Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En behandlingsundersøgelse af mucopolysaccharidosis type IIIB (MPS IIIB)

4. august 2020 opdateret af: Allievex Corporation

Et fase 1/2 åbent dosis-eskaleringsstudie til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og effektivitet af intracerebroventrikulær AX 250 hos patienter med mucopolysaccharidose type IIIB (MPS IIIB, Sanfilippo syndrom type B)

Studiets primære mål er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​AX 250 administreret til forsøgspersoner med MPS IIIB via et ICV reservoir og kateter og at evaluere virkningen af ​​AX 250 på kognitiv funktion hos patienter med MPS IIIB som vurderet af udviklingskvotienten.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

23

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Colombia
      • Bogotá, Colombia
        • Fundación Cardio Infantil - Instituto de Cardiología
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Somers Clinical Research Facility, Great Ormond Street Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital Oakland
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun
        • Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi
  • Spanien
      • Santiago de Compostela, Spanien
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 10449
        • Mackay Memorial Hospital
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
        • University Medical Center Hamburg Eppendorf, Department of Pediatrics

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 10 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Personer, der er kvalificerede til at deltage i del 1 af denne undersøgelse, skal opfylde alle følgende kriterier:

  • Har mangelfuld NAGLU enzymaktivitet ved screening. Blod for NAGLU enzymaktivitet vil blive indsamlet og analyseret centralt.
  • Er ≥ 1 og < 11 år (mindst 1 af de 3 forsøgspersoner i del 1 skal være ≥ 1 og < 6 år)
  • Har præsenteret tegn/symptomer i overensstemmelse med MPS IIIB; for personer, der ikke har præsenteret tegn/symptomer på sygdom (f.eks. søskende til kendte patienter), vil afgørelsen af ​​berettigelse være efter BioMarins medicinske monitors skøn i samarbejde med stedets investigator.
  • Skriftligt informeret samtykke fra forælder eller værge og samtykke fra subjektet, hvis det kræves
  • Har evnen til at overholde protokolkrav, efter investigators mening

Personer, der er berettiget til at deltage i del 2 af denne undersøgelse, skal opfylde alle følgende kriterier:

  • Deltog i og opfyldte protokolkrav for overgang fra undersøgelse 250-901 eller deltog i del 1 af undersøgelse 250-201
  • Skriftligt informeret samtykke fra forælder eller værge og samtykke fra subjektet, hvis det kræves

Ekskluderingskriterier:

Personer, der opfylder et af følgende eksklusionskriterier, er ikke kvalificerede til at deltage i del 1 af undersøgelsen:

  • Har modtaget stamcelle, genterapi eller ERT for MPS IIIB
  • Har kontraindikationer for neurokirurgi (f.eks. medfødt hjertesygdom, alvorlig åndedrætsnedsættelse eller koagulationsabnormiteter)
  • Har kontraindikationer for MR-scanninger (f.eks. pacemaker, metalfragment eller chip i øjet eller aneurismeklemme i hjernen)
  • Har en historie med dårligt kontrolleret anfaldsforstyrrelse
  • Er tilbøjelig til komplikationer fra intraventrikulær lægemiddeladministration, herunder patienter med hydrocephalus eller ventrikulære shunts
  • Har modtaget forsøgsmedicin inden for 30 dage før baseline-besøget eller er planlagt til at modtage et forsøgslægemiddel i løbet af undersøgelsen
  • Har en medicinsk tilstand eller formildende omstændighed, der efter investigatorens mening kan kompromittere forsøgspersonens evne til at overholde protokolkrav, forsøgspersonens velbefindende eller sikkerhed eller fortolkningen af ​​forsøgspersonens kliniske data.
  • Er gravid på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen

Personer, der opfylder et af følgende eksklusionskriterier, er ikke berettiget til at deltage i del 2 af denne undersøgelse:

  • Har modtaget stamcelle, genterapi eller ERT for MPS IIIB
  • Har kontraindikationer for neurokirurgi (f.eks. medfødt hjertesygdom, alvorlig åndedrætsnedsættelse eller koagulationsabnormiteter)
  • Har kontraindikationer for MR-scanninger (f.eks. pacemaker, metalfragment eller chip i øjet eller aneurismeklemme i hjernen)
  • Er tilbøjelig til komplikationer fra intraventrikulær lægemiddeladministration, herunder patienter med hydrocephalus eller ventrikulære shunts
  • Har modtaget forsøgsmedicin inden for 30 dage før baseline-besøget eller er planlagt til at modtage et forsøgslægemiddel i løbet af undersøgelsen
  • Har en medicinsk tilstand eller formildende omstændighed, der efter investigatorens mening kan kompromittere forsøgspersonens evne til at overholde protokolkrav, forsøgspersonens velbefindende eller sikkerhed eller fortolkningen af ​​forsøgspersonens kliniske data.
  • Er gravid på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AX 250
I del 1 vil patienter modtage op til 3 eskalerende doser af AX 250 (30, 100 og 300 mg) via ICV-infusion hver uge, indtil den maksimalt tolererede testede dosis (MTTD) er fastlagt. I del 2 vil patienter modtage ugentlige doser af AX 250 via ICV-infusion, der vil fortsætte i 48 uger ved MTTD etableret i del 1.
Medicin: AX 250
Kimærisk fusion af rekombinant human alfa-N-acetylglucosaminidase og trunkeret human insulinlignende vækstfaktor 2 (rhNAGLU-IGF2)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhedsvurdering af ugentlige infusioner af AX 250 (del 1 & del 2) - Antal deltagere med unormale kliniske laboratorieværdier og/eller bivirkninger, der er relateret til behandlingen.
Tidsramme: Hele studieperioden, op til 124 uger
Antal deltagere med unormale kliniske laboratorieværdier og/eller bivirkninger, der er relateret til behandlingen.
Hele studieperioden, op til 124 uger
Udviklingskvotient (DQ) som effektvariabel med analyse af ændringshastighed af DQ-score på behandling vs. ændringshastighed af DQ-score før behandling.
Tidsramme: Vurderet ved studieafslutning, op til 124 uger. Samlet på: Del 1 - Baseline; Del 2 - uge 12, 24, 36 og 48
Vurderet ved studieafslutning, op til 124 uger. Samlet på: Del 1 - Baseline; Del 2 - uge 12, 24, 36 og 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Karakteriser maksimal koncentration (Cmax) af AX 250 i cerebrospinalvæske (CSF) og plasma som relevant gennem udfyldelse af del 1 og del 2
Tidsramme: Studieafslutning, op til 124 uger. Samlet ved: Præ-dosis, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 timer efter dosis for den første dosis under hver dosisoptrapning i Del 1. Præ-dosis, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 timer efter dosis for baseline, uge ​​5, 12, 36 i del 2.
Studieafslutning, op til 124 uger. Samlet ved: Præ-dosis, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 timer efter dosis for den første dosis under hver dosisoptrapning i Del 1. Præ-dosis, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 timer efter dosis for baseline, uge ​​5, 12, 36 i del 2.
Karakteriser arealet under koncentrationskurven (AUC) af AX 250 i cerebrospinalvæske (CSF) og plasma som relevant gennem færdiggørelse af del 1 og del 2
Tidsramme: Studieafslutning, op til 124 uger. Samlet ved: Præ-dosis, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 timer efter dosis for den første dosis under hver dosisoptrapning i Del 1. Præ-dosis, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 timer efter dosis for baseline, uge ​​5, 12, 36 i del 2.
Studieafslutning, op til 124 uger. Samlet ved: Præ-dosis, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 timer efter dosis for den første dosis under hver dosisoptrapning i Del 1. Præ-dosis, 0, 4, 10, 24, 48, 72, 96, 168 timer efter dosis for baseline, uge ​​5, 12, 36 i del 2.
Karakteriser immunogeniciteten af ​​AX 250 total anti-lægemiddel antistof (TAb) i cerebrospinalvæske (CSF) og serum som relevant gennem færdiggørelse af del 1 og del 2
Tidsramme: Vurderet ved studieafslutning, op til 124 uger. Opsamlet ved: Første dosis under hver dosisoptrapning i del 1 og uge 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 i del 2
Vurderet ved studieafslutning, op til 124 uger. Opsamlet ved: Første dosis under hver dosisoptrapning i del 1 og uge 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48 i del 2
Evaluer GAG-niveauer i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: Vurderet ved studieafslutning, op til 124 uger. Afhentes ved: Hvert ugentligt besøg efter behov gennem færdiggørelse af del 1 og del 2
Vurderet ved studieafslutning, op til 124 uger. Afhentes ved: Hvert ugentligt besøg efter behov gennem færdiggørelse af del 1 og del 2
Evaluer GAG-niveauer i plasma
Tidsramme: Vurderet ved studieafslutning, op til 124 uger. Afhentes ved: Hvert ugentligt besøg som relevant gennem gennemførelse af del 1 og uge 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, som relevant i del 2
Vurderet ved studieafslutning, op til 124 uger. Afhentes ved: Hvert ugentligt besøg som relevant gennem gennemførelse af del 1 og uge 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, som relevant i del 2
Evaluer GAG-niveauer i urin
Tidsramme: Vurderet ved studieafslutning, op til 124 uger. Afhentes ved: Hvert ugentligt besøg som relevant gennem gennemførelse af del 1 og uge 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, som relevant i del 2
Vurderet ved studieafslutning, op til 124 uger. Afhentes ved: Hvert ugentligt besøg som relevant gennem gennemførelse af del 1 og uge 0, 4, 8, 12, 16, 20, 24, 28, 32, 36, 40, 44, 48, som relevant i del 2
Evaluer virkningen af ​​AX 250-behandling på hjernestruktur vurderet ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Tidsramme: Vurderet ved studieafslutning, op til 124 uger. Del 1 - Screening og baseline; Del 2 - Screening, baseline, uge ​​24 og uge 48
Vurderet ved studieafslutning, op til 124 uger. Del 1 - Screening og baseline; Del 2 - Screening, baseline, uge ​​24 og uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Allievex Corporation

Efterforskere

  • Studieleder: Allievex Medical Monitor, Allievex Corporation

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. april 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

24. juni 2020

Studieafslutning (Faktiske)

31. juli 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. februar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. april 2016

Først opslået (Skøn)

28. april 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. august 2020

Sidst verificeret

1. august 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 250-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis Type IIIB

Kliniske forsøg med AX 250

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Sweden

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner