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Eine Sicherheitsstudie zu SYNT001 bei Teilnehmern mit warmer autoimmuner hämolytischer Anämie (WAIHA)

1. Mai 2020 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals

Eine multizentrische, offene, Sicherheits-, Verträglichkeits- und Aktivitätsstudie der Phase 1B/2 von SYNT001 bei Patienten mit warmer autoimmuner hämolytischer Anämie (WAIHA)

Dieses Hauptziel der Studie war die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von intravenösem (IV) SYNT001 (ALXN1830) bei Teilnehmern mit WAIHA.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie plante die Bewertung von 2 Kohorten: Kohorte 1, bis zu 8 Teilnehmer, die IV-Dosen von ALXN1830 (SYNT001 Dosis 1) erhielten; Kohorte 2, bis zu 12 Teilnehmer, die IV-Dosen von ALXN1830 (SYNT001 Dosis 2) erhalten.

Diese Studie wurde beendet, nachdem Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Wirksamkeit bei Teilnehmern mit WAIHA in Kohorte 1 (SYNT001 Dosis 1) charakterisiert worden waren, bevor Teilnehmer in Kohorte 2 aufgenommen wurden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Jordanien
      • Amman, Jordanien, 11941
        • Alexion Study Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90033
        • Alexion Study Site
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • Alexion Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Alexion Study Site
      • Pittsfield, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01201
        • Alexion Study Site
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Alexion Study Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Alexion Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Alexion Study Site
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15232
        • Alexion Study Site
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • Alexion Study Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Die Teilnehmer mussten folgende Kriterien erfüllen, um aufgenommen zu werden:

  • Bereit und in der Lage, eine Einwilligungserklärung zu lesen, zu verstehen und zu unterschreiben
  • Bestätigte Diagnose von WAIHA durch den behandelnden Arzt
  • Muss eine medizinisch akzeptable Empfängnisverhütung angewendet haben

Ausschlusskriterien:

Teilnehmer, die eines der folgenden Kriterien erfüllten, wurden ausgeschlossen:

  • Teilnehmer kann oder will das Protokoll nicht einhalten
  • Aktive nicht-hämatologische Malignität oder nicht-hämatologische Malignität in der Vorgeschichte in den 3 Jahren vor dem Screening (ausgenommen nicht-melanozytärer Hautkrebs und Gebärmutterhalskrebs in situ)
  • Positiv für humanes Immundefizienzvirus oder Hepatitis-C-Antikörper
  • Positiv für Hepatitis-B-Oberflächenantigen
  • Jeglicher Kontakt mit einem Prüfpräparat oder -gerät innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening
  • Intravenöse Immunglobulinbehandlung innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening
  • Plasmapherese oder Immunadsorption innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening
  • Der Teilnehmer hatte einen aktuellen Gesundheitszustand, der nach Meinung des Prüfarztes seine Sicherheit oder Compliance beeinträchtigt, eine erfolgreiche Durchführung der Studie verhindert oder die Interpretation der Ergebnisse beeinträchtigt haben könnte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SEQUENTIELL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Kohorte 1: ALXN1830
SYNT001 Dosis 1
Arzneimittel: ALXN1830
Verabreicht über IV-Infusion.
Andere Namen:
  • SYNT001
EXPERIMENTAL: Kohorte 2: ALXN1830
SYNT001 Dosis 2
Arzneimittel: ALXN1830
Verabreicht über IV-Infusion.
Andere Namen:
  • SYNT001

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) melden
Zeitfenster: Tag 0 (nach der ersten Dosis) bis Tag 112
Ein TEAE wurde als jedes unerwünschte Ereignis definiert, das bei oder nach der ersten Dosis des Studienmedikaments beginnt oder vor der ersten Dosis auftritt und sich während des Behandlungszeitraums und des Nachbeobachtungszeitraums bei oder nach der ersten Dosis des Studienmedikaments verschlimmert. Ein TEAE wurde als „schwerwiegend“ angesehen, wenn es nach Ansicht des Prüfarztes oder des Sponsors zu einem der folgenden Ergebnisse führte: Tod, lebensbedrohliches unerwünschtes Arzneimittelereignis, stationärer Krankenhausaufenthalt oder Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts, anhaltende oder erhebliche Arbeitsunfähigkeit oder erhebliche Störung der Fähigkeit, normale Lebensfunktionen auszuführen, angeborene Anomalien/Geburtsfehler oder ein Ereignis, das den Teilnehmer möglicherweise gefährdet hat und möglicherweise einen medizinischen oder chirurgischen Eingriff erfordert hat, um eines der zuvor aufgeführten Ergebnisse zu verhindern. Eine Zusammenfassung aller schwerwiegenden und aller anderen nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse, unabhängig von der Kausalität, befindet sich im Modul „Gemeldete unerwünschte Ereignisse“. Alle schwerwiegenden TEAE wurden nicht als mit dem Studienmedikament in Zusammenhang stehend betrachtet.
Tag 0 (nach der ersten Dosis) bis Tag 112

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximale Serumkonzentration (Cmax) an Tag 0 und Tag 28
Zeitfenster: Vordosierung, 5 Minuten, 2, 4, 6, 24 und 48 Stunden und 5 Tage nach der Dosierung
Die Cmax wurde direkt aus dem Konzentrations-Zeit-Profil bestimmt. Beginnend an den Tagen 0 und 28 wurden Serumproben unmittelbar vor Beginn der Infusion des Studienarzneimittels (Vordosis), 5 Minuten, 2, 4, 6, 24 und 48 Stunden und 5 Tage nach der Verabreichung entnommen. Infusion von Studienmedikamenten. Die Ergebnisse werden in Mikrogramm/Milliliter (ug/ml) angegeben.
Vordosierung, 5 Minuten, 2, 4, 6, 24 und 48 Stunden und 5 Tage nach der Dosierung
Veränderung der Retikulozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert an Tag 33
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 33
Als PD-Biomarker wurde die Retikulozytenzahl gemessen. Während der gesamten Studie wurden vor der Infusion des Studienmedikaments für Kohorte 1 pharmakodynamische Proben für Analysen gesammelt. Messungen für PD-Biomarker wurden aus den Laborergebnissen abgeleitet. Die Ergebnisse werden in Zellen/Liter angegeben (Zellen*10^12/L). Eine Abnahme der Retikulozytenzahl zeigte eine mögliche Verbesserung des Zustands an.
Grundlinie, Tag 33
Veränderung des Hämoglobins gegenüber dem Ausgangswert an Tag 33
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 33
Hämoglobin wurde als PD-Biomarker gemessen. Während der gesamten Studie wurden vor der Infusion des Studienmedikaments für Kohorte 1 pharmakodynamische Proben für Analysen gesammelt. Messungen für PD-Biomarker wurden aus den Laborergebnissen abgeleitet. Die Ergebnisse werden in Gramm/Deziliter (g/dL) angegeben. Ein Anstieg des Hämoglobins deutete auf eine mögliche Verbesserung des Zustands hin.
Grundlinie, Tag 33
Immunogenität von ALXN1830 am Tag 112, wie anhand des Anti-ALXN1830-Antikörperspiegels bewertet
Zeitfenster: Tag 112
Immunogenitätsanalysen werden für Tag 112 berichtet. Die Tests wurden durchgeführt, um bindende Antidrug-Antikörper anhand des Anti-ALXN1830-Antikörperspiegels nachzuweisen. Die Ergebnisse werden als Reziprokwert des Titers dort angegeben, wo sie den Schnittpunkt der Studie kreuzen.
Tag 112

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

10. Januar 2018

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

15. April 2019

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

6. August 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. März 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. März 2017

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

9. März 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

13. Mai 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Mai 2020

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SYNT001-102

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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