- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT03878654
Forsøg med Tauroursodeoxycholsyre (TUDCA) ved astma
Astma er en kronisk lungesygdom, der rammer millioner af mennesker verden over, herunder både børn og voksne. Årsagen til astma kendes ikke, men astma er stærkt forbundet med betændelse i luftvejene, ofte forårsaget af allergi. For at kontrollere denne betændelse behandles de fleste mennesker med astma med inhalationsmedicin, der indeholder steroider. Disse lægemidler gør et godt stykke arbejde med at hjælpe de fleste mennesker med astma til at føle sig bedre. Men disse medikamenter er dyre, har bivirkninger og kontrollerer ikke symptomer hos alle mennesker med astma. For nylig har grundvidenskabelige forskerkolleger vist, at inflammation på grund af allergi kan reduceres hos forsøgsdyr af en naturligt forekommende galdesyre. Galdesyrer er kemikalier fremstillet i leveren, der er involveret i at opretholde en sund fordøjelse af fedt. Da galdesyrer fremstilles af vores kroppe, er de blevet populære som håndkøbstilskud, der menes at være vigtige for at fremme en sund lever og stofskifte. Interessant nok har anden forskning vist, at galdesyrer kan hjælpe patienter med neurologisk sygdom og diabetes.
I betragtning af alle disse oplysninger foreslår efterforskerne, at en specifik galdesyre kaldet tauroursodeoxycholsyre (TUDCA) kan være nyttig hos patienter med astma. Før du studerer dette i et klinisk forsøg, er den aktuelle undersøgelse designet til at vise, at mennesker med astma kan tage TUDCA sikkert, og at det ikke skader deres astma. Undersøgelsen vil involvere at invitere 12 patienter med mild astma til at tage TUDCA dagligt i 12 uger. I løbet af denne tid vil efterforskerne nøje overvåge dem for eventuelle bivirkninger og kontrollere deres blod og åndedrætskapacitet for tegn på skadelige virkninger. Derudover vil efterforskerne indsamle celler, der forer næsen, som menes at ligne celler i luftvejene i lungerne, for at se, om TUDCA har nogen gavnlig virkning på inflammation. For at sikre brugen af TUDCA af høj kvalitet, som måske er sandt for håndkøbs-tilskud, har efterforskerne bedt virksomheden, der leverer TUDCA, om de tidligere nævnte undersøgelser, der involverer neurologiske sygdomme og diabetes, om at levere lægemidlet; mærket er Taurolite. Derudover, selvom TUDCA er tilgængelig i håndkøb, skal FDA godkende denne brug for at bruge det til forskning. I overensstemmelse hermed har efterforskerne ansøgt om og modtaget tilladelse (IND) fra FDA til at bruge Taurolit til denne undersøgelse.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Studiedesign: Dette studie vil være et fase 1, præ-post interventionsforsøg med patienter med astma, som vil blive behandlet med TUDCA 1750 mg dagligt i 12 uger. Efterforskerne har fået TUDCA fra Bruschettini (http://www.bruschettini.com), som er en autoriseret italiensk medicinalvirksomhed, der kan give validering af lægemidlets fremstilling og renhed. Bruschettini markedsfører TUDCA under varemærket Taurolite. Efterforskerne har modtaget en IND fra FDA for brug af Taurolit i denne undersøgelse (se dokument).
Protokol: Alle deltagere vil gennemgå et første screeningsbesøg telefonisk for at fastslå. Deltagerne vil derefter præsentere til Vermont Lung Center i Colchester for 2 studiebesøg, hvorunder følgende test og information vil blive indhentet:
Besøg 1 (basislinje)
- Demografi: alder, køn, højde, vægt
- Samtidig medicinske problemer og medicin
- Astmakontrol ved ACT
- Lungefunktionstest: spirometri (FEV1, FVC, FEV1/FVC) (43), forceret oscillationsteknik (FOT) (R5, R20, X5, AX, Fres) (44)
- Fraktion af udåndet nitrogenoxid (FeNO) som et generelt mål for eosinofil inflammation(45)
- Blodprøvetagning til rutinekemi (10 cc) og til analyse af serummarkører for inflammation (10 cc).
- Næsebørstning til opsamling af epitelceller til analyse af serummarkører for ER-stress og UPR. Deltageren vil derefter modtage en forsyning af medicin, TUDCA 250 mg, der skal tages 500 mg med morgenmad, 500 mg til frokost, 750 mg til aftensmad, dagligt , i 12 uger.
Deltageren vil også modtage en daglig dagbog, der skal bruges til at registrere daglige symptomer på astma og eventuelle bivirkninger, samt overholdelse af indtagelse af medicinen.
Besøg 2 (uge 4) og besøg 3 (uge 8)
- Gennemgang af dagbog for bivirkninger, uønskede hændelser
- Astmakontrol ved ACT, spirometri, FeNO
- Blod til rutinekemi som en del af løbende sikkerhedsovervågning Besøg 4 (uge 12) Al testning som angivet for besøg 1 vil blive gentaget med indsamling af eventuelt resterende lægemiddel og alle dagbogsdata.
Telefonopkald (uge 2,6,10) Efterforskerne vil ringe til deltagerne hver anden uge mellem studiebesøgene for at vurdere tolerabilitet og minde deltagerne om at udfylde deres daglige dagbøger. Investigatorerne vil bruge et standardiseret spørgeskema, som studiekoordinatorerne kan bruge under hver telefonisk vurdering for at afgøre, om der har været uønskede hændelser.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
Vermont
-
Colchester, Vermont, Forenede Stater, 05446
- Vermont Lung Center
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mænd og kvinder i alderen 18 år og ældre med en lægediagnose af astma
- Nuværende ikke-ryger med < 10 pakke-års rygehistorie og ingen rygning inden for det sidste år
- Stabil astmakontrol over de sidste 3 måneder som defineret ved astmakontroltest (ACT) ≥ 20 (40)
- Stabil astmamedicinering over de sidste 3 måneder
- FEV1 ≥ 70 % forudsagt
Ekskluderingskriterier:
- Aktuel rygning eller ≥10 pakkeår med rygning eller anden rygning inden for det sidste år
- Dårlig astmakontrol som defineret af ACT<20
- Forværring af sygdom inden for de foregående 4 uger
- Nylig øvre luftvejsinfektion inden for de sidste 4 uger
- Akut eller kronisk rhinosinusitis
- Brug af kroniske nasale kortikosteroider eller enhver brug af nasale kortikosteroider under undersøgelsen
- Samtidig hjerte-, lunge- eller gastrointestinale sygdom (lever, mavesår), der potentielt ville bringe deltagerens sikkerhed i fare eller forstyrre fortolkningen af resultaterne
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Tauroursodeoxycholsyre
TUDCA 1750 mg dagligt i 12 uger
|
Naturligt forekommende galdesyre
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
AST
Tidsramme: 12 uger
|
Levertoksicitet ved AST
|
12 uger
|
ALT
Tidsramme: 12 uger
|
Levertoksicitet ved ALT
|
12 uger
|
alkalisk fosfatase
Tidsramme: 12 uger
|
Levertoksicitet ved alkalisk fosfatase
|
12 uger
|
total bilirubin
Tidsramme: 12 uger
|
Levertoksicitet ved total bilirubin
|
12 uger
|
BUN
Tidsramme: 12 uger
|
Renal toksicitet ved BUN
|
12 uger
|
kreatinin
Tidsramme: 12 uger
|
nyrefunktion af kreatinin
|
12 uger
|
CBC
Tidsramme: 12 uger
|
Hæmatologisk toksicitet ved CBC
|
12 uger
|
total kolesterol
Tidsramme: 12 uger
|
Lipidtoksicitet ved total kolesterol
|
12 uger
|
LDL
Tidsramme: 12 uger
|
Lipidtoksicitet ved LDL
|
12 uger
|
HDL
Tidsramme: 12 uger
|
Lipidtoksicitet ved HDL
|
12 uger
|
triglycerider
Tidsramme: 12 uger
|
Lipidtoksicitet ved triglycerider
|
12 uger
|
symptom dagbog
Tidsramme: 12 uger
|
symptomer og bivirkninger
|
12 uger
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
ACT-score
Tidsramme: 12 uger
|
Astmakontrol ved ACT-score
|
12 uger
|
spirometri
Tidsramme: 12 uger
|
Lungefunktion ved spirometri
|
12 uger
|
tvungen svingning
Tidsramme: 12 uger
|
Lungefunktion ved spirometri
|
12 uger
|
FeNO
Tidsramme: 12 uger
|
Luftvejs eosinofil inflammation af FeNO
|
12 uger
|
antal perifere eosinofiler
Tidsramme: 12 uger
|
Allergisk betændelse ved perifert eosinofiltal
|
12 uger
|
IgE
Tidsramme: 12 uger
|
Allergisk betændelse ved perifert eosinofiltal
|
12 uger
|
HSPA5 (GRP78)
Tidsramme: 12 uger
|
Markører for ER-stress i næseepitel - HSPA5 (GRP78)
|
12 uger
|
DDIT (CHOP)
Tidsramme: 12 uger
|
Markører for ER-stress i næseepitel - DDIT (CHOP)
|
12 uger
|
PDIA3
Tidsramme: 12 uger
|
Markører for ER-stress i næseepitel - PDIA3
|
12 uger
|
XBP1
Tidsramme: 12 uger
|
Markører for ER-stress i næseepitel - XBP1
|
12 uger
|
serum periostin
Tidsramme: 12 uger
|
Allergisk betændelse af serum periostin
|
12 uger
|
CCL-20
Tidsramme: 12 uger
|
Allergisk betændelse ved CCL-20
|
12 uger
|
IL-4
Tidsramme: 12 uger
|
Allergisk betændelse af IL-4
|
12 uger
|
IL-5
Tidsramme: 12 uger
|
Allergisk inflammation af IL-5
|
12 uger
|
IL-13
Tidsramme: 12 uger
|
Allergisk inflammation af IL-13
|
12 uger
|
IL-17A
Tidsramme: 12 uger
|
Allergisk inflammation af IL-17A
|
12 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- UVermont
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Tauroursodeoxycholsyre
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetHereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)Forenede Stater
-
University of Colorado, DenverAfsluttetFedme | Polycystisk ovariesyndrom | Hepatisk SteatoseForenede Stater
-
National University of Ireland, Galway, IrelandStanley Medical Research InstituteAfsluttetBipolar depressionIrland
-
University of California, Los AngelesAfsluttetGlucoseintolerance | Overvægtige | Præ-diabetesForenede Stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAfsluttetArvelig Inclusion Body Myopati | GNE myopatiForenede Stater, Israel
-
Becton, Dickinson and CompanyAktiv, ikke rekrutterende
-
Massachusetts General HospitalNeurocentria, Inc.AfsluttetADHD | Attention Deficit/Hyperactivity DisorderForenede Stater
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisLaboratoires Vivacy; INTERmedic; Laboratoires IPRAD PHARMARekruttering
-
Legend Labz, Inc.RekrutteringSikkerhedsproblemerForenede Stater
-
The Central Hospital of Lishui CityJiangsu Hengrui Pharmaceutical Co., Ltd.Rekruttering