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Eine Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der VX-659-Kombinationstherapie

31. Dezember 2021 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine offene Phase-3-Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der VX-659-Kombinationstherapie bei Patienten mit zystischer Fibrose, die homozygot oder heterozygot für die F508del-Mutation sind

Diese Studie wird die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von VX-659 in Dreifachkombination (TC) mit Tezacaftor (TEZ) und Ivacaftor (IVA) bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF) bewerten, die homozygot oder heterozygot für die F508del-Mutation sind.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
484

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Adelaide, Australien
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australien
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Australien
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Australien
        • Institute for Respiratory Health, Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton, Australien
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • Perth, Australien
        • Telethon Kids Institute
      • Randwick, Australien
        • Sydney Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Lady Cilento Children's Hospital
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Deutschland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Frankfurt, Deutschland
        • Clinic of J.W. Goethe University
      • Hannover, Deutschland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Deutschland
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Koeln, Deutschland
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Lubeck, Deutschland
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Muenchen, Deutschland
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • München, Deutschland
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Irland
      • Cork, Irland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irland
        • Temple Street Children's University Hospital
      • Galway, Irland
        • University Hospital Galway
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Haifa, Israel
        • Rambam Health Care Campus, Liver Unit
      • Jerusalem, Israel
        • Pediatrics Hadassah Medical Center
      • Petah Tikva, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Sheba Medical Center
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Stollery Children's Hospital
      • Halifax, Kanada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto, Kanada
        • St. Michael's Hospital
  • Polen
      • Łomianki, Polen
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Lindenhofspital - Quartier Bleu
      • Zürich, Schweiz
        • Kinderspital Zuerich
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Universitario Infantil LA PAZ
      • Sabadell, Spanien
        • Parc Tauli Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06102
        • Hartford Hospital
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Orlando Health, Inc.- Arnold Palmer Hospital for Children (APH)
      • Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Vereinigte Staaten, 60025
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Niles, Illinois, Vereinigte Staaten, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
        • University Of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49546
        • Spectrum Health Medical Group Adult Cystic Fibrosis Care Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03104
        • Dartmouth Hitchcock, Manchester
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Vereinigte Staaten, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Drexel University College of Medicine / Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Vereinigte Staaten, 57105
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37920
        • University of Tennessee Medical Center- Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38103
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah/ Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
        • Liverpool Head and Chest Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Wythenshaw e Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Vereinigtes Königreich
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Vereinigtes Königreich
        • Wolfson Cystic Fibrosis Unit, City Campus
      • Penarth, Vereinigtes Königreich
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Abgeschlossene Behandlung mit dem Studienmedikament in einer Elternstudie; oder Studienmedikationsunterbrechung(en) in einer Elternstudie hatten, aber Studienbesuche bis zum letzten planmäßigen Besuch des Behandlungszeitraums in der Elternstudie abgeschlossen haben.

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte einer Arzneimittelunverträglichkeit in einer Elternstudie, die nach Meinung des Prüfarztes ein zusätzliches Risiko für den Probanden darstellen würde.
  • Aktuelle Teilnahme an einer Arzneimittelstudie (außer einer Elternstudie)

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: VX-659/TEZ/IVATC
Teilnehmern der Elternstudien VX17-659-102 (NCT03447249) oder VX17-659-103 (NCT03460990) wurde VX-659 240 Milligramm (mg) einmal täglich (qd)/TEZ 100 mg qd/IVA 150 mg alle 12 Stunden (q12h) verabreicht ) im TC-Behandlungszeitraum für bis zu 96 Wochen in der aktuellen Studie VX17-659-105.
Arzneimittel: VX-659/TEZ/IVA
Kombinationstabletten mit fester Dosis zur oralen Einnahme qd morgens.
