Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​VX-150 til behandling af forsøgspersoner med smerter forårsaget af småfiberneuropati

11. november 2021 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 2, randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret, 6-ugers, parallel-design undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​VX-150 ved behandling af forsøgspersoner med smerter forårsaget af småfiberneuropati

Dette er et fase 2, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppe, multicenterstudie, der evaluerer effektiviteten af ​​VX-150 til behandling af smerter forårsaget af småfiberneuropati.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
89

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85004
        • Xenoscience Inc. - 21st Century Neurology
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85251
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Berkeley, California, Forenede Stater, 94705
        • Sutter Health - Alta Bates Summit Medical Center - The Jordan Research & Education Institute
      • Fresno, California, Forenede Stater, 93710
        • Neuropain Medical Center
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • University Of California San Diego
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Redwood City, California, Forenede Stater, 94063
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80113
        • Blue Sky Neurology
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Bioclinica Research - Orlando
      • Sunrise, Florida, Forenede Stater, 33351
        • Infinity Clinical Research
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Forenede Stater, 62702
        • Southern Illinois University (SIU) School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
      • Overland Park, Kansas, Forenede Stater, 66210
        • International Clinical Research Institute (ICRI)
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Forenede Stater, 71105
        • River Cities Clinical Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center (DHMC)
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87131
        • University of New Mexico Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Forenede Stater, 12208
        • Albany Medical Center- Neurology Group
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • The Mount Sinai Hospital
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14618
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • University of North Carolina School of Medicine
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27103
        • Carolinas Pain Institute
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Forenede Stater, 45459
        • Neurology Diagnostics, Inc
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74104
        • The Richter Clinic for Neurology and Neuro-Psychiatry
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Forenede Stater, 24013
        • Carilion Clinic Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • University of Washington
  • Holland
      • Maastricht, Holland
        • Maastricht UMC+
  • Italien
      • Milano, Italien
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Tyskland
      • Würzburg, Tyskland
        • Universitatsklinikum Wurzburg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år til 76 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kropsmasseindeks (BMI) på 18,0 til 31,0 kg/m2 inklusive, og en samlet kropsvægt >50 kg
  • Diagnose af småfiberneuropati i henhold til retningslinjerne fra European Federation Neurological Societies (EFNS)/American Academy of Neurology (AAN), med smerter i mindst 3 måneder før screening
  • Reduktion under 5. percentilen af ​​køns- og aldersjusterede normale værdier i epidermal nervefiberdensitet på punch skin biopsi på det distale sted af benet udført ved screening
  • Normal nerveledningsundersøgelser (NCS), herunder tilstedeværelse af sural respons.
  • Gennemsnitlig NRS-score mellem ≥4 og ≤9 rapporteret i den daglige dagbog på dag -7 til -1

Ekskluderingskriterier:

  • Historie i de sidste 10 år med malignitet bortset fra planocellulær hudkræft, basalcellehudkræft og stadium 0 cervikal carcinom in situ
  • Anamnese med bindevævssygdomme, sarkoidose, Sjögrens syndrom, amyloidose, Fabrys sygdom, cøliaki, borreliose, autoimmune lidelser
  • En kendt eller klinisk mistænkt infektion med human immundefektvirus eller hepatitis B- eller C-virus
  • Aktuel klinisk signifikant lever- eller nyredysfunktion
  • Aktuel ukontrolleret skjoldbruskkirteldysfunktion
  • En diagnose af diabetes, HbA1C ≥8% ved screening
  • Anamnese med hjerterytmeforstyrrelser, der kræver antiarytmibehandling(er)
  • Samtidige svære smertetilstande, som kan hæmme selvevaluering af smerte på grund af småfiberneuropati

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Deltagerne modtog placebo matchet til VX-150 i 6 uger.
Eksperimentel: VX-150
Medicin: VX-150
Deltagerne modtog VX-150 1250 milligram (mg) én gang dagligt (qd) oralt i 6 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i ugentlig gennemsnit af daglig smerteintensitet på 11 Point NRS
Tidsramme: Fra baseline i uge 6
Smerteintensiteten blev evalueret ved hjælp af 11-punkts NRS (hvor 0 betegnede ingen smerte og 10 betegnede værst tænkelige smerte) i løbet af de sidste 24 timer på NRS hver aften. Højere score indikerer større smerteniveau.
Fra baseline i uge 6

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med større end eller lig med (>=) 30 procent (%) reduktion i det ugentlige gennemsnit af daglig smerteintensitet på 11-punkts NRS
Tidsramme: Fra baseline i uge 6
Smerteintensiteten blev evalueret ved hjælp af 11-punkts NRS (hvor 0 betegnede ingen smerte og 10 betegnede værst tænkelige smerte) i løbet af de sidste 24 timer på NRS hver aften. Højere score indikerer større smerteniveau. Procentdel af deltagere >= 30 % reduktion i det ugentlige gennemsnit af daglig smerteintensitet på 11-punkts NRS blev rapporteret.
Fra baseline i uge 6
Procentdel af deltagere med >=50 % reduktion i det ugentlige gennemsnit af daglig smerteintensitet på 11-punkts NRS
Tidsramme: Fra baseline i uge 6
Smerteintensiteten blev evalueret ved hjælp af 11-punkts NRS (hvor 0 betegnede ingen smerte og 10 betegnede værst tænkelige smerte) i løbet af de sidste 24 timer på NRS hver aften. Højere score indikerer større smerteniveau. Procentdel af deltagere >= 50 % reduktion i det ugentlige gennemsnit af daglig smerteintensitet på 11-punkts NRS blev rapporteret.
Fra baseline i uge 6
Ændring i den daglige søvninterferensskala (DSIS)
Tidsramme: Fra baseline i uge 6
Smerteassocieret søvninterferens blev vurderet ved hjælp af DSIS, baseret på en 11-punkts skala (hvor 0 betyder ingen: smerter forstyrrer ikke søvnen og 10 betyder alvorlige: smerter forstyrrer fuldstændigt søvnen, ude af stand til at sove). Højere score indikerer større smerteassocieret søvninterferens.
Fra baseline i uge 6
Procentdel af deltagere kategoriseret som forbedret på Patient Global Impression of Change (PGIC)-skalaen
Tidsramme: I uge 6
PGIC-skalaen evaluerede ændringen i aktivitetsbegrænsninger, symptomer, følelser og overordnet livskvalitet (QoL) relateret til deltagernes smertefulde tilstand på en 7-punkts skala fra 1 (forbedret) til 7 (værre). Deltagerne blev kategoriseret som følgende: skala fra 1 - 2 blev kategoriseret som "forbedret", skala fra 3 - 4 som "ingen ændring" og skala fra 5 - 7 blev kategoriseret som "værre". Procentdel af deltagere kategoriseret som forbedret på PGIC-skalaen i uge 6 blev rapporteret for dette resultatmål.
I uge 6
Ændring i smerteintensitet på 11-punkts NRS
Tidsramme: Fra baseline i uge 6
Smerteintensiteten blev evalueret ved hjælp af 11-punkts NRS (hvor 0 betegnede ingen smerte og 10 betegnede værst tænkelige smerte) i løbet af de sidste 24 timer på NRS hver aften. Højere score indikerer større smerteniveau. Højere score indikerer større smerteniveau.
Fra baseline i uge 6
Plasmakoncentration før dosis (Ctrough) af VRT-1207355 og Metabolite VRT-1268114
Tidsramme: Fordosis på dag 7
Fordosis på dag 7
Antal deltagere med klinisk meningsfulde resultater i Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) svar
Tidsramme: Dag 1 til uge 10
C-SSRS er en interviewbaseret vurderingsskala, der blev evalueret gennem en række spørgsmål om selvmordstanker og -adfærd med de mulige svar ja eller nej. Ja repræsenterer et værre resultat. Klinisk meningsfuldhed af C-SSRS-svar blev bedømt af investigator baseret på svar modtaget fra deltagere.
Dag 1 til uge 10
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til uge 10
Dag 1 til uge 10

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
20. september 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
12. oktober 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
8. november 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. september 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. oktober 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
9. oktober 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. november 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. november 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • VX16-150-102
  • 2017-001042-10 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lille fiber neuropati

Kliniske forsøg med VX-150

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger