- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT01419704
Fase I/II pilotundersøgelse af blandet kimærisme til behandling af hæmoglobinopatier
1. marts 2023 opdateret af: Talaris Therapeutics Inc.
Målet med dette forskningsstudie er at etablere kimærisme og undgå graft-versus-host-sygdom hos patienter med hæmoglobinopatier.
Studieoversigt
Status
Trukket tilbage
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette forslag er et fase I/II-gennemførlighedsstudie for at demonstrere, at blandet kimærisme kan etableres med minimal risiko hos modtagere med hæmoglobinopatier behandlet med Campath-1H-baseret non-myeloablativ konditionering og graft-teknik for at reducere risikoen for Graft Versus Host Disease (GVHD), men bevarer engraftment af donorceller.
Undersøgelsestype
Interventionel
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
- University of Louisville
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Ikke ældre end 45 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier
Følgende kriterier er fastsat for at identificere personer med hæmoglobinopatier, hæmatologiske eller knoglemarvssvigtsyndromer, som har en høj forudsagt morbiditet og er i risiko for tidlig dødelighed:
- Patienter med alfa- eller beta-thalassæmi major.
- Patienter med Diamond-Blackfan anæmi og andre knoglemarvssvigtsyndromer, karakteriseret ved svær kronisk anæmi.
- Patienter med andre komplekse og transfusionsafhængige hæmoglobinopatier, herunder seglcellesygdom.
Patienter med seglsygdom, som har en eller flere af følgende:
- Åbent eller stille slagtilfælde
- Neurokognitiv svækkelse
- Smertekriser 2 eller flere episoder om året i det sidste år
- En eller flere episoder af akut brystsyndrom
- Osteonekrose involverer 1 eller flere led
- Bevis på retinopati
- Priapisme
- Mikroalbuminuri eller tegn på seglcelle nefropati
- Alloimmunisering
Emner skal også opfylde alle følgende generelle inklusionskriterier:
- Forsøgspersoner skal have en relateret donor, som kan bestå af Histocompatibility Leukocyte Antigen (HLA)-matchet donor op til haploidentisk match, mismatchet for 1, 2 eller 3 HLA-A, B eller -DR loci.
- Forsøgspersonerne skal have tilstrækkelig kardiopulmonal funktion som dokumenteret ved ekkokardiogram eller radionuklidscanning. (Afkortningsfraktion >26 % eller ejektionsfraktion >40 % eller ≥ 80 % af normalværdi for alder).
- Forsøgspersoner skal have tilstrækkelig lungefunktion dokumenteret ved forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) på ≥ 50 % af forventet for alder og/eller diffusionskapacitet i lungen for kulilte (DLCO) (korrigeret for hæmoglobin) ≥50 % af forudsagt for alder for patienter > 10 år.
- Forsøgspersonerne skal have tilstrækkelig leverfunktion som vist ved et serumalbumin ≥ 3,0 mg/dL og serumglutaminsyre pyrodruesyretransaminase (SGPT) eller serumglutaminoxaloeddikesyretransaminase (SGOT) mindre end eller lig med 5 gange den øvre normalgrænse. Leverbiopsi eller lever-MR er nødvendig, hvis patienten har modtaget kroniske transfusioner i over et år og/eller har et ferritinniveau på ≥ 1600.
- Forsøgspersoner skal have tilstrækkelig nyrefunktion, som vist ved et serumkreatinin på mindre end eller lig med 2 mg/dL. Hvis serumkreatinin er ≥ 2 mg/dL, skal en kreatininclearance-test eller nuklearmedicinsk GFR dokumentere GFR på ≥ 50 ml/min/1,73 m2.
- Forsøgspersoner eller juridiske værger skal give skriftligt informeret samtykke.
- Kvindelige patienter i den fødedygtige alder kan ikke være gravide eller ammende/ammende og skal enten være kirurgisk sterile, postmenopausale (ingen menstruation i de foregående 12 måneder) eller skal praktisere en effektiv præventionsmetode som bestemt af investigator (f.eks. orale præventionsmidler, dobbeltbarrieremetoder, hormonelle injicerbare eller implanterede præventionsmidler, tubal ligering eller partner med vasektomi).
- Under eller lig med 45 år.
Eksklusionskriterier
- Patienter med cirrose, omfattende brodannende hepatisk fibrose eller aktiv hepatitis er udelukket fra tilmelding.
- Ukontrolleret infektion eller alvorlige samtidige sygdomme, som efter Principal Investigators vurdering indikerer, at patienten ikke kunne tåle reduceret intensitetstransplantation.
- Alvorlig svækkelse af funktionel ydeevne som påvist ved en Karnofsky-score <70 % (patienter ≥16 år) eller Lansky (børn <16 år) <70 %
- Nyreinsufficiens (GFR <50 ml/min/1,73 m2).
- Forsøgspersoner med et positivt testresultat for human immundefekt virus (HIV) antistof.
- Forsøgspersoner, der er gravide, som vist ved en positiv serumtest af humant choriongonadotropin (HCG).
- Personer, hvis eneste donor er gravid på tidspunktet for den påtænkte transplantation.
- Emner i den fødedygtige alder, som ikke praktiserer tilstrækkelig prævention som defineret af efterforskeren på stedet.
- Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation inden for det foregående 1 år.
- Forsøgspersoner må ikke have haft tidligere strålebehandling, der ville udelukke total kropsbestråling (TBI) (som bestemt af en stråleterapeut).
- Jehovas Vidne er uvillige til at blive transfunderet.
- Ukontrolleret hypersplenisme.
- Alvorlig alloimmunisering med manglende evne til at garantere en forsyning af tilstrækkelige pakkede røde blodlegemer (PRBC) donorer.
- Forsøgspersoner med thalassæmi, som er Lucarelli klasse 3
- Fanconi anæmi.
- Utilstrækkelige midler til omkostningerne til knoglemarvsbehandling
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Hæmoglobinopatier diagnosticeret patienter
Modtagere diagnosticeret med hæmoglobinopatier behandles med en beriget hæmatopoetisk stamcelleinfusion fra levende donorknoglemarv
|
Beriget hæmatopoetisk stamcelle-infusion
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Andel hæmoglobin A og S
Tidsramme: en måned til tre år
|
Røde blodlegemers indhold ved hæmoglobinelektroforese
|
en måned til tre år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Beriget hæmatopoetisk stamcelletransplantation
Tidsramme: En måned til tre år
|
En måned til tre år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. maj 2011
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. maj 2016
Studieafslutning (Faktiske)
1. maj 2016
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
16. august 2011
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
17. august 2011
Først opslået (Skøn)
18. august 2011
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
3. marts 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
1. marts 2023
Sidst verificeret
1. marts 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Knoglemarvssygdomme
- Hæmatologiske sygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Anæmi, hæmolytisk, medfødt
- Anæmi, hæmolytisk
- Anæmi, hypoplastisk, medfødt
- Anæmi, aplastisk
- Medfødte knoglemarvssvigtsyndromer
- Rødcellede aplasi, ren
- Anæmi
- Anæmi, seglcelle
- Thalassæmi
- beta-thalassæmi
- Hæmoglobinopatier
- Knoglemarvssvigtsforstyrrelser
- Pancytopeni
- Anæmi, Diamond-Blackfan
- alfa-thalassæmi
Andre undersøgelses-id-numre
- ICT-13881-012011
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
UBESLUTET
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Anæmi, seglcelle
-
Universitaire Ziekenhuizen KU LeuvenUkendtLymfom | Hodgkin lymfom | Non-Hodgkin lymfom (follikulært, diffust B-cel lymfom, PTLD og Mantle Cel lymfom)Belgien
-
University of BolognaNovartisUkendtMyeloproliferative lidelser | Hypereosinofilt syndrom | Kronisk eosinofil leukæmi (CEL)Italien
-
AHS Cancer Control AlbertaCross Cancer InstituteAfsluttetOmfattende Stage Small Cel Lung CancerCanada
-
Novartis PharmaceuticalsAfsluttetKronisk myeloid leukæmi (CML) | Philadelphia kromosom positiv akut lymfoblastisk leukæmi (Ph+ ALL) | Andre Glivec/Gleevec-indicerede hæmatologiske lidelser (HES, CEL, MDS/MPN)Den Russiske Føderation
Kliniske forsøg med Beriget hæmatopoetisk stamcelle-infusion
-
University of NebraskaBristol-Myers SquibbRekrutteringFollikulært lymfom | Refraktær non-Hodgkin lymfom | Højgradigt B-celle lymfom | DLBCL - Diffust storcellet B-celle lymfom | Recidiverende non-Hodgkin lymfom | Mediastinalt stort B-cellet lymfom | Indolent B-celle non-Hodgkin lymfomForenede Stater