Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti VX-150 při léčbě pacientů s bolestí způsobenou neuropatií malých vláken

11. listopadu 2021 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fáze 2, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, 6týdenní, paralelně navržená studie účinnosti a bezpečnosti VX-150 při léčbě subjektů s bolestí způsobenou neuropatií malých vláken

Toto je fáze 2, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie s paralelními skupinami hodnotící účinnost VX-150 při léčbě bolesti způsobené neuropatií malých vláken.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
89

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
      • Maastricht, Holandsko
        • Maastricht UMC+
  • Itálie
      • Milano, Itálie
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
  • Německo
      • Würzburg, Německo
        • Universitatsklinikum Wurzburg
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85004
        • Xenoscience Inc. - 21st Century Neurology
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85251
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Berkeley, California, Spojené státy, 94705
        • Sutter Health - Alta Bates Summit Medical Center - The Jordan Research & Education Institute
      • Fresno, California, Spojené státy, 93710
        • Neuropain Medical Center
      • La Jolla, California, Spojené státy, 92093
        • University Of California San Diego
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • SDS Clinical Trials, Inc.
      • Redwood City, California, Spojené státy, 94063
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Spojené státy, 80113
        • Blue Sky Neurology
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Bioclinica Research - Orlando
      • Sunrise, Florida, Spojené státy, 33351
        • Infinity Clinical Research
    • Illinois
      • Springfield, Illinois, Spojené státy, 62702
        • Southern Illinois University (SIU) School of Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC)
      • Overland Park, Kansas, Spojené státy, 66210
        • International Clinical Research Institute (ICRI)
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Spojené státy, 71105
        • River Cities Clinical Research Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center (DHMC)
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Robert Wood Johnson Medical School
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87131
        • University of New Mexico Hospital
    • New York
      • Albany, New York, Spojené státy, 12208
        • Albany Medical Center- Neurology Group
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • The Mount Sinai Hospital
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14618
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • University of North Carolina School of Medicine
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke Neurological Disorders Clinic
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27103
        • Carolinas Pain Institute
    • Ohio
      • Dayton, Ohio, Spojené státy, 45459
        • Neurology Diagnostics, Inc
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74104
        • The Richter Clinic for Neurology and Neuro-Psychiatry
    • Virginia
      • Roanoke, Virginia, Spojené státy, 24013
        • Carilion Clinic Neurology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • University of Washington

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 76 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Index tělesné hmotnosti (BMI) 18,0 až 31,0 kg/m2 včetně a celková tělesná hmotnost > 50 kg
  • Diagnostika neuropatie malých vláken podle pokynů Evropské federace neurologických společností (EFNS)/Americké akademie neurologie (AAN) s bolestí po dobu nejméně 3 měsíců před screeningem
  • Snížení pod 5. percentil pohlaví a normálních hodnot upravených podle věku v hustotě epidermálních nervových vláken na biopsii punčové kůže na distálním místě nohy provedené při screeningu
  • Studie normálního nervového vedení (NCS), včetně přítomnosti surální odpovědi.
  • Průměrné skóre NRS mezi ≥4 a ≤9 uvedené v denním deníku ve dnech -7 až -1

Kritéria vyloučení:

  • Historie malignity za posledních 10 let s výjimkou spinocelulárního karcinomu kůže, bazocelulárního karcinomu kůže a karcinomu děložního čípku stadia 0 in situ
  • Poruchy pojivové tkáně v anamnéze, sarkoidóza, Sjögrenův syndrom, amyloidóza, Fabryho choroba, celiakie, lymská choroba, autoimunitní poruchy
  • Známá nebo klinicky suspektní infekce virem lidské imunodeficience nebo viry hepatitidy B nebo C
  • Současná klinicky významná dysfunkce jater nebo ledvin
  • Současná nekontrolovaná dysfunkce štítné žlázy
  • Diagnóza diabetu, HbA1C ≥8 % při screeningu
  • Srdeční dysrytmie vyžadující antiarytmickou léčbu v anamnéze
  • Současné stavy silné bolesti, které mohou zhoršit sebehodnocení bolesti v důsledku neuropatie malých vláken

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Účastníci dostávali placebo odpovídající VX-150 po dobu 6 týdnů.
Experimentální: VX-150
Lék: VX-150
Účastníci dostávali VX-150 1250 miligramů (mg) jednou denně (qd) perorálně po dobu 6 týdnů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna týdenního průměru denní intenzity bolesti na 11bodovém NRS
Časové okno: Od základní linie v 6. týdnu
Intenzita bolesti byla hodnocena pomocí 11bodového NRS (kde 0 znamenalo žádnou bolest a 10 znamenalo nejhorší představitelnou bolest) během posledních 24 hodin na NRS každý večer. Vyšší skóre znamená vyšší úroveň bolesti.
Od základní linie v 6. týdnu

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s větším nebo rovným (>=) 30 procentům (%) snížení týdenního průměru denní intenzity bolesti na 11bodovém NRS
Časové okno: Od základní linie v 6. týdnu
Intenzita bolesti byla hodnocena pomocí 11bodového NRS (kde 0 znamenalo žádnou bolest a 10 znamenalo nejhorší představitelnou bolest) během posledních 24 hodin na NRS každý večer. Vyšší skóre znamená vyšší úroveň bolesti. Bylo hlášeno procento účastníků >= 30% snížení týdenního průměru denní intenzity bolesti na 11bodovém NRS.
Od základní linie v 6. týdnu
Procento účastníků s >=50% snížením týdenního průměru denní intenzity bolesti na 11bodovém NRS
Časové okno: Od základní linie v 6. týdnu
Intenzita bolesti byla hodnocena pomocí 11bodového NRS (kde 0 znamenalo žádnou bolest a 10 znamenalo nejhorší představitelnou bolest) během posledních 24 hodin na NRS každý večer. Vyšší skóre znamená vyšší úroveň bolesti. Bylo hlášeno procento účastníků >= 50% snížení týdenního průměru denní intenzity bolesti na 11bodovém NRS.
Od základní linie v 6. týdnu
Změna na stupnici denního rušení spánku (DSIS)
Časové okno: Od základní linie v 6. týdnu
Interference spánku spojená s bolestí byla hodnocena pomocí DSIS na základě 11bodové škály (kde 0 znamenala žádnou: bolest neinterferuje se spánkem a 10 znamenala závažnou: bolest zcela interferuje se spánkem, neschopnost spát). Vyšší skóre znamená větší rušení spánku spojené s bolestí.
Od základní linie v 6. týdnu
Procento účastníků kategorizovaných jako vylepšené na škále pacientů s globálním dojmem změny (PGIC)
Časové okno: V týdnu 6
Škála PGIC hodnotila změnu omezení aktivity, symptomů, emocí a celkové kvality života (QoL) související s bolestivým stavem účastníků na 7bodové škále od 1 (zlepšení) do 7 (horší). Účastníci byli rozděleni do následujících kategorií: škála od 1 do 2 byla kategorizována jako "vylepšená", škála od 3 do 4 jako "beze změny" a škála od 5 do 7 byla kategorizována jako "horší". Pro toto měřítko výsledku bylo hlášeno procento účastníků kategorizovaných jako zlepšené na stupnici PGIC v 6. týdnu.
V týdnu 6
Změna intenzity bolesti na 11bodovém NRS
Časové okno: Od základní linie v 6. týdnu
Intenzita bolesti byla hodnocena pomocí 11bodového NRS (kde 0 znamenalo žádnou bolest a 10 znamenalo nejhorší představitelnou bolest) během posledních 24 hodin na NRS každý večer. Vyšší skóre znamená vyšší úroveň bolesti. Vyšší skóre znamená vyšší úroveň bolesti.
Od základní linie v 6. týdnu
Plazmatická koncentrace (Ctrough) před dávkou VRT-1207355 a Metabolite VRT-1268114
Časové okno: Předdávkování v den 7
Předdávkování v den 7
Počet účastníků s klinicky významnými nálezy v Columbia Sebevražedné stupnici závažnosti (C-SSRS) odpovědi
Časové okno: Den 1 až týden 10
C-SSRS je hodnotící stupnice založená na rozhovorech, která byla hodnocena prostřednictvím série otázek o sebevražedných myšlenkách a chování s možnými odpověďmi ano nebo ne. Ano představuje horší výsledek. Klinická smysluplnost odpovědí C-SSRS byla hodnocena výzkumným pracovníkem na základě odpovědí obdržených od účastníků.
Den 1 až týden 10
Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Den 1 až týden 10
Den 1 až týden 10

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
20. září 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
12. října 2018

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
8. listopadu 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. září 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
3. října 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
9. října 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
15. listopadu 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. listopadu 2021

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • VX16-150-102
  • 2017-001042-10 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neuropatie malých vláken

Klinické studie na VX-150

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení