Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2 ENV-101 u pacientů s plicní fibrózou (studie WHISTLE-PF)

15. května 2024 aktualizováno: Endeavor Biomedicines, Inc.

Fáze 2, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, kontrolovaná studie hodnotící bezpečnost a účinnost ENV-101 u pacientů s plicní fibrózou (studie WHISTLE-PF)

Cílem této klinické studie je vyhodnotit dopad, který má ENV-101 na plicní funkce a klíčová měřítka fibrózy u dospělých pacientů s idiopatickou plicní fibrózou (IPF) a progresivní plicní fibrózou (PPF). Dalším cílem této studie je lépe porozumět bezpečnosti a snášenlivosti ENV-101 u těchto populací pacientů.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je 6měsíční, randomizovaná, dvojitě zaslepená, kontrolovaná studie ENV-101 s rozmezím dávek u dvou paralelních kohort dospělých pacientů s plicní fibrózou: idiopatická plicní fibróza (IPF) a progresivní plicní fibróza (PPF). Během studie je pacientům umožněno pokračovat v léčbě se schválenou standardní péčí (např. nintedanib, pirfenidon). Pacienti budou randomizováni do jedné ze 3 úrovní dávek ENV-101 nebo placeba na začátku. Cílem této studie je charakterizovat účinnost, antifibrotickou aktivitu a bezpečnost ENV-101 pro výběr dávky 3. fáze ENV-101 v každé indikaci.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

320

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Populace IPF: Pacienti ≥ 40 let s diagnózou IPF potvrzenou zkoušejícím.
  • Populace PPF: Pacienti ve věku ≥ 18 let (nebo minimální zákonný věk dospělosti, podle toho, který je vyšší) s diagnózou PPF, jak potvrdil zkoušející.
  • Procento předpokládané FVC ≥ 45 % na začátku studie.
  • Procento předpokládané difuzní kapacity plic pro oxid uhelnatý (DLCO) ≥ 25 %, upravené pro hemoglobin (Hgb) na začátku studie.
  • Schopnost provádět spirometrická vyšetření.
  • Buď stabilní léčba standardní péčí (SoC) [tj. antifibrotika, imunosupresiva (pouze PPF)] po dobu alespoň 3 měsíců před zahájením studie, nebo neléčení SoC po dobu alespoň 8 týdnů před zahájením studie.

Kritéria vyloučení:

  • Populace IPF: Důkazy o dalších známých příčinách intersticiální plicní choroby (ILD)
  • Poměr usilovně vydechovaného objemu za jednu sekundu (FEV1)/FVC <0,7 na začátku studie.

  • Anamnéza malignity, včetně karcinomu během předchozích 5 let od zahájení studie, s následujícími výjimkami:

    1. Předchozí anamnéza in situ melanomu, bazocelulárního nebo spinocelulárního karcinomu kůže při léčbě kurativní terapií.
    2. Pacienti s rakovinou prostaty, kteří jsou řízeni dohledem.
    3. Pacienti s duktálním karcinomem in situ, léčeni chirurgicky s kurativním záměrem.
  • Pacienti se středně těžkou až těžkou poruchou funkce jater (Child-Pugh B a C).
  • kouření (včetně vapingu) do 6 měsíců od zahájení studie; současný kuřák nebo neochota zdržet se kouření během trvání klinické studie.
  • Aktivní nebo podezření na zneužívání alkoholu nebo drog podle názoru vyšetřovatele.
  • V současné době zařazeni do jiného hodnoceného zařízení nebo hodnocení léků nebo méně než 3 měsíce od zahájení studie od ukončení jiného hodnoceného zařízení nebo hodnocení léku nebo užívání jiné hodnocené léčby.
  • Přítomnost aktivní infekce na začátku studie nebo potvrzený aktivní virus lidské imunodeficience (HIV), virus hepatitidy B (HBV) nebo virus hepatitidy C (HCV).
  • Velká operace vyžadující hospitalizaci (podle zkoušejícího) provedená do 3 měsíců před zahájením studie nebo plánovaná v průběhu studie. Být na seznamu transplantací je povoleno.
  • Výskyt závažného onemocnění vyžadujícího hospitalizaci do 90 dnů před zahájením studie.

  • Současné nebo předchozí užívání (do 28 dnů před zahájením studie) následujícího:

    1. Antagonista endotelinového receptoru
    2. Riociguát
    3. Prostacyklin nebo analog prostacyklinu
    4. Záření do plic
    5. Perorální kortikosteroidy >15 mg/den
  • Užívání cyklofosfamidu nebo tocilizumabu do 8 týdnů nebo rituximabu do 6 měsíců před zahájením studie.
  • Užívání léků, které jsou známé středně silnými nebo silnějšími inhibitory nebo induktory CYP3A4, během 14 dnů před zahájením studie. Pacienti musí také souhlasit s tím, že nebudou jíst ovoce, které inhibuje CYP3A4, jako je grapefruit, sevillské pomeranče, pomelo a hvězdice.
  • Pacienti s reprodukčním potenciálem, kteří jsou sexuálně aktivní a nejsou ochotni používat antikoncepci po dobu trvání studie a po dobu 3 měsíců po poslední dávce studovaného léku.
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící.
  • Pacienti, kteří nejsou ochotni zdržet se darování krve nebo krevních produktů po dobu trvání studie a po dobu 30 dnů po jejich poslední dávce studovaného léku.
  • Muži, kteří nejsou ochotni zdržet se darování spermatu, a ženy, které nejsou ochotny zdržet se darování vajíček po dobu trvání studie a po dobu 3 měsíců po poslední dávce studovaného léku.
  • Pacienti s anamnézou těžké alergické reakce nebo anafylaktické reakce nebo známé přecitlivělosti na kteroukoli složku ENV-101.
  • Pacienti, kteří dříve užívali ENV-101.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ENV-101 Low Dose (IPF populace)
Lék: ENV-101
perorální tableta podávaná jednou denně
Ostatní jména:
  • taladegib
Experimentální: ENV-101 střední dávka (IPF populace)
Lék: ENV-101
perorální tableta podávaná jednou denně
Ostatní jména:
  • taladegib
Experimentální: ENV-101 High Dose (IPF populace)
Lék: ENV-101
perorální tableta podávaná jednou denně
Ostatní jména:
  • taladegib
Komparátor placeba: Placebo (populace IPF)
Lék: Placebo
perorální tableta podávaná jednou denně
Experimentální: ENV-101 Low Dose (PPF populace)
Lék: ENV-101
perorální tableta podávaná jednou denně
Ostatní jména:
  • taladegib
Experimentální: ENV-101 Střední dávka (PPF populace)
Lék: ENV-101
perorální tableta podávaná jednou denně
Ostatní jména:
  • taladegib
Experimentální: ENV-101 High Dose (PPF populace)
Lék: ENV-101
perorální tableta podávaná jednou denně
Ostatní jména:
  • taladegib
Komparátor placeba: Placebo (populace PPF)
Lék: Placebo
perorální tableta podávaná jednou denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Primární cílový bod populace IPF: Míra změny v procentech předpokládané nucené vitální kapacity (ppFVC) ve srovnání s placebem
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
ppFVC je měřítkem funkce plic
Výchozí stav a týden 24
Primární koncový bod populace PPF: Bezpečnost
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Výskyt, závažnost a vztah nežádoucích příhod (TEAE) a klinicky významných změn laboratorních parametrů, vitálních funkcí, elektrokardiogramu (EKG) a saturace kyslíkem a souvisejících s léčbou
Výchozí stav a týden 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Populace PPF: Míra změny ppFVC ve srovnání s placebem
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Výchozí stav a týden 24
Absolutní změna FVC (ml) ve srovnání s placebem
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
FVC je měřítkem funkce plic
Výchozí stav a týden 24
Doba do progrese onemocnění (absolutní pokles ppFVC > 10 %, hospitalizace související s IPF nebo úmrtí) ve srovnání s placebem
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Výchozí stav a týden 24
Absolutní změna v dotazníku Život s příznaky plicní fibrózy (L-PF symptomy) skóre domény kašle ve srovnání s placebem
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Dotazník symptomů L-PF Kašel se skládá ze 6 otázek týkajících se zkušeností subjektu s kašlem za posledních 24 hodin. Otázky mají možnosti odpovědí na pětibodové číselné stupnici hodnocení s ukotvením od 0 („Vůbec ne“) až 4 („Extrémně“). Celkové skóre pro doménu Kašel je normalizováno na rozsah 0 až 100, přičemž vyšší skóre značí větší poškození.
Výchozí stav a týden 24
Absolutní změna skóre L-PF Symptoms Questionnaire Doména dušnosti ve srovnání s placebem
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Dotazník symptomů L-PF Dyspnoe se skládá z 12 otázek týkajících se zkušenosti subjektu s dušností (dušností) během předchozích 24 hodin. Otázky mají možnosti odpovědí na pětibodové číselné stupnici hodnocení s ukotvením od 0 („Vůbec ne“) až 4 („Extrémně“). Celkové skóre pro doménu dušnosti je normalizováno na rozsah 0 až 100, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší poškození.
Výchozí stav a týden 24
Absolutní změna v L-PF Symptoms Questionnaire skóre domény únavy ve srovnání s placebem
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Dotazník symptomů L-PF Doména únavy se skládá z 5 otázek týkajících se zkušenosti subjektu s únavou za posledních 24 hodin. Otázky mají možnosti odpovědí na pětibodové číselné stupnici hodnocení s ukotvením od 0 („Vůbec ne“) až 4 („Extrémně“). Celkové skóre pro doménu Únava je normalizováno na rozsah 0 až 100, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší poškození.
Výchozí stav a týden 24
Absolutní změna celkové kapacity plic (TLC) zobrazením počítačovou tomografií hrudníku s vysokým rozlišením (HRCT) ve srovnání s placebem
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
HRCT je zobrazovací metoda, která je v diagnostice a monitorování onemocnění plicní tkáně a dýchacích cest přesnější než rentgen hrudníku.
Výchozí stav a týden 24
Absolutní změna % kvantitativní intersticiální plicní choroby (QILD) zobrazením HRCT hrudníku ve srovnání s placebem ve srovnání s placebem
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Výchozí stav a týden 24
Absolutní změna v % kvantitativní zákalu zabroušeného skla (QGG) zobrazením HRCT hrudníku ve srovnání s placebem
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Výchozí stav a týden 24
Absolutní změna % kvantitativní plicní fibrózy (QLF) zobrazením HRCT hrudníku ve srovnání s placebem
Časové okno: Výchozí stav a týden 24
Výchozí stav a týden 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Endeavor Biomedicines, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Paul Frohna, M.D., Ph.D., Pharm.D., Endeavor Biomedicines

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. září 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. května 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. května 2024

První zveřejněno (Aktuální)

21. května 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. května 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. května 2024

Naposledy ověřeno

1. května 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ENV-IPF-103

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ENV-101

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Italy

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit