VX-659-yhdistelmähoidon pitkäaikaista turvallisuutta ja tehokkuutta arvioiva tutkimus
perjantai 31. joulukuuta 2021 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Vaihe 3, avoin tutkimus, jossa arvioidaan VX-659-yhdistelmähoidon pitkäaikaista turvallisuutta ja tehokkuutta potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja jotka ovat homotsygoottisia tai heterotsygoottisia F508del-mutaation suhteen
Tämä tutkimus arvioi VX-659:n pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden kolmoisyhdistelmänä (TC) tetsakaftorin (TEZ) ja ivakaftorin (IVA) kanssa potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), jotka ovat homotsygoottisia tai heterotsygoottisia F508del-mutaation suhteen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Lopetettu
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
484
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Adelaide, Australia
- Royal Adelaide Hospital
-
Chermside, Australia
- The Prince Charles Hospital
-
Melbourne, Australia
- Alfred Hospital
-
Nedlands, Australia
- Institute for Respiratory Health, Sir Charles Gairdner Hospital
-
New Lambton, Australia
- John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
-
Perth, Australia
- Telethon Kids Institute
-
Randwick, Australia
- Sydney Children's Hospital
-
South Brisbane, Australia
- Lady Cilento Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja
- Hospital Universitari Vall d Hebron
-
Barcelona, Espanja
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
-
Madrid, Espanja
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Espanja
- Hospital Universitario Infantil LA PAZ
-
Sabadell, Espanja
- Parc Tauli Sabadell Hospital Universitari
-
Sevilla, Espanja
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia, Espanja
- Hospital Universitario y Politécnico La Fe
-
-
-
-
-
Cork, Irlanti
- Cork University Hospital
-
Dublin, Irlanti
- Beaumont Hospital
-
Dublin, Irlanti
- St. Vincent's University Hospital
-
Dublin, Irlanti
- Our Lady's Children's Hospital
-
Dublin, Irlanti
- Temple Street Children's University Hospital
-
Galway, Irlanti
- University Hospital Galway
-
Limerick, Irlanti
- University Hospital Limerick
-
-
-
-
-
Haifa, Israel
- Lady Davis Carmel Medical Center
-
Haifa, Israel
- Rambam Health Care Campus, Liver Unit
-
Jerusalem, Israel
- Pediatrics Hadassah Medical Center
-
Petah Tikva, Israel
- Schneider Children's Medical Center
-
Tel HaShomer, Israel
- Sheba Medical Center
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada
- Stollery Children's Hospital
-
Halifax, Kanada
- Queen Elizabeth II Health Sciences Center
-
Toronto, Kanada
- St. Michael's Hospital
-
-
-
-
-
Łomianki, Puola
- Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Saksa
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Frankfurt, Saksa
- Clinic of J.W. Goethe University
-
Hannover, Saksa
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Jena, Saksa
- Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
-
Koeln, Saksa
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
-
Lubeck, Saksa
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Muenchen, Saksa
- Pneumologische Praxis Pasing
-
München, Saksa
- Klinikum Innenstadt, University of Munich
-
-
-
-
-
Bern, Sveitsi
- Lindenhofspital - Quartier Bleu
-
Zürich, Sveitsi
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
- Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
- St. James University Hospital
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
- Liverpool Head and Chest Hospital
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
-
Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
- Wythenshaw e Hospital
-
Newcastle Upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
-
Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Wolfson Cystic Fibrosis Unit, City Campus
-
Penarth, Yhdistynyt kuningaskunta
- All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06102
- Hartford Hospital
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06511
- Yale New Haven Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
- Orlando Health, Inc.- Arnold Palmer Hospital for Children (APH)
-
Saint Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83712
- St. Luke's CF Center of Idaho
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Yhdysvallat, 60025
- Cystic Fibrosis Center of Chicago
-
Niles, Illinois, Yhdysvallat, 60714
- Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- The University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
- University Of Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
- UMass Memorial Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-5212
- Michigan Medicine
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49546
- Spectrum Health Medical Group Adult Cystic Fibrosis Care Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
-
-
New Hampshire
-
Manchester, New Hampshire, Yhdysvallat, 03104
- Dartmouth Hitchcock, Manchester
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
- Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
-
-
New York
-
Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
- Albany Medical College
-
Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14203
- CF Therapeutics Development Center of Western New York
-
New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
- Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center
-
Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28277
- Clinical Research of Charlotte
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73112
- Santiago Reyes, M.D.
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Drexel University College of Medicine / Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Yhdysvallat, 57105
- Sanford Children's Specialty Clinic
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Yhdysvallat, 37920
- University of Tennessee Medical Center- Adult Cystic Fibrosis Clinic
-
Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38103
- Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah/ Primary Children's Medical Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99204
- Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
8 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Valmistunut lääketutkimus emotutkimuksessa; tai hänellä on ollut tutkimuslääkekeskeytys (-keskittymiä) emotutkimuksessa, mutta suoritettu tutkimuskäyntejä hoitojakson viimeiseen suunniteltuun käyntiin asti emotutkimuksessa.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi lääke-intoleranssi emotutkimuksessa, joka aiheuttaisi tutkijan mielestä lisäriskin tutkittavalle.
- Nykyinen osallistuminen lääketutkimukseen (muu kuin emotutkimus)
Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseiden lukumäärä
1
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: VX-659/TEZ/IVA TC
Vanhempaintutkimusten VX17-659-102 (NCT03447249) tai VX17-659-103 (NCT03460990) osallistujille annettiin VX-659 240 milligrammaa (mg) kerran päivässä (qd) / TEZ 100 mg 1 tuntia 25 mg/q1h ) TC-hoitojakson aikana jopa 96 viikon ajan nykyisessä tutkimuksessa VX17-659-105.
|
Kiinteän annoksen yhdistelmätabletit suun kautta annettavaksi qd aamulla.
Muut nimet:
IVA tabletti qd illalla.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Turvallisuus ja siedettävyys hoitoon liittyvien haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) osallistujien lukumäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Päivästä 1 aina 28 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen tai tutkimukseen osallistumispäivämäärään saakka, sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin nykyisessä tutkimuksessa 659-105 (viikkoon 100 asti)
|
Päivästä 1 aina 28 päivään viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen tai tutkimukseen osallistumispäivämäärään saakka, sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin nykyisessä tutkimuksessa 659-105 (viikkoon 100 asti)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Absoluuttinen muutos prosentteina ennustetussa pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (ppFEV1) vanhempatutkimuksen 659-102 osallistujille
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 72 (tutkimus 659-105)
|
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Analyysi oli tarkoitus raportoida erikseen lumelääkettä - VX-659/TEZ/IVA-kategoriaa varten (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä emotutkimuksessa 659-102 ja VX-659/TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 659-105) ja VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-luokka (osallistujat, jotka saivat VX-659/TEZ/IVA:ta sekä emotutkimuksessa 659-102 että nykyisessä tutkimuksessa 659-105) analyysisuunnitelmassa ennalta määrätyllä tavalla.
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta viikolla 72 (tutkimus 659-105)
|
|
Absoluuttinen muutos ppFEV1:ssä vanhempatutkimuksen 659-103 osallistujille
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 72 (tutkimus 659-105)
|
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Analyysi suunniteltiin raportoitavan erikseen TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA -kategorialle (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta emotutkimuksessa 659-103 ja VX-659-TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 659-105 ) ja VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA luokka (osallistujat, jotka saivat VX-659/TEZ/IVA:ta sekä emotutkimuksessa 659-103 että nykyisessä tutkimuksessa 659-105) ennalta määritellyllä tavalla analyysisuunnitelmassa.
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta viikolla 72 (tutkimus 659-105)
|
|
Hikikloridin (SwCl) absoluuttinen muutos vanhempaintutkimuksen 659-102 osallistujille
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24 (tutkimus 659-105)
|
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Analyysi oli tarkoitus raportoida erikseen lumelääkettä - VX-659/TEZ/IVA-kategoriaa varten (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä emotutkimuksessa 659-102 ja VX-659/TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 659-105) ja VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-luokka (osallistujat, jotka saivat VX-659/TEZ/IVA:ta sekä emotutkimuksessa 659-102 että nykyisessä tutkimuksessa 659-105) analyysisuunnitelmassa ennalta määrätyllä tavalla.
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta viikolla 24 (tutkimus 659-105)
|
|
Absoluuttinen muutos SwCl:ssä osallistujille vanhempitutkimuksesta 659-103
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 24 (tutkimus 659-105)
|
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Analyysi suunniteltiin raportoitavan erikseen TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA -kategorialle (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta emotutkimuksessa 659-103 ja VX-659-TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 659-105 ) ja VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA luokka (osallistujat, jotka saivat VX-659/TEZ/IVA:ta sekä emotutkimuksessa 659-103 että nykyisessä tutkimuksessa 659-105) ennalta määritellyllä tavalla analyysisuunnitelmassa.
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta viikolla 24 (tutkimus 659-105)
|
|
Keuhkojen pahenemisvaiheiden (PEx) määrä vanhempaintutkimuksen 659-102 osallistujille
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 96 (tutkimus 659-105)
|
PEx määriteltiin hoidoksi uudella tai muutetulla antibioottihoidolla (laskimonsisäinen, inhaloitava tai suun kautta annettava) vähintään 4 sinopulmonaalista oiretta/oiretta varten.
Analyysi oli tarkoitus raportoida erikseen lumelääkettä - VX-659/TEZ/IVA-kategoriaa varten (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä emotutkimuksessa 659-102 ja VX-659/TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 659-105) ja VX- 659/TEZ/IVA – VX-659/TEZ/IVA-luokka (osallistujat, jotka saivat VX-659/TEZ/IVA-emätutkimuksessa 659-102 tai/ja VX-659/TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 659-105) analyysisuunnitelman mukaisesti.
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi lukuun ottamatta lumelääkettä - VX-659/TEZ/IVA-luokkaa, jonka lähtötasoksi määriteltiin tutkimuksen 659-105 lähtötaso.
|
Lähtötilanteesta viikkoon 96 (tutkimus 659-105)
|
|
Vanhempaintutkimuksen osallistujien PEx-määrä 659-103
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 96 (tutkimus 659-105)
|
PEx määriteltiin hoidoksi uudella tai muutetulla antibioottihoidolla (laskimonsisäinen, inhaloitava tai suun kautta annettava) vähintään 4 sinopulmonaalista oiretta/oiretta varten.
Analyysi oli tarkoitus raportoida kaikille osallistujille emotutkimuksesta 659-103, joka on yhdistetty TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategoriaan (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta emotutkimuksessa 659-103 ja VX -659-TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 659-105) ja VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-luokka (osallistujat, jotka saivat VX-659/TEZ/IVA:n emotutkimuksessa 659-103 tai /ja nykyisessä tutkimuksessa 659-105), kuten analyysisuunnitelmassa on ennalta määritelty.
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi paitsi TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategoriassa, jonka lähtötaso määriteltiin tutkimuksen 659-105 lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta viikkoon 96 (tutkimus 659-105)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on vähintään yksi PEx osallistujille vanhempaintutkimuksesta 659-102
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 96 (tutkimus 659-105)
|
PEx määriteltiin hoidoksi uudella tai muutetulla antibioottihoidolla (laskimonsisäinen, inhaloitava tai suun kautta annettava) vähintään 4 sinopulmonaalista oiretta/oiretta varten.
Aika-to-first-PEx-tiedot suunniteltiin arvioitavaksi Kaplan-Meier (KM) -menetelmällä.
Koska kuitenkin alle 50 %:lla osallistujista oli tapahtumia, mediaaniaika ensimmäiseen tapahtumaan ei ollut arvioitavissa.
Sen sijaan arvioitiin ja raportoitiin erikseen niiden osallistujien määrä, joilla oli vähintään yksi PEx-tapahtuma, lumelääkekategoriassa VX-659/TEZ/IVA (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä emotutkimuksessa 659-102 ja VX-659/TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 659-105) ja VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-luokkaan (osallistujat, jotka saivat VX-659/TEZ/IVA:n emotutkimuksessa 659-102 ja/tai VX-659 /TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 659-105).
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi lukuun ottamatta lumelääkettä - VX-659/TEZ/IVA-luokkaa, jonka lähtötasoksi määriteltiin tutkimuksen 659-105 lähtötaso.
|
Lähtötilanteesta viikkoon 96 (tutkimus 659-105)
|
|
Osallistujien määrä, joilla on vähintään yksi PEx osallistujille vanhempaintutkimuksesta 659-103
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 96 (tutkimus 659-105)
|
PEx määriteltiin hoidoksi uudella tai muutetulla antibioottihoidolla (laskimonsisäinen, inhaloitava tai suun kautta annettava) vähintään 4 sinopulmonaalista oiretta/oiretta varten.
Aika-to-first-PEx-tiedot suunniteltiin arvioitavaksi KM-menetelmällä.
Koska kuitenkin alle 50 prosentilla osallistujista oli tapahtumia, mediaaniaika ensimmäiseen tapahtumaan ei ollut arvioitavissa.
Sen sijaan vähintään yhden PEx-tapahtuman saaneiden osallistujien määrä arvioitiin ja raportoitiin kaikille osallistujille emotutkimuksesta 659-103, joka on yhdistetty TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategoriaan (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA emotutkimuksessa 659-103 ja VX-659-TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 659-105) ja VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA luokka (osallistujat, jotka saivat VX- 659/TEZ/IVA emotutkimuksessa 659-103 ja/ja nykyisessä tutkimuksessa 659-105).
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi paitsi TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategoriassa, jonka lähtötaso määriteltiin tutkimuksen 659-105 lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta viikkoon 96 (tutkimus 659-105)
|
|
Absoluuttinen muutos kehon massaindeksissä (BMI) osallistujille vanhempaintutkimuksesta 659-102
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 72 (tutkimus 659-105)
|
BMI määriteltiin painona kilogrammoina (kg) jaettuna pituuden neliöllä metreinä (m^2).
Analyysi oli tarkoitus raportoida erikseen lumelääkettä - VX-659/TEZ/IVA-kategoriaa varten (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä emotutkimuksessa 659-102 ja VX-659/TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 659-105) ja VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-luokka (osallistujat, jotka saivat VX-659/TEZ/IVA:ta sekä emotutkimuksessa 659-102 että nykyisessä tutkimuksessa 659-105) analyysisuunnitelmassa ennalta määrätyllä tavalla.
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta viikolla 72 (tutkimus 659-105)
|
|
Absoluuttinen muutos BMI:ssä osallistujille vanhempaintutkimuksesta 659-103
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 72 (tutkimus 659-105)
|
BMI määriteltiin painona kilogrammoina jaettuna pituuden neliöllä metreinä (m^2).
Analyysi suunniteltiin raportoitavan erikseen TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA -kategorialle (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta emotutkimuksessa 659-103 ja VX-659-TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 659-105 ) ja VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA luokka (osallistujat, jotka saivat VX-659/TEZ/IVA:ta sekä emotutkimuksessa 659-103 että nykyisessä tutkimuksessa 659-105) ennalta määritellyllä tavalla analyysisuunnitelmassa.
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta viikolla 72 (tutkimus 659-105)
|
|
Absoluuttinen muutos BMI Z-pisteessä osallistujille vanhempatutkimuksesta 659-102 (osallistujat
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 60 (tutkimus 659-105)
|
BMI määriteltiin painona kilogrammoina jaettuna pituuden neliöllä metreinä (m^2).
Z-piste on tilastollinen mitta, joka kuvaa, oliko arvo standardia suurempi vai pienempi.
Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin standardi.
Pienemmät numerot tarkoittavat standardia pienempiä arvoja ja suuremmat luvut standardia korkeampia arvoja.
Analyysi oli tarkoitus raportoida erikseen lumelääkettä - VX-659/TEZ/IVA-kategoriaa varten (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä emotutkimuksessa 659-102 ja VX-659/TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 659-105) ja VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-luokka (osallistujat, jotka saivat VX-659/TEZ/IVA:ta sekä emotutkimuksessa 659-102 että nykyisessä tutkimuksessa 659-105) analyysisuunnitelmassa ennalta määrätyllä tavalla.
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta viikolla 60 (tutkimus 659-105)
|
|
Absoluuttinen muutos BMI Z-pisteessä osallistujille vanhempaintutkimuksesta 659-103 (osallistujat
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 60 (tutkimus 659-105)
|
BMI määriteltiin painona kilogrammoina jaettuna pituuden neliöllä metreinä (m^2).
Z-piste on tilastollinen mitta, joka kuvaa, oliko arvo standardia suurempi vai pienempi.
Z-pistemäärä 0 on yhtä suuri kuin standardi.
Pienemmät numerot tarkoittavat standardia pienempiä arvoja ja suuremmat luvut standardia korkeampia arvoja.
Analyysi suunniteltiin raportoitavan erikseen TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA -kategorialle (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta emotutkimuksessa 659-103 ja VX-659-TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 659-105 ) ja VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA luokka (osallistujat, jotka saivat VX-659/TEZ/IVA:ta sekä emotutkimuksessa 659-103 että nykyisessä tutkimuksessa 659-105) ennalta määritellyllä tavalla analyysisuunnitelmassa.
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta viikolla 60 (tutkimus 659-105)
|
|
Absoluuttinen painonmuutos osallistujille vanhempaintutkimuksesta 659-102
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 72 (tutkimus 659-105)
|
Analyysi oli tarkoitus raportoida erikseen lumelääkettä - VX-659/TEZ/IVA-kategoriaa varten (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä emotutkimuksessa 659-102 ja VX-659/TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 659-105) ja VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-luokka (osallistujat, jotka saivat VX-659/TEZ/IVA:ta sekä emotutkimuksessa 659-102 että nykyisessä tutkimuksessa 659-105) analyysisuunnitelmassa ennalta määrätyllä tavalla.
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta viikolla 72 (tutkimus 659-105)
|
|
Absoluuttinen painonmuutos osallistujille vanhempaintutkimuksesta 659-103
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 72 (tutkimus 659-105)
|
Analyysi suunniteltiin raportoitavan erikseen TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA -kategorialle (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta emotutkimuksessa 659-103 ja VX-659-TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 659-105 ) ja VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA luokka (osallistujat, jotka saivat VX-659/TEZ/IVA:ta sekä emotutkimuksessa 659-103 että nykyisessä tutkimuksessa 659-105) ennalta määritellyllä tavalla analyysisuunnitelmassa.
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta viikolla 72 (tutkimus 659-105)
|
|
Absoluuttinen muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä vanhempaintutkimuksen 659-102 osallistujille
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 72 (tutkimus 659-105)
|
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet, pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Analyysi oli tarkoitus raportoida erikseen lumelääkettä - VX-659/TEZ/IVA-kategoriaa varten (osallistujat, jotka saivat lumelääkettä emotutkimuksessa 659-102 ja VX-659/TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 659-105) ja VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-luokka (osallistujat, jotka saivat VX-659/TEZ/IVA:ta sekä emotutkimuksessa 659-102 että nykyisessä tutkimuksessa 659-105) analyysisuunnitelmassa ennalta määrätyllä tavalla.
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta viikolla 72 (tutkimus 659-105)
|
|
Absoluuttinen muutos CFQ-R-hengitysalueen pisteissä osallistujille vanhempaintutkimuksesta 659-103
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 72 (tutkimus 659-105)
|
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet, pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Analyysi suunniteltiin raportoitavan erikseen TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA -kategorialle (osallistujat, jotka saivat TEZ/IVA:ta emotutkimuksessa 659-103 ja VX-659-TEZ/IVA nykyisessä tutkimuksessa 659-105 ) ja VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA luokka (osallistujat, jotka saivat VX-659/TEZ/IVA:ta sekä emotutkimuksessa 659-103 että nykyisessä tutkimuksessa 659-105) ennalta määritellyllä tavalla analyysisuunnitelmassa.
Lähtötaso määriteltiin emotutkimuksen lähtötasoksi.
|
Lähtötilanteesta viikolla 72 (tutkimus 659-105)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Opiskelun aloitus
Perjantai 13. heinäkuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen
Keskiviikko 9. syyskuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen
Keskiviikko 9. syyskuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 21. helmikuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 21. helmikuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Ensimmäinen Lähetetty
Tiistai 27. helmikuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin päivitys julkaistu
Tiistai 25. tammikuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 31. joulukuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. joulukuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Haiman sairaudet
- Fibroosi
- Kystinen fibroosi
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kloridikanavan agonistit
- Ivakaftori
- VX-659
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX17-659-105
- 2017-004134-29 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
Kliiniset tutkimukset VX-659/TEZ/IVA
-
NCT03224351Valmis
-
NCT03460990Valmis
-
NCT03633526LopetettuKystinen fibroosi
-
NCT03029455Valmis
-
NCT03525548Valmis
-
NCT02953314Valmis