Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von VX-150 bei der Behandlung von Patienten mit Schmerzen, die durch Small Fiber Neuropathie verursacht werden
Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte, 6-wöchige Paralleldesign-Studie der Phase 2 zur Wirksamkeit und Sicherheit von VX-150 bei der Behandlung von Patienten mit Schmerzen, die durch Small-Fiber-Neuropathie verursacht werden
Studienübersicht
Status
Status
Bedingungen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Intervention / Behandlung
Studientyp
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Einschreibung
Phase
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Würzburg, Deutschland
- Universitatsklinikum Wurzburg
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Milano, Italien
- Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
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Maastricht, Niederlande
- Maastricht UMC+
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85004
- Xenoscience Inc. - 21st Century Neurology
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Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85251
- Phoenix Neurological Associates, Ltd.
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California
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Berkeley, California, Vereinigte Staaten, 94705
- Sutter Health - Alta Bates Summit Medical Center - The Jordan Research & Education Institute
-
Fresno, California, Vereinigte Staaten, 93710
- Neuropain Medical Center
-
La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
- University Of California San Diego
-
Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
- SDS Clinical Trials, Inc.
-
Redwood City, California, Vereinigte Staaten, 94063
- Stanford University School of Medicine
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80113
- Blue Sky Neurology
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-
Florida
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Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
- Bioclinica Research - Orlando
-
Sunrise, Florida, Vereinigte Staaten, 33351
- Infinity Clinical Research
-
-
Illinois
-
Springfield, Illinois, Vereinigte Staaten, 62702
- Southern Illinois University (SIU) School of Medicine
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
- University of Kansas Medical Center (KUMC)
-
Overland Park, Kansas, Vereinigte Staaten, 66210
- International Clinical Research Institute (ICRI)
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-
Louisiana
-
Shreveport, Louisiana, Vereinigte Staaten, 71105
- River Cities Clinical Research Center
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-
Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
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-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
- Washington University School of Medicine in St. Louis
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New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
- Dartmouth-Hitchcock Medical Center (DHMC)
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-
New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
- Robert Wood Johnson Medical School
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-
New Mexico
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Albuquerque, New Mexico, Vereinigte Staaten, 87131
- University of New Mexico Hospital
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-
New York
-
Albany, New York, Vereinigte Staaten, 12208
- Albany Medical Center- Neurology Group
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
- Columbia University Medical Center
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
- The Mount Sinai Hospital
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Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14618
- University of Rochester
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-
North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
- University of North Carolina School of Medicine
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Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
- Duke Neurological Disorders Clinic
-
Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27103
- Carolinas Pain Institute
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-
Ohio
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Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten, 45459
- Neurology Diagnostics, Inc
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-
Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 74104
- The Richter Clinic for Neurology and Neuro-Psychiatry
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Virginia
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Roanoke, Virginia, Vereinigte Staaten, 24013
- Carilion Clinic Neurology
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Washington
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Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
- University of Washington
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Body-Mass-Index (BMI) von 18,0 bis einschließlich 31,0 kg/m2 und ein Gesamtkörpergewicht > 50 kg
- Diagnose einer Small-Fiber-Neuropathie gemäß den Richtlinien der European Federation Neurological Societies (EFNS)/American Academy of Neurology (AAN) mit Schmerzen für mindestens 3 Monate vor dem Screening
- Reduktion unter das 5. Perzentil der geschlechts- und altersangepassten Normalwerte der epidermalen Nervenfaserdichte bei der beim Screening durchgeführten Stanzhautbiopsie an der distalen Stelle des Beins
- Normale Nervenleitungsstudien (NCS), einschließlich Vorhandensein einer Suralreaktion.
- Durchschnittlicher NRS-Score zwischen ≥ 4 und ≤ 9, der im täglichen Tagebuch an den Tagen -7 bis -1 angegeben ist
Ausschlusskriterien:
- Vorgeschichte in den letzten 10 Jahren von Malignität mit Ausnahme von Plattenepithel-Hautkrebs, Basalzell-Hautkrebs und Zervixkarzinom im Stadium 0 in situ
- Vorgeschichte von Bindegewebserkrankungen, Sarkoidose, Sjögren-Syndrom, Amyloidose, Morbus Fabry, Zöliakie, Lyme-Borreliose, Autoimmunerkrankungen
- Eine bekannte oder klinisch vermutete Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus oder Hepatitis-B- oder -C-Viren
- Aktuelle klinisch signifikante Leber- oder Nierenfunktionsstörung
- Aktuelle unkontrollierte Schilddrüsenfunktionsstörung
- Eine Diagnose von Diabetes, HbA1C ≥ 8 % beim Screening
- Vorgeschichte von Herzrhythmusstörungen, die eine(n) Antiarrhythmiebehandlung(en) erforderten
- Begleitende starke Schmerzzustände, die aufgrund einer Small-Fiber-Neuropathie die Selbsteinschätzung von Schmerzen beeinträchtigen können
Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Anzahl der Arme
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / ArmTeilnehmergruppe / Arm |
Intervention / BehandlungIntervention / Behandlung |
|---|---|
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Placebo-Komparator: Placebo
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Die Teilnehmer erhielten 6 Wochen lang ein auf VX-150 abgestimmtes Placebo.
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Experimental: VX-150
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Die Teilnehmer erhielten VX-150 1250 Milligramm (mg) einmal täglich (qd) oral für 6 Wochen.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung des wöchentlichen Durchschnitts der täglichen Schmerzintensität auf dem 11-Punkte-NRS
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 6
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Die Schmerzintensität wurde anhand des 11-Punkte-NRS (wobei 0 keinen Schmerz und 10 den schlimmsten vorstellbaren Schmerz bedeutet) während der letzten 24 Stunden auf dem NRS jeden Abend bewertet.
Eine höhere Punktzahl weist auf ein stärkeres Schmerzniveau hin.
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Ab Baseline in Woche 6
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Sekundäre Ergebnismessungen
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Prozentsatz der Teilnehmer mit mehr als oder gleich (>=) 30 Prozent (%) Reduktion der wöchentlichen durchschnittlichen täglichen Schmerzintensität auf dem 11-Punkte-NRS
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 6
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Die Schmerzintensität wurde anhand des 11-Punkte-NRS (wobei 0 keinen Schmerz und 10 den schlimmsten vorstellbaren Schmerz bedeutet) während der letzten 24 Stunden auf dem NRS jeden Abend bewertet.
Eine höhere Punktzahl weist auf ein stärkeres Schmerzniveau hin.
Prozentsatz der Teilnehmer >= 30 % Verringerung des wöchentlichen Durchschnitts der täglichen Schmerzintensität auf dem 11-Punkte-NRS wurde berichtet.
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Ab Baseline in Woche 6
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Prozentsatz der Teilnehmer mit >=50 % Reduktion des Wochendurchschnitts der täglichen Schmerzintensität auf dem 11-Punkte-NRS
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 6
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Die Schmerzintensität wurde anhand des 11-Punkte-NRS (wobei 0 keinen Schmerz und 10 den schlimmsten vorstellbaren Schmerz bedeutet) während der letzten 24 Stunden auf dem NRS jeden Abend bewertet.
Eine höhere Punktzahl weist auf ein stärkeres Schmerzniveau hin.
Prozentsatz der Teilnehmer >= 50 % Verringerung des wöchentlichen Durchschnitts der täglichen Schmerzintensität auf dem 11-Punkte-NRS wurde berichtet.
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Ab Baseline in Woche 6
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Änderung der Daily Sleep Interference Scale (DSIS)
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 6
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Schmerzbedingte Schlafstörungen wurden mit DSIS bewertet, basierend auf einer 11-Punkte-Skala (wobei 0 keine bedeutet: Schmerz stört nicht den Schlaf und 10 bedeutet stark: Schmerz stört den Schlaf vollständig, kann nicht schlafen).
Eine höhere Punktzahl weist auf eine stärkere schmerzbedingte Schlafstörung hin.
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Ab Baseline in Woche 6
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Prozentsatz der Teilnehmer, die auf der PGIC-Skala (Patient Global Impression of Change) als verbessert eingestuft wurden
Zeitfenster: In Woche 6
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Die PGIC-Skala bewertete die Veränderung der Aktivitätseinschränkungen, Symptome, Emotionen und der allgemeinen Lebensqualität (QoL) im Zusammenhang mit dem schmerzhaften Zustand der Teilnehmer auf einer 7-Punkte-Skala von 1 (verbessert) bis 7 (schlechter).
Die Teilnehmer wurden wie folgt kategorisiert: Skala von 1 - 2 wurde als "verbessert", Skala von 3 - 4 als "keine Veränderung" und Skala von 5 - 7 als "schlechter" eingestuft.
Der Prozentsatz der Teilnehmer, die in Woche 6 auf der PGIC-Skala als verbessert eingestuft wurden, wurde für diese Ergebnismessung angegeben.
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In Woche 6
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Änderung der Schmerzintensität auf dem 11-Punkte-NRS
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 6
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Die Schmerzintensität wurde anhand des 11-Punkte-NRS (wobei 0 keinen Schmerz und 10 den schlimmsten vorstellbaren Schmerz bedeutet) während der letzten 24 Stunden auf dem NRS jeden Abend bewertet.
Eine höhere Punktzahl weist auf ein stärkeres Schmerzniveau hin.
Eine höhere Punktzahl weist auf ein stärkeres Schmerzniveau hin.
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Ab Baseline in Woche 6
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Plasmakonzentration vor der Dosierung (Ctrough) von VRT-1207355 und dem Metaboliten VRT-1268114
Zeitfenster: Vordosierung an Tag 7
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Vordosierung an Tag 7
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Anzahl der Teilnehmer mit klinisch bedeutsamen Ergebnissen in den Antworten auf der Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 10
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Die C-SSRS ist eine interviewbasierte Bewertungsskala, die anhand einer Reihe von Fragen zu Suizidgedanken und -verhalten mit den möglichen Antworten Ja oder Nein bewertet wurde.
Ja steht für ein schlechteres Ergebnis.
Die klinische Aussagekraft der C-SSRS-Antworten wurde vom Prüfarzt anhand der von den Teilnehmern erhaltenen Antworten beurteilt.
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Tag 1 bis Woche 10
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Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 10
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Tag 1 bis Woche 10
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Primärer Abschluss
Studienabschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Zuerst gepostet
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes Update gepostet
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
Andere Studien-ID-Nummern
- VX16-150-102
- 2017-001042-10 (EudraCT-Nummer)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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Klinische Studien zur Small-Fiber-Neuropathie
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NCT04153422RekrutierungSmall-Fiber-Neuropathie | Autoimmune Small Fiber Neuropathie | Entzündliche Polyneuropathie | Immunvermittelte Neuropathie
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NCT02607254AbgeschlossenIdiopathische Small-Fiber-Neuropathie
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NCT02435004Rekrutierung
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NCT04759443RekrutierungSmall-Fiber-Neuropathie
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NCT03912220Abgeschlossen
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NCT04170205UnbekanntSmall-Fiber-Neuropathie
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NCT02537951AbgeschlossenSmall-Fiber-Neuropathie
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NCT01524666UnbekanntPeriphere Neuropathie
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NCT04611048Suspendiert
Klinische Studien zur VX-150
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NCT03764072Abgeschlossen
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NCT02660424Abgeschlossen
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NCT06420765Abgeschlossen
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NCT05418712Abgeschlossen
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NCT04006873Abgeschlossen
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NCT05437120Abgeschlossen
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NCT05535959Abgeschlossen
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NCT03206749Abgeschlossen
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NCT05422222Aktiv, nicht rekrutierend
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NCT05444257Aktiv, nicht rekrutierend