Fase III randomiseret undersøgelse af poloxamer 188 for vaso-okklusiv krise af seglcellesygdom

PROTOKOLINDTAGSKRITERIER:

--Sygdomskarakteristika--

• Seglcellesygdom bekræftet ved elektroforese eller højtryksvæskekromatografi
• Mindst én tidligere dokumenteret smertefuld kriseepisode, men ikke mere end 10 kriser om året i de sidste to år
• Pludselig opstået akut smerte, der varer 4-12 timer og involverer mindst ét ​​sted
• Alvorlige krisesmerter, der kræver parenterale analgetika og hospitalsindlæggelse, men ikke inden for de foregående 2 uger

--Forudgående/samtidig terapi--

• Operation: Mindst 2 uger siden tidligere større operation Ingen samtidig operation
• Andet: Mindst 2 uger siden forudgående punktering af ikke-sammentrykkelige kar Ingen forudgående behandling med poloxamer 188 Ingen samtidig forsøgslægemiddel Ingen samtidig brug af ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler

--Patientkarakteristika--

• Hæmatopoietisk: Ingen signifikant blødning eller blødningsforstyrrelse
• Lever: ALAT ikke mere end 2 gange normalt
• Nyre: Ingen aktiv nyresygdom Kreatinin højst 1,0 mg/dL ELLER Kreatininclearance større end 50 ml/min. Protein mindre end 300 mg/dL
• Kardiovaskulær: Ingen tegn på akut myokardieiskæmi eller infarkt
• Neurologisk: Mindst 6 måneder siden tidligere cerebrovaskulær ulykke eller anfald
• Andet: Ikke gravid Fertile patienter skal bruge effektiv prævention under og i mindst 30 dage efter behandlingen Ingen historie med kronisk bakteriel osteomyelitis Ingen historie med stof- eller alkoholmisbrug Mindst 6 måneder siden tidligere brug af ulovligt stof Har tilstrækkelig IV-adgang Ingen krise med livet -truende komplikationer såsom: Lever- eller miltsekvestrering Akut brystsyndrom Aplastisk krise Ingen kendt infektion eller infektion med indkapslet organisme Ingen tegn på septisk shock Ikke samtidig indlagt på grund af andre tilstande Ikke samtidig med hypertransfusionsprogram