- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT01419704
Fase I/II pilotstudie av blandet kimerisme for å behandle hemoglobinopatier
1. mars 2023 oppdatert av: Talaris Therapeutics Inc.
Målet med denne forskningsstudien er å etablere kimerisme og unngå graft-versus-host sykdom hos pasienter med hemoglobinopatier.
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette forslaget er en fase I/II mulighetsstudie for å demonstrere at blandet kimærisme kan etableres med minimal risiko hos mottakere med hemoglobinopatier behandlet med Campath-1H-basert ikke-myeloablativ kondisjonering og graftteknikk for å redusere risikoen for Graft Versus Host Disease (GVHD), men bevarer engraftment av donorceller.
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Northwestern Memorial Hospital
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
- University of Louisville
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 45 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier
Følgende kriterier er etablert for å identifisere personer med hemoglobinopatier, hematologiske eller benmargssviktsyndromer som har høy forutsagt sykelighet og er i faresonen for tidlig dødelighet:
- Pasienter med alfa- eller beta-thalassemi major.
- Pasienter med Diamond-Blackfan-anemi og andre benmargssviktsyndromer, preget av alvorlig kronisk anemi.
- Pasienter med andre komplekse og transfusjonsavhengige hemoglobinopatier, inkludert sigdcellesykdom.
Pasienter med sigdsykdom som har ett eller flere av følgende:
- Åpenlyst eller stille slag
- Nevrokognitiv svikt
- Smertekriser 2 eller flere episoder per år det siste året
- En eller flere episoder av akutt brystsyndrom
- Osteonekrose som involverer 1 eller flere ledd
- Bevis på retinopati
- Priapisme
- Mikroalbuminuri eller tegn på sigdcelle nefropati
- Alloimmunisering
Emner må også oppfylle alle følgende generelle inklusjonskriterier:
- Forsøkspersonene må ha en beslektet donor som kan bestå av Histocompatibility Leukocyte Antigen (HLA)-matchet donor opp til haploidentisk match, feilmatchet for 1, 2 eller 3 HLA-A, B eller -DR loci.
- Forsøkspersonene må ha tilstrekkelig kardiopulmonal funksjon som dokumentert ved ekkokardiogram eller radionuklidskanning. (Forkortingsfraksjon >26 % eller ejeksjonsfraksjon >40 % eller ≥ 80 % av normalverdi for alder).
- Forsøkspersonene må ha adekvat lungefunksjon dokumentert ved tvungen ekspirasjonsvolum i løpet av 1 sekund (FEV1) på ≥ 50 % av forventet alder og/eller diffusjonskapasitet i lungen for karbonmonoksid (DLCO) (korrigert for hemoglobin) ≥50 % av forventet for lunge. alder for pasienter > 10 år.
- Pasienter må ha adekvat leverfunksjon som demonstrert av et serumalbumin ≥ 3,0 mg/dL, og serumglutamisk pyrodruesyretransaminase (SGPT) eller serumglutaminoksaloeddiksyretransaminase (SGOT) mindre enn eller lik 5 ganger den øvre normalgrensen. Leverbiopsi eller lever-MR er nødvendig dersom pasienten har mottatt kroniske transfusjoner i over ett år og/eller har et ferritinnivå på ≥ 1600.
- Pasienter må ha adekvat nyrefunksjon som vist med et serumkreatinin på mindre enn eller lik 2 mg/dL. Hvis serumkreatinin er ≥ 2 mg/dL, bør en kreatininclearance-test eller nukleærmedisinsk GFR dokumentere GFR på ≥ 50 ml/min/1,73 m2.
- Subjekter eller verger må gi skriftlig informert samtykke.
- Kvinnelige pasienter i fertil alder kan ikke være gravide eller ammende/ammende og må enten være kirurgisk sterile, postmenopausale (ingen menstruasjon de siste 12 månedene), eller må praktisere en effektiv prevensjonsmetode som bestemt av utrederen (f.eks. orale prevensjonsmidler, doble barrieremetoder, hormonelle injiserbare eller implanterte prevensjonsmidler, tubal ligering eller partner med vasektomi).
- Mindre enn eller lik 45 år.
Eksklusjonskriterier
- Pasienter med skrumplever, omfattende brodannende hepatisk fibrose eller aktiv hepatitt er ekskludert fra registrering.
- Ukontrollert infeksjon eller alvorlige samtidige sykdommer, som etter hovedetterforskerens vurdering indikerer at pasienten ikke tålte redusert intensitetstransplantasjon.
- Alvorlig svekkelse av funksjonell ytelse som dokumentert ved en Karnofsky-score <70 % (pasienter ≥16 år) eller Lansky (barn <16 år) <70 %
- Nyreinsuffisiens (GFR <50 ml/min/1,73 m2).
- Personer med et positivt testresultat for humant immunsviktvirus (HIV) antistoff.
- Personer som er gravide, som indikert av en positiv serumtest av humant koriongonadotropin (HCG).
- Personer hvis eneste donor er gravid på tidspunktet for tiltenkt transplantasjon.
- Personer i fertil alder som ikke praktiserer tilstrekkelig prevensjon som definert av etterforskeren på stedet.
- Allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon i løpet av det siste året.
- Forsøkspersonene må ikke ha hatt tidligere strålebehandling som ville utelukket total kroppsbestråling (TBI) (som bestemt av en stråleterapeut).
- Jehovas vitne er uvillige til å bli transfusert.
- Ukontrollert hypersplenisme.
- Alvorlig alloimmunisering med manglende evne til å garantere tilførsel av tilstrekkelige donorer av røde blodlegemer (PRBC).
- Personer med talassemi som er Lucarelli klasse 3
- Fanconi anemi.
- Utilstrekkelige midler til kostnadene for benmargsbehandling
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: Hemoglobinopatier diagnostiserte pasienter
Mottakere diagnostisert med hemoglobinopatier behandles med en beriket hematopoetisk stamcelleinfusjon fra levende donorbenmarg
|
Beriket hematopoetisk stamcelleinfusjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Andel hemoglobin A og S
Tidsramme: en måned til tre år
|
Innhold av røde blodlegemer ved hemoglobinelektroforese
|
en måned til tre år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Beriket hematopoetisk stamcelletransplantasjon
Tidsramme: En måned til tre år
|
En måned til tre år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. mai 2011
Primær fullføring (Faktiske)
1. mai 2016
Studiet fullført (Faktiske)
1. mai 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. august 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. august 2011
Først lagt ut (Anslag)
18. august 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
3. mars 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
1. mars 2023
Sist bekreftet
1. mars 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Benmargssykdommer
- Hematologiske sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Anemi, hemolytisk, medfødt
- Anemi, hemolytisk
- Anemi, hypoplastisk, medfødt
- Anemi, aplastisk
- Medfødte benmargssviktsyndromer
- Rødcellet aplasi, ren
- Anemi
- Anemi, sigdcelle
- Thalassemi
- beta-thalassemi
- Hemoglobinopatier
- Benmargssviktforstyrrelser
- Pancytopeni
- Anemi, Diamond-Blackfan
- alfa-thalassemi
Andre studie-ID-numre
- ICT-13881-012011
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Anemi, sigdcelle
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisHar ikke rekruttert ennå
-
Bing HanFullførtPure Red Cell Aplasia, ervervetKina
-
Peking Union Medical College HospitalUkjent
-
Peking Union Medical College HospitalUkjentPure Red Cell Aplasia | Autoimmun hemolytisk anemi | Evans syndromKina
-
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...AvsluttetErvervet Pure Red Cell AplasiaKina
-
Northwell HealthFullførtPure Red Cell Aplasia | Diamond Blackfan anemi | Blackfan Diamond syndrom | DBA | Medfødt hypoplastisk anemiForente stater
-
Adrianna Vlachos, MDAvsluttetPure Red Cell Aplasia | Diamond Blackfan anemiForente stater
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AvsluttetAplastisk anemi | Pure Red Cell Aplasia | Diamond Blackfan anemiForente stater
-
Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development...FullførtRen rødcellet aplasiStorbritannia, Sverige, Sør-Afrika, Brasil, Canada, Tyskland, Norge, Thailand
Kliniske studier på Beriket hematopoetisk stamcelleinfusjon
-
University of NebraskaTilbaketrukket
-
Kimera Society IncFullførtKronisk obstruktiv lungesykdomForente stater
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...FullførtKronisk granulomatøs sykdomForente stater