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Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de VX-150 en el tratamiento de sujetos con dolor causado por neuropatía de fibras pequeñas

11 de noviembre de 2021 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 6 semanas, de diseño paralelo sobre la eficacia y seguridad de VX-150 en el tratamiento de sujetos con dolor causado por neuropatía de fibras pequeñas

Este es un estudio multicéntrico de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, que evalúa la eficacia de VX-150 para el tratamiento del dolor causado por la neuropatía de fibras pequeñas.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
89

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Würzburg, Alemania
        • Universitatsklinikum Wurzburg
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85004
        • Xenoscience Inc. - 21st Century Neurology
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Berkeley, California, Estados Unidos, 94705
        • Sutter Health - Alta Bates Summit Medical Center - The Jordan Research & Education Institute
      • Fresno, California, Estados Unidos, 93710
        • Neuropain Medical Center
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • University Of California San Diego
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Redwood City, California, Estados Unidos, 94063
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
        • Blue Sky Neurology
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Bioclinica Research - Orlando
      • Sunrise, Florida, Estados Unidos, 33351
        • Infinity Clinical Research
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Estados Unidos, 62702
        • Southern Illinois University (SIU) School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
      • Overland Park, Kansas, Estados Unidos, 66210
        • International Clinical Research Institute (ICRI)
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71105
        • River Cities Clinical Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center (DHMC)
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87131
        • University of New Mexico Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Estados Unidos, 12208
        • Albany Medical Center- Neurology Group
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • The Mount Sinai Hospital
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14618
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carolina School of Medicine
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27103
        • Carolinas Pain Institute
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Estados Unidos, 45459
        • Neurology Diagnostics, Inc
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74104
        • The Richter Clinic for Neurology and Neuro-Psychiatry
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Estados Unidos, 24013
        • Carilion Clinic Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • University of Washington
  • Italia
      • Milano, Italia
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Países Bajos
      • Maastricht, Países Bajos
        • Maastricht UMC+

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

14 años a 76 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Índice de masa corporal (IMC) de 18,0 a 31,0 kg/m2, inclusive, y peso corporal total > 50 kg
  • Diagnóstico de neuropatía de fibras pequeñas, según las directrices de la European Federation Neurological Societies (EFNS)/American Academy of Neurology (AAN), con dolor durante al menos 3 meses antes de la selección
  • Reducción por debajo del percentil 5 de los valores normales ajustados por edad y sexo en la densidad de las fibras nerviosas epidérmicas en la biopsia de piel con sacabocados en el sitio distal de la pierna realizada en la selección
  • Estudios de conducción nerviosa (NCS) normales, incluida la presencia de respuesta sural.
  • Puntaje promedio de NRS entre ≥4 y ≤9 informado en el diario en los días -7 a -1

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes en los últimos 10 años de malignidad, excepto cáncer de piel de células escamosas, cáncer de piel de células basales y carcinoma de cuello uterino in situ en estadio 0
  • Antecedentes de trastornos del tejido conectivo, sarcoidosis, síndrome de Sjögren, amiloidosis, enfermedad de Fabry, enfermedad celíaca, enfermedad de Lyme, trastornos autoinmunes
  • Una infección conocida o sospechada clínicamente por el virus de la inmunodeficiencia humana o los virus de la hepatitis B o C
  • Disfunción hepática o renal clínicamente significativa actual
  • Disfunción tiroidea actual no controlada
  • Un diagnóstico de diabetes, HbA1C ≥8% en la selección
  • Antecedentes de arritmias cardíacas que requieren tratamiento(s) antiarrítmico(s)
  • Condiciones de dolor severo concomitantes que pueden afectar la autoevaluación del dolor debido a la neuropatía de fibras pequeñas

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Los participantes recibieron placebo emparejado con VX-150 durante 6 semanas.
Experimental: VX-150
Droga: VX-150
Los participantes recibieron VX-150 1250 miligramos (mg) una vez al día (qd) por vía oral durante 6 semanas.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el promedio semanal de la intensidad del dolor diario en el NRS de 11 puntos
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 6
La intensidad del dolor se evaluó utilizando el NRS de 11 puntos (donde 0 significaba sin dolor y 10 significaba el peor dolor imaginable) durante las últimas 24 horas en el NRS cada noche. Una puntuación más alta indica un mayor nivel de dolor.
Desde el inicio en la semana 6

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con una reducción mayor o igual a (>=) 30 por ciento (%) en el promedio semanal de la intensidad diaria del dolor en el NRS de 11 puntos
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 6
La intensidad del dolor se evaluó utilizando el NRS de 11 puntos (donde 0 significaba sin dolor y 10 significaba el peor dolor imaginable) durante las últimas 24 horas en el NRS cada noche. Una puntuación más alta indica un mayor nivel de dolor. Se informó el porcentaje de participantes >= 30% de reducción en el promedio semanal de la intensidad del dolor diario en el NRS de 11 puntos.
Desde el inicio en la semana 6
Porcentaje de participantes con >=50 % de reducción en el promedio semanal de la intensidad del dolor diario en el NRS de 11 puntos
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 6
La intensidad del dolor se evaluó utilizando el NRS de 11 puntos (donde 0 significaba sin dolor y 10 significaba el peor dolor imaginable) durante las últimas 24 horas en el NRS cada noche. Una puntuación más alta indica un mayor nivel de dolor. Se informó el porcentaje de participantes >= 50% de reducción en el promedio semanal de la intensidad del dolor diario en el NRS de 11 puntos.
Desde el inicio en la semana 6
Cambio en la escala diaria de interferencia del sueño (DSIS)
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 6
La interferencia del sueño asociada con el dolor se evaluó mediante DSIS, basada en una escala de 11 puntos (donde 0 significa ninguno: el dolor no interfiere con el sueño y 10 significa grave: el dolor interfiere completamente con el sueño, incapaz de dormir). Una puntuación más alta indica una mayor interferencia del sueño asociada con el dolor.
Desde el inicio en la semana 6
Porcentaje de participantes categorizados como mejorados en la escala de impresión global del cambio del paciente (PGIC)
Periodo de tiempo: En la semana 6
La escala PGIC evaluó el cambio en las limitaciones de la actividad, los síntomas, las emociones y la calidad de vida (CdV) general relacionada con la condición dolorosa de los participantes en una escala de 7 puntos de 1 (mejoría) a 7 (peor). Los participantes se clasificaron de la siguiente manera: la escala de 1 a 2 se clasificó como "mejorada", la escala de 3 a 4 como "sin cambios" y la escala de 5 a 7 se categorizó como "peor". Para esta medida de resultado se informó el porcentaje de participantes categorizados como mejorados en la escala PGIC en la semana 6.
En la semana 6
Cambio en la intensidad del dolor en el NRS de 11 puntos
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 6
La intensidad del dolor se evaluó utilizando el NRS de 11 puntos (donde 0 significaba sin dolor y 10 significaba el peor dolor imaginable) durante las últimas 24 horas en el NRS cada noche. Una puntuación más alta indica un mayor nivel de dolor. Una puntuación más alta indica un mayor nivel de dolor.
Desde el inicio en la semana 6
Concentración de plasma previa a la dosis (Cmin) de VRT-1207355 y el metabolito VRT-1268114
Periodo de tiempo: Pre-dosis en el día 7
Pre-dosis en el día 7
Número de participantes con hallazgos clínicamente significativos en las respuestas de la escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Semana 10
La C-SSRS es una escala de calificación basada en entrevistas que se evaluó a través de una serie de preguntas sobre pensamientos y conductas suicidas con las posibles respuestas sí o no. Sí representa un peor resultado. El investigador juzgó la importancia clínica de las respuestas de C-SSRS en función de las respuestas recibidas de los participantes.
Día 1 hasta Semana 10
Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta Semana 10
Día 1 hasta Semana 10

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
20 de septiembre de 2017

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
12 de octubre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
8 de noviembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
18 de septiembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
3 de octubre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
9 de octubre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
15 de noviembre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
11 de noviembre de 2021

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de noviembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • VX16-150-102
  • 2017-001042-10 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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