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Naturgeschichte-Studie von Patienten mit infantiler und jugendlicher GM1-Gangliosidose (GM1).

29. August 2023 aktualisiert von: University of Pennsylvania

Aufgrund der Seltenheit, Schwere, Geschwindigkeit des Fortschreitens und der tödlichen Prognose von infantiler und jugendlicher GM1 gibt es ein begrenztes Verständnis des gesamten Krankheitsverlaufs und aussagekräftiger Ergebnismessungen. Diese Studie zielt darauf ab, einen Datensatz zur Naturgeschichte durch Sammlung einer Reihe von klinischen, bildgebenden und Laboruntersuchungen zu erstellen, die spezifische Prädiktoren für das Fortschreiten der GM1-Krankheit und das klinische Ergebnis sein können. Der Besitz eines GM1-Naturverlaufsdatensatzes kann potenzielle Wirksamkeitsendpunkte und Biomarker für zukünftige klinische Studien informieren.

Diese Studie zum natürlichen Verlauf wird bis zu 40 Patienten mit diagnostizierter GM1-Gangliosidose (bis zu 20 infantile (Typ 1) und 20 spätinfantile/juvenile (Typ 2)) für bis zu 3 Jahre verfolgen. Besuche werden alle 6 Monate durchgeführt, bei denen mehrere Verfahren durchgeführt und die Daten aufgezeichnet werden, um mehr über den natürlichen Verlauf der Krankheit zu erfahren, einschließlich Änderungen bei klinischen und neurologischen Bewertungen und elektrophysiologischen, bildgebenden und Biofluid-Biomarkern. Studienverfahren umfassen: körperliche und neurologische Untersuchung, Blut- und Urinprobenentnahme, Fragebögen und Beurteilungen der Entwicklung, Anfallstagebuch, ECHO, EKG, Röntgen und Ultraschall (falls MRT nicht durchgeführt), EEG und Gentests (falls noch nicht geschehen) .

Die folgenden Verfahren unterliegen den örtlichen/institutionellen Richtlinien und dem medizinischen Ermessen des Studienarztes: MRT, Lumbalpunktion (Spinalpunktion) und Vollnarkose/Sedierung (für MRT und LP).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

40

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

      • Porto Alegre, Brasilien
        • Rekrutierung
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
        • Hauptermittler:
          • Roberto Giugliani, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
        • Rekrutierung
        • Montreal Children's Hospital Research Institute - McGill University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Genevieve Bernard, MD
      • Ankara, Truthahn
        • Rekrutierung
        • Gazi University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Fatih Ezgü, MD
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94610
        • Rekrutierung
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Caroline Hastings, MD
        • Unterermittler:
          • Paul Harmatz, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Can Ficicioglu, MD, PhD
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Personen mit der Diagnose einer infantilen (Typ 1) oder juvenilen (Typ 2) GM1-Gangliosidose.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Dokumentation/Bestätigung einer reduzierten Beta-Galactosidase-Enzymaktivität in Leukozyten
  2. Gesicherte Diagnose einer infantilen oder juvenilen GM1-Gangliosidose mit Dokumentation von GLB1-Mutationen
  3. Elternteil/Betreuer, der in der Lage ist, eine Einverständniserklärung abzugeben (wenn es kognitiv dazu in der Lage ist, kann das Kind ebenfalls zustimmen)
  4. Infantile (Typ 1) GM1-Patienten: Dokumentierter Symptombeginn im Alter von 6 Monaten mit signifikanter Hypotonie bei der Untersuchung oder Anamnese, die von Eltern/Betreuer(n) erhoben wurde
  5. Juvenile (Typ 2) GM1-Probanden: Dokumentierter Symptombeginn nach 6 Monaten ODER dokumentierter Symptombeginn vor 6 Monaten ohne signifikante Hypotonie bei der Untersuchung oder ausgelöst durch Eltern/Betreuer

Ausschlusskriterien:

  1. Aufnahme in eine andere klinische Studie mit einem Prüfprodukt/einer Therapie (Patienten, die Miglustat off-label erhalten, sind geeignet)
  2. Jedes klinisch signifikante neurokognitive Defizit, das nicht auf eine GM1-Gangliosidose oder eine sekundäre Ursache zurückzuführen ist und nach Meinung des Prüfarztes die Interpretation der Studienergebnisse verfälschen kann
  3. Jede Bedingung, die nach Meinung des Ermittlers den Probanden einem unangemessenen Risiko aussetzen oder die Teilnahme des Probanden unsicher machen würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Infantile (Typ 1) oder juvenile (Typ 2) GM1-Gangliosidose
Diese Studie beobachtet eine Kohorte: bis zu 40 infantile GM1 (Typ 1) oder jugendliche GM1 (Typ 2) Probanden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überleben (infantile GM1-Population)
Zeitfenster: Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Das Überleben wird beim Ausgangsbesuch und bei jedem weiteren Besuch für 3 Jahre bewertet. Dieses Ergebnismaß gilt als primäres Ergebnismaß für die GM1-Population bei Säuglingen (Typ 1) und als sekundäres Ergebnismaß für die GM1-Population bei Jugendlichen (Typ 2).
Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Vorhandensein und Abhängigkeit von einer Ernährungssonde (infantile GM1-Population)
Zeitfenster: Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Das Vorhandensein einer Ernährungssonde und die Abhängigkeit von der Ernährungssonde, falls zutreffend, werden beim Basisbesuch und bei jedem weiteren Besuch für 3 Jahre bewertet. Dieses Ergebnismaß gilt als primäres Ergebnismaß für die GM1-Population bei Säuglingen (Typ 1) und als sekundäres Ergebnismaß für die GM1-Population bei Jugendlichen (Typ 2).
Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Änderung der Standardwerte für jede Domäne gegenüber dem Ausgangswert in Vineland-II (Juvenile GM1-Population)
Zeitfenster: Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Die Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (Vineland-II) ist eine Standardbewertung zur Messung persönlicher und sozialer Fähigkeiten für Kinder und Erwachsene (Geburt bis 90 Jahre). Diese Bewertung hilft bei der Diagnose von geistigen und entwicklungsbedingten Behinderungen oder Verzögerungen im Zusammenhang mit einer Vielzahl von Krankheiten/Störungen. Die Bewertung umfasst 5 Domänen. Die Punktzahlen für jede Domäne und eine zusammengesetzte Punktzahl für adaptives Verhalten werden dann in Standardpunktzahlen mit einem Bereich von 20 bis 140 umgewandelt, wobei eine Punktzahl von 140 einem hohen Anpassungsniveau entspricht.
Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Änderung der Gesamtpunktzahl gegenüber dem Ausgangswert für jede Unterdomäne des BSID-III ODER des KABC-II (juvenile GM1-Population)
Zeitfenster: Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)

Basierend auf dem Ergebnis von Vineland-II wird jedem Probanden ein Entwicklungsalters-Score gegeben, der bestimmt, ob die Bayley Scale of Infant and Toddler Development, Third Edition (BSID-III) oder die Kaufman Assessment Battery for Children, Second Edition ( KABC-II) verabreicht wird. Kindern mit einem Entwicklungsalter von 42 Monaten oder weniger wird BSID-III verabreicht, und Kindern mit einem Entwicklungsalter von mehr als 42 Monaten wird KABC-II verabreicht.

Der BSID-III bewertet 5 Hauptbereiche der Entwicklung. Jede Domäne führt zu einer Rohpunktzahl, die in eine zusammengesetzte Punktzahl umgewandelt wird. Eine höhere zusammengesetzte Punktzahl entspricht im Allgemeinen einer höheren Funktion.

Der KABC-II bewertet 4 Hauptbereiche der Intelligenz und Leistung bei kleinen Kindern. Jede Domäne führt zu einer Rohpunktzahl, die in eine Standardpunktzahl umgewandelt wird. Werte zwischen 90 und 109 gelten im Allgemeinen als durchschnittlich, wobei Werte über 109 als überdurchschnittlich gelten.

Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überleben (juvenile GM1-Population)
Zeitfenster: Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Das Überleben wird beim Ausgangsbesuch und bei jedem weiteren Besuch für 3 Jahre bewertet. Dieses Ergebnismaß gilt als primäres Ergebnismaß für die GM1-Population bei Säuglingen (Typ 1) und als sekundäres Ergebnismaß für die GM1-Population bei Jugendlichen (Typ 2).
Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Vorhandensein und Abhängigkeit von einer Ernährungssonde (juvenile GM1-Population)
Zeitfenster: Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Das Vorhandensein einer Ernährungssonde und die Abhängigkeit von der Ernährungssonde, falls zutreffend, werden beim Basisbesuch und bei jedem weiteren Besuch für 3 Jahre bewertet. Dieses Ergebnismaß gilt als primäres Ergebnismaß für die GM1-Population bei Säuglingen (Typ 1) und als sekundäres Ergebnismaß für die GM1-Population bei Jugendlichen (Typ 2).
Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Änderung des Gesamtscores gegenüber dem Ausgangswert für jede Unterdomäne des BSID-III ODER des KABC-II (infantile GM1-Population)
Zeitfenster: Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)

Ausführliche Informationen finden Sie in den oben beschriebenen Ergebnismessungen.

Der BSID-III oder der KABC-II wird beim Baseline-Besuch und bei jedem weiteren Besuch für 3 Jahre bewertet. Dieses Ergebnismaß gilt als primäres Ergebnismaß für die jugendliche (Typ 2) GM1-Population und als sekundäres Ergebnismaß für die infantile (Typ 1) GM1-Population.

Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Änderung der PedsQL-Gesamtpunktzahl gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Das Pediatric Quality of Life Inventory, Version 4.0 (PedsQL) ist eine 21 bis 45 Punkte umfassende Bewertung der Lebensqualität der letzten 30 Tage, basierend auf dem Bericht der Eltern/Betreuer. Das Inventar besteht aus Beurteilungen für Säuglinge, Kleinkinder, Kleinkinder, Kinder, Jugendliche und junge Erwachsene, basierend auf dem Alter des Probanden. Eine niedrigere Gesamtpunktzahl weist auf eine höhere Lebensqualität hin.
Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert beim Erreichen und/oder Beibehalten von sechs Meilensteinen der motorischen Entwicklung der Weltgesundheitsorganisation
Zeitfenster: Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Die motorische Entwicklung wird anhand von sechs Entwicklungsmeilensteinen bewertet: Sitzen ohne Unterstützung, Stehen mit Unterstützung, Hände-und-Knie-Krabbeln, Gehen mit Unterstützung, Alleinstehen und Alleingehen. Jeder Meilenstein wird basierend auf der klinischen Beobachtung sowie dem Elternbericht entweder als „erreicht“, „nicht erreicht“ oder „erreicht, aber verloren“ bewertet.
Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Beginn und/oder Veränderung der Anfallsaktivität im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Anwesenheit/Abwesenheit von Anfällen und Häufigkeit von Anfällen (falls zutreffend) wird durch Überprüfung der von den Eltern über einen Zeitraum von drei Jahren aufgezeichneten Anfallstagebücher untersucht.
Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Änderung gegenüber dem Ausgangs-EKG
Zeitfenster: Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Ein Elektrokardiogramm (EKG) ist ein Test, bei dem Elektroden an Brust, Armen und Beinen des Probanden angebracht werden, um die elektrische Aktivität im Herzen aufzuzeichnen und Anomalien zu erkennen. Der Kliniker wird feststellen, ob jedes EKG normal oder anormal ist, und die Ergebnisse werden mit dem Basis-EKG verglichen und im Laufe der Zeit verfolgt.
Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Veränderung der knöchernen Strukturen der Wirbelsäule gegenüber dem Ausgangswert mittels Röntgen
Zeitfenster: Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Bei einem lateralen Wirbelsäulenfilm wird eine Röntgenaufnahme der Wirbelsäule des Patienten gemacht, um festzustellen, ob strukturelle Anomalien vorliegen. Eine Röntgenaufnahme der Wirbelsäule wird bei der Grunduntersuchung und dann alle 6 Monate für bis zu drei Jahre durchgeführt, um Veränderungen zu beurteilen.
Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Änderung der ECHO-Parameter gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Ein Echokardiogramm (ECHO) verwendet Ultraschall, um Bilder des Herzens des Patienten zu erzeugen. Der ECHO-Bericht wird im Laufe der Studie auf Änderungen von der Baseline ausgewertet.
Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Änderung gegenüber dem Ausgangs-EEG
Zeitfenster: Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Ein Elektroenzephalogramm (EEG) ist ein Test, bei dem Elektroden an der Kopfhaut des Probanden angebracht werden, um anormale Aktivitäten im Gehirn zu erkennen. Das EEG sollte, sofern eine Einwilligung vorliegt, bei jedem Besuch durchgeführt werden. Der Kliniker wird feststellen, ob jedes EKG normal oder anormal ist, und die Ergebnisse werden mit dem Basis-EKG verglichen und im Laufe der Zeit verfolgt.
Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Veränderung des Gehirnvolumens und des Volumens der Substrukturen gegenüber dem Ausgangswert, gemessen mittels MRT
Zeitfenster: Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Wenn eine Einwilligung vorliegt, wird eine Magnetresonanztomographie (MRT) des Gehirns ohne Kontrastmittel durchgeführt, um Veränderungen des Gesamtvolumens des Gehirns sowie der Volumina mehrerer Gehirnsubstrukturen im Laufe der Zeit zu untersuchen. Die MRT kann bei dieser pädiatrischen Population unter Vollnarkose durchgeführt werden. Es ist wichtig, dass alle Eingriffe, die eine Vollnarkose erfordern, in unmittelbarer zeitlicher Nähe durchgeführt werden, während der Patient in Narkose ist.
Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Veränderung des mittels MRT gemessenen Leber- und Milzvolumens gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Wenn eine Einwilligung erteilt wird, wird eine Magnetresonanztomographie (MRT) des Abdomens ohne Kontrastmittel durchgeführt, um Veränderungen des Gesamtvolumens von Leber und Milz im Laufe der Zeit zu untersuchen. Die MRT kann bei dieser pädiatrischen Population unter Vollnarkose durchgeführt werden. Es ist wichtig, dass alle Eingriffe, die eine Vollnarkose erfordern, in unmittelbarer zeitlicher Nähe durchgeführt werden, während der Patient in Narkose ist.
Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Veränderung des mittels Ultraschall gemessenen Leber- und Milzvolumens gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Nur wenn keine Einwilligung zur Anfertigung von Aufnahmen des Abdomens per MRT vorliegt, wird ein Ultraschall des Abdomens durchgeführt, um Veränderungen des Gesamtvolumens von Leber und Milz im Laufe der Zeit zu untersuchen.
Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Explorative Analyse der Beta-Galactosidase-Enzymaktivität und Veränderung im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)

Blut und, wenn die Einwilligung erteilt wird, Liquor (CSF)* werden bei der Grunduntersuchung und bei jeder weiteren Untersuchung entnommen, um die Beta-Galactosidase-Enzymaktivität zu analysieren. Ziel ist es, die Variabilität der Enzymaktivität, die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert und die Beziehung zum Krankheitsverlauf zu untersuchen. Da diese Biomarker derzeit untersucht werden, können derzeit keine Werte angegeben werden. Zusätzliche Proben können auch in einer Biobank für zukünftige Forschung und Tests aufbewahrt werden, wenn die Zustimmung eingeholt wird.

*Die Entnahme von CSF über eine Lumbalpunktion ist ein OPTIONALES Verfahren, das nur zu Studienbeginn und in den Monaten 6, 12, 24 und 36 durchgeführt wird.

Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Explorative Analyse der Hexosaminidase-Enzymaktivität und Veränderung im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)

Blut und, wenn die Einwilligung erteilt wird, Liquor (CSF)* werden bei der Grunduntersuchung und bei jeder weiteren Untersuchung entnommen, um die Hexosaminidase-Enzymaktivität zu analysieren. Ziel ist es, die Variabilität der Enzymaktivität, die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert und gegebenenfalls den Zusammenhang mit dem Krankheitsverlauf zu untersuchen. Da diese Biomarker derzeit untersucht werden, können derzeit keine Werte angegeben werden. Zusätzliche Proben können auch in einer Biobank für zukünftige Forschung und Tests aufbewahrt werden, wenn die Zustimmung eingeholt wird.

*Die Entnahme von CSF über eine Lumbalpunktion ist ein OPTIONALES Verfahren, das nur zu Studienbeginn und in den Monaten 6, 12, 24 und 36 durchgeführt wird.

Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Explorative Analyse der Keratan-Sulfatspiegel und deren Veränderung im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Blut und Urin werden beim Baseline-Besuch und bei jedem weiteren Besuch gesammelt, um den Keratansulfatspiegel zu analysieren. Ziel ist es, die Variabilität und Veränderung der Werte gegenüber dem Ausgangswert sowie gegebenenfalls den Zusammenhang mit dem Krankheitsverlauf zu untersuchen. Da diese Biomarker derzeit untersucht werden, können derzeit keine Werte angegeben werden. Zusätzliche Proben können auch in einer Biobank für zukünftige Forschung und Tests aufbewahrt werden, wenn die Zustimmung eingeholt wird.
Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)
Explorative Analyse der GM1-Gangliosidspiegel und deren Veränderung im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)

Wenn die Zustimmung erteilt wird, wird Liquor cerebrospinalis (CSF)* beim Basisbesuch und bei jedem nachfolgenden Besuch gesammelt, um die GM1-Gangliosidspiegel zu analysieren. Ziel ist es, die Variabilität und Veränderung der Werte gegenüber dem Ausgangswert sowie die Beziehung zum Krankheitsverlauf zu untersuchen. Da diese Biomarker derzeit untersucht werden, können derzeit keine Werte angegeben werden. Zusätzliche Proben können auch in einer Biobank für zukünftige Forschung und Tests aufbewahrt werden, wenn die Zustimmung eingeholt wird.

*Die Entnahme von CSF über eine Lumbalpunktion ist ein OPTIONALES Verfahren, das nur zu Studienbeginn und in den Monaten 6, 12, 24 und 36 durchgeführt wird.

Baseline bis 36 Monate (3 Jahre)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Mitarbeiter

Ermittler

  • Hauptermittler: Can Ficicioglu, MD, PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Juni 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. Juni 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Juli 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Juli 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

29. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur GM1 Gangliosidose

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