- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT03981575
Stanovení biomarkerů a klinických koncových bodů u myotonické dystrofie typu 1 (END-DM1)
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Jennifer Raymond
- Telefonní číslo: 804-828-6318
- E-mail: jennifer.raymond@vcuhealth.org
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Ruby Langeslay
- Telefonní číslo: 804-828-8481
- E-mail: Ruby.langeslay@vcuhealth.org
Studijní místa
-
-
-
Paris, Francie
- Zatím nenabíráme
- Neuromuscular Reference Center Institute of Myology
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Guilaume Bazzez, MD
-
Kontakt:
- Guillaume Bassez, MD
- E-mail: guillaume.bassez@aphp.fr
-
-
-
-
-
Nijmegen, Holandsko
- Nábor
- Radboud University Medical Center
-
Kontakt:
- Baziel vanEngelen
- Telefonní číslo: (024) 366 8374
- E-mail: Baziel.vanEngelen@radboudumc.nl
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Baziel van Engelen, MD
-
-
-
-
-
Milan, Itálie
- Nábor
- Centro Clinico NeMO
-
Kontakt:
- Luca Mauro
- E-mail: luca.mauro@centrocliniconemo.it
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Valeria Sansone, MD
-
-
-
-
-
Québec, Kanada
- Nábor
- Université de Sherbrooke
-
Kontakt:
- Valérie Gagné-Ouellet
- Telefonní číslo: 2872 418-695-7700
- E-mail: valerie.gagne.ouellet@usherbrooke.ca
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Cynthia Gagnon, erg. PhD.
-
-
-
-
-
Auckland, Nový Zéland
- Nábor
- University of Auckland
-
Kontakt:
- Marcelli Coronet
- Telefonní číslo: 64220235396
- E-mail: marcelli.coronet@auckland.ac.nz
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Richard Roxburgh
-
Kontakt:
- Miriam Rodrigues
- Telefonní číslo: 021896662
- E-mail: mrodrigues@adhb.govt.nz
-
-
-
-
-
München, Německo
- Nábor
- Friedrich Baur Institute, Ludwig-Maximilians-Universität München
-
Kontakt:
- Benedikt Schoser
- Telefonní číslo: +49 (0)89 4400 57400
- E-mail: benedikt.schoser@med.lmu.ede
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Benedikt Schoser, FEAN
-
-
-
-
-
London, Spojené království
- Nábor
- University College London
-
Kontakt:
- Chris Turner
- E-mail: chris.turner7@nhs.net
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Chris Turner
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Spojené státy, 92703
- Nábor
- University of California, San Diego
-
Kontakt:
- Mariah Stechschulte
- Telefonní číslo: 760-576-6113
- E-mail: mastechschulte@health.ucsd.edu
-
Kontakt:
- Tonya Khouani
- E-mail: tpkhanani@health.ucsd.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Chamindra Konersman, MD
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- Nábor
- University of California, Los Angeles
-
Kontakt:
- Dennis Fernando
- Telefonní číslo: 310-825-3264
- E-mail: DeFernando@mednet.ucla.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Perry Shieh, MD, PhD
-
Stanford, California, Spojené státy, 94305
- Nábor
- Stanford University
-
Kontakt:
- Christina Frater
- Telefonní číslo: 650-374-9438
- E-mail: cfrater@stanford.edu
-
Kontakt:
- Lesly Welsh
- Telefonní číslo: 650-454-6153
- E-mail: lwelsh@stanford.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- John Day, MD, PhD
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Spojené státy, 80204
- Nábor
- University of Colorado - Denver
-
Kontakt:
- Alyssa Avilez
- Telefonní číslo: 303-724-4644
- E-mail: alyssa.avilez@cuanschutz.edu
-
Kontakt:
- Brianna Blume
- Telefonní číslo: 303-724-6386
- E-mail: brianna.blume@cuanschutz.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Matthew Wicklund, MD
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32611
- Nábor
- University of Florida
-
Kontakt:
- Calvin Thomas
- Telefonní číslo: 352-733-2425
- E-mail: Ashley.Thomas@neurology.ufl.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Sankarsubramoney Subramony, MD
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- Nábor
- University of Iowa
-
Kontakt:
- Loraine Brenner
- Telefonní číslo: 319-356-8323
- E-mail: loraine-brenner@uiowa.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Andrea Swenson, MD
-
Kontakt:
- Nicole Kressin
- Telefonní číslo: 319-678-8596
- E-mail: Nicole-kressin@uiowa.edu
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- Nábor
- Kansas University Medical Center
-
Kontakt:
- Kaylene Whited
- Telefonní číslo: 913-574-0009
- E-mail: kwhited2@kumc.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jeffrey Statland, MD
-
Kontakt:
- Michaela Walker
- E-mail: mwalker20@kumc.edu
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20814
- Dokončeno
- National Institute of Health NINDS
-
-
New York
-
Rochester, New York, Spojené státy, 14642
- Nábor
- University of Rochester
-
Kontakt:
- Jeanne Jeanne Dekdebrun
- Telefonní číslo: 585-276-4611
- E-mail: Jeanne_dekdebrun@urmc.rochester.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Johanna Hamel, MD
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
- Nábor
- Ohio State University
-
Kontakt:
- Kaneshia Hives
- Telefonní číslo: 614-685-5661
- E-mail: Kaneshia.Hives@osumc.edu
-
Kontakt:
- Lischele Watkins
- E-mail: lischele.watkins@osumc.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Bakri Elsheikh, MD
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Nábor
- Houston Methodist Hospital
-
Kontakt:
- Isaiah Carter
- Telefonní číslo: 713-441-5192
- E-mail: iccarter@houstonmethodist.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Erika Simpson
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Nábor
- Virginia Commonwealth University
-
Kontakt:
- Shantel Kyles
- E-mail: shantel.brown@vcuhealth.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Nicholas Johnson, MD
-
Kontakt:
- Jodie Howell
- E-mail: jodie.howell@vcuhealth.org
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
DM1 má prevalenci přibližně 1 na 2 300. Neexistují žádné očekávané genderové rozdíly. Pro tuto studii budou vybráni muži i ženy.
Děti s DM1 nejsou do tohoto projektu zahrnuty, protože patofyziologický základ vrozeného a dětského DM1 se zdá být mechanicky odlišný.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk 18 až 70 (včetně)
- Kompetentní k poskytování informovaného souhlasu
- Klinická diagnóza DM1 na základě výzkumných kritérií1 nebo pozitivního genetického testu
- Komentář: Kritéria klinického výzkumu vyžadují myotonii, svalovou slabost v charakteristické distribuci a historii podobných nálezů u příbuzného prvního stupně. Genetické testování potvrdilo diagnózu DM1 u > 99 % jedinců, kteří tato kritéria splnili.2
Kritéria vyloučení:
- Symptomatické onemocnění ledvin nebo jater, nekontrolovaný diabetes nebo porucha štítné žlázy nebo aktivní zhoubné bujení jiné než rakovina kůže.
- Současné zneužívání alkoholu nebo návykových látek
- Souběžné zařazení do klinické studie pro DM1 nebo účast ve studii do 6 měsíců od vstupu.
- Souběžné těhotenství nebo plánované těhotenství v průběhu studie.
- Současný zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího nebo klinického hodnotitele ohrozil výkon při měřeních studie.
- Poznámka: Neambulantní účastníci nejsou vyloučeni, ale jsou omezeni na <15 % zápisu.
Kritéria pro zařazení účastníků do dílčí studie svalové biopsie:
• Z 95 pacientů podstupujících biopsii předního svalu tibialis bude mít alespoň polovina alespoň střední slabost dorzální flexe kotníku, definovanou jako skóre MRC ≤ 4+. To je za účelem získání vzorku svalové tkáně u osoby vážněji postižené myotonickou dystrofií. Svalovou biopsii podstoupí přibližně 10 pacientů na každém místě.
Kritéria vyloučení pro 95 účastníků dílčí studie svalové biopsie:
- Známá velikost expanze opakování CTG menší než 100 opakování, pokud nejsou zřetelné známky slabosti končetin a ochabování svalů. To je za účelem získání vzorku svalové tkáně u osoby vážněji postižené myotonickou dystrofií.
- Použití antikoagulancia, jako je warfarin nebo přímého perorálního antikoagulantu (např. dabigatran) kvůli zvýšenému riziku krvácení.
- Používání aspirinu nebo nesteroidních protizánětlivých látek by mělo být přerušeno 3 dny před biopsií, pokud je to možné.
- Počet krevních destiček < 50 000 (pokud je znám) kvůli zvýšenému riziku krvácení.
- Poruchy krvácení v anamnéze kvůli zvýšenému riziku krvácení.
- Pokročilé ochabování svalu tibialis anterior (TA), které vylučuje biopsii jehlového svalu, aby se zajistilo, že odebraný vzorek bude obsahovat svaly a ne pouze tuk a fascie.
- Předchozí svalová biopsie kteréhokoli TA za účelem poskytnutí vzorků svalové tkáně nebioptovaných svalů.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Jiný
- Časové perspektivy: Jiný
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
---|
Studijní návštěvy
Pacientům bude poskytnuta standardní péče, kterou určí jejich ošetřující lékař.
Studijní návštěvy probíhají na začátku/0 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Změna chůze za 24 měsíců měřená 10metrovou chůzí (m/s).
Časové okno: 12 a 24 měsíců
|
Bude měřena chůze 10 metrů (m/s)
|
12 a 24 měsíců
|
Změna respirační funkce za 24 měsíců měřená spirometrií, konkrétně nucená vitální kapacita vleže (FVC).
Časové okno: 12 a 24 měsíců
|
Nucená vitální kapacita vleže (% předpokládané)
|
12 a 24 měsíců
|
Procento sestřihu událostí sestřihu ovlivněných DM1
Časové okno: 3 měsíce
|
RNA sekvenovaná ze vzorků svalové biopsie odebraných ve dvou různých časech bude kombinována a použita k výpočtu procentuálního sestřihového indexu (PMI).
|
3 měsíce
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Nicholas Johnson, MD, Virginia Commonwealth University
- Vrchní vyšetřovatel: Charles Thornton, MD, University of Rochester
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- HM20014419
- DMCRN (Jiný identifikátor: University of Rochester)
- FD-R-006071 (Jiné číslo grantu/financování: OPD)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Myotonická dystrofie 1
-
Oxford Brookes UniversityUniversity of OxfordDokončenoFyzická aktivita | Duševní zdraví wellness 1 | Kognitivní funkce 1, Sociální | Academic Attainment | Fitness TestingSpojené království
-
CONRADNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); Eunice Kennedy... a další spolupracovníciDokončenoFarmakokinetika 1% tenofovirového gelu po koitu | Farmakodynamika 1% tenofovirového gelu po koituSpojené státy
-
Merck Sharp & Dohme LLCNáborNemalobuněčný karcinom plic | Solidní nádory | Programovaná buněčná smrt-1 (PD1, PD-1) | Programovaná buněčná smrt 1 Ligand 1 (PDL1, PD-L1) | Programovaná buněčná smrt 1 Ligand 2 (PDL2, PD-L2)Japonsko
-
Rambam Health Care CampusIsrael Science FoundationDokončeno
-
Alvotech Swiss AGDokončeno
-
PfizerDokončeno
-
SanionaDokončeno
-
Calliditas Therapeutics ABEurofins Optimed; York Bioanalytical SolutionDokončeno
-
Calliditas Therapeutics ABDokončeno
-
JKT Biopharma Co., Ltd.Nábor