Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie som evaluerer den langsiktige sikkerheten og effekten av VX-659 kombinasjonsterapi

31. desember 2021 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3, åpen studie som evaluerer den langsiktige sikkerheten og effekten av VX-659-kombinasjonsterapi hos personer med cystisk fibrose som er homozygote eller heterozygote for F508del-mutasjonen

Denne studien vil evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til VX-659 i trippelkombinasjon (TC) med tezacaftor (TEZ) og ivacaftor (IVA) hos personer med cystisk fibrose (CF) som er homozygote eller heterozygote for F508del-mutasjonen.

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
484

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Adelaide, Australia
        • Royal Adelaide Hospital
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, Australia
        • Alfred Hospital
      • Nedlands, Australia
        • Institute for Respiratory Health, Sir Charles Gairdner Hospital
      • New Lambton, Australia
        • John Hunter Hospital & Hunter Medical Research Institute and John Hunter Children's Hospital
      • Perth, Australia
        • Telethon Kids Institute
      • Randwick, Australia
        • Sydney Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Lady Cilento Children's Hospital
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Stollery Children's Hospital
      • Halifax, Canada
        • Queen Elizabeth II Health Sciences Center
      • Toronto, Canada
        • St. Michael's Hospital
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forente stater, 06102
        • Hartford Hospital
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06511
        • Yale New Haven Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Orlando Health, Inc.- Arnold Palmer Hospital for Children (APH)
      • Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital Outpatient Care Center
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forente stater, 83712
        • St. Luke's CF Center of Idaho
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Forente stater, 60025
        • Cystic Fibrosis Center of Chicago
      • Niles, Illinois, Forente stater, 60714
        • Advocate Children's Hospital - Park Ridge / North Suburban Pulmonary and Critical Care Consultants
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana Clinical Research Center, IU Health University Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • The University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • University of Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • UMass Memorial Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-5212
        • Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49546
        • Spectrum Health Medical Group Adult Cystic Fibrosis Care Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine/ St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Manchester, New Hampshire, Forente stater, 03104
        • Dartmouth Hitchcock, Manchester
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08901
        • Rutgers-Robert Wood Johnson Medical School
    • New York
      • Albany, New York, Forente stater, 12208
        • Albany Medical College
      • Buffalo, New York, Forente stater, 14203
        • CF Therapeutics Development Center of Western New York
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
        • Northwell Health, Long Island Jewish Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • Syracuse, New York, Forente stater, 13210
        • SUNY Upstate Medical University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28277
        • Clinical Research of Charlotte
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73112
        • Santiago Reyes, M.D.
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Drexel University College of Medicine / Drexel Adult Cystic Fibrosis Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Forente stater, 57105
        • Sanford Children's Specialty Clinic
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Forente stater, 37920
        • University of Tennessee Medical Center- Adult Cystic Fibrosis Clinic
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38103
        • Children's Foundation Research Center / Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah/ Primary Children's Medical Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99204
        • Providence Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Clinic
  • Irland
      • Cork, Irland
        • Cork University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Beaumont Hospital
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin, Irland
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Dublin, Irland
        • Temple Street Children's University Hospital
      • Galway, Irland
        • University Hospital Galway
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Lady Davis Carmel Medical Center
      • Haifa, Israel
        • Rambam Health Care Campus, Liver Unit
      • Jerusalem, Israel
        • Pediatrics Hadassah Medical Center
      • Petah Tikva, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Sheba Medical Center
  • Polen
      • Łomianki, Polen
        • Klinika Mukowiscydozy IMD Oddozial Chorob Pluc Szpzoz IM. Dzieci WarszaWY
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Barcelona, Spania
        • Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
      • Madrid, Spania
        • Hospital Universitario 12 de octubre
      • Madrid, Spania
        • Hospital Universitario Infantil LA PAZ
      • Sabadell, Spania
        • Parc Tauli Sabadell Hospital Universitari
      • Sevilla, Spania
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spania
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia
        • Papworth Hospital NHS Foundation Trust, Papworth Everard
      • Glasgow, Storbritannia
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Storbritannia
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Storbritannia
        • Liverpool Head and Chest Hospital
      • London, Storbritannia
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • Manchester, Storbritannia
        • Wythenshaw e Hospital
      • Newcastle Upon Tyne, Storbritannia
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust, The Royal Victoria Infirmary
      • Nottingham, Storbritannia
        • Wolfson Cystic Fibrosis Unit, City Campus
      • Penarth, Storbritannia
        • All Wales Adult Cystic Fibrosis Centre, University Hospital Llandough
  • Sveits
      • Bern, Sveits
        • Lindenhofspital - Quartier Bleu
      • Zürich, Sveits
        • Kinderspital Zuerich
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Frankfurt, Tyskland
        • Clinic of J.W. Goethe University
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Jena, Tyskland
        • Mukeviszidose-Zentrum am Universitatsklinikum Jena, Klinik fuer Kinder- und Jugendmedizin
      • Koeln, Tyskland
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
      • Lubeck, Tyskland
        • Universitatsklinikum Schleswig-Holstein, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
      • Muenchen, Tyskland
        • Pneumologische Praxis Pasing
      • München, Tyskland
        • Klinikum Innenstadt, University of Munich

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

8 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Fullført studie medikamentell behandling i en foreldrestudie; eller hadde studiemedikamentavbrudd i en foreldrestudie, men gjennomførte studiebesøk frem til det siste planlagte besøket i behandlingsperioden i foreldrestudien.

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om narkotikaintoleranse i en foreldrestudie som ville utgjøre en ekstra risiko for forsøkspersonen etter utrederens oppfatning.
  • Nåværende deltakelse i en utprøvende legemiddelutprøving (annet enn en foreldrestudie)

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: VX-659/TEZ/IVA TC
Deltakere fra foreldrestudiene VX17-659-102 (NCT03447249) eller VX17-659-103 (NCT03460990) ble administrert VX-659 240 milligram (mg) én gang daglig (qd)/TEZ 100 mg 1 qd/1h hver 2. time ) i TC-behandlingsperioden i opptil 96 uker i den nåværende studien VX17-659-105.
Legemiddel: VX-659/TEZ/IVA
Kombinasjonstabletter med fast dose for oral administrering qd om morgenen.
Andre navn:
  • VX-659/VX-661/VX-770
  • VX-659/tezacaftor/ivacaftor
Legemiddel: IVA
IVA tablett qd om kvelden.
Andre navn:
  • VX-770
  • ivacaftor

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra dag 1 opp til 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet eller til fullføring av studiedeltakelsesdatoen, avhengig av hva som inntreffer først i den nåværende studien 659-105 (opptil uke 100)
Fra dag 1 opp til 28 dager etter siste dose av studiemedikamentet eller til fullføring av studiedeltakelsesdatoen, avhengig av hva som inntreffer først i den nåværende studien 659-105 (opptil uke 100)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1) for deltakere fra foreldrestudien 659-102
Tidsramme: Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon. Analysen var planlagt rapportert separat for kategorien Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som fikk placebo i foreldrestudien 659-102 og VX-659/TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105) og VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i både overordnet studie 659-102 og i gjeldende studie 659-105) som forhåndsspesifisert i analyseplanen. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
Absolutt endring i ppFEV1 for deltakere fra foreldrestudien 659-103
Tidsramme: Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon. Analysen var planlagt rapportert separat for kategorien TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som mottok TEZ/IVA i moderstudien 659-103 og VX-659-TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105 ) og VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategorien (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i både overordnet studie 659-103 og i gjeldende studie 659-105) som forhåndsspesifisert i analyseplan. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
Absolutt endring i svetteklorid (SwCl) for deltakere fra foreldrestudien 659-102
Tidsramme: Fra baseline ved uke 24 (studie 659-105)
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat. Analysen var planlagt rapportert separat for kategorien Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som fikk placebo i foreldrestudien 659-102 og VX-659/TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105) og VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i både overordnet studie 659-102 og i gjeldende studie 659-105) som forhåndsspesifisert i analyseplanen. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved uke 24 (studie 659-105)
Absolutt endring i SwCl for deltakere fra foreldrestudien 659-103
Tidsramme: Fra baseline ved uke 24 (studie 659-105)
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat. Analysen var planlagt rapportert separat for kategorien TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som mottok TEZ/IVA i moderstudien 659-103 og VX-659-TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105 ) og VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategorien (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i både overordnet studie 659-103 og i gjeldende studie 659-105) som forhåndsspesifisert i analyseplan. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved uke 24 (studie 659-105)
Antall pulmonale eksacerbasjoner (PEx) for deltakere fra foreldrestudien 659-102
Tidsramme: Fra baseline opp til uke 96 (studie 659-105)
PEx ble definert som behandling med ny eller endret antibiotikabehandling (intravenøs, inhalert eller oral) for minst 4 sinopulmonale tegn/symptomer. Analysen var planlagt rapportert separat for kategorien Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som fikk placebo i foreldrestudien 659-102 og VX-659/TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105) og VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i overordnet studie 659-102 eller/og VX-659/TEZ/IVA i gjeldende studie 659-105) som forhåndsspesifisert i analyseplanen. Baseline ble definert som overordnet studie baseline bortsett fra Placebo - VX-659/TEZ/IVA kategori, der baseline ble definert som studie 659-105 baseline.
Fra baseline opp til uke 96 (studie 659-105)
Antall PEx for deltakere fra foreldrestudien 659-103
Tidsramme: Fra baseline opp til uke 96 (studie 659-105)
PEx ble definert som behandling med ny eller endret antibiotikabehandling (intravenøs, inhalert eller oral) for minst 4 sinopulmonale tegn/symptomer. Analysen var planlagt rapportert for samlede deltakere fra overordnet studie 659-103, som er kombinert for TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori (deltakere som mottok TEZ/IVA i foreldrestudien 659-103 og VX -659-TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105) og VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategorien (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i moderstudien 659-103 eller /og i gjeldende studie 659-105) som forhåndsspesifisert i analyseplan. Baseline ble definert som overordnet studie baseline bortsett fra TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori, der baseline ble definert som studie 659-105 baseline.
Fra baseline opp til uke 96 (studie 659-105)
Antall deltakere med minst én PEx for deltakere fra foreldrestudien 659-102
Tidsramme: Fra baseline opp til uke 96 (studie 659-105)
PEx ble definert som behandling med ny eller endret antibiotikabehandling (intravenøs, inhalert eller oral) for minst 4 sinopulmonale tegn/symptomer. Tid-til-første-PEx-data var planlagt å bli estimert ved bruk av Kaplan-Meier (KM)-metoden. Men fordi langt mindre enn 50 % av deltakerne hadde hendelser, var median tid-til-første hendelsesdata ikke estimerbare. I stedet ble antallet deltakere med minst én PEx-hendelse vurdert og rapportert separat for de i kategorien Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som fikk placebo i foreldrestudien 659-102 og VX-659/TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105) og kategorien VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i foreldrestudien 659-102 eller/og VX-659 /TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105). Baseline ble definert som overordnet studie baseline bortsett fra Placebo - VX-659/TEZ/IVA kategori, der baseline ble definert som studie 659-105 baseline.
Fra baseline opp til uke 96 (studie 659-105)
Antall deltakere med minst én PEx for deltakere fra foreldrestudien 659-103
Tidsramme: Fra baseline opp til uke 96 (studie 659-105)
PEx ble definert som behandling med ny eller endret antibiotikabehandling (intravenøs, inhalert eller oral) for minst 4 sinopulmonale tegn/symptomer. Tid-til-første-PEx-dataene ble planlagt estimert ved bruk av KM-metoden. Men fordi langt mindre enn 50 % av deltakerne hadde hendelser, var median tid-til-første hendelse data ikke estimerbare. I stedet ble antallet deltakere med minst én PEx-hendelse vurdert og rapportert for alle deltakerne fra foreldrestudien 659-103, som er kombinert for de i TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategorien (deltakere som mottok TEZ/IVA i overordnet studie 659-103 og VX-659-TEZ/IVA i gjeldende studie 659-105) og kategorien VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som mottok VX- 659/TEZ/IVA i overordnet studie 659-103 eller/og i gjeldende studie 659-105). Baseline ble definert som overordnet studie baseline bortsett fra TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA kategori, der baseline ble definert som studie 659-105 baseline.
Fra baseline opp til uke 96 (studie 659-105)
Absolutt endring i kroppsmasseindeks (BMI) for deltakere fra foreldrestudien 659-102
Tidsramme: Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
BMI ble definert som vekt i kilogram (kg) delt på kvadratisk høyde i meter (m^2). Analysen var planlagt rapportert separat for kategorien Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som fikk placebo i foreldrestudien 659-102 og VX-659/TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105) og VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i både overordnet studie 659-102 og i gjeldende studie 659-105) som forhåndsspesifisert i analyseplanen. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
Absolutt endring i BMI for deltakere fra foreldrestudien 659-103
Tidsramme: Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
BMI ble definert som vekt i kg delt på kvadratisk høyde i meter (m^2). Analysen var planlagt rapportert separat for kategorien TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som mottok TEZ/IVA i moderstudien 659-103 og VX-659-TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105 ) og VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategorien (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i både overordnet studie 659-103 og i gjeldende studie 659-105) som forhåndsspesifisert i analyseplan. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
Absolutt endring i BMI Z-score for deltakere fra foreldrestudien 659-102 (deltakere
Tidsramme: Fra baseline ved uke 60 (studie 659-105)
BMI ble definert som vekt i kg delt på kvadratisk høyde i meter (m^2). Z-score er et statistisk mål for å beskrive om en verdi var over eller under standarden. En z-score på 0 er lik standarden. Lavere tall indikerer verdier lavere enn standarden og høyere tall indikerer verdier høyere enn standarden. Analysen var planlagt rapportert separat for kategorien Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som fikk placebo i foreldrestudien 659-102 og VX-659/TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105) og VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i både overordnet studie 659-102 og i gjeldende studie 659-105) som forhåndsspesifisert i analyseplanen. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved uke 60 (studie 659-105)
Absolutt endring i BMI Z-score for deltakere fra foreldrestudien 659-103 (deltakere
Tidsramme: Fra baseline ved uke 60 (studie 659-105)
BMI ble definert som vekt i kg delt på kvadratisk høyde i meter (m^2). Z-score er et statistisk mål for å beskrive om en verdi var over eller under standarden. En z-score på 0 er lik standarden. Lavere tall indikerer verdier lavere enn standarden og høyere tall indikerer verdier høyere enn standarden. Analysen var planlagt rapportert separat for kategorien TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som mottok TEZ/IVA i moderstudien 659-103 og VX-659-TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105 ) og VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategorien (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i både overordnet studie 659-103 og i gjeldende studie 659-105) som forhåndsspesifisert i analyseplan. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved uke 60 (studie 659-105)
Absolutt endring i kroppsvekt for deltakere fra foreldrestudien 659-102
Tidsramme: Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
Analysen var planlagt rapportert separat for kategorien Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som fikk placebo i foreldrestudien 659-102 og VX-659/TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105) og VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i både overordnet studie 659-102 og i gjeldende studie 659-105) som forhåndsspesifisert i analyseplanen. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
Absolutt endring i kroppsvekt for deltakere fra foreldrestudien 659-103
Tidsramme: Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
Analysen var planlagt rapportert separat for kategorien TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som mottok TEZ/IVA i moderstudien 659-103 og VX-659-TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105 ) og VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategorien (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i både overordnet studie 659-103 og i gjeldende studie 659-105) som forhåndsspesifisert i analyseplan. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
Absolutt endring i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng for deltakere fra foreldrestudien 659-102
Tidsramme: Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose. Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer, skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet. Analysen var planlagt rapportert separat for kategorien Placebo - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som fikk placebo i foreldrestudien 659-102 og VX-659/TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105) og VX- 659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategori (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i både overordnet studie 659-102 og i gjeldende studie 659-105) som forhåndsspesifisert i analyseplanen. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
Absolutt endring i CFQ-R respiratorisk domenepoeng for deltakere fra foreldrestudien 659-103
Tidsramme: Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose. Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer, skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet. Analysen var planlagt rapportert separat for kategorien TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA (deltakere som mottok TEZ/IVA i moderstudien 659-103 og VX-659-TEZ/IVA i den nåværende studien 659-105 ) og VX-659/TEZ/IVA - VX-659/TEZ/IVA-kategorien (deltakere som mottok VX-659/TEZ/IVA i både overordnet studie 659-103 og i gjeldende studie 659-105) som forhåndsspesifisert i analyseplan. Baseline ble definert som foreldrestudiens baseline.
Fra baseline ved uke 72 (studie 659-105)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
13. juli 2018

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
9. september 2020

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
9. september 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
21. februar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
21. februar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
27. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
25. januar 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
31. desember 2021

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. desember 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • VX17-659-105
  • 2017-004134-29 (EudraCT-nummer)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på VX-659/TEZ/IVA

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger