Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie orbitopatii Gravesa-Basedowa w celu zmniejszenia wytrzeszczu za pomocą infuzji teprotumumabu w otwartym rozszerzonym badaniu klinicznym (OPTIC-X)

18 czerwca 2024 zaktualizowane przez: Amgen

Wieloośrodkowe, otwarte badanie rozszerzające dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności oceniające leczenie teprotumumabem (HZN-001) u pacjentów z chorobą tarczycy

Ogólnym celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności teprotumumabu w leczeniu choroby tarczycy (TED) u uczestników, którzy uczestniczyli w badaniu wstępnym HZNP-TEP-301 (NCT03298867; OPTIC) i którzy nie wykazywali odpowiedzi na wytrzeszcz w 24. tygodniu badania HZNP-TEP-301 lub u których wystąpiła odpowiedź na wytrzeszcz w 24. tygodniu, ale spełnili kryteria ponownego leczenia z powodu nawrotu w okresie obserwacji HZNP-TEP-301.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe, otwarte badanie uzupełniające HZNP-TEP-301 (NCT03298867) oceniające bezpieczeństwo i skuteczność teprotumumabu w leczeniu TED u dorosłych uczestników. Uczestnicy, którzy ukończyli 24-tygodniowy okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby w badaniu HZNP-TEP-301 i nie reagują na wytrzeszcz lub reagują na wytrzeszcz w 24. tygodniu, ale spełniają kryteria ponownego leczenia z powodu nawrotu w okresie obserwacji HZNP-TEP-301 będzie kwalifikować się do rejestracji.

Wszyscy uczestnicy, którzy zdecydują się wziąć udział, otrzymają 8 infuzji teprotumumabu (10 mg/kg dla pierwszej infuzji, a następnie 20 mg/kg dla pozostałych 7 infuzji) w sposób otwarty. Wizyta wyjściowa (Dzień 1) w tym rozszerzonym badaniu odbędzie się w ciągu 14 dni po wizycie końcowej w badaniu HZNP-TEP-301 (24. tydzień w przypadku pacjentów z wytrzeszczem, u których nie wystąpiła reakcja na wytrzeszcz, i do 72. tygodnia w przypadku uczestników, u których doszło do nawrotu). Podczas otwartego okresu leczenia infuzje badanego leku zaplanowano na dzień 1 (linia bazowa) oraz tygodnie 3, 6, 9, 12, 15, 18 i 21 (z ostatnią wizytą w 24. tygodniu). Po zakończeniu okresu leczenia osoby, u których w badaniu HZNP-TEP-301 nie wystąpiła reakcja na wytrzeszcz, przejdą 24-tygodniowy okres obserwacji, podczas którego badany lek nie będzie podawany, a wizyty w klinice zaplanowano na 1, 3 i 6 miesięcy (wizyty w 7, 9 i 12 miesiącu) po wizycie w 24. tygodniu. Po 6 i 12 miesiącach skontaktujemy się z uczestnikami telefonicznie lub e-mailem, aby zapytać, czy od ostatniego kontaktu w ramach badania zastosowano jakiekolwiek leczenie TED.

Uczestnicy, u których wystąpi nawrót w okresie obserwacji HZNP-TEP-301 i zdecydują się wziąć udział w tym rozszerzonym badaniu, nie będą uczestniczyć w okresie obserwacji tego badania, ale skontaktują się z nimi telefonicznie lub e-mailem 6 i 12 miesięcy po 24. tygodniu odwiedzić.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

51

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Niemcy
      • Essen, Niemcy, 45147
        • University Hospital Essen, Department of Ophthalmology
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Johannes Gutenberg University Medical Center
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Beverly Hills, California, Stany Zjednoczone, 90212
        • Macro, Llc
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90078
        • Cedars-Sinai Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33135
        • Bascom Palmer Eye Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48105
        • Kellogg Eye Center at University of Michigan
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Casey Eye Institute at Oregon Health and Science
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38163
        • Hamilton Eye Institute at University of Tennessee Health
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77005
        • Eye Wellness Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin, The Eye Institute
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20122
        • Fondazione Irccs Ca Granda Ospedale Maggiore
      • Pisa, Włochy, 56124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Pisa, Włochy, 56100
        • University of Pisa, Department of Clinical and Experimental Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 76 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pisemna świadoma zgoda.
  • Ukończono 24-tygodniowy okres leczenia metodą podwójnie ślepej próby w badaniu HZNP-TEP-301 (NCT03298867).
  • Brak odpowiedzi na wytrzeszcz (zmniejszenie wytrzeszczu w badanym oku o < 2 mm) w 24. tygodniu badania HZNP-TEP-301 LUB osoba z odpowiedzią na wytrzeszcz w 24. tygodniu, u którego wystąpił nawrót w okresie obserwacji badania HZNP-TEP-301.
  • Podczas ostatniej wizyty w klinice uczestnik musi być w stanie eutyreozy z wyjściową chorobą pod kontrolą lub mieć łagodną niedoczynność lub nadczynność tarczycy (zdefiniowaną jako poziom wolnej tyroksyny [FT4] i wolnej trójjodotyroniny [FT3] < 50% powyżej lub poniżej normy). Należy dołożyć wszelkich starań, aby niezwłocznie skorygować łagodną niedoczynność lub nadczynność tarczycy i utrzymać stan eutyreozy przez cały czas trwania badania klinicznego.
  • Aminotransferaza alaninowa (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) ≤3 razy powyżej górnej granicy normy (GGN) lub kreatyniny w surowicy
  • Uczestnicy z cukrzycą muszą mieć dobrze kontrolowaną chorobę (zdefiniowaną jako hemoglobina A1C [HbA1c] < 9,0% podczas ostatniej wizyty w klinice).
  • Nie wymaga natychmiastowej interwencji chirurgicznej okulistycznej i nie planuje operacji korekcyjnej/napromieniania w trakcie badania.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu na początku badania/w dniu 1. Uczestnicy, którzy są aktywni seksualnie z partnerem płci męskiej, który nie przeszedł wazektomii, muszą wyrazić zgodę na stosowanie 2 niezawodnych form antykoncepcji podczas badania i kontynuować przez 180 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Zaleca się stosowanie jednej z dwóch form antykoncepcji hormonalnej, takiej jak doustny środek antykoncepcyjny. Antykoncepcja hormonalna musi być stosowana przez co najmniej jeden pełny cykl przed punktem wyjściowym. Wysoce skuteczne metody antykoncepcji (ze wskaźnikiem niepowodzeń poniżej 1% rocznie), jeśli są stosowane konsekwentnie i prawidłowo, obejmują implanty, zastrzyki, złożone doustne środki antykoncepcyjne, niektóre wkładki wewnątrzmaciczne (IUD), abstynencję seksualną lub partnera po wazektomii.
  • Uczestnicy płci męskiej muszą być chirurgicznie sterylni lub, jeśli są aktywni seksualnie z partnerką w wieku rozrodczym, muszą wyrazić zgodę na stosowanie mechanicznej metody antykoncepcji od punktu początkowego do 180 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
  • Uczestnik jest chętny i zdolny do przestrzegania zalecanego protokołu leczenia i ocen przez cały czas trwania badania.
  • Nie otrzymał żadnego leczenia z powodu TED od 24. tygodnia badania HZNP-TEP-301.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnicy nie zostaną zakwalifikowani, jeśli w opinii badacza jest mało prawdopodobne, aby przestrzegali protokołu badania lub cierpią na współistniejącą chorobę lub stan, który mógłby zakłócić przebieg badania lub potencjalnie narazić uczestnika na niedopuszczalne ryzyko.
  • Kryteria wykluczenia (z wyjątkiem tych związanych z badaniami przesiewowymi) z protokołu HZNP-TEP-301(NCT03298867) mają również zastosowanie do tego otwartego badania rozszerzonego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Teprotumumab
Osiem wlewów teprotumumabu co 3 tygodnie (co 3 tygodnie) przez łącznie 21 tygodni: teprotumumab w dawce 10 mg/kg mc. podany pierwszego dnia i teprotumumab w dawce 20 mg/kg mc.
Biologiczny: Teprotumumab
Teprotumumab jest w pełni ludzkim mAb anty-IGF-1R. Teprotumumab będzie dostarczany w jednodawkowych szklanych fiolkach o pojemności 20 ml w postaci liofilizowanego proszku. Każdą fiolkę teprotumumabu należy rozpuścić w 10 ml wody do wstrzykiwań. Odtworzony roztwór teprotumumabu należy przed podaniem rozcieńczyć w 0,9% (wag./obj.) roztworze chlorku sodu (NaCl). Teprotumumab będzie podawany w workach infuzyjnych o pojemności 100 ml lub 250 ml (worki infuzyjne o pojemności 100 ml dla dawek do 1800 mg i worki infuzyjne o pojemności 250 ml dla dawek > 1800 mg).
Inne nazwy:
  • HZN-001

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z redukcją o ≥ 2 mm w stosunku do linii podstawowej w badanym oku bez pogorszenia wytrzeszczu w drugim oku w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24
Osoby reagujące na wytrzeszcz zdefiniowano jako uczestników, u których wytrzeszcz w badanym oku zmniejszył się o ≥ 2 mm względem wartości wyjściowych badania, bez pogorszenia (wzrost o ≥ 2 mm) wytrzeszczu w drugim oku w 24. tygodniu. Uczestników, którym brakowało wartości z tygodnia 24., uznano za osoby, które nie odpowiedziały, z wyjątkiem tych, którym brakowało danych związanych z pandemią COVID-19.
Wartość wyjściowa, tydzień 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z Europejską Grupą ds. Oftalmopatii Gravesa-Basedowa (EUGOGO) Poprawiona ocena aktywności klinicznej (CAS) Całkowity wynik 0 lub 1 w badanym oku w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24

Osoby odpowiadające CAS zostały zdefiniowane jako uczestnicy z redukcją CAS do 0 lub 1 (brak lub minimalne objawy zapalne) jako kategoryczną zmienną odpowiedzi w tygodniu 24.

7-itemowy CAS przypisuje 1 punkt za każdy z następujących elementów obecnych w badanym oku: samoistny ból oczodołu; spojrzenie wywoływało ból oczodołu; obrzęk powiek, który uważa się za spowodowany czynną (faza zapalna) chorobą tarczycy/oftalmopatią Gravesa-Basedowa (TED/GO); rumień powiek; zaczerwienienie spojówek, które uważa się za spowodowane aktywną (fazą zapalną) TED/GO (pomiń „niejednoznaczne” zaczerwienienie); chemoza; zapalenie miąższu lub plica. Suma tych punktów to całkowity wynik (od 0 do 7), przy czym wyższe wyniki wskazują na gorsze objawy.
Tydzień 24
Zmiana wytrzeszczu od punktu początkowego do tygodnia 24
Ramy czasowe: Punkt odniesienia badania, tydzień 24
Średnia zmiana od wartości początkowej badania do tygodnia 24 w pomiarze wytrzeszczu (mm) w badanym oku w tygodniu 24.
Punkt odniesienia badania, tydzień 24
Odsetek uczestników, u których wystąpiło podwójne widzenie w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 24

Osoby reagujące na podwójne widzenie zdefiniowano jako uczestników z redukcją wyniku diplopii o 1 stopień lub większą w badanym oku bez pogorszenia o co najmniej 1 stopień w drugim oku w 24. tygodniu.

Subiektywna ocena podwójnego widzenia (0=brak podwójnego widzenia; 1=przerywane, tj. podwójne widzenie w podstawowej pozycji spojrzenia, gdy jest się zmęczonym lub po pierwszym przebudzeniu; 2=niestałe, tj. podwójne widzenie w krańcach spojrzenia; 3=stałe, tj. ciągłe podwójne widzenie w pierwotnej lub pozycję do czytania) dla każdego oka. Uznano, że uczestnik miał podwójne widzenie, jeśli w badanym oku zaobserwowano wynik > 0 na początku badania.
Tydzień 24
Średnia zmiana od wartości początkowej do 24. tygodnia w kwestionariuszu jakości życia oftalmopatii Gravesa (GO-QoL) Wynik ogólny
Ramy czasowe: Punkt odniesienia badania, tydzień 24
GO-QoL to 16-punktowy kwestionariusz do samodzielnego wypełnienia, podzielony na 2 podzbiory i używany do oceny postrzeganego przez uczestników wpływu TED na (i) ich codzienną aktywność fizyczną w odniesieniu do funkcji wzrokowych oraz (ii) funkcjonowanie psychospołeczne . Suma wyników z każdego zestawu 8 pytań została obliczona i przekształcona w skalę od 0 (najgorszy) do 100 (najlepszy) – jeden dla funkcji wzrokowej (VF), jeden dla wyglądu (A) i jeden dla ogólnej kombinacji ( VF + A) wynik. Wyniki zostały przekształcone w następujący sposób: Wynik przekształcony = [(suma każdego wyniku – liczba zrealizowanych pozycji) / (2 * liczba zrealizowanych pozycji)] * 100. „Ogólny łączny wynik (VF + A)” również wynosi od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszy wynik.
Punkt odniesienia badania, tydzień 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amgen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: MD, Amgen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 kwietnia 2018

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

8 czerwca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 lutego 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 marca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 marca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 marca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 czerwca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 czerwca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HZNP-TEP-302
  • 2017-002713-58 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zdeidentyfikowane indywidualne dane pacjenta w przypadku zmiennych niezbędnych do rozwiązania konkretnego pytania badawczego w zatwierdzonym wniosku o udostępnienie danych.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Wnioski o udostępnienie danych dotyczące tego badania będą rozpatrywane począwszy od 18 miesięcy po zakończeniu badania i albo 1) produkt i wskazanie otrzymają pozwolenie na dopuszczenie do obrotu zarówno w USA, jak i w Europie lub 2) rozwój kliniczny produktu i/lub wskazania zostanie przerwany i dane nie będą przekazywane organom regulacyjnym. Nie ma ostatecznej daty kwalifikowalności do złożenia wniosku o udostępnienie danych na potrzeby tego badania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Wykwalifikowani badacze mogą złożyć wniosek zawierający cele badawcze, produkty Amgen i badania/badania Amgen w zakresie, interesujące punkty końcowe/wyniki, plan analizy statystycznej, wymagania dotyczące danych, plan publikacji i kwalifikacje badacza(ów). Ogólnie rzecz biorąc, firma Amgen nie przyjmuje zewnętrznych próśb o udostępnienie danych poszczególnych pacjentów w celu ponownej oceny kwestii bezpieczeństwa i skuteczności uwzględnionych już na etykiecie produktu. Wnioski rozpatrywane są przez komitet składający się z wewnętrznych doradców. W przypadku niezatwierdzenia niezależny panel ds. udostępniania danych przeprowadzi arbitraż i podejmie ostateczną decyzję. Po zatwierdzeniu informacje niezbędne do rozwiązania problemu badawczego zostaną przekazane zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych. Może to obejmować zanonimizowane dane poszczególnych pacjentów i/lub dostępne dokumenty uzupełniające zawierające fragmenty kodu analitycznego, jeśli jest to przewidziane w specyfikacjach analizy. Dalsze szczegóły są dostępne pod adresem URL poniżej.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba oczu tarczycy

Badania kliniczne na Teprotumumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tunisia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj