Studie Pelcitoklaxu (APG-1252) u pacientů s neuroendokrinními nádory

Kritéria pro zařazení:

1. Histologicky potvrzené neuroendokrinní nádory (G1, G2, G3).
2. Lokálně pokročilé nebo metastatické onemocnění, pro které zkoušející nepovažuje za vhodnou žádnou standardní terapii.
3. Mužské nebo netěhotné, nekojící pacientky ve věku ≥18 let.
4. Stav výkonnosti Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤1.
5. Odhadovaná životnost ≥3 měsíce.
6. Alespoň jedna měřitelná léze podle RECIST 1.1.
7. Adekvátní hematologické funkce a funkce kostní dřeně.
8. Přiměřená funkce ledvin a jater.
9. Přiměřená srdeční funkce.
10. Mozkové metastázy s klinicky kontrolovanými neurologickými příznaky.
11. Ochota používat antikoncepci metodou, kterou zkoušející považuje za účinnou jak u mužů, tak u žen ve fertilním věku (postmenopauzální ženy musí mít amenoreální minimálně 12 měsíců, aby mohly být považovány za neplodící) a jejich partnery po celou dobu období léčby a po dobu alespoň tří měsíců po poslední dávce studovaného léku.
12. Schopnost porozumět a ochota podepsat písemný informovaný souhlas (formulář souhlasu musí podepsat pacient před jakýmikoli postupy specifickými pro studii).
13. Ochota a schopnost dodržovat studijní postupy a navazující zkoušky.

Kritéria vyloučení:

1. Neuroendokrinní karcinom (NEC).
2. podstoupili chemoterapii, radiační terapii, chirurgický zákrok, imunoterapii, hormonální terapii, cílenou terapii, biologickou terapii nebo jakoukoli testovanou terapii během 28 dnů před první dávkou studovaného léku; obdržel TKI během 5 x poločasu.
3. Přetrvávání toxicit v důsledku předchozí radioterapie nebo chemoterapie, které se nezotavily na < stupeň 2.
4. Známá krvácivá diatéza/porucha.
5. Nedávná anamnéza krvácení spojeného s trombocytopenií bez chemoterapie během 1 roku před první dávkou studovaného léku.
6. Máte aktivní imunitní trombocytopenickou purpuru (ITP), aktivní autoimunitní hemolytickou anémii (AIHA) nebo jste v anamnéze refrakterní na transfuze krevních destiček (do 1 roku před první dávkou studovaného léku).
7. Závažné gastrointestinální krvácení do 3 měsíců.
8. Použití terapeutických dávek antikoagulancií je vyloučeno spolu s antiagregancii; jsou povoleny nízkodávkové antikoagulační léky, které se používají k udržení průchodnosti centrálního intravenózního katétru.
9. Neschopnost adekvátně se zotavit, jak posoudil zkoušející, z předchozích chirurgických zákroků. Pacienti, kteří podstoupili větší chirurgický zákrok do 28 dnů od vstupu do studie, a pacienti, kteří měli menší chirurgický zákrok do 14 dnů od vstupu do studie.
10. Nestabilní angina pectoris, infarkt myokardu nebo procedura koronární revaskularizace do 180 dnů od vstupu do studie.
11. Nekontrolované souběžné onemocnění včetně, ale bez omezení na: závažné nekontrolované infekce, symptomatické městnavé srdeční selhání, nestabilní angina pectoris, srdeční arytmie nebo psychiatrické onemocnění/sociální situace, které by omezovaly shodu s požadavky studie.
12. Předchozí léčba inhibitory Bcl-2/Bcl-xL.
13. Jakýkoli jiný stav nebo okolnost by podle názoru zkoušejícího učinila pacienta nevhodným pro účast ve studii.