Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse, der evaluerer den langsigtede sikkerhed og effektivitet af VX-659 kombinationsterapi

31. december 2021 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3, åbent studie, der evaluerer den langsigtede sikkerhed og effektivitet af VX-659 kombinationsterapi hos forsøgspersoner med cystisk fibrose, der er homozygote eller heterozygote for F508del-mutationen

Denne undersøgelse vil evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af VX-659 i tredobbelt kombination (TC) med tezacaftor (TEZ) og ivacaftor (IVA) hos personer med cystisk fibrose (CF), som er homozygote eller heterozygote for F508del-mutationen.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
484

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australien
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Australien
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Australien
        • Institute for Respiratory Health, Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton, Australien
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • Perth, Australien
        • Telethon Kids Institute
      • Randwick, Australien
        • Sydney Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Lady Cilento Children's Hospital
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Stollery Children's Hospital
      • Halifax, Canada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto, Canada
        • St. Michael's Hospital
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Liverpool Head and Chest Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Wythenshaw e Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Det Forenede Kongerige
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige
        • Wolfson Cystic Fibrosis Unit, City Campus
      • Penarth, Det Forenede Kongerige
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06102
        • Hartford Hospital
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Orlando Health, Inc.- Arnold Palmer Hospital for Children (APH)
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Forenede Stater, 60025
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Niles, Illinois, Forenede Stater, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • University Of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49546
        • Spectrum Health Medical Group Adult Cystic Fibrosis Care Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Forenede Stater, 03104
        • Dartmouth Hitchcock, Manchester
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Drexel University College of Medicine / Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forenede Stater, 57105
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forenede Stater, 37920
        • University of Tennessee Medical Center- Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38103
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah/ Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
  • Irland
      • Cork, Irland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irland
        • Temple Street Children's University Hospital
      • Galway, Irland
        • University Hospital Galway
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Haifa, Israel
        • Rambam Health Care Campus, Liver Unit
      • Jerusalem, Israel
        • Pediatrics Hadassah Medical Center
      • Petah Tikva, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Sheba Medical Center
  • Polen
      • Łomianki, Polen
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Lindenhofspital - Quartier Bleu
      • Zürich, Schweiz
        • Kinderspital Zuerich
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Infantil LA PAZ
      • Sabadell, Spanien
        • Parc Tauli Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Frankfurt, Tyskland
        • Clinic of J.W. Goethe University
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Tyskland
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Koeln, Tyskland
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Lubeck, Tyskland
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Muenchen, Tyskland
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • München, Tyskland
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Afsluttet studiemedicinsk behandling i et forældrestudie; eller havde afbrydelser af studiemedicin i en forældreundersøgelse, men gennemførte studiebesøg op til det sidste planlagte besøg i Behandlingsperioden i forældreundersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese med lægemiddelintolerance i en forældreundersøgelse, som ville udgøre en yderligere risiko for forsøgspersonen efter investigators mening.
  • Aktuel deltagelse i et forsøg med lægemiddel (bortset fra en forældreundersøgelse)

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: VX-659/TEZ/IVA TC
Deltagerne fra forældreundersøgelserne VX17-659-102 (NCT03447249) eller VX17-659-103 (NCT03460990) fik VX-659 240 milligram (mg) én gang dagligt (qd)/TEZ 100 mg 1 qd/q2 time hver 1.0mg. ) i TC-behandlingsperioden i op til 96 uger i det aktuelle studie VX17-659-105.
Medicin: VX-659/TEZ/IVA
Fastdosis kombinationstabletter til oral administration qd om morgenen.
Andre navne:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezacaftor/ivacaftor
Medicin: IVA
IVA tablet qd om aftenen.
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra dag 1 op til 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet eller til afslutningen af ​​undersøgelsens deltagelsesdato, alt efter hvad der indtræffer først i den aktuelle undersøgelse 659-105 (op til uge 100)
Fra dag 1 op til 28 dage efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet eller til afslutningen af ​​undersøgelsens deltagelsesdato, alt efter hvad der indtræffer først i den aktuelle undersøgelse 659-105 (op til uge 100)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (ppFEV1) for deltagere fra forældreundersøgelsen 659-102
Tidsramme: Fra baseline i uge 72 (undersøgelse 659-105)
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. Analysen var planlagt til at blive rapporteret separat for placebo - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltagere, der fik placebo i moderstudiet 659-102 og VX-659/TEZ/IVA i det aktuelle studie 659-105) og VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori (deltagere, der modtog VX-659/TEZ/IVA i både moderundersøgelsen 659-102 og i den nuværende undersøgelse 659-105) som forudspecificeret i analyseplanen. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline i uge 72 (undersøgelse 659-105)
Absolut ændring i ppFEV1 for deltagere fra forældreundersøgelsen 659-103
Tidsramme: Fra baseline i uge 72 (undersøgelse 659-105)
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. Analysen var planlagt til at blive rapporteret separat for TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der modtog TEZ/IVA i moderundersøgelsen 659-103 og VX-659-TEZ/IVA i den nuværende undersøgelse 659-105 ) og VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog VX-659/TEZ/IVA i både moderundersøgelsen 659-103 og i den nuværende undersøgelse 659-105) som forudspecificeret i analyseplan. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline i uge 72 (undersøgelse 659-105)
Absolut ændring i svedklorid (SwCl) for deltagere fra forældreundersøgelsen 659-102
Tidsramme: Fra baseline i uge 24 (undersøgelse 659-105)
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning. Analysen var planlagt til at blive rapporteret separat for placebo - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltagere, der fik placebo i moderstudiet 659-102 og VX-659/TEZ/IVA i det aktuelle studie 659-105) og VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori (deltagere, der modtog VX-659/TEZ/IVA i både moderundersøgelsen 659-102 og i den nuværende undersøgelse 659-105) som forudspecificeret i analyseplanen. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline i uge 24 (undersøgelse 659-105)
Absolut ændring i SwCl for deltagere fra forældreundersøgelsen 659-103
Tidsramme: Fra baseline i uge 24 (undersøgelse 659-105)
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning. Analysen var planlagt til at blive rapporteret separat for TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der modtog TEZ/IVA i moderundersøgelsen 659-103 og VX-659-TEZ/IVA i den nuværende undersøgelse 659-105 ) og VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog VX-659/TEZ/IVA i både moderundersøgelsen 659-103 og i den nuværende undersøgelse 659-105) som forudspecificeret i analyseplan. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline i uge 24 (undersøgelse 659-105)
Antal pulmonære eksacerbationer (PEx) for deltagere fra forældreundersøgelsen 659-102
Tidsramme: Fra baseline op til uge 96 (undersøgelse 659-105)
PEx blev defineret som behandling med ny eller ændret antibiotikabehandling (intravenøs, inhaleret eller oral) for mindst 4 sinopulmonale tegn/symptomer. Analysen var planlagt til at blive rapporteret separat for placebo - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltagere, der fik placebo i moderstudiet 659-102 og VX-659/TEZ/IVA i det aktuelle studie 659-105) og VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori (deltagere, der modtog VX-659/TEZ/IVA i moderundersøgelsen 659-102 eller/og VX-659/TEZ/IVA i den aktuelle undersøgelse 659-105) som forudspecificeret i analyseplanen. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline undtagen placebo - VX-659/TEZ/IVA kategori, for hvilken baseline blev defineret som undersøgelse 659-105 baseline.
Fra baseline op til uge 96 (undersøgelse 659-105)
Antal PEx for deltagere fra forældreundersøgelsen 659-103
Tidsramme: Fra baseline op til uge 96 (undersøgelse 659-105)
PEx blev defineret som behandling med ny eller ændret antibiotikabehandling (intravenøs, inhaleret eller oral) for mindst 4 sinopulmonale tegn/symptomer. Analysen var planlagt til at blive rapporteret for overordnede deltagere fra moderstudiet 659-103, som er kombineret for TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori (deltagere, der modtog TEZ/IVA i moderstudiet 659-103 og VX -659-TEZ/IVA i den aktuelle undersøgelse 659-105) og VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori (deltagere, der modtog VX-659/TEZ/IVA i moderundersøgelsen 659-103 eller /og i den aktuelle undersøgelse 659-105) som forudspecificeret i analyseplanen. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline undtagen TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori, for hvilken baseline blev defineret som undersøgelse 659-105 baseline.
Fra baseline op til uge 96 (undersøgelse 659-105)
Antal deltagere med mindst én PEx for deltagere fra forældreundersøgelsen 659-102
Tidsramme: Fra baseline op til uge 96 (undersøgelse 659-105)
PEx blev defineret som behandling med ny eller ændret antibiotikabehandling (intravenøs, inhaleret eller oral) for mindst 4 sinopulmonale tegn/symptomer. Tiden til første PEx-data var planlagt til at blive estimeret ved hjælp af Kaplan-Meier (KM) metoden. Men fordi langt mindre end 50 % af deltagerne havde begivenheder, var mediantid til første begivenhedsdata ikke estimerelige. I stedet blev antallet af deltagere med mindst én PEx-hændelse vurderet og rapporteret separat for dem i kategorien Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltagere, der fik placebo i moderstudiet 659-102 og VX-659/TEZ/IVA i den aktuelle undersøgelse 659-105) og kategorien VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltagere, der modtog VX-659/TEZ/IVA i moderundersøgelsen 659-102 eller/og VX-659 /TEZ/IVA i den aktuelle undersøgelse 659-105). Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline undtagen placebo - VX-659/TEZ/IVA kategori, for hvilken baseline blev defineret som undersøgelse 659-105 baseline.
Fra baseline op til uge 96 (undersøgelse 659-105)
Antal deltagere med mindst én PEx for deltagere fra forældreundersøgelsen 659-103
Tidsramme: Fra baseline op til uge 96 (undersøgelse 659-105)
PEx blev defineret som behandling med ny eller ændret antibiotikabehandling (intravenøs, inhaleret eller oral) for mindst 4 sinopulmonale tegn/symptomer. Tiden til første PEx-data var planlagt til at blive estimeret ved hjælp af KM-metoden. Men fordi langt mindre end 50 % af deltagerne havde hændelser, var mediantid-til-første hændelse data ikke estimerelige. I stedet blev antallet af deltagere med mindst én PEx-begivenhed vurderet og rapporteret for alle deltagere fra moderstudiet 659-103, som er kombineret for dem i kategorien TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltagere, der modtog TEZ/IVA i moderundersøgelsen 659-103 og VX-659-TEZ/IVA i den nuværende undersøgelse 659-105) og kategorien VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltagere, der modtog VX- 659/TEZ/IVA i moderundersøgelsen 659-103 eller/og i den nuværende undersøgelse 659-105). Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline undtagen TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori, for hvilken baseline blev defineret som undersøgelse 659-105 baseline.
Fra baseline op til uge 96 (undersøgelse 659-105)
Absolut ændring i kropsmasseindeks (BMI) for deltagere fra forældreundersøgelsen 659-102
Tidsramme: Fra baseline i uge 72 (undersøgelse 659-105)
BMI blev defineret som vægt i kilogram (kg) divideret med kvadratisk højde i meter (m^2). Analysen var planlagt til at blive rapporteret separat for placebo - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltagere, der fik placebo i moderstudiet 659-102 og VX-659/TEZ/IVA i det aktuelle studie 659-105) og VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori (deltagere, der modtog VX-659/TEZ/IVA i både moderundersøgelsen 659-102 og i den nuværende undersøgelse 659-105) som forudspecificeret i analyseplanen. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline i uge 72 (undersøgelse 659-105)
Absolut ændring i BMI for deltagere fra forældreundersøgelsen 659-103
Tidsramme: Fra baseline i uge 72 (undersøgelse 659-105)
BMI blev defineret som vægt i kg divideret med kvadrateret højde i meter (m^2). Analysen var planlagt til at blive rapporteret separat for TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der modtog TEZ/IVA i moderundersøgelsen 659-103 og VX-659-TEZ/IVA i den nuværende undersøgelse 659-105 ) og VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog VX-659/TEZ/IVA i både moderundersøgelsen 659-103 og i den nuværende undersøgelse 659-105) som forudspecificeret i analyseplan. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline i uge 72 (undersøgelse 659-105)
Absolut ændring i BMI Z-score for deltagere fra forældreundersøgelsen 659-102 (Deltagere
Tidsramme: Fra baseline i uge 60 (undersøgelse 659-105)
BMI blev defineret som vægt i kg divideret med kvadrateret højde i meter (m^2). Z-score er et statistisk mål til at beskrive, om en værdi var over eller under standarden. En z-score på 0 er lig med standarden. Lavere tal angiver værdier, der er lavere end standarden, og højere tal angiver værdier, der er højere end standarden. Analysen var planlagt til at blive rapporteret separat for placebo - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltagere, der fik placebo i moderstudiet 659-102 og VX-659/TEZ/IVA i det aktuelle studie 659-105) og VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori (deltagere, der modtog VX-659/TEZ/IVA i både moderundersøgelsen 659-102 og i den nuværende undersøgelse 659-105) som forudspecificeret i analyseplanen. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline i uge 60 (undersøgelse 659-105)
Absolut ændring i BMI Z-score for deltagere fra forældreundersøgelsen 659-103 (Deltagere
Tidsramme: Fra baseline i uge 60 (undersøgelse 659-105)
BMI blev defineret som vægt i kg divideret med kvadrateret højde i meter (m^2). Z-score er et statistisk mål til at beskrive, om en værdi var over eller under standarden. En z-score på 0 er lig med standarden. Lavere tal angiver værdier, der er lavere end standarden, og højere tal angiver værdier, der er højere end standarden. Analysen var planlagt til at blive rapporteret separat for TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der modtog TEZ/IVA i moderundersøgelsen 659-103 og VX-659-TEZ/IVA i den nuværende undersøgelse 659-105 ) og VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog VX-659/TEZ/IVA i både moderundersøgelsen 659-103 og i den nuværende undersøgelse 659-105) som forudspecificeret i analyseplan. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline i uge 60 (undersøgelse 659-105)
Absolut ændring i kropsvægt for deltagere fra forældreundersøgelsen 659-102
Tidsramme: Fra baseline i uge 72 (undersøgelse 659-105)
Analysen var planlagt til at blive rapporteret separat for placebo - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltagere, der fik placebo i moderstudiet 659-102 og VX-659/TEZ/IVA i det aktuelle studie 659-105) og VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori (deltagere, der modtog VX-659/TEZ/IVA i både moderundersøgelsen 659-102 og i den nuværende undersøgelse 659-105) som forudspecificeret i analyseplanen. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline i uge 72 (undersøgelse 659-105)
Absolut ændring i kropsvægt for deltagere fra forældreundersøgelsen 659-103
Tidsramme: Fra baseline i uge 72 (undersøgelse 659-105)
Analysen var planlagt til at blive rapporteret separat for TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der modtog TEZ/IVA i moderundersøgelsen 659-103 og VX-659-TEZ/IVA i den nuværende undersøgelse 659-105 ) og VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog VX-659/TEZ/IVA i både moderundersøgelsen 659-103 og i den nuværende undersøgelse 659-105) som forudspecificeret i analyseplan. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline i uge 72 (undersøgelse 659-105)
Absolut ændring i cystisk fibrose spørgeskema-revideret (CFQ-R) respiratorisk domæne-score for deltagere fra forældreundersøgelsen 659-102
Tidsramme: Fra baseline i uge 72 (undersøgelse 659-105)
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med cystisk fibrose. Respiratorisk domæne vurderet respiratoriske symptomer, scoreområde: 0-100; højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet. Analysen var planlagt til at blive rapporteret separat for placebo - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltagere, der fik placebo i moderstudiet 659-102 og VX-659/TEZ/IVA i det aktuelle studie 659-105) og VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori (deltagere, der modtog VX-659/TEZ/IVA i både moderundersøgelsen 659-102 og i den nuværende undersøgelse 659-105) som forudspecificeret i analyseplanen. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline i uge 72 (undersøgelse 659-105)
Absolut ændring i CFQ-R respiratorisk domænescore for deltagere fra forældreundersøgelsen 659-103
Tidsramme: Fra baseline i uge 72 (undersøgelse 659-105)
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med cystisk fibrose. Respiratorisk domæne vurderet respiratoriske symptomer, scoreområde: 0-100; højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet. Analysen var planlagt til at blive rapporteret separat for TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategorien (deltagere, der modtog TEZ/IVA i moderundersøgelsen 659-103 og VX-659-TEZ/IVA i den nuværende undersøgelse 659-105 ) og VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltagere, der modtog VX-659/TEZ/IVA i både moderundersøgelsen 659-103 og i den nuværende undersøgelse 659-105) som forudspecificeret i analyseplan. Baseline blev defineret som moderundersøgelsens baseline.
Fra baseline i uge 72 (undersøgelse 659-105)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
13. juli 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
9. september 2020

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
9. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. februar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. februar 2018

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
27. februar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
25. januar 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
31. december 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • VX17-659-105
  • 2017-004134-29 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med VX-659/TEZ/IVA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger