteiden summa laskettiin ja muutettiin asteikolle 0 (huonoin) 100 (paras) - yksi visuaaliselle toiminnalle (VF), yksi ulkonäölle (A) ja yksi kokonaisyhdistelmälle ( VF + A) pisteet. Pisteet muunnettiin seuraavasti: Muunnettu pistemäärä = [(jokaisten pisteiden summa - suoritettujen kohteiden määrä) / (2 * suoritettujen kohtien määrä)] * 100. "Yhdistetty kokonaispistemäärä (VF + A)" on myös 0–100, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa lopputulosta.
Tutkimuksen lähtötaso, viikko 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Horizon Pharma USA, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Raymond Douglas, MD, PhD, Cedars-Sinai Medical Center
  • Päätutkija: George Kahaly, MD, PhD, Johannes Gutenberg University Medical Center

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 16. huhtikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 8. kesäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 17. helmikuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 5. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 5. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 9. maaliskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 20. joulukuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. joulukuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HZNP-TEP-302
  • 2017-002713-58 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kilpirauhasen silmäsairaus

Kliiniset tutkimukset Teprotumumabi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ghana

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa