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Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit, PK, PD und Wirksamkeit von Risdiplam (RO7034067) bei Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie Typ 1 (FIREFISH)

22. Dezember 2023 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine zweiteilige nahtlose, offene, multizentrische Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Wirksamkeit von Risdiplam (RO7034067) bei Säuglingen mit spinaler Muskelatrophie Typ 1

Offene, multizentrische klinische Studie soll die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und Wirksamkeit von Risdiplam (RO7034067) bei Säuglingen mit Typ-1-spinaler Muskelatrophie (SMA) bewerten. Die Studie besteht aus zwei Teilen, einem explorativen Dosisfindungsteil (Teil 1) und einem bestätigenden Teil (Teil 2), in dem Risdiplam (RO7034067) 24 Monate lang mit der in Teil 1 ausgewählten Dosis untersucht wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

62

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
      • Liège, Belgien, 4000
        • CHR de la Citadelle
  • Brasilien
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasilien, CEP 21941-912
        • Instituto de Puericultura E Pediatria Martagão Gesteira
    • SP
      • Sao Paulo, SP, Brasilien, 05403-000
        • Hospital das Clinicas - FMUSP_X; Neurologia
  • China
      • Beijing City, China, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Shanghai, China, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant; Medecine Physique et Readaptation Pediatrique ? L?ESCALE
      • Paris, Frankreich, 75571
        • Hôpital Armand Trousseau
  • Italien
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; U.O. Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative
      • Roma, Lazio, Italien, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italien, 16147
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini; U.O.S.D. Centro di Miologia e Patologie Neurodegenerative
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Unità Operativa Complessa di Neurologia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico ?Carlo Besta?; UO di Neurologia dello Sviluppo
  • Japan
      • Hyogo, Japan, 663-8501
        • Hyogo Medical University Hospital
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • Clinical Medical Center Zagreb; University Hospital Rebro Department of Paediatrics
  • Polen
      • Gda?sk, Polen, 80-952
        • Szpital Gdanskiego Uniwersytetu Medycznego; Clinic of developmental neurology
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • The Children?s Memorial Health Institute Department of Neurology and Epileptology
  • Russische Föderation
    • Moskovskaja Oblast
      • Moscow, Moskovskaja Oblast, Russische Föderation, 125412
        • Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Centre Building
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4005
        • Universitäts-Kinderspital (UKBB) Neuropädiatrie
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Institute for Mother and Child Dr. Vukan Cupic
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron; Area Genética Clínica y Molecular
      • Sevilla, Spanien, 41013
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregas, Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn, 06100
        • Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department; Pediatrics Child Neurology Unit
      • Atasehir- Istanbul, Truthahn, 34752
        • Hospital Yeditepe University Kozyatagi; Pediatry
  • Ukraine
      • Kharkov, Ukraine, 61068
        • Ams of Ukraine; Inst. of Neurology, Psychiatry & Narcology
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Childrens Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center; The Neurological Institute of New York

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 7 Monate (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Klinische Vorgeschichte, Anzeichen oder Symptome, die auf SMA Typ 1 zurückzuführen sind, mit Beginn nach 28 Tagen, aber vor dem Alter von 3 Monaten
  • Gestationsalter von 37 bis 42 Wochen
  • Bestätigte Diagnose einer 5q-autosomal-rezessiven SMA
  • Die Teilnehmer haben zwei überlebende Genkopien des Motoneurons 2 (SMN2), wie durch zentrale Tests bestätigt wurde
  • Körpergewicht größer oder gleich (>=) drittem Perzentil für das Alter unter Verwendung geeigneter länderspezifischer Richtlinien
  • Ausreichende Ernährung und Flüssigkeitszufuhr (mit oder ohne Gastrostomie) zum Zeitpunkt des Screenings nach Meinung des Ermittlers
  • Zum Zeitpunkt des Screenings angemessen von einer akuten Krankheit erholt und als gut genug angesehen, um an der Meinung des Prüfarztes teilzunehmen

Ausschlusskriterien:

  • Gleichzeitige oder vorherige Teilnahme an einer Studie mit Prüfpräparaten oder -geräten innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
  • Gleichzeitige oder vorherige Verabreichung von SMN2-gerichtetem Antisense-Oligonukleotid, SMN2-Spleißmodifikator oder Gentherapiestudie
  • Jede Geschichte der Zelltherapie
  • Krankenhausaufenthalt wegen pulmonalem Ereignis innerhalb der letzten 2 Monate oder zum Zeitpunkt des Screenings geplant
  • Vorhandensein klinisch relevanter Anomalien im Elektrokardiogramm (EKG) vor der Verabreichung des Studienmedikaments
