Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af Diacerein 1% salve til personer med epidermolyse Bullosa Simplex (EBS)

16. oktober 2019 opdateret af: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Et internationalt, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, parallel-gruppe fase 2-studie, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​Diacerein 1 % salve topisk formulering hos forsøgspersoner med epidermolyse Bullosa Simplex

Epidermolysis bullosa simplex (EBS) er en sjælden genetisk hudsygdom karakteriseret ved skrøbelighed af hud og slimhinder, hvilket resulterer i smertefulde blærer og erosioner efter mindre traumer. Formålet med denne undersøgelse er at sammenligne effektiviteten af ​​diacerein 1 % salve med vehikelsalve, når den påføres én gang dagligt i 8 uger hos forsøgspersoner med EBS.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiet er et internationalt, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, vehikelkontrolleret, parallelgruppestudie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​diacerein 1% salve til behandling af forsøgspersoner med EBS. Deltagerne blev tildelt undersøgelsesgrupper, der modtog enten diacerein 1% salve eller vehikelsalve i 8 uger, efterfulgt af en 8 ugers opfølgningsperiode. Ca. 80 forsøgspersoner skulle randomiseres til en af ​​de 2 behandlingsgrupper.

Det primære formål med denne undersøgelse er at sammenligne effektiviteten af ​​diacerein 1 % salve med vehikelsalve baseret på reduktion i kropsoverfladeareal (BSA) af EBS-læsioner, der behandles, når de påføres én gang dagligt i 8 uger hos forsøgspersoner med EBS. De sekundære mål er at sammenligne virkningerne af diacerein 1% salve med vehikelsalve hos forsøgspersoner med EBS i ændringer i Investigator Global Assessment (IGA)-score, smerte, kløe, mobilitet og sikkerhed og tolerabilitet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

54

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australien, 2217
        • Premier Specialists Pty Ltd; The Church
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital - St Johns Institute of Dermatology
    • England
      • London, England, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
        • University of Missouri Healthcare
    • New York
      • Stony Brook, New York, Forenede Stater, 11790
        • Stony Brook University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27516
        • University of North Carolina - Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425-5780
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78218
        • Children's Hospital of San Antonio ; Texas Dermatology and Laser Specialists
  • Frankrig
      • Nice, Frankrig, 06202
        • CHU de NICE - Hopital de l'Archet II - Service de Dermatologie
    • Cedex
      • Paris, Cedex, Frankrig, 75010
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Cedex, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Holland
      • Groningen, Holland, AB20;30,001
        • University Medical Center Groningen
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Tyskland
      • Freiburg, Tyskland, 79104
        • University Medical Center Freiburg
  • Østrig
      • Salzburg, Østrig, A-5020
        • EB House Austria

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen er mindst 4 år gammel ved screening
  • Forsøgspersonen har en dokumenteret genetisk mutation i overensstemmelse med EBS. Genmutationer, der er acceptable for inklusion, er som følger: KRT5, KRT14, PLEC1, TGM5, PKP1, DSP, FERMT1, EXPH5, ​​DST, KLHL24.

  • Forsøgspersonen har et vurderingsområde for EBS-læsioner, der skal behandles, det vil sige ≥2 % kropsoverfladeareal (BSA), og EBS-læsionerne er i et eller begge af følgende kropsområder:

    • Lokaliseret: plantar og/eller palmar områder
    • Generaliseret: arme, ben, torso, hænder og fødder
  • Forsøgspersonens EBS-læsioner i vurderingsområdet har en Investigator's Global Assessment (IGA)-score på ≥3
  • Forsøgsperson/plejer indvilliger i ikke at bruge andre topiske terapier end undersøgelsesmedicinen, der kan påvirke status for EBS-læsioner under undersøgelsens varighed
  • Forsøgspersonen er ikke-gravid som bekræftet af en negativ uringraviditetsscreening, ikke-ammende og planlægger ikke at blive gravid i undersøgelsesperioden
  • Hvis forsøgspersonen er en kvinde i den fødedygtige alder, indvilliger i at bruge en godkendt effektiv præventionsmetode
  • Forsøgspersonen er i god generel sundhed og fri for enhver kendt sygdomstilstand eller fysisk tilstand, som kan forringe evalueringen af ​​EBS-læsioner, eller som udsætter forsøgspersonen for en uacceptabel risiko ved deltagelse i undersøgelsen

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen har EBS-læsioner, der skal behandles, og som er inficerede
  • Forsøgspersonen har brugt et produkt indeholdende diacerein inden for 6 måneder før screening
  • Forsøgspersonen har brugt systemisk immunterapi eller cytotoksisk kemoterapi inden for 60 dage før screening
  • Forsøgspersonen har brugt systemisk steroidbehandling eller har brugt topisk steroidbehandling på de EBS-læsioner, der skal behandles inden for 30 dage før baseline
  • Forsøgspersonen har tegn på en systemisk infektion eller har brugt systemiske antibiotika inden for 7 dage før screening
  • Forsøgspersonen bruger i øjeblikket systemiske analgetika og/eller antihistaminbehandling til behandling af EBS-læsioner, medmindre det er på et stabilt regime (dvs. det samme doseringsregime) i mindst 4 uger før screening
  • Forsøgspersonen har brugt systemiske diuretika eller hjerteglykosider eller ethvert systemisk produkt, der kan bringe patienten i unødig risiko
  • Forsøgspersonen har brugt ethvert topisk produkt indeholdende allantoin på EBS-læsioner, der skal behandles inden for 30 dage før screening
  • Forsøgspersonen har en aktuel malignitet eller en historie med behandling for en malignitet inden for 2 år før screening
  • Personen har i øjeblikket diabetes mellitus (HbA1c ≥6,5 %) eller kontrolleret diabetes (HbA1c < 6,5 %)
  • Forsøgsperson har en historie med hjerte-, lever- (ALT og eller AST >2x ULN, total bilirubin >1,5x ULN ved screening) eller nyresygdom (eGFR)
  • Forsøgspersonen har en ikke-EBS hudsygdom eller tilstand (f.eks. solskoldning), som kan sætte forsøgspersonen i unødig risiko ved undersøgelsesdeltagelse eller forstyrre undersøgelsesmedicinansøgningen eller undersøgelsesvurderingerne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: diacerein 1% salve
diacerein 1% salve vil blive brugt i 8 uger
Medicin: diacerein 1% salve
diacerein 1% salve administreret topisk
Andre navne:
  • CCP-020
Placebo komparator: køretøj salve
køretøjsalve vil blive brugt i 8 uger
Medicin: En placebo salve
vehikelsalve administreret topisk

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner, der opnåede ≥ 60 % reduktion i kropsoverfladeareal (BSA) af EBS-læsioner inden for vurderingsområdet
Tidsramme: Baseline til uge 8
Analyse af andelen af ​​forsøgspersoner, der opnåede en ≥60 % reduktion i kropsoverfladeareal (BSA) af EBS-læsioner inden for vurderingsområdet fra baseline til uge 8
Baseline til uge 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andelen af ​​forsøgspersoner, der opnåede succes med efterforskerens globale vurdering (IGA)
Tidsramme: Baseline til uge 8

Investigatorens globale vurdering (IGA) er en fempunktsskala, der bruges til overordnet klinisk vurdering af sygdommens sværhedsgrad og klassificerer EBS-involveret hud med en score fra 0-4. Succes på IGA blev defineret som ≥2-point reduktion fra baseline til besøg 6 (uge 8).

IGA-score:

0 = Ryd; 1 = nær klart; 2 = Mild; 3 = Moderat; 4 = Alvorlig

Minimum score = 0 Maksimal score = 4; højere score = dårligere resultat
Baseline til uge 8

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Efterforskere

  • Studieleder: Mary Spellman, MD, Castle Creek Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. oktober 2018

Studieafslutning (Faktiske)

31. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. maj 2017

Først opslået (Faktiske)

16. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. november 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. oktober 2019

Sidst verificeret

1. oktober 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CCP-020-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Epidermolyse Bullosa Simplex

Kliniske forsøg med diacerein 1% salve

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner