Behandling af seglcellepatienter indlagt i smertekrise med profylaktisk dosis lavmolekylært heparin (LMWH) versus placebo

Dette er et dobbeltblindt prospektivt randomiseret placebokontrolleret studie med et optagelsesmål på 100 patienter. Alle forsøgspersoner med SCD, der opfylder inklusionskriterier, mens de er indlagt, vil være kvalificerede til undersøgelsen og randomiseres til at modtage profylaktisk LMWH eller placebo. Behandling med enten LMWH (dalteparin 5000 IE subkutant dagligt) eller placebo vil forekomme i de første 7 dage af indlæggelsen. Randomisering vil ske inden for Investigational Drug Services, som vil udlevere og mærke medicin til alle patienter. Alle patienter vil blive fulgt under hele deres indlæggelse samt i ambulatoriet. Den første blodprøve vil blive taget inden for 36 timer efter indlæggelsen.

Efter randomisering vil der blive udtaget blod for at udføre: D-dimer, prothrombin fragment 1.2, thrombin-antithrombin kompleks og Thrombin Generation Assay (TGA). Der vil blive udtaget blod som indlagt patient (ved indlæggelse, dag 3 og dag 5), samt under et enkelt ambulant opfølgningsbesøg to uger efter udskrivelsen. Patienter med længere tids indlæggelse vil først få taget blod ved indlæggelsen, dag 3 og dag 5, med en sidste blodtagning som ambulant (mindst 14 dage efter udskrivelsen). Behandling med profylaktisk LMWH eller placebo vil finde sted i de første 7 dage efter indlæggelse eller indtil udskrivelse.

Klinisk smertescore vil blive udført to gange dagligt i de første 7 dage af indlæggelse af alle patienter. Det primære smertevurderingsværktøj vil være en 10 cm horisontal visuel analog skala (VAS), hvor "0" svarer til ingen smerte i den ene ende og "10" angiver den værste smerte i den anden. VAS-testen vil blive administreret af den samme blindede undersøgelseskoordinator eller PI gennem hele undersøgelsen ved hjælp af standardiserede instruktioner. Smerter vil også blive vurderet under det opfølgende ambulante besøg (for at bekræfte, at patientens smerte er vendt tilbage til deres baseline).

Patienter vil blive anbefalet at følge op i ambulatoriet ca. 2-4 uger efter indlæggelse. På dette tidspunkt vil patienterne blive undersøgt, deres kliniske smertescore vil blive bestemt og få afsluttet blodudtagning til test som beskrevet ovenfor. Hvis patienter ikke vender tilbage inden for 4 uger, vil patienten blive kontaktet telefonisk for at fastslå deres kliniske status.