CED af MTX110 Nyligt diagnosticeret diffuse midtlinjegliomer

Inklusionskriterier:

• I alderen mere end 3 år op til 18 års fødselsdag
• Radiologisk diagnose af DIPG med tumor begrænset til regionen af ​​pons eller
• thalami uden cystiske forandringer eller hæmatom, der blokerer de planlagte kateterbaner
• Radiologisk diagnose af thalamusgliomer begrænset til bilateral thalami uden cystiske ændringer eller hæmatom, der blokerer de planlagte kateterbaner
• Radiologiske træk ved DIPG: iboende, pontinbaseret infiltrativ læsion; hypointense i T1-vægtede billeder (T1WI'er) og hyperintense i T2-sekvenser, med masseeffekt på de tilstødende strukturer og optager mindst 50% af pons
• Ingen forudgående terapi er tilladt udover involveret feltstrålebehandling (54Gy) og cerebrospinalvæske (CSF) omledning til hydrocephalus, inklusive endoskopisk tredje ventrikulostomi (ETV) eller en ventrikulo-peritoneal shunt. Ingen samtidig medicin eller behandlinger til behandling er tilladt, mens patienten er optaget i denne undersøgelse.
• Karnofsky præstationsstatus eller Lansky-spilscore på ≥70 vurderet ved diagnosen
• Total bilirubin: inden for normale institutionelle grænser
• Aspartataminotransferase (AST)(SGOT)/alaninaminotransferase (ALT)(SGPT): ≤ 2,5 × institutionel øvre normalgrænse (ULN)
• Kreatinin: inden for normale institutionelle grænser
• Kreatininclearance: ≥ 60 ml/min/1,73 m2 for patienter med kreatininniveauer over institutionelle normale
• Absolut neutrofiltal: ≥ 1.500/μL
• Blodpladeantal: ≥ 100.000/μL - ingen transfusion inden for 7 dage
• Hæmoglobinniveau: ≥ 10g/dL - ingen transfusion inden for 7 dage
• Partiel tromboplastintid (PT) og aktiveret partiel tromboplastintid (APTT): inden for normale institutionelle grænser
• Ingen dokumenteret aktuel blødningsforstyrrelse
• Ingen medicinsk tilstand, der ville udelukke generel anæstesi
• Ingen alvorlig akut infektion eller uforklarlig febersygdom
• Ikke gravid eller ammende - negativ serumgraviditetstest, hvis det er relevant inden for 7 dage efter undersøgelsens start (tilstrækkelige præventionsmetoder til kvinder og mænd påkrævet)
• Ingen dokumenteret allergi over for forbindelser med lignende kemisk eller biologisk sammensætning til MTX110 eller gadoliniumforbindelser
• Forsøgspersoner med en anamnese med anfald/epilepsi bør være på antikonvulsiv medicin før den første operationelle procedure i undersøgelsen, med serumniveauer inden for et terapeutisk område
• Forsøgspersoner skal kunne gennemgå MR-billeddannelse med gadolinium-baseret kontrastadministration (f. ingen jernholdige implantater, ingen pacemakere osv.)
• Alle forsøgspersoner eller deres juridiske værger skal underskrive et dokument med informeret samtykke, der angiver deres forståelse af undersøgelsens karakter og de potentielle risici forbundet med denne undersøgelse. Når det er relevant, vil pædiatriske emner blive inkluderet i alle diskussioner for at opnå mundtlig og skriftlig godkendelse

Ekskluderingskriterier:

• Radiologiske tegn på fjern sygdom uden for pons eller thalami
• Radiologiske tegn på metastatisk sygdom i centralnervesystemet (CNS) ved diagnose
• Personer med en ukorrigerbar blødningsforstyrrelse
• Personer med multifokal eller leptomeningeal sygdom ud over pons eller thalami
• Personer med tegn på forestående herniation eller en akut intratumoral blødning
• Forsøgspersoner, der har modtaget eller er i samtidig kemoterapi eller biologisk behandling til behandling af deres tumor
• Forsøgspersoner, der er gravide eller ammer
• Tidligere eksperimentel eller forsøgsbaseret terapi
• Patienter, som er kendt humant immundefektvirus (HIV), Hepatitis B eller Hepatitis C positive. HIV-positive patienter i antiretroviral kombinationsbehandling er ikke egnede på grund af potentialet for farmakokinetiske interaktioner med MTX110.
• Patienter med systemiske sygdomme, som kan være forbundet med uacceptabel anæstesi/operativ risiko