Andere Namen:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/Tezacaftor/Ivacaftor
Arzneimittel: MwSt
IVA Tablette qd am Abend.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Von Tag 1 bis 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments oder bis zum Abschluss des Studienteilnahmedatums, je nachdem, was in der aktuellen Studie 659-105 zuerst eintritt (bis Woche 100)
Von Tag 1 bis 28 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments oder bis zum Abschluss des Studienteilnahmedatums, je nachdem, was in der aktuellen Studie 659-105 zuerst eintritt (bis Woche 100)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Änderung des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1) in Prozent für Teilnehmer der Elternstudie 659-102
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 72 (Studie 659-105)
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann. Es war geplant, die Analyse getrennt für Placebo – VX-659/TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 659-102 und VX-659/TEZ/IVA in der aktuellen Studie 659-105 erhielten) und VX- 659/TEZ/IVA – VX-659/TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die VX-659/TEZ/IVA sowohl in der Stammstudie 659-102 als auch in der aktuellen Studie 659-105 erhalten haben), wie im Analyseplan vorab festgelegt. Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Ab Baseline in Woche 72 (Studie 659-105)
Absolute Änderung des ppFEV1 für Teilnehmer der Elternstudie 659-103
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 72 (Studie 659-105)
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann. Die Analyse sollte getrennt für die Kategorien TEZ/IVA – VX-659/TEZ/IVA (Teilnehmer, die TEZ/IVA in der Stammstudie 659-103 und VX-659-TEZ/IVA in der aktuellen Studie 659-105 erhalten haben) berichtet werden ) und VX-659/TEZ/IVA – VX-659/TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die VX-659/TEZ/IVA sowohl in der Stammstudie 659-103 als auch in der aktuellen Studie 659-105 erhalten haben) wie vorab festgelegt im Analyseplan. Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Ab Baseline in Woche 72 (Studie 659-105)
Absolute Veränderung des Schweißchlorids (SwCl) für Teilnehmer der Elternstudie 659-102
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 24 (Studie 659-105)
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt. Es war geplant, die Analyse getrennt für Placebo – VX-659/TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 659-102 und VX-659/TEZ/IVA in der aktuellen Studie 659-105 erhielten) und VX- 659/TEZ/IVA – VX-659/TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die VX-659/TEZ/IVA sowohl in der Stammstudie 659-102 als auch in der aktuellen Studie 659-105 erhalten haben), wie im Analyseplan vorab festgelegt. Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Ab Baseline in Woche 24 (Studie 659-105)
Absolute Veränderung der SwCl für Teilnehmer aus der Elternstudie 659-103
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 24 (Studie 659-105)
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt. Die Analyse sollte getrennt für die Kategorien TEZ/IVA – VX-659/TEZ/IVA (Teilnehmer, die TEZ/IVA in der Stammstudie 659-103 und VX-659-TEZ/IVA in der aktuellen Studie 659-105 erhalten haben) berichtet werden ) und VX-659/TEZ/IVA – VX-659/TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die VX-659/TEZ/IVA sowohl in der Stammstudie 659-103 als auch in der aktuellen Studie 659-105 erhalten haben) wie vorab festgelegt im Analyseplan. Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Ab Baseline in Woche 24 (Studie 659-105)
Anzahl der Lungenexazerbationen (PEx) für Teilnehmer aus der Elternstudie 659-102
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 96 (Studie 659-105)
PEx war definiert als Behandlung mit einer neuen oder geänderten Antibiotikatherapie (intravenös, inhalativ oder oral) bei mindestens 4 sinopulmonalen Anzeichen/Symptomen. Es war geplant, die Analyse getrennt für Placebo – VX-659/TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 659-102 und VX-659/TEZ/IVA in der aktuellen Studie 659-105 erhielten) und VX- 659/TEZ/IVA – Kategorie VX-659/TEZ/IVA (Teilnehmer, die VX-659/TEZ/IVA in der Elternstudie 659-102 oder/und VX-659/TEZ/IVA in der aktuellen Studie 659-105 erhalten haben) wie im Analyseplan vorgegeben. Der Ausgangswert wurde als Ausgangswert der übergeordneten Studie definiert, mit Ausnahme von Placebo – Kategorie VX-659/TEZ/IVA, für den der Ausgangswert als Ausgangswert der Studie 659-105 definiert wurde.
Von Baseline bis Woche 96 (Studie 659-105)
Anzahl der PEx für Teilnehmer aus der Elternstudie 659-103
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 96 (Studie 659-105)
PEx war definiert als Behandlung mit einer neuen oder geänderten Antibiotikatherapie (intravenös, inhalativ oder oral) bei mindestens 4 sinopulmonalen Anzeichen/Symptomen. Die Analyse sollte für die Gesamtheit der Teilnehmer aus der Elternstudie 659-103 berichtet werden, d. h. kombiniert für die Kategorien TEZ/IVA – VX-659/TEZ/IVA (Teilnehmer, die TEZ/IVA in der Elternstudie 659-103 und VX erhalten haben -659-TEZ/IVA in der aktuellen Studie 659-105) und VX-659/TEZ/IVA - Kategorie VX-659/TEZ/IVA (Teilnehmer, die VX-659/TEZ/IVA in der Elternstudie 659-103 bzw /und in der aktuellen Studie 659-105) wie im Analyseplan vorgegeben. Der Ausgangswert wurde als Ausgangswert der übergeordneten Studie definiert, mit Ausnahme der Kategorie TEZ/IVA – VX-659/TEZ/IVA, für die der Ausgangswert als Ausgangswert der Studie 659-105 definiert wurde.
Von Baseline bis Woche 96 (Studie 659-105)
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem PEx für Teilnehmer aus der Elternstudie 659-102
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 96 (Studie 659-105)
PEx war definiert als Behandlung mit einer neuen oder geänderten Antibiotikatherapie (intravenös, inhalativ oder oral) bei mindestens 4 sinopulmonalen Anzeichen/Symptomen. Die Time-to-First-PEx-Daten sollten mit der Kaplan-Meier (KM)-Methode geschätzt werden. Da jedoch weit weniger als 50 % der Teilnehmer Events hatten, waren die mittleren Daten zur Zeit bis zum ersten Event nicht abschätzbar. Stattdessen wurde die Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem PEx-Ereignis für diejenigen in der Placebo-Kategorie VX-659/TEZ/IVA (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 659-102 und VX-659/TEZ/IVA erhielten) bewertet und separat angegeben in der aktuellen Studie 659-105) und der Kategorie VX-659/TEZ/IVA – VX-659/TEZ/IVA (Teilnehmer, die VX-659/TEZ/IVA in der Stammstudie 659-102 oder/und VX-659 erhalten haben /TEZ/IVA in der aktuellen Studie 659-105). Der Ausgangswert wurde als Ausgangswert der übergeordneten Studie definiert, mit Ausnahme von Placebo – Kategorie VX-659/TEZ/IVA, für den der Ausgangswert als Ausgangswert der Studie 659-105 definiert wurde.
Von Baseline bis Woche 96 (Studie 659-105)
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem PEx für Teilnehmer aus der Elternstudie 659-103
Zeitfenster: Von Baseline bis Woche 96 (Studie 659-105)
PEx war definiert als Behandlung mit einer neuen oder geänderten Antibiotikatherapie (intravenös, inhalativ oder oral) bei mindestens 4 sinopulmonalen Anzeichen/Symptomen. Die Time-to-first-PEx-Daten sollten mit der KM-Methode geschätzt werden. Da jedoch weit weniger als 50 % der Teilnehmer Events hatten, waren die Daten zur mittleren Zeit bis zum ersten Event nicht abschätzbar. Stattdessen wurde die Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einem PEx-Ereignis für alle Teilnehmer aus der übergeordneten Studie 659-103 bewertet und berichtet, die für diejenigen in der Kategorie TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (Teilnehmer, die erhalten haben TEZ/IVA in der Stammstudie 659-103 und VX-659-TEZ/IVA in der aktuellen Studie 659-105) und die Kategorie VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (Teilnehmer, die VX- 659/TEZ/IVA in der Stammstudie 659-103 oder/und in der aktuellen Studie 659-105). Der Ausgangswert wurde als Ausgangswert der übergeordneten Studie definiert, mit Ausnahme der Kategorie TEZ/IVA – VX-659/TEZ/IVA, für die der Ausgangswert als Ausgangswert der Studie 659-105 definiert wurde.
Von Baseline bis Woche 96 (Studie 659-105)
Absolute Veränderung des Body-Mass-Index (BMI) für Teilnehmer der Elternstudie 659-102
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 72 (Studie 659-105)
Der BMI wurde als Gewicht in Kilogramm (kg) geteilt durch die Körpergröße in Metern (m^2) zum Quadrat definiert. Es war geplant, die Analyse getrennt für Placebo – VX-659/TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 659-102 und VX-659/TEZ/IVA in der aktuellen Studie 659-105 erhielten) und VX- 659/TEZ/IVA – VX-659/TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die VX-659/TEZ/IVA sowohl in der Stammstudie 659-102 als auch in der aktuellen Studie 659-105 erhalten haben), wie im Analyseplan vorab festgelegt. Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Ab Baseline in Woche 72 (Studie 659-105)
Absolute Änderung des BMI für Teilnehmer der Elternstudie 659-103
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 72 (Studie 659-105)
Der BMI wurde als Gewicht in kg geteilt durch die Körpergröße in Metern zum Quadrat (m^2) definiert. Die Analyse sollte getrennt für die Kategorien TEZ/IVA – VX-659/TEZ/IVA (Teilnehmer, die TEZ/IVA in der Stammstudie 659-103 und VX-659-TEZ/IVA in der aktuellen Studie 659-105 erhalten haben) berichtet werden ) und VX-659/TEZ/IVA – VX-659/TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die VX-659/TEZ/IVA sowohl in der Stammstudie 659-103 als auch in der aktuellen Studie 659-105 erhalten haben) wie vorab festgelegt im Analyseplan. Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Ab Baseline in Woche 72 (Studie 659-105)
Absolute Änderung des BMI-Z-Scores für Teilnehmer aus der Elternstudie 659-102 (Teilnehmer
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 60 (Studie 659-105)
Der BMI wurde als Gewicht in kg geteilt durch die Körpergröße in Metern zum Quadrat (m^2) definiert. Der Z-Score ist ein statistisches Maß, um zu beschreiben, ob ein Wert über oder unter dem Standard lag. Ein Z-Score von 0 entspricht dem Standard. Niedrigere Zahlen zeigen Werte an, die niedriger als der Standard sind, und höhere Zahlen zeigen Werte an, die höher als der Standard sind. Es war geplant, die Analyse getrennt für Placebo – VX-659/TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 659-102 und VX-659/TEZ/IVA in der aktuellen Studie 659-105 erhielten) und VX- 659/TEZ/IVA – VX-659/TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die VX-659/TEZ/IVA sowohl in der Stammstudie 659-102 als auch in der aktuellen Studie 659-105 erhalten haben), wie im Analyseplan vorab festgelegt. Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Ab Baseline in Woche 60 (Studie 659-105)
Absolute Änderung des BMI Z-Scores für Teilnehmer aus der Elternstudie 659-103 (Teilnehmer
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 60 (Studie 659-105)
Der BMI wurde als Gewicht in kg geteilt durch die Körpergröße in Metern zum Quadrat (m^2) definiert. Der Z-Score ist ein statistisches Maß, um zu beschreiben, ob ein Wert über oder unter dem Standard lag. Ein Z-Score von 0 entspricht dem Standard. Niedrigere Zahlen zeigen Werte an, die niedriger als der Standard sind, und höhere Zahlen zeigen Werte an, die höher als der Standard sind. Die Analyse sollte getrennt für die Kategorien TEZ/IVA – VX-659/TEZ/IVA (Teilnehmer, die TEZ/IVA in der Stammstudie 659-103 und VX-659-TEZ/IVA in der aktuellen Studie 659-105 erhalten haben) berichtet werden ) und VX-659/TEZ/IVA – VX-659/TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die VX-659/TEZ/IVA sowohl in der Stammstudie 659-103 als auch in der aktuellen Studie 659-105 erhalten haben) wie vorab festgelegt im Analyseplan. Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Ab Baseline in Woche 60 (Studie 659-105)
Absolute Veränderung des Körpergewichts für Teilnehmer der Elternstudie 659-102
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 72 (Studie 659-105)
Es war geplant, die Analyse getrennt für Placebo – VX-659/TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 659-102 und VX-659/TEZ/IVA in der aktuellen Studie 659-105 erhielten) und VX- 659/TEZ/IVA – VX-659/TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die VX-659/TEZ/IVA sowohl in der Stammstudie 659-102 als auch in der aktuellen Studie 659-105 erhalten haben), wie im Analyseplan vorab festgelegt. Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Ab Baseline in Woche 72 (Studie 659-105)
Absolute Veränderung des Körpergewichts für Teilnehmer der Elternstudie 659-103
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 72 (Studie 659-105)
Die Analyse sollte getrennt für die Kategorien TEZ/IVA – VX-659/TEZ/IVA (Teilnehmer, die TEZ/IVA in der Stammstudie 659-103 und VX-659-TEZ/IVA in der aktuellen Studie 659-105 erhalten haben) berichtet werden ) und VX-659/TEZ/IVA – VX-659/TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die VX-659/TEZ/IVA sowohl in der Stammstudie 659-103 als auch in der aktuellen Studie 659-105 erhalten haben) wie vorab festgelegt im Analyseplan. Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Ab Baseline in Woche 72 (Studie 659-105)
Absolute Änderung des respiratorischen Domänen-Scores im CFQ-R-Fragebogen (CFQ-R) für Teilnehmer der Elternstudie 659-102
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 72 (Studie 659-105)
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern gemeldetes Ergebnis, das die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose misst. Respiratorischer Bereich bewertet respiratorische Symptome, Punktebereich: 0-100; höhere Werte bedeuten weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität. Es war geplant, die Analyse getrennt für Placebo – VX-659/TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die Placebo in der Elternstudie 659-102 und VX-659/TEZ/IVA in der aktuellen Studie 659-105 erhielten) und VX- 659/TEZ/IVA – VX-659/TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die VX-659/TEZ/IVA sowohl in der Stammstudie 659-102 als auch in der aktuellen Studie 659-105 erhalten haben), wie im Analyseplan vorab festgelegt. Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Ab Baseline in Woche 72 (Studie 659-105)
Absolute Änderung des CFQ-R Respiratory Domain Score für Teilnehmer der Elternstudie 659-103
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 72 (Studie 659-105)
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern gemeldetes Ergebnis, das die gesundheitsbezogene Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose misst. Respiratorischer Bereich bewertet respiratorische Symptome, Punktebereich: 0-100; höhere Werte bedeuten weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität. Die Analyse sollte getrennt für die Kategorien TEZ/IVA – VX-659/TEZ/IVA (Teilnehmer, die TEZ/IVA in der Stammstudie 659-103 und VX-659-TEZ/IVA in der aktuellen Studie 659-105 erhalten haben) berichtet werden ) und VX-659/TEZ/IVA – VX-659/TEZ/IVA-Kategorie (Teilnehmer, die VX-659/TEZ/IVA sowohl in der Stammstudie 659-103 als auch in der aktuellen Studie 659-105 erhalten haben) wie vorab festgelegt im Analyseplan. Baseline wurde als Baseline der Elternstudie definiert.
Ab Baseline in Woche 72 (Studie 659-105)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
13. Juli 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
9. September 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
9. September 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. Februar 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. Februar 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. Februar 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
25. Januar 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
31. Dezember 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • VX17-659-105
  • 2017-004134-29 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mukoviszidose

Klinische Studien zur VX-659/TEZ/IVA

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