  • Instabile gastrointestinale, renale, hepatische, endokrine oder kardiovaskuläre Erkrankungen
  • Teilnehmer, die eine invasive Beatmung oder Tracheotomie benötigen
  • Teilnehmer, die eine nicht-invasive Beatmung im Wachzustand oder mit Hypoxämie im Wachzustand (arterielle Sauerstoffsättigung unter [<] 95 Prozent [%]) mit oder ohne Beatmungsunterstützung benötigen
  • Teilnehmer mit Atemversagen oder schwerer Lungenentzündung in der Vorgeschichte, die ihre Lungenfunktion zum Zeitpunkt des Screenings noch nicht vollständig wiederhergestellt haben
  • Multiple oder fixierte Kontrakturen und/oder Subluxation oder Luxation der Hüfte bei der Geburt
  • Vorhandensein von nicht SMA-bezogenen gleichzeitigen Syndromen oder Krankheiten
  • Jede schwere Erkrankung innerhalb eines Monats vor der Screening-Untersuchung oder jede fieberhafte Erkrankung innerhalb einer Woche vor der Screening-Untersuchung und bis zur Verabreichung der ersten Dosis
  • Jeder Inhibitor von Cytochrom P450 (CYP) 3A4 und/oder jedes Organic Cation Transporter 2 (OCT-2) und Multidrug and Toxin Extrusion (MATE)-Substrat, das innerhalb von 2 Wochen eingenommen wird, und/oder jeder Induktor von CYP3A4, das innerhalb von 4 Wochen (oder innerhalb von 5 Wochen) eingenommen wird -mal die Eliminationshalbwertszeit, je nachdem, welcher Wert länger ist) vor der Verabreichung oder der Einnahme von Nährstoffen, von denen bekannt ist, dass sie die CYP3A-Aktivität modulieren, und von Flavin enthaltenden Monooxygenase (FMO) 1- oder FMO3-Inhibitoren oder -Substraten
  • Vorherige Anwendung (zu irgendeinem Zeitpunkt im Leben der Teilnehmer) und/oder voraussichtlicher Bedarf an Chinolonen (Chloroquin und Hydroxychloroquin), Thioridazin, Vigabatrin, Retigabin oder anderen Arzneimitteln, von denen bekannt ist, dass sie während der Studie Netzhauttoxizität verursachen. Säuglinge, die Chloroquin, Hydroxycholoroquin, Thioridazin, Vigabatrin, Retigabin oder Arzneimitteln mit bekannter Netzhauttoxizität ausgesetzt waren, die Müttern während der Schwangerschaft (und Stillzeit) verabreicht wurden, sollten nicht aufgenommen werden.
  • Kürzliche Vorgeschichte (weniger als 6 Monate) einer Augenerkrankung, die die von einem Augenarzt beurteilte Durchführung der Studie beeinträchtigen würde
  • Therapeutische Verwendung, definiert als Verwendung für 8 Wochen oder länger, der folgenden Medikamente innerhalb von 90 Tagen vor der Registrierung: Riluzol, Valproinsäure, Hydroxyharnstoff, Natriumphenylbutyrat, Butyratderivate, Kreatin, Carnitin, Wachstumshormon, anabole Steroide, Probenecid, erwartete Wirkstoffe zur Steigerung oder Verringerung der Muskelkraft, Mittel mit bekannter oder vermuteter Hemmwirkung auf die Histon-Deacetylase (HDAC), Arzneimittel, von denen bekannt ist oder vermutet wird, dass sie Netzhauttoxizität verursachen (Deferoxamin, Topiramat, Latanoprost, Niacin, Rosiglitazon, Tamoxifen, Canthaxanthin, Sildenafil und Interferon) und Medikamente mit bekannter Phototoxizität (z. B. orale Retinoide, einschließlich rezeptfreier [OTC]-Formulierungen, Amiodaron, Phenothiazine und Verwendung von Minocyclin)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil 1 (Dosisbestimmung): Risdiplam (RO7034067)
Die Teilnehmer erhalten mehrere aufsteigende Dosen von Risdiplam (RO7034067), die mindestens 4 Wochen lang einmal täglich oral verabreicht werden, um die Dosis für Teil 2 auszuwählen. Während des ersten Behandlungsjahres wechseln die meisten Teilnehmer zur Dosis von Teil 2. Während des zweiten Behandlungsjahres erhalten alle Teilnehmer von Teil 1 die Dosis von Teil 2. Danach treten sie in eine 3-jährige offene Verlängerungsphase ein und erhalten weiterhin Risdiplam in derselben Dosis.
Arzneimittel: Risdiplam
Risdiplam wird oral verabreicht.
Andere Namen:
  • RO7034067, Evrysdi
Experimental: Teil 2 (Konfirmatorium): Risdiplam (RO7034067)
Die Teilnehmer erhalten Risdiplam (RO7034067), das einmal täglich in der in Teil 1 der Studie definierten Dosis über einen Zeitraum von 24 Monaten oral verabreicht wird. Danach treten sie in eine 3-jährige offene Verlängerungsphase ein und erhalten weiterhin Risdiplam in derselben Dosis.
Arzneimittel: Risdiplam
Risdiplam wird oral verabreicht.
Andere Namen:
  • RO7034067, Evrysdi

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 1: Ausgewählte Teil 2 Dosis von Risdiplam
Zeitfenster: Mindestens 2 Wochen bei Steady-State-Exposition
Alle Daten zu Sicherheit, Verträglichkeit, PK und PD, die bis zum klinischen Stichtag am 5. Januar 2018 verfügbar waren, sowie Daten, die vor dem Datenbank-Snapshot am 6. Februar 2018 verfügbar wurden, wurden in die Überprüfung des Internal Monitoring Committee (IMC) aufgenommen. Das IMC war für die Auswahl der Dosis für Teil 2 der Studie (Pivotal Dose) verantwortlich. Ein externes Independent Data Monitoring Committee (iDMC) überprüfte die Daten aus Teil 1 und bestätigte die Dosisauswahlentscheidung des IMC. Die vom IMC ausgewählte Dosis für Teil 2 war eine Dosis, die: 1. auf der Grundlage aller verfügbaren Sicherheitsdaten aus Teil 1 und wie vom iDMC bestätigt als sicher und gut verträglich beurteilt wurde; 2. führte zu einer Exposition im Steady-State unterhalb der Expositionsobergrenze (Mittelwert) von AUC0-24h,ss 2000 ng*h/ml (gegebenenfalls angepasst für die freie Fraktion); 3. Führte zu einem klinisch relevanten Anstieg des SMN-Proteins.
Mindestens 2 Wochen bei Steady-State-Exposition
Teil 2: Prozentsatz der Säuglinge, die mindestens 5 Sekunden lang ohne Unterstützung sitzen, gemäß Punkt 22 der Grobmotorikskala der Bayley Scales of Infant and Toddler Development Third Edition (BSID-III) im 12. Monat
Zeitfenster: Monat 12
Der BSID-III ist ein standardisiertes Assessment, das üblicherweise verwendet wird, um die Entwicklung von Säuglingen und Kleinkindern im Alter zwischen 1 und 42 Monaten in fünf Bereichen zu bewerten. Die Grobmotorik-Subskala des BSID-III wird basierend auf dem linearen und hierarchischen Erwerb motorischer Fähigkeiten bewertet, wie er bei sich normal entwickelnden Kindern beobachtet wird. Die Grobmotorik-Skala besteht aus 72 Items, die mit 0 (nicht in der Lage, die Aktivität auszuführen) oder 1 (Kriterium für Item erreicht) bewertet wurden. Item 22 gilt als nicht erfüllt, wenn das Kind weniger als 5 Sekunden alleine sitzt, bevor es das Gleichgewicht verliert und umfällt, oder wenn das Kind seine Arme benutzt, um sich abzustützen. Die Bewertung wurde an den Studienstandorten per Video aufgezeichnet und von zwei unabhängigen Bewertern überprüft/bewertet. Das 90 %-KI für ein Binomial einer Stichprobe wurde mithilfe der (exakten) Clopper-Pearson-Methode berechnet.
Monat 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil 2: Prozentsatz der Säuglinge, die im Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND) im 12. Monat eine Punktzahl von 40 oder höher erreichen
Zeitfenster: Monat 12
Das CHOP-INTEND-Instrument wurde entwickelt, um die motorische Funktion von Säuglingen mit SMA im Alter von 1,4 bis 37,9 Monaten zu bewerten. Es besteht aus 16 Items, wobei jedes Item eine bestimmte motorische Aufgabe auf einer Skala von 0 bis 4 bewertet, wobei null keine Reaktion und 4 eine vollständige Reaktion bedeutet. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 64, wobei höhere Punktzahlen mit einer besseren motorischen Funktion übereinstimmen. Das 90 %-KI für ein Binomial einer Stichprobe wurde mithilfe der (exakten) Clopper-Pearson-Methode berechnet.
Monat 12
Teil 2: Prozentsatz der Säuglinge, die in den Monaten 8 und 12 einen Anstieg von >/= 4 Punkten in ihrem CHOP-INTEND-Score gegenüber dem Ausgangswert erreichen
Zeitfenster: Monat 8, Monat 12
Das CHOP-INTEND-Instrument wurde entwickelt, um die motorische Funktion von Säuglingen mit SMA im Alter von 1,4 bis 37,9 Monaten zu bewerten. Es besteht aus 16 Items, wobei jedes Item eine bestimmte motorische Aufgabe auf einer Skala von 0 bis 4 bewertet, wobei null keine Reaktion und 4 eine vollständige Reaktion bedeutet. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 64, wobei höhere Punktzahlen mit einer besseren motorischen Funktion übereinstimmen. Das 90 %-KI für ein Binomial einer Stichprobe wurde mithilfe der (exakten) Clopper-Pearson-Methode berechnet.
Monat 8, Monat 12
Teil 2: Prozentsatz der Säuglinge, die in den Monaten 8, 12 und 24 eine Kopfkontrolle erreichen (definiert als Punktzahl von >/= 3 für CHOP-INTEND Item 12).
Zeitfenster: Monat 8, Monat 12, Monat 24
Das CHOP-INTEND-Instrument wurde entwickelt, um die motorische Funktion von Säuglingen mit SMA im Alter von 1,4 bis 37,9 Monaten zu bewerten. Es besteht aus 16 Items, wobei jedes Item eine bestimmte motorische Aufgabe auf einer Skala von 0 bis 4 bewertet, wobei null keine Reaktion und 4 eine vollständige Reaktion bedeutet. Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 64, wobei höhere Punktzahlen mit einer besseren motorischen Funktion übereinstimmen. Das 90 %-KI für ein Binomial einer Stichprobe wurde mithilfe der (exakten) Clopper-Pearson-Methode berechnet.
Monat 8, Monat 12, Monat 24
Teil 2: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Gesamtrohwert der BSID-III-Grobmotorikskala in den Monaten 12 und 24
Zeitfenster: Baseline, Monat 12, Monat 24
Der BSID-III ist ein standardisiertes Assessment, das üblicherweise verwendet wird, um die Entwicklung von Säuglingen und Kleinkindern im Alter zwischen 1 und 42 Monaten in fünf Bereichen zu bewerten. Die Grobmotorik-Subskala des BSID-III wird basierend auf dem linearen und hierarchischen Erwerb motorischer Fähigkeiten bewertet, wie er bei sich normal entwickelnden Kindern beobachtet wird. Die Grobmotorik-Skala besteht aus 72 Items, die mit 0 (nicht in der Lage, die Aktivität auszuführen) oder 1 (Kriterium für Item erreicht) bewertet wurden. In dieser Studie wurde die grobmotorische Skala im Vergleich zur Standardgabe modifiziert bewertet. Eine Gesamtrohpunktzahl wurde berechnet, indem die Itempunktzahlen summiert wurden, um eine maximal mögliche Punktzahl von 72 zu ergeben.
Baseline, Monat 12, Monat 24
Teil 2: Prozentsatz der Säuglinge, die in Monat 8 die im Hammersmith Infant Neurological Examination Module 2 (HINE-2) bewerteten Leistungsniveaus einer Teilmenge von motorischen Meilensteinen erreichen
Zeitfenster: Monat 8
Der HINE wurde entwickelt, um Säuglinge im Alter zwischen 2 und 24 Monaten zu untersuchen. Es ist ein einfaches und standardisiertes Instrument, das 26 Items umfasst, die verschiedene Aspekte neurologischer Untersuchungen bewerten, wie z. B. Hirnnerven, Körperhaltung, Bewegungen, Tonus und Reflexe. In dieser Studie wurde Modul 2 des HINE (HINE-2) bewertet. Der HINE-2 bewertet 8 Entwicklungsmeilensteine ​​(Kopfkontrolle, Sitzen, freiwilliges Greifen, Fähigkeit zu treten, zu rollen, zu kriechen, zu stehen und zu gehen), die auf einer 3-, 4- oder 5-Punkte-Skala bewertet werden, wobei 0 die Unfähigkeit anzeigt, a auszuführen Aufgabe und eine Punktzahl von 2, 3 oder 4 (je nach Aufgabe), die eine vollständige Meilensteinentwicklung anzeigt. Die Gesamtpunktzahl errechnet sich aus der Summierung der Itempunktzahlen zu einer maximal möglichen Punktzahl von 26. Diese Kennzahl repräsentiert nur Teilmengenzahlen in Monat 8 für die Kopfkontrolle, die Fähigkeit zu treten und Meilensteine ​​​​zu rollen.
Monat 8
Teil 2: Prozentsatz der Säuglinge, die im 12. Monat die im Hammersmith Infant Neurological Examination Module 2 (HINE-2) bewerteten Leistungsniveaus der motorischen Meilensteine ​​​​erreichen
Zeitfenster: Monat 12
Der HINE wurde entwickelt, um Säuglinge im Alter zwischen 2 und 24 Monaten zu untersuchen. Es ist ein einfaches und standardisiertes Instrument, das 26 Items umfasst, die verschiedene Aspekte neurologischer Untersuchungen bewerten, wie z. B. Hirnnerven, Körperhaltung, Bewegungen, Tonus und Reflexe. In dieser Studie wurde Modul 2 des HINE (HINE-2) bewertet. Der HINE-2 bewertet 8 Entwicklungsmeilensteine ​​(Kopfkontrolle, Sitzen, freiwilliges Greifen, Fähigkeit zu treten, zu rollen, zu kriechen, zu stehen und zu gehen), die auf einer 3-, 4- oder 5-Punkte-Skala bewertet werden, wobei 0 die Unfähigkeit anzeigt, a auszuführen Aufgabe und eine Punktzahl von 2, 3 oder 4 (je nach Aufgabe), die eine vollständige Meilensteinentwicklung anzeigt. Die Gesamtpunktzahl errechnet sich aus der Summierung der Itempunktzahlen zu einer maximal möglichen Punktzahl von 26.
Monat 12
Teil 2: Prozentsatz der Säuglinge, die im 24. Monat die im Hammersmith Infant Neurological Examination Module 2 (HINE-2) bewerteten Leistungsniveaus der motorischen Meilensteine ​​​​erreichen
Zeitfenster: Monat 24
Der HINE wurde entwickelt, um Säuglinge im Alter zwischen 2 und 24 Monaten zu untersuchen. Es ist ein einfaches und standardisiertes Instrument, das 26 Items umfasst, die verschiedene Aspekte neurologischer Untersuchungen bewerten, wie z. B. Hirnnerven, Körperhaltung, Bewegungen, Tonus und Reflexe. In dieser Studie wurde Modul 2 des HINE (HINE-2) bewertet. Der HINE-2 bewertet 8 Entwicklungsmeilensteine ​​(Kopfkontrolle, Sitzen, freiwilliges Greifen, Fähigkeit zu treten, zu rollen, zu kriechen, zu stehen und zu gehen), die auf einer 3-, 4- oder 5-Punkte-Skala bewertet werden, wobei 0 die Unfähigkeit anzeigt, a auszuführen Aufgabe und eine Punktzahl von 2, 3 oder 4 (je nach Aufgabe), die eine vollständige Meilensteinentwicklung anzeigt. Die Gesamtpunktzahl errechnet sich aus der Summierung der Itempunktzahlen zu einer maximal möglichen Punktzahl von 26.
Monat 24
Teil 2: Prozentsatz der motorischen Milestone-Responder, wie von HINE-2 in den Monaten 12 und 24 bewertet
Zeitfenster: Monat 12, Monat 24
Der HINE-2 bewertet 8 Entwicklungsmeilensteine, die auf einer 3-, 4- oder 5-Punkte-Skala bewertet werden, wobei 0 die Unfähigkeit anzeigt, eine Aufgabe auszuführen, und eine Punktzahl von 2, 3 oder 4 (je nach Aufgabe) eine vollständige Meilensteinentwicklung anzeigt. Die Gesamtpunktzahl errechnet sich aus der Summierung der Itempunktzahlen zu einer maximal möglichen Punktzahl von 26. Für die motorische Meilenstein-Responder-Definition ist eine Verbesserung eines motorischen Meilensteins definiert als eine Verbesserung um mindestens 2 Punkte bei der Fähigkeit zu treten (oder maximale Punktzahl) oder eine Verbesserung um 1 Punkt bei Kopfkontrolle, Rollen, Sitzen, Krabbeln, Stehen, oder zu Fuß. Eine Verschlechterung wird in ähnlicher Weise definiert als eine 2-Punkte-Verringerung der Fähigkeit zu treten (oder die niedrigste Punktzahl) oder eine 1-Punkte-Verringerung der Kopfkontrolle, Rollen, Sitzen, Krabbeln, Stehen oder Gehen. Freiwilliges Greifen ist von der Definition ausgenommen. Ein Säugling wird als Responder eingestuft, wenn mehr motorische Meilensteine ​​eine Verbesserung als eine Verschlechterung zeigen. Das 90 %-KI für ein Binomial einer Stichprobe wurde mithilfe der (exakten) Clopper-Pearson-Methode berechnet.
Monat 12, Monat 24
Teil 2: Höchster erreichter motorischer Meilenstein von sechs festgelegten Meilensteinen, die in der BSID-III-Grobmotorikskala bis zum 12. und 24. Monat bewertet wurden
Zeitfenster: Monat 12, Monat 24
Der BSID-III ist ein standardisiertes Assessment, das üblicherweise verwendet wird, um die Entwicklung von Säuglingen und Kleinkindern im Alter zwischen 1 und 42 Monaten in fünf Bereichen zu bewerten. Die Grobmotorik-Subskala des BSID-III wird basierend auf dem linearen und hierarchischen Erwerb motorischer Fähigkeiten bewertet, wie er bei sich normal entwickelnden Kindern beobachtet wird. Die Grobmotorik-Skala besteht aus 72 Items, die mit 0 (nicht in der Lage, die Aktivität auszuführen) oder 1 (Kriterium für Item erreicht) bewertet wurden. Diese spezifische Maßnahme umfasste 6 Meilensteine: Item 9 „Kontrolliert den Kopf in aufrechter Position für 15 Sekunden“, Item 14 „Rollt von einer Seite zum Rücken“, Item 22 „Sitzt ohne Unterstützung für 5 Sekunden“, Item 30 „Krabbelt auf dem Bauch“, Item 40 „Alleine steht“ und Item 42 „Allein geht“. Hier wird der Prozentsatz der Teilnehmer angegeben, für die das berichtete Element das höchste Element war, das von diesen sechs Elementen in den Monaten 12 und 24 erreicht wurde.
Monat 12, Monat 24
Teil 2: Prozentsatz der Säuglinge, die mindestens 5 Sekunden lang ohne Unterstützung sitzen, wie anhand von Punkt 22 der BSID-III-Grobmotorikskala im 24. Monat bewertet
Zeitfenster: Monat 24
Der BSID-III ist ein standardisiertes Assessment, das üblicherweise verwendet wird, um die Entwicklung von Säuglingen und Kleinkindern im Alter zwischen 1 und 42 Monaten in fünf Bereichen zu bewerten. Die Grobmotorik-Subskala des BSID-III wird basierend auf dem linearen und hierarchischen Erwerb motorischer Fähigkeiten bewertet, wie er bei sich normal entwickelnden Kindern beobachtet wird. Die Grobmotorik-Skala besteht aus 72 Items, die mit 0 (nicht in der Lage, die Aktivität auszuführen) oder 1 (Kriterium für Item erreicht) bewertet wurden. Item 22 gilt als nicht erfüllt, wenn das Kind weniger als 5 Sekunden alleine sitzt, bevor es das Gleichgewicht verliert und umfällt, oder wenn das Kind seine Arme benutzt, um sich abzustützen. Die Bewertung wurde an den Studienstandorten per Video aufgezeichnet und von zwei unabhängigen Bewertern überprüft/bewertet. Das 90 %-KI für ein Binomial einer Stichprobe wurde mithilfe der (exakten) Clopper-Pearson-Methode berechnet.
Monat 24
Teil 2: Prozentsatz der Säuglinge, die mindestens 30 Sekunden lang ohne Unterstützung sitzen, gemäß Punkt 26 der BSID-III-Grobmotorikskala im 24. Monat
Zeitfenster: Monat 24
Der BSID-III ist ein standardisiertes Assessment, das üblicherweise verwendet wird, um die Entwicklung von Säuglingen und Kleinkindern im Alter zwischen 1 und 42 Monaten in fünf Bereichen zu bewerten. Die Grobmotorik-Subskala des BSID-III wird basierend auf dem linearen und hierarchischen Erwerb motorischer Fähigkeiten bewertet, wie er bei sich normal entwickelnden Kindern beobachtet wird. Die Grobmotorik-Skala besteht aus 72 Items, die mit 0 (nicht in der Lage, die Aktivität auszuführen) oder 1 (Kriterium für Item erreicht) bewertet wurden. Item 26 gilt als nicht erfüllt, wenn das Kind weniger als 30 Sekunden alleine sitzt, bevor es das Gleichgewicht verliert und umfällt, oder wenn das Kind seine Arme benutzt, um sich abzustützen. Die Bewertung wurde an den Studienstandorten per Video aufgezeichnet und von zwei unabhängigen Bewertern überprüft/bewertet. Das 90 %-KI für ein Binomial einer Stichprobe wurde mithilfe der (exakten) Clopper-Pearson-Methode berechnet.
Monat 24
Teil 2: Prozentsatz der Säuglinge, die allein stehen, bewertet nach Item 40 der BSID-III-Grobmotorikskala im 24. Monat
Zeitfenster: Monat 24
Der BSID-III ist ein standardisiertes Assessment, das üblicherweise verwendet wird, um die Entwicklung von Säuglingen und Kleinkindern im Alter zwischen 1 und 42 Monaten in fünf Bereichen zu bewerten. Die Grobmotorik-Subskala des BSID-III wird basierend auf dem linearen und hierarchischen Erwerb motorischer Fähigkeiten bewertet, wie er bei sich normal entwickelnden Kindern beobachtet wird. Die Grobmotorik-Skala besteht aus 72 Items, die mit 0 (nicht in der Lage, die Aktivität auszuführen) oder 1 (Kriterium für Item erreicht) bewertet wurden. Hier wird der Prozentsatz der Teilnehmer angegeben, die Punkt 40 „allein stehen“ in Monat 24 erreicht haben. Die Bewertung wurde an den Studienstandorten per Video aufgezeichnet und von zwei unabhängigen Bewertern überprüft/bewertet. Das 90 %-KI für ein Binomial einer Stichprobe wurde mithilfe der (exakten) Clopper-Pearson-Methode berechnet.
Monat 24
Teil 2: Prozentsatz der Säuglinge, die allein gehen, wie nach Punkt 42 der BSID-III-Grobmotorikskala im 24. Monat bewertet
Zeitfenster: Monat 24
Der BSID-III ist ein standardisiertes Assessment, das üblicherweise verwendet wird, um die Entwicklung von Säuglingen und Kleinkindern im Alter zwischen 1 und 42 Monaten in fünf Bereichen zu bewerten. Die Grobmotorik-Subskala des BSID-III wird basierend auf dem linearen und hierarchischen Erwerb motorischer Fähigkeiten bewertet, wie er bei sich normal entwickelnden Kindern beobachtet wird. Die Grobmotorik-Skala besteht aus 72 Items, die mit 0 (nicht in der Lage, die Aktivität auszuführen) oder 1 (Kriterium für Item erreicht) bewertet wurden. Hier wird der Prozentsatz der Teilnehmer angegeben, die im 24. Monat Item 42 „Allein zu Fuß“ erreicht haben. Die Bewertung wurde an den Studienstandorten per Video aufgezeichnet und von zwei unabhängigen Bewertern überprüft/bewertet. Das 90 %-KI für ein Binomial einer Stichprobe wurde mithilfe der (exakten) Clopper-Pearson-Methode berechnet.
Monat 24
Teil 2: Zeit bis zum Tod
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate (bis zum Clinical Cut-off Date [CCOD] vom 12. November 2020)
Die mittlere Zeit bis zum Ereignis wurde unter Verwendung der Kaplan-Meier-Methode geschätzt. 90 % KI wurde unter Verwendung der Methode von Brookmeyer und Crowley geschätzt.
Bis zu 24 Monate (bis zum Clinical Cut-off Date [CCOD] vom 12. November 2020)
Teil 2: Zeit bis zum Tod oder Dauerbeatmung
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate (bis CCOD vom 12. November 2020)
Permanente Beatmung ist definiert als >/=16 Stunden nicht-invasive Beatmung pro Tag oder Intubation an >21 aufeinanderfolgenden Tagen ohne oder nach Abklingen eines akuten reversiblen Ereignisses; oder Tracheotomie. Permanente Beatmungsereignisse wurden von einem unabhängigen Bewertungsausschuss überprüft und bestätigt. Die mittlere Zeit bis zum Ereignis wurde unter Verwendung der Kaplan-Meier-Methode geschätzt. 90 % KI wurde unter Verwendung der Methode von Brookmeyer und Crowley geschätzt.
Bis zu 24 Monate (bis CCOD vom 12. November 2020)
Teil 2: Zeit bis zur Dauerlüftung
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate (bis CCOD vom 12. November 2020)
Permanente Beatmung ist definiert als >/=16 Stunden nicht-invasive Beatmung pro Tag oder Intubation an >21 aufeinanderfolgenden Tagen ohne oder nach Abklingen eines akuten reversiblen Ereignisses; oder Tracheotomie. Permanente Beatmungsereignisse wurden von einem unabhängigen Bewertungsausschuss überprüft und bestätigt. Die mittlere Zeit bis zum Ereignis wurde unter Verwendung der Kaplan-Meier-Methode geschätzt. 90 % KI wurde unter Verwendung der Methode von Brookmeyer und Crowley geschätzt.
Bis zu 24 Monate (bis CCOD vom 12. November 2020)
Teil 2: Prozentsatz der Säuglinge, die in den Monaten 12 und 24 ohne permanente Beatmung leben
Zeitfenster: Monat 12, Monat 24
Permanente Beatmung ist definiert als >/=16 Stunden nicht-invasive Beatmung pro Tag oder Intubation an >21 aufeinanderfolgenden Tagen ohne oder nach Abklingen eines akuten reversiblen Ereignisses; oder Tracheotomie. Permanente Beatmungsereignisse wurden von einem unabhängigen Bewertungsausschuss überprüft und bestätigt. Zur Schätzung der Prozentsätze wurde die Kaplan-Meier-Methode verwendet. 90 % KI wurde unter Verwendung der komplementären Log-Log-Transformation berechnet.
Monat 12, Monat 24
Teil 2: Prozentsatz der Säuglinge, die im 12. und 24. Monat leben
Zeitfenster: Monat 12, Monat 24
Zur Schätzung der Prozentsätze wurde die Kaplan-Meier-Methode verwendet. 90 % KI wurde unter Verwendung der komplementären Log-Log-Transformation berechnet.
Monat 12, Monat 24
Teil 2: Prozentsatz der Säuglinge, die in den Monaten 12 und 24 nicht permanent beatmet werden
Zeitfenster: Monat 12, Monat 24
Permanente Beatmung ist definiert als >/=16 Stunden nicht-invasive Beatmung pro Tag oder Intubation an >21 aufeinanderfolgenden Tagen ohne oder nach Abklingen eines akuten reversiblen Ereignisses; oder Tracheotomie. Permanente Beatmungsereignisse wurden von einem unabhängigen Bewertungsausschuss überprüft und bestätigt. Zur Schätzung der Prozentsätze wurde die Kaplan-Meier-Methode verwendet. 90 % KI wurde unter Verwendung der komplementären Log-Log-Transformation berechnet.
Monat 12, Monat 24
Teil 2: Prozentsatz der Säuglinge, die eine Verringerung des Phasenwinkels um mindestens 30 Grad gegenüber dem Ausgangswert erreichen, gemessen durch respiratorische Plethysmographie (RP) im 12. Monat
Zeitfenster: Monat 12
RP misst den Grad der Synchronität zwischen Bauch- und Brustkorbatmung. Die Schwäche der Zwischenrippenmuskeln führt zu einer Asynchronität des Brustkorbs mit dem Zwerchfell, was zu ineffizienten und paradoxen Atemmustern führt. Der Grad der Synchronität zwischen der Bewegung der Brustwand und des Abdomens während des Atmungszyklus kann als Phasenwinkel zwischen den beiden Kompartimenten ausgedrückt und gemessen werden, indem zwei RP-Bänder um Brustkorb und Abdomen gelegt werden. Bei der paradoxen Atmung ist der Phasenwinkel gegenüber dem normalen Beatmungszyklus umgekehrt. Ein Phasenwinkel von 0° zeigt eine perfekte gleichphasige Bewegung an, während ein Wert von 180° eine vollständig phasenverschobene Bewegung zwischen den beiden Kompartimenten anzeigt. Bei dieser Messung wurden 8 oder mehr gültige Atemzüge verwendet, um den Phasenwinkel bei jedem Besuch zu bestimmen; die Berechnung wurde nicht durchgeführt, wenn weniger als 8 gültige Atemzüge gemessen wurden. Das 90 %-KI für ein Binomial einer Stichprobe wurde mithilfe der (exakten) Clopper-Pearson-Methode berechnet.
Monat 12
Teil 2: Prozentsatz der Säuglinge, die in den Monaten 12 und 24 keine Atemunterstützung (invasiv oder nicht-invasiv) benötigen
Zeitfenster: Monat 12, Monat 24
Das 90 %-KI für ein Binomial einer Stichprobe wurde mithilfe der (exakten) Clopper-Pearson-Methode berechnet.
Monat 12, Monat 24
Teil 2: Prozentsatz der Säuglinge, die in den Monaten 12 und 24 oral ernährt werden können
Zeitfenster: Monat 12, Monat 24
In der Lage, sich oral zu ernähren, umfasst Teilnehmer, die oral ernährt wurden, und Teilnehmer, die über eine Kombination aus oraler und Sondenernährung ernährt wurden. Das 90 %-KI für ein Binomial einer Stichprobe wurde mithilfe der (exakten) Clopper-Pearson-Methode berechnet.
Monat 12, Monat 24
Teil 1 und Teil 2: Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Ab der ersten Dosis von Risdiplam bis zu mindestens 24 Monaten (CCOD vom 12. November 2020)
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Probanden, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung stehen muss. Ein unerwünschtes Ereignis kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich beispielsweise eines anormalen Laborbefunds), jedes Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Verwendung eines pharmazeutischen Produkts verbunden ist, unabhängig davon, ob sie als mit dem pharmazeutischen Produkt in Zusammenhang stehend angesehen wird oder nicht. Auch Vorerkrankungen, die sich während einer Studie verschlechtern, gelten als unerwünschte Ereignisse.
Ab der ersten Dosis von Risdiplam bis zu mindestens 24 Monaten (CCOD vom 12. November 2020)
Teil 2: Anzahl der Teilnehmer mit UE und SUE, die zu einem Behandlungsabbruch führten
Zeitfenster: Ab der ersten Dosis von Risdiplam bis zu mindestens 24 Monaten (CCOD vom 12. November 2020)
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Probanden, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung stehen muss. Ein unerwünschtes Ereignis kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich beispielsweise eines anormalen Laborbefunds), jedes Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Verwendung eines pharmazeutischen Produkts verbunden ist, unabhängig davon, ob sie als mit dem pharmazeutischen Produkt in Zusammenhang stehend angesehen wird oder nicht. Auch Vorerkrankungen, die sich während einer Studie verschlechtern, gelten als unerwünschte Ereignisse.
Ab der ersten Dosis von Risdiplam bis zu mindestens 24 Monaten (CCOD vom 12. November 2020)
Teil 2: Anzahl der Teilnehmer mit UE und SUE, die zu einer Änderung/Unterbrechung der Behandlung führten
Zeitfenster: Ab der ersten Dosis von Risdiplam bis zu mindestens 24 Monaten (CCOD vom 12. November 2020)
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist ein unerwünschtes medizinisches Ereignis bei einem Probanden, dem ein pharmazeutisches Produkt verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem kausalen Zusammenhang mit der Behandlung stehen muss. Ein unerwünschtes Ereignis kann daher jedes ungünstige und unbeabsichtigte Zeichen (einschließlich beispielsweise eines anormalen Laborbefunds), jedes Symptom oder jede Krankheit sein, die zeitlich mit der Verwendung eines pharmazeutischen Produkts verbunden ist, unabhängig davon, ob sie als mit dem pharmazeutischen Produkt in Zusammenhang stehend angesehen wird oder nicht. Auch Vorerkrankungen, die sich während einer Studie verschlechtern, gelten als unerwünschte Ereignisse.
Ab der ersten Dosis von Risdiplam bis zu mindestens 24 Monaten (CCOD vom 12. November 2020)
Teil 2: Anthropometrische Untersuchung des in Kilogramm gemessenen Gewichts
Zeitfenster: Monat 12, Monat 24
Die anthropometrische Untersuchung umfasste Gewicht, Größe, Kopfumfang und Brustumfang.
Monat 12, Monat 24
Teil 2: Anthropometrische Untersuchung von Körpergröße, Kopfumfang und Brustumfang gemessen in Zentimetern
Zeitfenster: Monat 12, Monat 24
Die anthropometrische Untersuchung umfasste Gewicht, Größe, Kopfumfang und Brustumfang.
Monat 12, Monat 24
Teil 2: Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von Risdiplam
Zeitfenster: Tag 1: Prädosis, 2, 4, 6, 24 Stunden; Tage 14, 119, 245, 364, 427, 490, 609, 728: Prädosis, 4 Stunden; Tage 28, 56, 182, 301, 546, 672: Prädosis, 2, 4, 6 Stunden
Tag 1: Prädosis, 2, 4, 6, 24 Stunden; Tage 14, 119, 245, 364, 427, 490, 609, 728: Prädosis, 4 Stunden; Tage 28, 56, 182, 301, 546, 672: Prädosis, 2, 4, 6 Stunden
Teil 2: Bereich unter der Kurve (AUC) von Risdiplam
Zeitfenster: Tag 1: Prädosis, 2, 4, 6, 24 Stunden; Tage 14, 119, 245, 364, 427, 490, 609, 728: Prädosis, 4 Stunden; Tage 28, 56, 182, 301, 546, 672: Prädosis, 2, 4, 6 Stunden
Tag 1: Prädosis, 2, 4, 6, 24 Stunden; Tage 14, 119, 245, 364, 427, 490, 609, 728: Prädosis, 4 Stunden; Tage 28, 56, 182, 301, 546, 672: Prädosis, 2, 4, 6 Stunden
Teil 2: Konzentration am Ende eines Dosierungsintervalls (Ctrough) von Risdiplam
Zeitfenster: Prädosis an den Tagen 2, 14, 28, 56, 119, 182, 301, 546, 672
Prädosis an den Tagen 2, 14, 28, 56, 119, 182, 301, 546, 672
Survival Moto Neuron (SMN) Proteinspiegel im Blut
Zeitfenster: Tage 1, 14 (nur Teil 1), 28, 119, 245, 364, 609, 728
Tage 1, 14 (nur Teil 1), 28, 119, 245, 364, 609, 728
Survival Moto Neuron (SMN) Messenger Ribonukleinsäure (mRNA) Spiegel im Blut
Zeitfenster: Tage 1, 14 (nur Teil 1), 28, 245, 364, 609, 728
Tage 1, 14 (nur Teil 1), 28, 245, 364, 609, 728

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Dezember 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. November 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

22. Dezember 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. September 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. September 2016

Zuerst gepostet (Geschätzt)

23. September 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BP39056
  • 2016-000778-40 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können über die Datenanforderungsplattform für klinische Studien (www.vivli.org) Zugang zu individuellen Patientendaten beantragen. Weitere Einzelheiten zu den Roche-Kriterien für förderfähige Studien finden Sie hier (https://vivli.org/ourmember/roche/). Weitere Einzelheiten zu Roches Global Policy on the Sharing of Clinical Information und zur Beantragung des Zugriffs auf zugehörige klinische Studiendokumente finden Sie hier (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm).

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Muskelatrophie, Wirbelsäule

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